KRRO-110 отримує позначення наркотиків-сиріт від США FDA для антитрипсинового дефіциту альфа-1

Підпишіться на Drugslib

Кембридж, штат Массачусетс, 14 березня 2025 р. (Globe Newswire)-Korro Bio, Inc. (Korro) (NASDAQ: KRRO), клінічна стадія біофармацевтична компанія, орієнтована на розробку нового класу генетичних лікарських засобів на основі редагування та наркотиків), а також для промисловості, що є в адміністрації), а також для продовольства), що було проведено в адміністрацію), що було проведено, що сьогодні має право на продовольство) Позначення наркотиків-сиріт до досліджуваної медицини KRRRO-1110 для лікування дефіциту антитрипсину альфа-1 (AATD).

"Отримання сиротів наркотиків від FDA підкреслює зростаючу потребу в нових лікувах пацієнтів, які живуть з ААТД",-сказав Кеммі Олугумо, МД, головна медична служба в Коро. "KRRO-110 має потенціал для лікування як печінки, так і легеневих проявів AATD, і ми прагнемо вирішувати незадоволену потребу та просунути цю потенційно найкращу в класі терапію для людей, які живуть з AATD".

krro-110-це перший кандидат від редагування РНК з фірмової оперативної платформи Корро і в даний час оцінюється у клінічному дослідженні фази 1/2А для AATD. Дозування перших двох одиночних груп висхідної дози у здорових дорослих добровольців було завершено, і проміжне зчитування очікується у другій половині 2025 року.

Управління FDA про розробку продуктів -сиріт, що розробляють статус сироти для призначення наркотиків та біологічних засобів, які мають на меті лікувати рідкісні захворювання, що впливають на менші, ніж 200 000 людей. Позначення наркотиків -сиріт надає різні стимули для розвитку, включаючи податкові кредити для кваліфікованого клінічного тестування, звільнення від плати за ліки за рецептом та потенціал ексклюзивності ринку після затвердження FDA.

про переписку

переписання-це двоскладне одиночне та множинне дослідження дози, яке оцінить безпеку та переносимість KRRRO-110 у 64 учасників, включаючи здорових дорослих та клінічно стабільних пацієнтів з ААТД з генотипом піци. Вторинні та дослідницькі кінцеві точки включають фармакокінетичні та фармакодинамічні параметри, які будуть керувати оптимальним вибором дози для подальших досліджень етапу. Тимчасові дані з частини 1 (одиночні дози висхідних у здорових добровольців та осіб з AATD) очікуються у другій половині 2025 року, а завершення дослідження очікується в 2026 році. Для отримання додаткової інформації про переписування, відвідайте ClinicalTrials.gov (NCT06677307).

про дефіцит антитрипсину альфа-1 (AATD) та KRRO-110

AATD-це генетичне розлад, що найчастіше викликає мутацію одиничної міссенс (G-to-A) у гені Serpina1. Уражені дорослі відчувають легеневу емфізему та/або печінковий цироз, а також кінцеві прояви органів. KRRO-110-це перший кандидат від редагування олігонуклеотидів РНК з фірмової редагування РНК-редагування РНК, олігонуклеотид, що сприяє редагуванню РНК (Opera ™). KRRO-110, потенційна найкраща в класі сполука, заснована на доклінічних даних, розроблена для співпраці ендогенного ферменту, аденозин-дезамінази, що діє на РНК (ADAR), редагувати варіант "A" на РНК Serpina1, відновити амінокислотний кодон та відновити секрецію нормального білка AAT. Це відновлення ендогенного білка може потенційно очистити агрегати білка всередині клітин печінки для створення потенційно клінічно диференційованої користі для функції печінки та збереження функції легенів, забезпечуючи адекватну кількість нормального білка AAT.

4 Korro створює портфель диференційованих програм, розроблених для використання природного процесу редагування РНК організму, що дозволяє точно, але перехідну однозначну редагування. Редагувавши РНК замість ДНК, Корро розширює сферу сфери генетичних лікарських засобів, забезпечуючи додаткову точність та настройність, що має потенціал для підвищення специфічності та покращення довгострокової переносимості. Використовуючи підхід на основі олігонуклеотидів, Korro розраховує накопичити свої ліки пацієнтам, використовуючи свою власну платформу з попередніми способами доставки, виробництвом ноу-хау та встановленими регуляторними шляхами затверджених олігонуклеотидних препаратів. Корро базується в Кембриджі, штат Массачусетс. Для отримання додаткової інформації відвідайте Korrobio.com.

Korro має намір використовувати свій веб -сайт, LinkedIn та x (Twitter) як засіб розкриття матеріалів непублічної інформації та для дотримання його зобов'язань щодо розкриття інформації відповідно до регулювання FD. Відповідно, інвестори повинні стежити за веб-сайтом Korro Investor Slaations та слідкувати за @Korrobio на LinkedIn та X (Twitter), крім того, що слідує за прес-релізами Korro, поданнях SEC, громадськими конференціями, презентаціями та веб-трансляціями.

певні твердження в цьому прес-релізі можуть становити "перспективні заяви" у значенні Закону про реформу приватних цінних паперів 1995 року із змінами. Прогнозні заяви включають, але не обмежуються ними, явні або мається на увазі твердження щодо очікувань, надій, переконань, намірів чи стратегій Корро щодо майбутнього, включаючи, без обмежень, явних або мається на увазі: терміни зчитування даних та завершення клінічного випробування фази 1/2A; Потенціал KRRO-110 для лікування як печінки, так і легенів проявів AATD; Найкращий потенціал KRRRO-110; і усвідомити стимули, пропоновані від позначення наркотиків-сиріт KRRO-110 ;; серед інших. Крім того, будь-які твердження, що стосуються прогнозів, прогнозів чи інших характеристик майбутніх подій чи обставин, включаючи будь-які основні припущення, є перспективними твердженнями. Слова "Передбачайте", "Повірте", "Продовжуйте", "могло б", "оцінити", "очікувати", "майте на меті", "може", "може", "план", "можливо", "потенціал", "прогнозувати", "проект", "повинен", "прагнути", "б", "мета", "ціль", "не маючи на меті, і це не може визнаючи, що це не може визначити, що це не визначають, що це не проводить вислів, що не мають напередодні висновку. Перспективі заяви ґрунтуються на поточних очікуваннях та припущеннях, які, хоча вважаються розумними, є невизначеними. Нові ризики та невизначеності можуть час від часу з’являтися, і неможливо передбачити всі ризики та невизначеності. Фактори, які можуть призвести до того, що фактичні результати істотно відрізняються від сучасних очікувань, але не обмежуються ними, різні фактори, що не перевищують контроль управління, включаючи ризики проведення клінічного дослідження; Ризики, пов'язані з регуляторним наглядом за клінічними дослідженнями, ризиками для реєстрації та ризиками розширення інших юрисдикцій разом з іншими ризиками, притаманними біофармацевтичним розвитком; ризики, пов'язані з доклінічними дослідженнями та клінічними дослідженнями; та інші ризики, пов'язані з отриманням регуляторних затвердження та захистом інтелектуальної власності; а також ризики, пов'язані із загальними економічними умовами (включаючи нещодавню геополітичну невизначеність та потенційні порушення ланцюгів поставок через зміни в економічній політиці); та інші ризики та невизначеності, що час від часу вказуються на поданнях Корро до SEC, включаючи частину I пункту 1А. "Фактори ризику" у квартальному звіті Корро за формою 10-Q, поданою до Комісії з цінних паперів та бірж, або SEC, як це може бути внесено зміни або доповнення іншими його поданнями до SEC. Ніщо в цьому прес-релізі не повинно розглядатися як представництво будь-якою особою, яку буде досягнуто перспективні заяви, викладені в цьому документі, або що будь-яка з передбачуваних результатів таких перспективних тверджень буде досягнута. Ви не повинні надати надмірну залежність від перспективних заяв у цьому прес-релізі, які говорять лише на дату, яку вони зроблені, і кваліфікуються в повному обсязі, посилаючись на застережливі заяви в цьому документі. За винятком випадків, передбачених законом, Korro не зобов'язується та не приймає жодного обов'язку публічно випускати будь-які оновлення чи перегляди будь-яких перспективних заяв, щоб відобразити будь-які зміни в його очікуванні або в подіях, умовах чи обставинах, на яких базується будь-яке таке твердження. Цей прес -реліз не має на меті узагальнити всі умови, ризики та інші атрибути інвестицій у Korro.

Джерело: Korro Bio, INC.

Опубліковано : 2025-03-15 06:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова