Η Kura Oncology και η Kyowa Kirin ανακοινώνουν την αποδοχή της FDA και την αναθεώρηση προτεραιότητας της νέας αίτησης φαρμάκων για το Ziftomenib σε ενήλικες με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική NPM1-Mutant AML

Ακολουθήστε το Drugslib

θεραπεία για: Οξεία μυελοειδή λευχαιμία

Kura oncology και kyowa kirin ανακοινώνει το FDA αποδοχή και την προτεραιότητα της νέας εφαρμογής φαρμάκων για ziftomenib σε ενήλικες με υποτροπιάζοντα ή πυρετό npm1-mutant aml, 01, 2025 (Globe Newswire) - Η Kura Oncology, Inc. (Nasdaq: Kura, "Kura") και η Kyowa Kirin Co., Ltd. (TSE: 4151, "Kyowa Kirin") σήμερα ανακοίνωσε ότι η Application Food και η FDA Accessed Asplice Apports (NDA). υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική (R/R) οξεία μυελοειδή λευχαιμία (AML) με μετάλλαξη νουκλεοφοσμίνης 1 (NPM1). Η αίτηση έχει χορηγηθεί αναθεώρηση προτεραιότητας και έχει αναθέσει μια ημερομηνία δράσης του νόμου για τα τέλη χρηστών φαρμάκων για τα ναρκωτικά (PDUFA) Ημερομηνία δράσης της 30ης Νοεμβρίου 2025.

Η αποδοχή της νέας εφαρμογής φαρμάκων μας, από την FDA, σηματοδοτεί ένα σημαντικό ορόσημο για την Kura και την Kyowa Kirin και, το πιο σημαντικό, για τους ασθενείς που ζουν με αυτό το γενετικό υποσύνολο της AML, οι οποίοι αντιμετωπίζουν μια επιθετική μορφή της νόσου με λίγες επιλογές θεραπείας ", δήλωσε ο Troy Wilson, Ph.D., J.D. "Αυτό το επίτευγμα αντικατοπτρίζει τη δύναμη των κλινικών δεδομένων για το Ziftomenib, καθώς και την απίστευτη δέσμευση των ομάδων μας. Μαζί με τους συνεργάτες μας στο Kyowa Kirin, προσβλέπουμε να συνεχίσουμε να συνεργαζόμαστε στενά με το FDA σε όλη τη διαδικασία επανεξέτασης και να προετοιμαστούμε για την αναμενόμενη εκτόξευση αυτής της θεραπείας, η οποία έχει τη δυνατότητα να επηρεάσει τη ζωή και τις οικογένειές τους. Αποτελέσματα από τη δοκιμή εγγραφής KOMET-001 Φάσης 2 σε R/R NPM1-MUTANT (NPM1-M) AML (NCT #04067336). Η δοκιμή KOMET-001 πέτυχε το κύριο τελικό σημείο της πλήρους ύφεσης (CR) συν CR με μερική αιματολογική ανάκαμψη (CRH) και το πρωτεύον τελικό σημείο ήταν στατιστικά σημαντικό. Το Ziftomenib ήταν καλά ανεκτό με περιορισμένη μυελοκαταστολή και 3% διακόπτες που σχετίζονται με το ziftomenib. Η ασφάλεια και η ανεκτικότητα του ziftomenib ήταν συνεπή με προηγούμενες αναφορές και το προφίλ κινδύνου παροχών για το ziftomenib είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντικό.

"Οι ενήλικες R/R NPM1-M AML ασθενείς αντιμετωπίζουν μια σημαντικά κακή πρόγνωση, υπογραμμίζοντας την επείγουσα ανάγκη για καινοτόμες θεραπευτικές επιλογές που μπορούν να βελτιώσουν τα αποτελέσματά τους", δήλωσε ο Takeyoshi Yamashita, Ph.D., εκτελεστικός αντιπρόεδρος και επικεφαλής ιατρός της Kyowa Kirin. "Η αποδοχή αυτού του NDA είναι ένα κρίσιμο βήμα στις συνεχιζόμενες προσπάθειές μας να διερευνήσουμε και να αξιολογήσουμε διάφορες θεραπευτικές στρατηγικές για την AML μέσω των ολοκληρωμένων κλινικών δοκιμών μας. Σημαντική επίδραση στις ζωές εκείνων που επηρεάζονται από αυτή την προκλητική ασθένεια. "

Η δοκιμασία που κατευθύνεται από την FDA για την επεξεργασία της FDA έχει σχεδιαστεί για να αξιολογήσει την ένδειξη της κλινικής δραστηριότητας, της ασφάλειας και της ανεκτικότητας του ziftomenib Εκτός από την BTD, το Ziftomenib έχει λάβει γρήγορη διαδρομή και ορφανές ονομασίες φαρμάκων. Οι πλήρεις αναλύσεις δεδομένων από τη δοκιμή KOMET-001 του Ziftomenib σε ασθενείς με R/R NPM1-M AML έχουν επιλεγεί για την προφορική παρουσίαση της Δευτέρας 2 Ιουνίου στην ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Κλινικής Ογκολογίας του 2025 και μια παρουσίαση Encore στην Ένωση του 2025 Ευρωπαϊκής Αιματολογίας (EHA).

περίπου npm1 -Mutant AML

Η AML είναι η πιο κοινή οξεία λευχαιμία σε ενήλικες και ξεκινά όταν ο μυελός των οστών κάνει μη φυσιολογικές μυελές (λευκά αιμοσφαίρια). Παρά τις πολλές διαθέσιμες θεραπείες για την AML, η πρόγνωση για τους ασθενείς παραμένει φτωχή και παραμένει μια υψηλή ανεκπλήρωτη ανάγκη. Η οδός Menin θεωρείται οδηγός για πολλαπλές γενετικές μεταβολές της νόσου, των οποίων οι μεταλλάξεις NPM1 είναι από τις πιο συχνές, που αντιπροσωπεύουν περίπου το 30% των περιπτώσεων AML. Ενώ οι ασθενείς με NPM1-M AML έχουν υψηλά ποσοστά ανταπόκρισης σε θεραπεία με πρώτη γραμμή, τα ποσοστά υποτροπής είναι υψηλά και τα αποτελέσματα επιβίωσης είναι φτωχά, με μόνο τη συνολική επιβίωση 30% σε 12 μήνες στη ρύθμιση R/R. Επιπρόσθετα, οι μεταλλάξεις NPM1 εμφανίζονται συχνά με συν-σκευές σε άλλα γονίδια που σχετίζονται με την ασθένεια, συμπεριλαμβανομένων των FLT3, DNMT3A και IDH1/2, με πρόγνωση που επηρεάζεται έντονα από την παρουσία τέτοιων συνυπάρχουσων μεταλλάξεων. Οι ενήλικες ασθενείς με NPM1-M AML και οι επιλεγμένες συν-σκευές ή/και η νόσος R/R έχουν κακή πρόγνωση, με μέση συνολική επιβίωση μόνο περίπου 7,8 μηνών στη 2η γραμμή, 5,3 μήνες στην 3η γραμμή και 3,5 μήνες μετά την 4η γραμμή1. Επί του παρόντος δεν υπάρχουν εγκεκριμένες από την FDA θεραπείες που να στοχεύουν NPM1-M AML.

Σχετικά με το ziftomenib

ziftomenib είναι ένας ισχυρός και επιλεκτικός, προφορικός, ερευνητικός αναστολέας menin που βρίσκεται σε εξέλιξη για τη θεραπεία των γενετικά καθορισμένων ασθενών με AML με υψηλή ανάγκη χωρίς περίπτωση. Τον Απρίλιο του 2024, η Ziftomenib έλαβε BTD από το FDA για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με R/R AML με μετάλλαξη NPM1 με βάση δεδομένα από την κλινική δοκιμή KOMET-001 της Kura. Πρόσθετες πληροφορίες σχετικά με τις κλινικές δοκιμές για το ziftomenib μπορείτε να βρείτε στη διεύθυνση www.kuraoncology.com/clinical-trials/#ziftomenib.

Σχετικά με την Kura Oncology

oncology είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου που δεσμεύεται να πραγματοποιήσει την υπόσχεση των φαρμάκων ακριβείας για τη θεραπεία του καρκίνου. Ο αγωγός της εταιρείας αποτελείται από υποψηφίους φαρμάκων μικρού μορίου που έχουν σχεδιαστεί για να στοχεύουν οδούς σηματοδότησης του καρκίνου. Τον Νοέμβριο του 2024, η Kura Oncology συνήψε μια παγκόσμια συμφωνία στρατηγικής συνεργασίας με την Kyowa Kirin για να αναπτύξει και να εμπορευματοποιήσει το Ziftomenib, έναν αναστολέα Menin, για την AML και άλλες αιματολογικές κακοήθειες. Η εγγραφή στο KOMET-001, μια δοκιμή που κατευθύνθηκε από την εγγραφή της φάσης 2 της Ziftomenib σε R/R NPM1-M AML, έχει ολοκληρωθεί και το δεύτερο τρίμηνο του 2025, οι εταιρείες ανακοίνωσαν την υποβολή ενός NDA για το Ziftomenib για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με R/R NPM1-MML. Η Kura και η Kyowa Kirin διεξάγουν μια σειρά κλινικών δοκιμών για να αξιολογήσουν το ziftomenib σε συνδυασμό με τα τρέχοντα πρότυπα φροντίδας σε νεοδιαγνωσθέντα και R/r NPM1-M και KMT2A αναζωογονημένη AML. Το KO-2806, ένας αναστολέας της φαρνεσυλ τρανσφεράσης επόμενης γενιάς (FTI), αξιολογείται σε μια δοκιμή κλιμάκωσης δόσης φάσης 1 (FIT-001) ως μονοθεραπεία και σε συνδυασμό με στοχευμένες θεραπείες για ασθενείς με διάφορους συμπαγείς όγκους. Το Tipifarnib, ένα ισχυρό και επιλεκτικό FTI, βρίσκεται επί του παρόντος σε δοκιμή φάσης 1/2 (Kurrent-HN) σε συνδυασμό με αλπελισίμπη για ασθενείς με καρκίνωμα κεφαλής και πλακώδους κυττάρου κεφαλής και λαιμού. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε την ιστοσελίδα της Kura στη διεύθυνση https://kuraoncology.com/ και ακολουθήστε μας στο X και το LinkedIn.

Σχετικά με την Kyowa Kirin

Kyowa Kirin στοχεύει να ανακαλύψει και να παραδώσει νέα φάρμακα και θεραπείες με αξία αλλαγής ζωής. Ως παγκόσμια φαρμακευτική εταιρεία ειδικών ειδικότητας, η Kyowa Kirin έχει επενδύσει στην ανακάλυψη φαρμάκων και την καινοτομία βιοτεχνολογίας για περισσότερα από 70 χρόνια και εργάζεται επί του παρόντος για να σχεδιάσει την επόμενη γενιά αντισωμάτων και κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών με τις δυνατότητες να βοηθήσουν τους ασθενείς με υψηλές ιατρικές ανάγκες, όπως οστικές και ορυκτές, ενστικτώσιμες αιματολογικές ασθένειες/αιμάτορες και σπάνια ασθενείς. Μια κοινή δέσμευση για τις αξίες της Kyowa Kirin, για την αειφόρο ανάπτυξη και για να κάνει τους ανθρώπους να χαμογελούν ενώμει Kyowa Kirin σε όλο τον κόσμο. Μπορείτε να μάθετε περισσότερα σχετικά με την επιχείρηση του Kyowa Kirin στο www.kyowakirin.com.

Kura Οι δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει ορισμένες μελλοντικές δηλώσεις που περιλαμβάνουν κινδύνους και αβεβαιότητες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστικά διαφορετικά από τα ιστορικά αποτελέσματα ή από τυχόν μελλοντικά αποτελέσματα που εκφράζονται ή υπονοούνται από τέτοιες ενέργειες. Τέτοιες δηλώσεις προς τα εμπρός περιλαμβάνουν δηλώσεις σχετικά με, μεταξύ άλλων, την αποτελεσματικότητα, την ασφάλεια και το θεραπευτικό δυναμικό του ziftomenib. η δυνατότητα της Ziftomenib να αποκτήσει έγκριση από την FDA για τη θεραπεία ασθενών με NPM1-M AML και τον αναμενόμενο χρονικό διάστημα της έγκρισης της FDA. και την πιθανή εκτόξευση του Ziftomenib. Παράγοντες που μπορεί να προκαλέσουν ουσιαστικά τα πραγματικά αποτελέσματα από εκείνους που υποδεικνύονται από αυτές τις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης περιλαμβάνουν τον κίνδυνο ότι η Kura μπορεί να μην είναι σε θέση να αποδείξει επιτυχώς την ασφάλεια ή/και την αποτελεσματικότητα των υποψηφίων προϊόντων της, συμπεριλαμβανομένου του Ziftomenib. Ο κίνδυνος η Kura δεν μπορεί να λάβει έγκριση για την εμπορία των υποψηφίων προϊόντων της, συμπεριλαμβανομένου του Ziftomenib, ή ότι η έγκριση αυτή μπορεί να καθυστερήσει. Ο κίνδυνος η συνεργασία με την Kyowa Kirin είναι ανεπιτυχής. και άλλοι κίνδυνοι που συνδέονται με τη διαδικασία ανακάλυψης, ανάπτυξης και εμπορευματοποίησης φαρμάκων που είναι ασφαλή και αποτελεσματικά για χρήση ως ανθρώπινη θεραπευτική και στην προσπάθεια οικοδόμησης μιας επιχείρησης γύρω από τέτοια φάρμακα. Σας παροτρύνετε να εξετάσετε δηλώσεις που περιλαμβάνουν τις λέξεις "May", "Will", "Will", "θα μπορούσαν", "θα πρέπει", "πιστεύει", "εκτιμήσεις", "έργα", "υπόσχεση", "δυνατότητες", "αναμένει", "σχέδια". Για μια περαιτέρω κατάλογο και περιγραφή των κινδύνων και των αβεβαιοτήτων που αντιμετωπίζει η εταιρεία, ανατρέξτε στις περιοδικές και άλλες καταθέσεις της εταιρείας με την Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς, οι οποίες είναι διαθέσιμες στη διεύθυνση www.sec.gov. Τέτοιες δηλώσεις προς τα εμπρός είναι τρέχουσες μόνο από την ημερομηνία που γίνονται και η Kura δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώνει τυχόν δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων ή άλλων.

Πηγή: Kura Oncology, Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2025-06-03 18:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά