Kura Oncology y Kyowa Kirin anuncian la aceptación de la FDA y la revisión prioritaria de la nueva aplicación de drogas para ziftomenib en adultos con AML de mutantes NPM1 recidivantes o refractarios

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Tratamiento para: Leucemia mieloide aguda

Kura Oncology y Kyowa Kirin anuncian la aceptación de la FDA y la revisión de prioridad de la nueva aplicación de drogas para Ziftomenib en adultos con los adultos o el choque o refractary NPM1-Mutant

"La aceptación de la FDA de nuestra nueva aplicación de medicamentos marca un hito significativo para Kura y Kyowa Kirin y, lo que es más importante, para los pacientes que viven con este subconjunto genético de AML, que enfrentan una forma agresiva de la enfermedad con pocas opciones de tratamiento", dijo Troy Wilson, Ph.D., J.D., Presidente y Director Ejecutivo de Kura Oncology. "Este logro refleja la fortaleza de los datos clínicos para ziftomenib, así como el increíble compromiso de nuestros equipos. Junto con nuestros socios en Kyowa Kirin, esperamos continuar trabajando estrechamente con la FDA a lo largo del proceso de revisión y prepararse para el lanzamiento anticipado de este tratamiento, lo que tiene potencial para impactar significativamente las vidas de los pacientes y sus familias". Fase 2 Komet-001 Prueba de registro en R/R NPM1-Mutante (NPM1-M) AML (NCT #04067336). El ensayo KOMET-001 alcanzó su punto final principal de remisión completa (CR) más CR con recuperación hematológica parcial (CRH) y el punto final primario fue estadísticamente significativo. Ziftomenib fue bien tolerado con mielosupresión limitada y discontinuaciones relacionadas con ziftomenib al 3%. La seguridad y la tolerabilidad de Ziftomenib fueron consistentes con informes anteriores, y el perfil de riesgo de beneficio para ziftomenib es muy alentador.

"Los pacientes con AML R/R NPM1-M para adultos enfrentan un pronóstico significativamente pobre, destacando la necesidad urgente de opciones de tratamiento innovadoras que pueden mejorar sus resultados", dijo Takeoshi Yamashita, Ph.D., Vicepresidente Ejecutivo y Director Médico de Kyowa Kirin. "La aceptación de este NDA es un paso crucial en nuestros esfuerzos continuos para explorar y evaluar varias estrategias terapéuticas para AML a través de nuestros ensayos clínicos integrales. Nuestros equipos dedicados en Kyowa Kirin y Kura están completamente comprometidos a trabajar incalculadamente para garantizar que, una vez que ZiftomeniB se pongan a disposición de los pacientes con AML lo más rápido posible. Reconocemos la importancia de este punto de vista. un impacto significativo en la vida de los afectados por esta enfermedad desafiante. ”

El ensayo dirigido por el registro Komet-001 está diseñado para evaluar la evidencia de la actividad clínica, la seguridad y la tolerabilidad de Ziftomenib, la única terapia de investigación para recibir la designación de terapia de ruptura (BTD) de la FDA para el tratamiento de R/R NPM1-Mutant AML. Además de BTD, Ziftomenib ha recibido una vía rápida y designaciones de medicamentos huérfanos. Los análisis de datos completos del ensayo KOMET-001 de ziftomenib en pacientes con AML R/R NPM1-M han sido seleccionados para la presentación oral el lunes 2 de junio en la reunión anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica de 2025, y se planea una presentación en el encore en la Asociación de Hematología Europea de 2025 (EHA) Congreso.

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sobre npm1 -mutante aml

aml es la leucemia aguda más común en adultos y comienza cuando la médula ósea produce mieloblastos anormales (celdas sanguíneas blancas), células sanguíneas rojos o platillas. A pesar de los muchos tratamientos disponibles para AML, el pronóstico para los pacientes sigue siendo pobre y queda una necesidad insatisfecha. La vía menin se considera un impulsor para múltiples alteraciones genéticas de la enfermedad, de las cuales las mutaciones NPM1 se encuentran entre las más comunes, que representan aproximadamente el 30% de los casos de AML. Si bien los pacientes con AML NPM1-M tienen altas tasas de respuesta a la terapia de primera línea, las tasas de recaída son altas y los resultados de supervivencia son pobres, con solo el 30% de supervivencia general a los 12 meses en el entorno R/R. Además, las mutaciones de NPM1 ocurren con frecuencia con las mediciones conjuntas en otros genes asociados a la enfermedad, incluidos FLT3, DNMT3A e IDH1/2, con un pronóstico fuertemente influenciado por la presencia de tales mutaciones concurrentes. Los pacientes adultos con AML NPM1-M y co-mutaciones seleccionadas y/o enfermedad R/R tienen un mal pronóstico, con una mediana de supervivencia general de solo aproximadamente 7.8 meses en la segunda línea, 5.3 meses en la tercera línea y 3.5 meses después de la 4ta línea1. Actualmente no hay terapias aprobadas por la FDA dirigidas a NPM1-M AML.

sobre ziftomenib

ziftomenib es un inhibidor de la menina de investigación potente y selectivo actualmente en desarrollo para el tratamiento de pacientes con AML genéticamente definidos con una alta necesidad innata. En abril de 2024, Ziftomenib recibió BTD de la FDA para el tratamiento de pacientes adultos con AML R/R con una mutación NPM1 basada en datos del ensayo clínico Komet-001 de Kura. Se puede encontrar información adicional sobre ensayos clínicos para ziftomenib en www.kuraoncology.com/clinical-trials/#ziftomenib.

sobre Kura Oncology

Kura Oncology es una compañía biofarmacéutica de etapa clínica comprometida a realizar la promesa de medicamentos de precisión para el tratamiento del cáncer. La tubería de la compañía consiste en candidatos a medicamentos de molécula pequeña diseñadas para apuntar a las vías de señalización del cáncer. En noviembre de 2024, Kura Oncology celebró un acuerdo de colaboración estratégica global con Kyowa Kirin para desarrollar y comercializar Ziftomenib, un inhibidor de la menina, para AML y otros malignos hematológicos. La inscripción en Komet-001, un ensayo dirigido por el registro de fase 2 de ziftomenib en R/R NPM1-M AML, se ha completado, y en el segundo trimestre de 2025, las compañías anunciaron la presentación de un NDA para Ziftomenib para el tratamiento de pacientes adultos con AML R/R NPM1-M. Kura y Kyowa Kirin están llevando a cabo una serie de ensayos clínicos para evaluar el ziftomenib en combinación con los estándares de atención actuales en AML recién diagnosticado y R/R NPM1-M y KMT2A-RELAGRADO. KO-2806, un inhibidor de farnesil transferasa de próxima generación (FTI), se está evaluando en un ensayo de escala de dosis de fase 1 (FIT-001) como monoterapia y en combinación con terapias dirigidas para pacientes con varios tumores sólidos. Tipifarnib, un FTI potente y selectivo, se encuentra actualmente en un ensayo de fase 1/2 (Kurrent-HN) en combinación con alpelisib para pacientes con carcinoma de células escamosas dependientes de la cabeza y cuello de la cabeza y cuello. Para obtener información adicional, visite el sitio web de Kura en https://kuraoncology.com/ y síganos en X y LinkedIn.

sobre Kyowa Kirin

Kyowa Kirin tiene como objetivo descubrir y entregar nuevos medicamentos y tratamientos con valor que cambia la vida. Como una compañía farmacéutica especializada global con sede en Japón, Kyowa Kirin ha invertido en el descubrimiento de fármacos y la innovación de biotecnología durante más de 70 años y actualmente está trabajando para diseñar la próxima generación de anticuerpos y terapias celulares y génicas con el potencial de ayudar a los pacientes con altas necesidades médicas no metidas, como las enfermedades hematológicas óseas y los hematológicos intratables y las enfermedades raras y las raras raras. Un compromiso compartido con los valores de Kyowa Kirin, con el crecimiento sostenible y hacer que las personas sonreír unan a Kyowa Kirin en todo el mundo. Puede obtener más información sobre el negocio de Kyowa Kirin en www.kyawakirin.com.

Kura declaraciones con visión de futuro

Este comunicado de prensa contiene ciertas declaraciones prospectivas que involucran riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales sean materialmente diferentes de los resultados históricos o de cualquier resultado futuros expresados ​​o implicados por tales declaraciones de futuro. Dichas declaraciones prospectivas incluyen declaraciones sobre, entre otras cosas, la eficacia, la seguridad y el potencial terapéutico del ziftomenib; el potencial de ziftomenib para obtener la aprobación de la FDA para el tratamiento de pacientes con AML NPM1-M, y el momento anticipado de dicha aprobación de la FDA; y el posible lanzamiento de Ziftomenib. Los factores que pueden hacer que los resultados reales difieran materialmente de los indicados por estas declaraciones prospectivas incluyen el riesgo de que Kura no pueda demostrar con éxito la seguridad y/o eficacia de sus candidatos de productos, incluido el ziftomenib; el riesgo de que Kura no obtenga la aprobación para comercializar sus candidatos de productos, incluido el ziftomenib, o que dicha aprobación puede retrasarse; El riesgo de que la colaboración con Kyowa Kirin no tenga éxito; y otros riesgos asociados con el proceso de descubrir, desarrollar y comercializar medicamentos que son seguros y efectivos para su uso como terapéutica humana, y en el esfuerzo de construir un negocio en torno a tales drogas. Se le insta a considerar las declaraciones que incluyen las palabras "mayo", "voluntad", "lo harían", "podría", "debería", "cree", "estima", "proyectos", "promesa", "potencial", "espera", "planes", "anticipa", "intenta", "continúa", "diseñado", "", o lo negativo "o lo negativo de esas palabras o otras palabras comparables para ser frecuentes y hacia adelante y las fiaciones. Para obtener una lista adicional y una descripción de los riesgos e incertidumbres que enfrenta la Compañía, consulte las presentaciones periódicas y de otro tipo de la Compañía de la Comisión de Bolsa y Valores, que están disponibles en www.sec.gov. Dichas declaraciones prospectivas son actuales solo a partir de la fecha en que se realizan, y Kura no asume la obligación de actualizar ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otra manera.

Fuente: Kura Oncology, Inc.

Al corriente : 2025-06-03 18:00

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