Η Kura Oncology και η Kyowa Kirin ανακοινώνουν την υποβολή νέας αίτησης φαρμάκων για το Ziftomenib στο FDA

Ακολουθήστε το Drugslib

θεραπεία για: Οξεία μυελοειδή λευχαιμία

Kura Oncology και Kyowa Kirin ανακοινώνει την υποβολή της νέας εφαρμογής φαρμάκων για το ziftomenib στην FDA

(Nasdaq: Kura, "Kura") και η Kyowa Kirin Co., Ltd. (TSE: 4151, "Kyowa Kirin"), ανακοίνωσε σήμερα η Kura (NDA) για το ziftomenib, ένα εξαιρετικά επιλεκτικό, μία φορά ημερήσια, προφορική, ερευνητική αναστολέα για τη θεραπεία των ενήλικων ασθενών με relapery ή reltory ( Λευχαιμία (AML) με μετάλλαξη νουκλεοφοσμίνης 1 (NPM 1) στην αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) στις 31 Μαρτίου 2025.

ziftomenib έχει λάβει θεραπεία με ανακάλυψη, γρήγορη διαδρομή και ορφανά χαρακτηριστικά φαρμάκων. Το FDA έχει περίοδο αναθεώρησης 60 ημερών για να καθορίσει εάν το NDA είναι πλήρες και αποδεκτό για ανασκόπηση. Η Kura αναμένει να λάβει ειδοποίηση από το FDA σε αυτήν την προκαταρκτική αξιολόγηση το δεύτερο τρίμηνο του 2025. NPM1-M AML, μια καταστροφική ασθένεια για την οποία δεν υπάρχουν επί του παρόντος εγκεκριμένες από την FDA στοχευμένες επιλογές θεραπείας ", δήλωσε ο Troy Wilson, Ph.D., J.D., Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Kura Oncology. "Ανυπομονούμε να συνεργαστούμε στενά με το FDA σε όλη τη διαδικασία αναθεώρησης και είμαστε αισιόδοξοι σχετικά με το δυναμικό του Ziftomenib να επηρεάσουν τους ασθενείς με NPM1-Mutant AML. Kyowa Kirin, και προσβλέπουμε με εμπιστοσύνη στη συνεχή πρόοδο αυτού του προγράμματος και της συνεργασίας μας. "

περίπου npm1 -Mutant AML

Η AML είναι η πιο κοινή οξεία λευχαιμία σε ενήλικες και ξεκινά όταν ο μυελός των οστών κάνει μη φυσιολογικές μυελές (λευκά αιμοσφαίρια). Παρά τις πολλές διαθέσιμες θεραπείες για την AML, η πρόγνωση για τους ασθενείς παραμένει φτωχή και παραμένει μια υψηλή ανεκπλήρωτη ανάγκη. Η οδός Menin θεωρείται οδηγός για πολλαπλές γενετικές μεταβολές της νόσου, των οποίων οι μεταλλάξεις NPM1 είναι από τις πιο συχνές, που αντιπροσωπεύουν περίπου το 30% των περιπτώσεων AML. Ενώ οι ασθενείς με NPM1-M AML έχουν υψηλά ποσοστά ανταπόκρισης σε θεραπεία με πρώτη γραμμή, τα ποσοστά υποτροπής είναι υψηλά και τα αποτελέσματα επιβίωσης είναι φτωχά, με μόνο τη συνολική επιβίωση 30% σε 12 μήνες στη ρύθμιση R/R. Επιπρόσθετα, οι μεταλλάξεις NPM1 εμφανίζονται συχνά με συν-σκευές σε άλλα γονίδια που σχετίζονται με την ασθένεια, συμπεριλαμβανομένων των FLT3, DNMT3A και IDH1/2, με πρόγνωση που επηρεάζεται έντονα από την παρουσία τέτοιων συνυπάρχουσων μεταλλάξεων. Οι ενήλικες ασθενείς με NPM1-M AML και οι επιλεγμένες συν-σκευές ή/και η νόσος R/R έχουν κακή πρόγνωση, με μέση συνολική επιβίωση μόνο περίπου 7,8 μηνών στη 2η γραμμή, 5,3 μήνες στην 3η γραμμή και 3,5 μήνες μετά την 4η γραμμή1. Επί του παρόντος δεν υπάρχουν εγκεκριμένες από την FDA θεραπείες που να στοχεύουν NPM1-M AML.

Σχετικά με το ziftomenib

ziftomenib είναι ένας ισχυρός και επιλεκτικός, προφορικός, ερευνητικός αναστολέας menin που βρίσκεται σε εξέλιξη για τη θεραπεία των γενετικά καθορισμένων ασθενών με AML με υψηλή ανάγκη χωρίς περίπτωση. Τον Απρίλιο του 2024, η Ziftomenib έλαβε τον ορισμό της θεραπευτικής θεραπείας (BTD) από το FDA για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με R/R AML με μετάλλαξη NPM1 με βάση δεδομένα από την κλινική δοκιμή KMET-001 της Kura. Πρόσθετες πληροφορίες σχετικά με τις κλινικές δοκιμές για το ziftomenib μπορείτε να βρείτε στη διεύθυνση www.kuraoncology.com/clinical-trials/#ziftomenib.

Σχετικά με την Kura Oncology

oncology είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου που δεσμεύεται να πραγματοποιήσει την υπόσχεση των φαρμάκων ακριβείας για τη θεραπεία του καρκίνου. Ο αγωγός της εταιρείας αποτελείται από υποψηφίους φαρμάκων μικρού μορίου, που έχουν σχεδιαστεί για να στοχεύουν οδούς σηματοδότησης του καρκίνου. Το Ziftomenib, ένας αναστολέας της MENIN μία φορά ημέρας, είναι η πρώτη και μοναδική ερευνητική θεραπεία που λαμβάνει BTD από το FDA για τη θεραπεία του R/R NPM1-M AML. Τον Νοέμβριο του 2024, η Kura συνήψε μια παγκόσμια συμφωνία στρατηγικής συνεργασίας με την Kyowa Kirin για να αναπτύξει και να εμπορευματοποιήσει το Ziftomenib για την AML και άλλες αιματολογικές κακοήθειες. Η εγγραφή σε μια δοκιμή που κατευθύνεται από την εγγραφή της φάσης 2 του Ziftomenib σε R/R NPM1-M AML έχει ολοκληρωθεί και το δεύτερο τρίμηνο του 2025, οι εταιρείες ανακοίνωσαν την υποβολή ενός NDA για το Ziftomenib για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με R/R NPM1-M AML. Η Kura και η Kyowa Kirin διεξάγουν μια σειρά κλινικών δοκιμών για να αξιολογήσουν το ziftomenib σε συνδυασμό με τα τρέχοντα πρότυπα φροντίδας σε νεοδιαγνωσθέντα και R/r NPM1-M και KMT2A αναζωογονημένη AML. Το KO-2806, ένας αναστολέας της φαρνεσυλ τρανσφεράσης επόμενης γενιάς (FTI), αξιολογείται σε μια δοκιμή κλιμάκωσης δόσης φάσης 1 (FIT-001) ως μονοθεραπεία και σε συνδυασμό με στοχευμένες θεραπείες για ασθενείς με διάφορους συμπαγείς όγκους. Το Tipifarnib, ένα ισχυρό και επιλεκτικό FTI, βρίσκεται επί του παρόντος σε δοκιμή φάσης 1/2 (Kurrent-HN) σε συνδυασμό με αλπελισίμπη για ασθενείς με καρκίνωμα κεφαλής και πλακώδους κυττάρου κεφαλής και λαιμού. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε την ιστοσελίδα της Kura στη διεύθυνση https://kuraoncology.com/ και ακολουθήστε μας στο X και το LinkedIn.

Σχετικά με την Kyowa Kirin

Kyowa Kirin στοχεύει να ανακαλύψει και να παραδώσει νέα φάρμακα και θεραπείες με αξία αλλαγής ζωής. Ως παγκόσμια φαρμακευτική εταιρεία ειδικών ειδικών για την Ιαπωνία, έχουμε επενδύσει στην καινοτομία για την ανακάλυψη φαρμάκων και τη βιοτεχνολογία για περισσότερα από 70 χρόνια και εργάζονται επί του παρόντος για να σχεδιάσουν την επόμενη γενιά αντισωμάτων και κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών με τη δυνατότητα να βοηθήσουν τους ασθενείς με υψηλές μη ικανοποιητικές ιατρικές ανάγκες, όπως οστά και μεταλλικές αιματολογικές ουσίες/oncology και σπάνιες ασθένειες. Μια κοινή δέσμευση για τις αξίες μας, για την αειφόρο ανάπτυξη και για να κάνει τους ανθρώπους να χαμογελούν μας ενώνει σε όλο τον κόσμο. Μπορείτε να μάθετε περισσότερα σχετικά με την επιχείρηση του Kyowa Kirin στη διεύθυνση: https://www.kyowakirin.com.

Δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει ορισμένες μελλοντικές δηλώσεις που περιλαμβάνουν κινδύνους και αβεβαιότητες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστικά διαφορετικά από τα ιστορικά αποτελέσματα ή από τυχόν μελλοντικά αποτελέσματα που εκφράζονται ή υπονοούνται από τέτοιες ενέργειες προς τα εμπρός. Τέτοιες δηλώσεις προς τα εμπρός περιλαμβάνουν δηλώσεις σχετικά με, μεταξύ άλλων, την αποτελεσματικότητα, την ασφάλεια και το θεραπευτικό δυναμικό του ziftomenib. Ο αναμενόμενος χρόνος της ειδοποίησης της FDA σχετικά με την προκαταρκτική αξιολόγηση της NDA για το Ziftomenib. μελλοντικές αλληλεπιδράσεις με το FDA που σχετίζονται με το NDA. και τη συνεχή πρόοδο του προγράμματος Ziftomenib της Kura και τη συνεργασία μας με την Kyowa Kirin. Παράγοντες που μπορεί να προκαλέσουν ουσιαστικά τα πραγματικά αποτελέσματα περιλαμβάνουν τον κίνδυνο ότι οι ενώσεις που φάνηκαν υποσχόμενες σε πρώιμες έρευνες ή κλινικές δοκιμές δεν αποδεικνύουν την ασφάλεια ή/και την αποτελεσματικότητα σε μεταγενέστερες προκλινικές μελέτες ή κλινικές δοκιμές, ο κίνδυνος που η Kura μπορεί να μην λάβει την έγκριση των υποψηφίων των προϊόντων, των αβεβαιοτήτων που συνδέονται με τις κλινικές δοκιμές, τις ρυθμιστικές καταθέσεις και τις άλλες διεγέρσεις των κλινικών, οι διεγέρσεις του FD, οι κινδύνους που σχετίζονται με την τρίτη. Οι κίνδυνοι που σχετίζονται με την εξάρτηση από την εξωτερική χρηματοδότηση για την κάλυψη των κεφαλαιακών απαιτήσεων, τον κίνδυνο ότι η συνεργασία με την Kyowa Kirin είναι ανεπιτυχής και άλλοι κίνδυνοι που συνδέονται με τη διαδικασία ανακάλυψης, ανάπτυξης και εμπορευματοποίησης φαρμάκων που είναι ασφαλείς και αποτελεσματικοί για τη χρήση ως ανθρώπινη θεραπεία και την προσπάθεια οικοδόμησης μιας επιχείρησης γύρω από τέτοια φάρμακα. Σας παροτρύνετε να εξετάσετε δηλώσεις που περιλαμβάνουν τις λέξεις "May", "Will", "Will", "θα μπορούσαν", "θα πρέπει", "πιστεύει", "εκτιμήσεις", "έργα", "υπόσχεση", "δυνατότητες", "αναμένει", "σχέδια". Για μια περαιτέρω κατάλογο και περιγραφή των κινδύνων και των αβεβαιοτήτων που αντιμετωπίζει η εταιρεία, ανατρέξτε στις περιοδικές και άλλες καταθέσεις της εταιρείας με την Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς, οι οποίες είναι διαθέσιμες στη διεύθυνση www.sec.gov. Τέτοιες δηλώσεις προς τα εμπρός είναι τρέχουσες μόνο από την ημερομηνία που γίνονται και η Kura δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώνει τυχόν δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων ή άλλων.

1 Issa G, et al. Blood Adv 2023, 7 (6): 933-42. Oncology, inc.

Δημοσιεύτηκε : 2025-05-28 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά