KRRO-110, alfa-1 antitripsin eksikliği için ABD FDA'dan yetim ilaç ataması alır

Drugslib'i takip edin

Cambridge, Mass., 14 Mart 2025 (Globe Newswire)-Korro Bio, Inc. (Korro) (NASDAQ: KRRRO), bugün hem nadir hem de son derece yaygın hastalıklar için düzenlenen yeni bir genetik ilaçlar geliştirmeye odaklanan klinik aşamalı bir biyofarmasötik şirketi, hem nadir hem de son derece yaygın bir şekilde düzenlenmeye dayanan yeni bir genetik ilaç sınıfı geliştirmeye odaklanmıştır () Alfa-1 antitripsin eksikliğinin (AATD) tedavisi için araştırma tıbbı KRRO-110'a yetim ilaç ataması.

“FDA'dan yetim ilaç atamasının alınması, AATD ile yaşayan hastalar için yeni tedavilere yönelik artan ihtiyacın altını çizmektedir” dedi Kemi Olugemo, Korro'da yaşayan hastalar için. “KRRRO-110, AATD'nin hem karaciğer hem de akciğer belirtilerini tedavi etme potansiyeline sahiptir ve karşılanmamış ihtiyacı ele almaya ve AATD ile yaşayan insanlar için bu potansiyel olarak en iyi tedaviyi ilerletmeye kararlıyız.”

KRRO-110, Korro’nun tescilli operatm platformundan ilk RNA düzenleme geliştirme adayıdır ve şu anda AATD için Faz 1/2A yeniden yazma klinik çalışmasında değerlendirilmektedir. Sağlıklı yetişkin gönüllülerde ilk iki tek artan doz kohortunun dozu tamamlanmıştır ve 2025'in ikinci yarısında geçici bir okuma beklenir. Yetim ilaç ataması, nitelikli klinik testler için vergi kredileri, reçeteli ilaç kullanıcı ücreti muafiyetleri ve FDA onayını takiben piyasa münhasırlığı potansiyeli dahil olmak üzere çeşitli kalkınma teşvikleri sağlar.

yeniden yazma hakkında

Rewrite, sağlıklı yetişkinler ve pizz genotipi olan klinik olarak kararlı AATD hastaları da dahil olmak üzere 64 katılımcıda KRRRO-110'un güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirecek iki parçalı tek ve çoklu doz arttırıcı bir çalışmadır. İkincil ve keşif uç noktaları, daha sonraki aşama çalışmaları için optimal doz seçimine rehberlik edecek farmakokinetik ve farmakodinamik parametreleri içerir. 2025'in ikinci yarısında Bölüm 1'den (Sağlıklı Gönüllüler ve AATD'li bireylerde tek artan dozlar) geçici veriler bekleniyor ve 2026'da çalışmanın tamamlanması bekleniyor. Yeniden yazma çalışması hakkında ek bilgi için clinicaltrials.gov (NCT06677307).

Alfa-1 antitripsin eksikliği (AATD) ve KRRRRO-110

AATD, serpina1 geninde en yaygın olarak tek bir missense mutasyonunun (G-A) neden olduğu genetik bir bozukluktur. Etkilenen yetişkinler pulmoner amfizem ve/veya hepatik sirozun yanı sıra son organ belirtileri yaşar. KRRO-110, Korro’nun tescilli RNA düzenleme platformundan ilk RNA düzenleme oligonükleotid ürün adayıdır, oligonükleotid RNA'nın (Opera ™) düzenlenmesini teşvik etti. Klinik öncesi verilere dayanan sınıfının en iyisi bir bileşik olan KRRRO-110, serpina1 RNA üzerindeki “A” varyantını düzenlemek, bir amino asit kodonunu onarmak ve normal AAT proteininin sekresyonunu geri yüklemek için RNA (ADAR) üzerinde hareket eden bir endojen enzim, adenosin deaminaz ko-optor olmak üzere tasarlanmıştır. Endojen proteinin bu onarımı, karaciğer fonksiyonu için potansiyel olarak klinik olarak farklılaşmış bir fayda yaratmak ve yeterli miktarda normal AAT proteini sağlayarak akciğer fonksiyonunu korumak için karaciğer hücreleri içinden protein agregatlarını temizleme potansiyeline sahiptir.

Korro hakkında

Korro, hem nadir hem de son derece yaygın hastalıklar için RNA düzenlemeye dayalı yeni bir genetik ilaç sınıfı geliştirmeye odaklanan bir klinik evre biyofarmasötik şirketidir. Korro, vücudun doğal RNA düzenleme sürecini kullanacak şekilde tasarlanmış, kesin ancak geçici bir tek taban düzenlemesini sağlayan bir farklılaştırılmış programlar portföyü oluşturuyor. DNA yerine RNA'yı düzenleyerek Korro, daha fazla özgüllük ve uzun süreli tolere edilebilirlik potansiyeline sahip ek hassasiyet ve ayarlanabilirlik sağlayarak genetik ilaçların erişimini genişletiyor. Oligonükleotid bazlı bir yaklaşım kullanan Korro, tescilli platformunu emsal teslimat yöntemleri, üretim know-how ve onaylanmış oligonükleotit ilaçlarının yerleşik düzenleyici yollarıyla kullanarak ilaçlarını hastalara getirmeyi beklemektedir. Korro, Cambridge, Massachusetts'te bulunmaktadır. Daha fazla bilgi için Korrobio.com adresini ziyaret edin.

Korro, yatırımcı ilişkileri web sitesi, LinkedIn ve X (Twitter) 'ı (Twitter), kamuya açık olmayan bilgileri ifşa etme ve FD düzenlemesi altındaki açıklama yükümlülüklerine uymak için kullanmayı planlıyor. Buna göre, yatırımcılar Korro’nun Yatırımcı İlişkileri web sitesini izlemeli ve LinkedIn'de @Korrobio ve X (Twitter), Korro’nun basın bültenlerini, SEC dosyalarını, halka açık konferans görüşmelerini, sunumlarını ve web yayınlarını takip etmelidir.

Bu basın bültenindeki belirli ifadeler, değiştirildiği gibi 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası anlamında “ileriye dönük beyanlar” oluşturabilir. İleriye dönük ifadeler, Korro'nun geleceğe ilişkin beklentiler, umutlar, inançlar, niyetleri veya stratejileri ile ilgili açık veya zımni ifadelerle sınırlı olmamak üzere, bunlarla sınırlıdır, ancak bunlarla ilgili, sınırlama, açık veya zımni ifadeler dahil olmak üzere: Veri okumalarının zamanlaması ve Faz 1/2A yeniden yazma klinik çalışmasının tamamlanması; Krro-110’un AATD'nin hem karaciğer hem de akciğer belirtilerini tedavi etme potansiyeli; Krro-110’un sınıfının en iyisi potansiyeli; ve Krro-110'un yetim ilaç tanımından sunulan teşviklerin farkına varmak ;; diğerleri arasında. Buna ek olarak, tahminler, tahminler veya altta yatan varsayımlar da dahil olmak üzere gelecekteki olayların veya koşulların diğer karakterizasyonlarına atıfta bulunan herhangi bir açıklama ileriye dönük ifadelerdir. The words “anticipate,” “believe,” “continue,” “could,” “estimate,” “expect,” “intend,” “may,” “might,” “plan,” “possible,” “potential,” “predict,” “project,” “should,” “strive,” “would,” “aim,” “target,” “commit,” and similar expressions may identify forward-looking statements, but the absence of these words does not mean that statement is not forward looking. İleriye dönük beyanlar, makul olarak kabul edilirken, doğal olarak belirsiz olan mevcut beklentilere ve varsayımlara dayanmaktadır. Yeni riskler ve belirsizlikler zaman zaman ortaya çıkabilir ve tüm riskleri ve belirsizlikleri tahmin etmek mümkün değildir. Gerçek sonuçların mevcut beklentilerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek faktörler arasında, bunlarla sınırlı olmamak üzere, bir klinik çalışma yapma riskleri de dahil olmak üzere yönetimin kontrolünün ötesinde çeşitli faktörler; Klinik çalışmaların düzenleyici gözetimi, kayıt riskleri ve diğer yargı alanlarına genişleme riskleri ile ilgili riskler, biyofarmasötik gelişimin doğasında var olan diğer riskler; klinik öncesi çalışmalar ve klinik çalışmalarla ilişkili riskler; ve düzenleyici onaylar elde etmek ve fikri mülkiyetin korunmasıyla ilgili diğer riskler; genel ekonomik koşullarla ilişkili riskler (son jeopolitik belirsizlik ve ekonomik politikadaki değişiklikler nedeniyle potansiyel tedarik zinciri kesintileri dahil); ve Korro’nun SEC ile yapılan başvurularında zaman zaman Bölüm I Madde 1A dahil olmak üzere belirtilen diğer riskler ve belirsizlikler. Korro’nun Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na açılan 10-Q ile ilgili üç aylık raporunda “risk faktörleri” veya SEC ile SEC ile değiştirilebilir veya desteklenebilir. Bu basın bülteninde hiçbir şey, burada belirtilen ileriye dönük beyanların elde edileceği veya bu tür ileriye dönük ifadelerin düşünülen sonuçlarından herhangi birinin gerçekleştirileceğinin bir temsili olarak görülmemelidir. Bu basın bülteninde, yalnızca yapıldıkları tarihten itibaren konuşan ve buradaki uyarıcı ifadelere atıfta bulunarak bütünüyle nitelikli olan ileriye dönük beyanlara gereksiz güvenmemelisiniz. Korro, yasaların gerektirdiği durumlar dışında, beklentilerindeki veya bu tür bir ifadenin dayandığı olaylar, koşullar veya koşullardaki herhangi bir değişikliği yansıtacak herhangi bir güncelleme veya revizyonun kamuya açıklama veya revizyonları yayınlama görevini üstlenmez veya kabul etmez. Bu basın açıklaması, Korro'daki bir yatırımın tüm koşullarını, risklerini ve diğer özelliklerini özetlemeyi iddia etmiyor.

Gönderildi : 2025-03-15 06:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler