Kura-oncologie en Kyowa Kirin kondigen FDA-acceptatie en prioriteitsbeoordeling aan van nieuwe medicijntoepassing voor Ziftomenib bij volwassenen met recidiverende of refractaire NPM1-Mutant AML

Volg Drugslib op

Treatment for: Acute Myeloid Leukemia

Kura Oncology and Kyowa Kirin Announce FDA Acceptance and Priority Review of New Drug Application for Ziftomenib in Adults with Relapsed or Refractory NPM1-Mutant AML

SAN DIEGO and TOKYO, 01 juni 2025 (Globe Newswire) - Kura Oncology, Inc. (NASDAQ: KURA, "Kura") en Kyowa Kirin Co., Ltd. (TSE: 4151, "Kyowa Kirin") heeft vandaag het Amerikaanse voedsel en drugsbeheer aangekondigd (FDA) Voor volwassen patiënten met recidiverende of refractaire (R/R) acute myeloïde leukemie (AML) met een nucleofosmin 1 (NPM1) mutatie. De aanvraag heeft prioriteitsbeoordeling gekregen en een voorgeschreven drugsgebruikerswet (PDUFA) toegewezen Actiedatum van 30 november 2025.

"De aanvaarding door de FDA van onze nieuwe medicijntoepassing markeert een belangrijke mijlpaal voor Kura en Kyowa Kirin en, nog belangrijker, voor patiënten die leven met deze genetische subset van AML, die een agressieve vorm van de ziekte met weinig behandelingsopties hebben," zei Troy Wilson, Ph.D., J.D., J.D., J.D., J.D., J.D., J.D., J.D., J.D., J.D., J.D., J.D., J.D., J.D., President en Chief -officier van Kurra Oncology. “Deze prestatie weerspiegelt de sterkte van de klinische gegevens voor Ziftomenib en de ongelooflijke toewijding van onze teams. Samen met onze partners bij Kyowa Kirin kijken we ernaar uit om nauw met de FDA te blijven samenwerken tijdens het beoordelingsproces en om de verwachte lancering van deze behandeling op te vangen, die het potentieel heeft om de levens van de levens van patiënten en hun families te beïnvloeden. Fase 2 Komet-001 Registratiestudie in R/R NPM1-MUTANT (NPM1-M) AML (NCT #04067336). De Komet-001-studie bereikte zijn primaire eindpunt van volledige remissie (CR) plus CR met gedeeltelijk hematologisch herstel (CRH) en het primaire eindpunt was statistisch significant. Ziftomenib werd goed getolereerd met beperkte myelosuppressie en 3% ziftomenib-gerelateerde stopzetting. De veiligheid en verdraagbaarheid van Ziftomenib waren consistent met eerdere rapporten, en het profiel van het voordeel voor Ziftomenib is zeer bemoedigend.

"Volwassen R/R npm1-M AML-patiënten worden geconfronteerd met een aanzienlijk slechte prognose, met de nadruk op de dringende behoefte aan innovatieve behandelingsopties die hun resultaten kunnen verbeteren," zei Takeyoshi Yamashita, Ph.D., executive vice-president en chief medisch officier van Kyowa Kirin. “De acceptatie van deze NDA is een cruciale stap in onze voortdurende inspanningen om verschillende therapeutische strategieën voor AML te verkennen en te evalueren via onze uitgebreide klinische proeven. Onze toegewijde teams bij Kyowa Kirin en Kura zijn volledig toegewijd aan het werken onvermoeibaar om te zorgen dat, eenmaal goedgekeurd, Ziftomenib is beschikbaar gemaakt voor AML -patiënten die zijn toegestaan ​​om een ​​enthousiasief te zijn voor het maken van een enthousiasief en zijn enthousiast van dit Endrea. zinvolle impact op het leven van degenen die getroffen zijn door deze uitdagende ziekte. ”

De Komet-001-registratiegerichte studie is ontworpen om bewijs te beoordelen van klinische activiteit, veiligheid en verdraagbaarheid van Ziftomenib, de enige onderzoekstherapie die breakthhrough-therapie (BTD) van de FDA voor de FDA voor de behandeling van R/R NPM1-Mutant AML krijgt. Naast BTD heeft Ziftomenib Fast Track- en weesgeneesmiddelaanduidingen ontvangen. De volledige gegevensanalyses uit de KOMET-001-studie van Ziftomenib bij R/R npm1-M AML-patiënten zijn geselecteerd voor mondelinge presentatie op maandag 2 juni op de jaarlijkse Amerikaanse samenleving van de American Society of Clinical Oncology (ASCO) en een encore-presentatie is gepland op de 2025 Europese Hematology Association (EHA) Congress.

over npm1 -mutant AML

AML is de meest voorkomende acute leukemie bij volwassenen en begint wanneer het beenmerg abnormale myeloblasten maakt (witte bloedcellen), rode bloedcellen), rode bloedcellen. Ondanks de vele beschikbare behandelingen voor AML, blijft de prognose voor patiënten slecht en blijft er een hoge onvervulde behoefte over. De Menin -route wordt beschouwd als een bestuurder voor meerdere genetische veranderingen van de ziekte, waarvan NPM1 -mutaties tot de meest voorkomende behoren, die ongeveer 30% van de AML -gevallen vertegenwoordigen. Hoewel patiënten met NPM1-M AML hoge responspercentages hebben op frontlinietherapie, zijn de terugvalpercentages hoog en zijn de overlevingsresultaten slecht, met slechts 30% totale overleving na 12 maanden in de R/R-setting. Bovendien treden NPM1-mutaties vaak voor bij co-mutaties bij andere ziektegerelateerde genen, waaronder FLT3, DNMT3A en IDH1/2, met prognose die sterk wordt beïnvloed door de aanwezigheid van dergelijke samen voorkomende mutaties. Volwassen patiënten met NPM1-M AML en geselecteerde co-mutaties en/of R/R-ziekte hebben een slechte prognose, met een mediane algehele overleving van slechts ongeveer 7,8 maanden in de 2e lijn, 5,3 maanden in de 3e lijn en 3,5 maanden na de 4e lijn1. Er zijn momenteel geen door de FDA goedgekeurde therapieën gericht op NPM1-M AML.

over ziftomenib

ziftomenib is een krachtige en selectieve, orale, onderzoeksmeninemider die momenteel in ontwikkeling is voor de behandeling van genetisch gedefinieerde AML -patiënten met een hoge onvervonden behoefte. In april 2024 ontving Ziftomenib BTD van de FDA voor de behandeling van volwassen patiënten met R/R AML met een NPM1-mutatie op basis van gegevens uit Kura's Komet-001 klinische studie. Aanvullende informatie over klinische proeven voor ziftomenib is te vinden op www.kuraoncology.com/clinical-trials/#ziftomenib.

over kura-oncologie

kura-oncologie is een biofarmaceutisch bedrijf voor klinisch stadium dat zich inzet voor de belofte van precisiemedicijnen voor de behandeling van kanker. De pijplijn van het bedrijf bestaat uit kandidaten voor drugs voor kleine moleculen die zijn ontworpen om te richten op de signaalroutes van kanker. In november 2024 sloot Kura -oncologie een wereldwijde strategische samenwerkingsovereenkomst met Kyowa Kirin om Ziftomenib, een Menin -remmer, te ontwikkelen en te commercialiseren voor AML en andere hematologische maligniteiten. Inschrijving in Komet-001, een fase 2-registratiegericht onderzoek naar Ziftomenib in R/R NPM1-M AML, is voltooid en in het tweede kwartaal van 2025 kondigden de bedrijven de indiening aan van een NDA voor Ziftomenib voor de behandeling van volwassen patiënten met R/R NPM1-M AML. Kura en Kyowa Kirin voeren een reeks klinische proeven uit om Ziftomenib te evalueren in combinatie met de huidige zorgstandaarden bij nieuw gediagnosticeerde en R/R npm1-M en KMT2A-herarranged AML. KO-2806, een farnesyltransferaseremmer van de volgende generatie (FTI), wordt geëvalueerd in een fase 1 dosis-escalatieonderzoek (FIT-001) als een monotherapie en in combinatie met gerichte therapieën voor patiënten met verschillende solide tumoren. Tipifarnib, een krachtige en selectieve FTI, bevindt zich momenteel in een fase 1/2 studie (Kurrent-HN) in combinatie met alpelisib voor patiënten met PIK3CA-afhankelijke hoofd- en nek plaveiselcelcarcinoom. Ga voor meer informatie naar de website van Kura op https://kuraoncology.com/ en volg ons op X en LinkedIn.

over Kyowa Kirin

Kyowa Kirin wil nieuwe medicijnen en behandelingen met levensveranderende waarde ontdekken en leveren. Als een in Japan gevestigde wereldwijde specialiteit farmaceutisch bedrijf, heeft Kyowa Kirin al meer dan 70 jaar geïnvesteerd in geneesmiddelenontdekking en biotechnologie-innovatie en werkt momenteel aan het ontwikkelen van de volgende generatie antilichamen en cel- en gentherapieën met het potentieel met het potentieel om patiënten met hoge niet-medische behoeften te helpen, zoals bot- en minerale, intrekbare hematologische ziektes/hemato-ona-oncologie en zeldzame missies. Een gedeelde toewijding aan de waarden van Kyowa Kirin, voor duurzame groei en om mensen te laten glimlachen verenigt Kyowa Kirin over de hele wereld. U kunt meer leren over het bedrijf van Kyowa Kirin op www.kyowakirin.com.

Kura vooruitziende verklaringen

Dit persbericht bevat bepaalde toekomstgerichte verklaringen die risico's en onzekerheden met zich meebrengen die de werkelijke resultaten zouden kunnen veroorzaken die wezenlijk verschillen van historische resultaten of van toekomstige resultaten die worden uitgedrukt of impliciet of impliciet door dergelijke vooruitstrevende verklaringen. Dergelijke toekomstgerichte uitspraken omvatten onder andere uitspraken over de werkzaamheid, de veiligheid en het therapeutische potentieel van Ziftomenib; het potentieel voor ziftomenib om de FDA-goedkeuring te verkrijgen voor de behandeling van patiënten met NPM1-M AML en de verwachte timing van dergelijke FDA-goedkeuring; en de potentiële lancering van Ziftomenib. Factoren die ervoor kunnen zorgen dat de werkelijke resultaten materieel verschillen van die aangegeven door deze toekomstgerichte uitspraken, zijn het risico dat Kura mogelijk niet in staat is om de veiligheid en/of werkzaamheid van zijn productkandidaten, inclusief Ziftomenib, met succes kan aantonen; het risico dat Kura geen goedkeuring kan krijgen om haar productkandidaten, waaronder Ziftomenib, of dat een dergelijke goedkeuring kan worden vertraagd; het risico dat de samenwerking met Kyowa Kirin niet succesvol is; en andere risico's die verband houden met het proces van het ontdekken, ontwikkelen en commercialiseren van geneesmiddelen die veilig en effectief zijn voor gebruik als menselijke therapeutica, en in het streven om een ​​bedrijf rond dergelijke drugs te bouwen. You are urged to consider statements that include the words “may,” “will,” “would,” “could,” “should,” “believes,” “estimates,” “projects,” “promise,” “potential,” “expects,” “plans,” “anticipates,” “intends,” “continues,” “designed,” “goal,” or the negative of those words or other comparable words to be uncertain and forward-looking. Raadpleeg voor een verdere lijst en beschrijving van de risico's en onzekerheden waarmee het bedrijf wordt geconfronteerd, de periodieke en andere dossiers van het bedrijf bij de Securities and Exchange Commission, die beschikbaar zijn op www.sec.gov. Dergelijke toekomstgerichte verklaringen zijn alleen actueel vanaf de datum waarop ze worden afgelegd, en Kura neemt geen verplichting aan om toekomstgerichte verklaringen bij te werken, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins.

Bron: Kura Oncology, Inc.

Geplaatst : 2025-06-03 18:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden