يعلن كورا الأورام و Kyowa Kirin قبول FDA ومراجعة الأولوية لتطبيق المخدرات الجديد لل ziftomenib في البالغين مع الانتكاس أو الحرارية NPM1 MUTANT AML

اتبع Drugslib على

علاج: سرطان الدم النخاعي الحاد

kura oncology و Kyowa Kirin يعلن عن قبول FDA ومراجعة المخدرات الجديدة للتطبيقات Ziftomenib في البالغين مع الانتكاس أو الانتباه 01 يونيو ، 2025 (Globe Newswire) - Kura Oncology ، Inc. (NASDAQ: KURA ، "Kura") و Kyowa Kirin Co. ، Ltd. العلاج للمرضى البالغين الذين يعانون من سرطان الدم النخاعي الحاد (R/R) الحاد (AML) مع طفرة نوكليوفوسمين 1 (NPM1). تم منح الطلب مراجعة الأولوية وتعيين قانون رسوم استخدام المخدرات الموصوفة (PDUFA) تاريخ الإجراء المستهدف في 30 نوفمبر 2025.

"إن قبول FDA لتطبيقنا الجديد للمخدرات يمثل علامة فارقة كبيرة لكورا وكويوا كيرين ، والأهم من ذلك ، بالنسبة للمرضى الذين يعانون من هذه المجموعة الفرعية الوراثية من AML ، الذين يواجهون شكلًا عدوانيًا للمرض مع القليل من خيارات العلاج". "يعكس هذا الإنجاز قوة البيانات السريرية ل Ziftomenib وكذلك الالتزام المذهل لفرقنا. إلى جانب شركائنا في Kyowa Kirin ، نتطلع إلى الاستمرار في العمل بشكل وثيق مع FDA طوال عملية المراجعة والاستعداد للتشغيل المتوقع لهذا العلاج ، الذي يحمل إمكانات للتأثير بشكل مفيد على حياة المرضى وعائلاتهم. من المرحلة 2 KOMET-001 التجربة التسجيل في R/R NPM1-MUTANT (NPM1-M) AML (NCT #04067336). حققت تجربة KOMET-001 نقطة النهاية الأساسية المتمثلة في مغفرة كاملة (CR) بالإضافة إلى CR مع الانتعاش الجزئي للدم (CRH) وكانت نقطة النهاية الأولية ذات دلالة إحصائية. تم تحمل Ziftomenib بشكل جيد مع كبت النخاع المحدود و 3 ٪ من التوقفات المتعلقة ziftomenib. كانت سلامة وتحمل ziftomenib متسقة مع التقارير السابقة ، والملف الشخصي المعالج بالمنفعة ل ziftomenib مشجع للغاية.

"يواجه مرضى AML للبالغين R/R NPM1-M AML تشخيصًا سيئًا بشكل كبير ، مما يبرز الحاجة العاجلة لخيارات العلاج المبتكرة التي يمكن أن تحسن نتائجهم" ، قال تاكيوشي ياماشيتا ، دكتوراه ، نائب الرئيس التنفيذي وكبير المسؤولين الطبيين في كيووا كرين. "إن قبول هذا NDA هو خطوة حاسمة في جهودنا المستمرة لاستكشاف وتقييم الاستراتيجيات العلاجية المختلفة لـ AML من خلال تجاربنا السريرية الشاملة. إن فرقنا المتفانية في Kyowa Kirin و Kura ملتزمون بشكل كامل بالتعرف على الإبلاغ عن ذلك ، حيث تم توسيعها مرة أخرى ، حيث تم توسيع نطاق ذلك للمرضى ، حيث إننا نتعرف على هذا الإفراط في ذلك. تأثير ذي مغزى على حياة المتضررين من هذا المرض الصعبة. "

تم تصميم تجربة تسجيل Komet-001 الموجه لتقييم أدلة النشاط السريري والسلامة والتحمل من Ziftomenib ، وهو العلاج الاستقصائي الوحيد لتلقي عملية تعاطي المخاطرة (BTD) من FDA لعلاج R/R NPM1. بالإضافة إلى BTD ، تلقى Ziftomenib تسليم سريع ومكون من الأدوية الأيتام. تم اختيار تحليلات البيانات الكاملة من تجربة Ziftomenib في Ziftomenib في R/R NPM1-M AML لعرضها عن طريق الفم يوم الاثنين ، 2 يونيو في اجتماع الجمعية الأمريكية لعلم الأورام (ASCO) لعام 2025 (ASCO).

حول npm1 -aml mutant

AML هي أكثر خلايا الدم الحادة أو الصفيلات في البالغين ويبدأ عندما يصنع نخاع العظم myeloblasts غير طبيعي (خلايا الدم البيضاء). على الرغم من العديد من العلاجات المتاحة لـ AML ، فإن التشخيص للمرضى لا يزال ضعيفًا ولا يزال هناك حاجة عالية غير مستوفاة. يعتبر مسار Menin محركًا للتغييرات الوراثية المتعددة للمرض ، والتي تعتبر طفرات NPM1 من بين أكثرها شيوعًا ، والتي تمثل حوالي 30 ٪ من حالات AML. في حين أن المرضى الذين يعانون من NPM1-M AML لديهم معدلات استجابة عالية للعلاج في الخطوط الأمامية ، فإن معدلات الانتكاس مرتفعة ونتائج البقاء على قيد الحياة سيئة ، مع بقاء إجمالي 30 ٪ فقط في 12 شهرًا في إعداد R/R. بالإضافة إلى ذلك ، تحدث طفرات NPM1 بشكل متكرر مع اتفاقيات مشتركة في الجينات الأخرى المرتبطة بالأمراض ، بما في ذلك FLT3 ، و DNMT3A ، و IDH1/2 ، مع التشخيص المتأثر بشدة بوجود هذه الطفرات المشتركة. المرضى البالغين الذين يعانون من NPM1-M AML واختيار المشاركين و/أو مرض R/R لديهم تشخيص ضعيف ، مع متوسط ​​البقاء على قيد الحياة بشكل عام حوالي 7.8 شهر فقط في الخط الثاني ، 5.3 أشهر في الخط الثالث ، و 3.5 أشهر بعد السطر 4th 1. لا توجد حاليًا علاجات معتمدة من إدارة الأغذية والعقاقير التي تستهدف NPM1-M AML.

حول Ziftomenib

ziftomenib هو مثبط مينين قوي ومثير للفم والتحقيق حاليًا في تطور لعلاج مرضى AML المحددين وراثياً ذوي الاحتياجات العالية غير الملباة. في أبريل 2024 ، تلقى Ziftomenib BTD من إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من R/R AML مع طفرة NPM1 استنادًا إلى بيانات من تجربة KOMET-001 من KURA. يمكن العثور على معلومات إضافية حول التجارب السريرية ل ziftomenib في www.kuraoncology.com/clinical-trials/#ziftomenib.

حول kura oncology

kura oncology هي شركة صيدلانية حيوية للمرحلة السريرية ملتزمة بإدراك وعد الأدوية الدقيقة لعلاج السرطان. يتكون خط أنابيب الشركة من مرشحي أدوية جزيء صغير مصمم لاستهداف مسارات إشارات السرطان. في نوفمبر 2024 ، أبرم Kura Oncology اتفاقية تعاون استراتيجية عالمية مع Kyowa Kirin لتطوير وتسويق Ziftomenib ، مثبط Menin ، من أجل AML وغيرها من الأورام الخبيثة الدموية. تم الانتهاء من الالتحاق في Komet-001 ، وهي تجربة موجهة من المرحلة الثانية من Ziftomenib في R/R NPM1-M AML ، وفي الربع الثاني من عام 2025 ، أعلنت الشركات تقديم NDA ل Ziftomenib لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من R/R NPM1-M AML. تقوم Kura و Kyowa Kirin بإجراء سلسلة من التجارب السريرية لتقييم Ziftomenib بالاشتراك مع معايير الرعاية الحالية في AML التي تم تشخيصها حديثًا و R/R NPM1-M و KMT2A. يتم تقييم KO-2806 ، وهو مثبط من الجيل التالي من Farnesyl Transferase (FTI) ، في تجربة تصعيد الجرعة في المرحلة الأولى (FIT-001) كعلاج أحادي وبشكل مع العلاجات المستهدفة للمرضى الذين يعانون من الأورام الصلبة المختلفة. يوجد Tipifarnib ، وهو FTI القوي والانتقائي ، حاليًا في تجربة المرحلة 1/2 (Kurrent-HN) مع Alpelisib للمرضى الذين يعانون من سرطان الخلايا الحرشفية المعتمدة على Pik3CA. للحصول على معلومات إضافية ، يرجى زيارة موقع Kura على الموقع https://kuraoncology.com/ ومتابعتنا على X و LinkedIn.

حول kyowa kirin

تهدف Kyowa Kirin إلى اكتشاف الأدوية والعلاجات الجديدة ذات القيمة المتغيرة للحياة. باعتبارها شركة أدوية عالمية متخصصة مقرها اليابان ، استثمرت Kyowa Kirin في اكتشاف المخدرات والتكنولوجيا الحيوية لأكثر من 70 عامًا وتعمل حاليًا على هندسة الجيل القادم من الأجسام المضادة والخلايا والعلاجات الجينية مع إمكانية مساعدة المرضى ذوي الاحتياجات الطبية غير الملباة ، مثل العظام والمعادن ، واضحة في الدم. الالتزام المشترك بقيم Kyowa Kirin ، ونمو مستدام ، وجعل الناس يبتسمون يوحد Kyowa Kirin في جميع أنحاء العالم. يمكنك معرفة المزيد عن أعمال Kyowa Kirin على www.kyowakirin.com.

عبارات تطلعية kura

يحتوي هذا البيان الصحفي على بعض البيانات التطلعية التي تنطوي على مخاطر وشق عدم اليقين التي قد تسبب نتائج فعلية تختلف ماديًا عن النتائج التاريخية أو من أي نتائج مستقبلية يتم التعبير عنها أو ضمنا هذه الإجراءات التطلعية. تتضمن هذه البيانات التطلعية بيانات تتعلق ، من بين أمور أخرى ، فعالية وسلامة وإمكانات Ziftomenib. احتمال حصول Ziftomenib على موافقة إدارة الأغذية والعقاقير لعلاج المرضى الذين يعانون من NPM1-M AML ، والتوقيت المتوقع لموافقة إدارة الأغذية والعقاقير هذه ؛ وإطلاق Ziftomenib المحتمل. تشمل العوامل التي قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك التي تشير إليها هذه البيانات التطلعية إلى خطر عدم قدرة Kura على إظهار سلامة و/أو فعالية مرشحي منتجاتها بنجاح ؛ خطر عدم حصول Kura على موافقة على تسويق مرشحي منتجاتها ، بما في ذلك Ziftomenib ، أو قد يتم تأخير هذه الموافقة ؛ خطر التعاون مع Kyowa Kirin غير ناجح ؛ وغيرها من المخاطر المرتبطة بعملية اكتشاف الأدوية وتطويرها وتسويقها آمنة وفعالة للاستخدام كعلاجات بشرية ، وفي محاولة بناء أعمال حول هذه الأدوية. يتم حثك على النظر في البيانات التي تتضمن عبارة "May" ، "Will" ، "Will" ، "يمكن" ، "يجب" ، "يجب" ، "تقديرات" ، "مشاريع" ، "الوعد" ، "الإمكانات" ، "تتوقع" ، "خطط" ، أو "كلمات" ، أو "تهدف" ، أو "تعتزم" ، "" مصممة "،" "مصممة" ، "" ، "،". للحصول على قائمة أخرى ووصف للمخاطر والشكوك التي تواجهها الشركة ، يرجى الرجوع إلى الإيداعات الدورية وغيرها من الإيداعات الخاصة بالورقة المالية والبورصة ، والتي تتوفر على www.sec.gov. مثل هذه البيانات التطلعية موجودة فقط اعتبارًا من التاريخ الذي تم إجراؤه عليه ، ولا تتحمل Kura أي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية ، سواء كان ذلك نتيجة معلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك.

المصدر: kura oncology ، inc.

نشر : 2025-06-03 18:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية