Kura Oncology e Kyowa Kirin annunciano l'accettazione della FDA e la revisione prioritaria della nuova applicazione di farmaci per ziftomenib negli adulti con AML recidivante o refrattario

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Kura Oncology e Kyowa Kirin annunciano l'accettazione FDA e la priorità della nuova domanda di droga per ziftomenib negli adulti con gli adulti con gli adulti con gli adulti con gli adulti con gli adulti ribaltati o refrattari NPM1-Mutant Aml

"L'accettazione della FDA della nostra nuova domanda di droga segna una pietra miliare significativa per Kura e Kyowa Kirin e, soprattutto, per i pazienti che vivono con questo sottogruppo genetico di AML, che affrontano una forma aggressiva della malattia con poche opzioni di trattamento", ha affermato Troy Wilson, Ph.D., J.D., presidente e amministratore delegato di Kura ONCOLOGY. "Questo risultato riflette la forza dei dati clinici per Ziftomenib e l'incredibile impegno dei nostri team. Insieme ai nostri partner di Kyowa Kirin, non vediamo l'ora di continuare a lavorare a stretto contatto con la FDA durante il processo di revisione e per preparare il lancio previsto di questo trattamento, che ha un potenziale significativo per le vite dei pazienti e le loro famiglie. Fase 2 Komet-001 Prova di registrazione in R/R NPM1-Mutant (NPM1-M) AML (NCT #04067336). Lo studio Komet-001 ha raggiunto il suo endpoint primario di remissione completa (CR) più CR con recupero ematologico parziale (CRH) e l'endpoint primario era statisticamente significativo. Ziftomenib è stato ben tollerato con mielosoppressione limitata e discontinuazioni legate al 3% di ziftomenib. La sicurezza e la tollerabilità di ziftomenib erano coerenti con i rapporti precedenti e il profilo a rischio di benefici per ziftomenib è altamente incoraggiante.

"I pazienti con AML R/R NPM1-ML adulti devono affrontare una prognosi significativamente scarsa, evidenziando l'urgente necessità di opzioni di trattamento innovative che possano migliorare i loro risultati", ha affermato Takeyoshi Yamashita, Ph.D., vicepresidente esecutivo e Chief Medical Officer di Kyowa Kirin. "L'accettazione di questa NDA è un passo cruciale nei nostri continui sforzi per esplorare e valutare varie strategie terapeutiche per AML attraverso i nostri studi clinici completi. Le nostre squadre dedicate a Kyowa Kirin e Kura sono pienamente impegnate a lavorare in modo instancabile per garantire l'incapacità di essere impegnati in modo instancabile per l'approvazione, una volta approvati, ziftomenib. Un impatto significativo sulla vita delle persone colpite da questa impegnativa malattia. ”

Lo studio Komet-001 diretto dalla registrazione è progettato per valutare l'evidenza dell'attività clinica, la sicurezza e la tollerabilità di ziftomenib, l'unica terapia investigativa per ricevere la designazione di terapia rottura (BTD) dalla FDA per il trattamento di R/R NPM1-MUTANT. Oltre a BTD, Ziftomenib ha ricevuto designazioni veloci e farmaci orfani. Le analisi complete dei dati dallo studio di Komet-001 su Ziftomenib nei pazienti con AML R/R NPM1-M sono state selezionate per la presentazione orale lunedì 2 giugno al Congresso American Society of Clinical Oncology (ASCO) e una presentazione ENCORE è prevista per la presentazione del 2025 European Ematology Association (EHA).

About npm1 -mutante AML

AML è la leucemia acuta più comune negli adulti e inizia quando il midollo osseo produce misteloblasti abnormati (globuli bianchi), a emughe bullinee), a emughe bighe), a emughe bianche), a globuli rossi. Nonostante i numerosi trattamenti disponibili per AML, la prognosi per i pazienti rimane scarsa e rimane un bisogno insoddisfatto. Il percorso Menin è considerato un driver per molteplici alterazioni genetiche della malattia, di cui le mutazioni NPM1 sono tra le più comuni, che rappresentano circa il 30% dei casi di AML. Mentre i pazienti con AML NPM1-M hanno alti tassi di risposta alla terapia in prima linea, i tassi di recidiva sono elevati e gli esiti di sopravvivenza sono scarsi, con solo il 30% di sopravvivenza globale a 12 mesi in ambito R/R. Inoltre, si verificano spesso mutazioni NPM1 con co-mutazioni in altri geni associati alla malattia, tra cui FLT3, DNMT3A e IDH1/2, con prognosi fortemente influenzata dalla presenza di tali mutazioni che si verificano. I pazienti adulti con NPM1-M AML e co-mutazioni selezionate e/o malattia R/R hanno una prognosi scarsa, con una sopravvivenza globale mediana di soli circa 7,8 mesi in 2a linea, 5,3 mesi in 3a linea e 3,5 mesi dopo la 4a linea1. Al momento non ci sono terapie approvate dalla FDA che mirano a NPM1-M AML.

Informazioni su ziftomenib

ziftomenib è un inibitore di menine potente e selettivo, orale e studiato attualmente in fase di sviluppo per il trattamento di pazienti AML definiti geneticamente con elevata necessità insolita. Nell'aprile 2024, Ziftomenib ricevette BTD dalla FDA per il trattamento di pazienti adulti con AML R/R con una mutazione NPM1 basata sui dati dello studio clinico Komet-001 di Kura. Ulteriori informazioni sugli studi clinici per ziftomenib sono disponibili su www.kuraoncology.com/clinical-ratils/#ziftomenib.

Informazioni su Kura oncology

Kura Oncology è una società biofarmaceutica in fase clinica impegnata a realizzare la promessa di medicinali di precisione per il trattamento del cancro. La pipeline dell'azienda è costituita da candidati ai farmaci per piccole molecole progettati per colpire le vie di segnalazione del cancro. Nel novembre 2024, Kura Oncology ha stipulato un accordo di collaborazione strategica globale con Kyowa Kirin per sviluppare e commercializzare Ziftomenib, un inibitore di Menin, per AML e altre neoplasie ematologiche. È stata completata l'iscrizione a Komet-001, uno studio di Fase 2 diretto dalla registrazione di Ziftomenib in R/R NPM1-M AML, e nel secondo trimestre del 2025, le società hanno annunciato la presentazione di una NDA per Ziftomenib per il trattamento di pazienti adulti con R/R NPM1-ML. Kura e Kyowa Kirin stanno conducendo una serie di studi clinici per valutare Ziftomenib in combinazione con gli attuali standard di cura in AML di nuova diagnosi e R/R NPM1-M e KMT2A. KO-2806, un inibitore della Farnesy Transferase di prossima generazione (FTI), viene valutato in uno studio di escalation di dose di fase 1 (FIT-001) come monoterapia e in combinazione con terapie mirate per i pazienti con vari tumori solidi. Tipifarnib, un FTI potente e selettivo, è attualmente in uno studio di fase 1/2 (Kurrent-HN) in combinazione con Alpelisib per i pazienti con carcinoma a cellule squamose della testa e del collo dipendente dal PIK3CA. Per ulteriori informazioni, visitare il sito Web di Kura all'indirizzo https://kuraoncology.com/ e seguici su X e LinkedIn.

Informazioni su Kyowa Kirin

Kyowa Kirin mira a scoprire e fornire nuovi medicinali e trattamenti con valore che cambia la vita. Come società farmaceutica specialistica globale con sede in Giappone, Kyowa Kirin ha investito nella scoperta di farmaci e nell'innovazione della biotecnologia per più di 70 anni e attualmente lavora per ingegnerizzare la prossima generazione di anticorpi e terapie cellulari e geniche con le razze malattie. Un impegno condiviso per i valori di Kyowa Kirin, per la crescita sostenibile e per far sorridere le persone unisce Kyowa Kirin in tutto il mondo. Puoi saperne di più sul business di Kyowa Kirin su www.kyowakirin.com.

Dichiarazioni previsionali di Kura

Questo comunicato stampa contiene alcune dichiarazioni previsionali che coinvolgono rischi e incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi siano materialmente differenziati dai risultati storici o da eventuali risultati futuri espressi o implicati da tali dichiarazioni previste. Tali dichiarazioni lungimiranti includono dichiarazioni riguardanti, tra le altre cose, l'efficacia, la sicurezza e il potenziale terapeutico di Ziftomenib; il potenziale per ziftomenib di ottenere l'approvazione della FDA per il trattamento dei pazienti con AML NPM1-M e i tempi previsti di tale approvazione della FDA; e il potenziale lancio di Ziftomenib. I fattori che possono far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli indicati da queste dichiarazioni previsionali includono il rischio che Kura non sia in grado di dimostrare con successo la sicurezza e/o l'efficacia dei suoi candidati al prodotto, incluso Ziftomenib; il rischio che Kura non possa ottenere l'approvazione per commercializzare i propri candidati, incluso Ziftomenib, o che tale approvazione possa essere ritardato; Il rischio che la collaborazione con Kyowa Kirin non abbia successo; e altri rischi associati al processo di scoperta, sviluppo e commercializzazione di farmaci che sono sicuri ed efficaci per l'uso come terapia umana e nello sforzo di costruire un'azienda attorno a tali farmaci. Sei invitato a prendere in considerazione dichiarazioni che includono le parole "May", "Will", "vorrebbero", "potrebbe", "dovrei", "crede", "stime", "progetti", "promessa", "potenziale", "si aspettano", "prevedi", "intendono", "continua", "progettate", "obiettivo" o le parole negative di quelle parole o altre parole paragonabili per essere incerte e di perdita d'uso. Per un ulteriore elenco e descrizione dei rischi e delle incertezze che la società deve affrontare, fare riferimento al periodico e ad altri documenti della società con la Securities and Exchange Commission, che sono disponibili su www.sec.gov. Tali dichiarazioni lungimiranti sono aggiornate solo alla data in cui vengono fatte e Kura non assume alcun obbligo di aggiornare dichiarazioni previsionali, a seguito di nuove informazioni, eventi futuri o altro.

Fonte: Kura Oncology, Inc.

Pubblicato : 2025-06-03 18:00

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