Kyverna presenteert fase 2-gegevens voor de langere termijn voor Miv-cel in gegeneraliseerde myasthenia gravis op AAN, waaruit diepgaande, duurzame reacties gedurende 52 weken blijken

Volg Drugslib op

EMERYVILLE, Californië, 20 april 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Kyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX), een klinisch biofarmaceutisch bedrijf in een laat stadium dat zich richt op de ontwikkeling van celtherapieën voor patiënten met auto-immuunziekten, heeft vandaag positieve follow-upgegevens over de langere termijn bekendgemaakt van het fase 2-gedeelte van de registratie KYSA-6-studie met miv-cel (mivocabtagene autoleucel, KYV-101) bij patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG). De gegevens zullen vandaag worden gepresenteerd tijdens een mondelinge presentatie op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Academy of Neurology (AAN) in Chicago.

  • 100% van de patiënten bereikte snelle, aanhoudende verbeteringen op het gebied van MG-ADL en QMG na 24 weken, wat het vertrouwen in de Fase 3-studie verder vergroot.
  • Het geheel aan werkzaamheids- en veiligheidsgegevens versterkt het gedifferentieerde en potentieel best-in-class profiel van miv-cel voor het leveren van duurzame, medicijnvrije, ziektevrije remissie met één enkele dosis

    • De bijgewerkte gegevens tonen diepgaande en duurzame klinische reacties aan voor alle belangrijke klinische uitkomstmaten, waarbij een aanhoudend voordeel wordt waargenomen tot één jaar na een enkele dosis miv-cel. Bovendien werd miv-cel goed verdragen.

    “We zijn verheugd om bijgewerkte gegevens voor miv-cel te delen die de diepgang en duurzaamheid van de respons blijven aantonen op basis van belangrijke uitkomstmaten bij patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis, waarmee een nieuwe klinische standaard wordt gezet”, aldus Warner Biddle, Chief Executive Officer van Kyverna Therapeutics. “Onze gegevens versterken het vertrouwen in het gedifferentieerde profiel van miv-cel, versterken onze overtuiging in de lopende Fase 3-studie en versterken in bredere zin ons leiderschap in de neuro-immunologie CAR T.”

    Samenvatting en hoogtepunten van de KYSA-6 fase 2 klinische studie

    Het fase 2-gedeelte van het KYSA-6-registratieonderzoek is ontworpen als een eenarmig, open-label, multicenter onderzoek naar miv-cel bij patiënten met gMG. De primaire eindpunten zijn de Myasthenia Gravis Activiteiten van het Dagelijks Leven (MG-ADL)-score na 24 weken en de incidentie en ernst van bijwerkingen (AE's). Secundaire eindpunten zijn onder meer kwantitatieve Myasthenia Gravis (QMG) en Myasthenia Gravis Composite (MGC) scores.

    Vanaf de gegevensgrens van 25 februari 2026 werden zeven patiënten met matige tot ernstige gMG (gemiddelde MG-ADL 10,6, QMG 16,9, MGC 21,4) behandeld met een enkele dosis van 1×108 miv-cel CAR T-cellen. Bij alle patiënten was eerdere immunosuppressieve therapieën, zoals neonatale fragmentkristalliseerbare receptoren (FcRns) en/of complementremmers en andere biologische geneesmiddelen, mislukt. Bij het afsluiten van de data was de mediane duur van de follow-up na miv-cel-infusie 10,2 maanden (bereik: 3,3-16,0).

    “Veel patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis hebben een chronische behandeling nodig en hebben ondanks de momenteel beschikbare therapieën te maken met onvoldoende controle van de symptomen”, zegt professor Srikanth Muppidi, M.D., klinisch hoogleraar neurologie voor volwassenen, Stanford Medicine en onderzoeker in de klinische studie KYSA-6. "Het vermogen van miv-cel om minimale symptoomexpressie te bereiken en tegelijkertijd de noodzaak voor chronische immuuntherapieën na een enkele dosis te elimineren, vertegenwoordigt een betekenisvolle klinische vooruitgang met het potentieel om het dagelijks functioneren en de kwaliteit van leven van patiënten aanzienlijk te verbeteren. Ik ben bemoedigd door deze bevindingen en kijk uit naar de resultaten van de fase 3-studie van het bedrijf."

    De hoogtepunten van de werkzaamheid van de bijgewerkte fase 2-studie na een enkele dosis miv-cel zijn als volgt:

  • 100% van de patiënten bereikte een klinisch betekenisvolle1, snelle, robuuste en aanhoudende vermindering van de MG-ADL- en QMG-scores ten opzichte van de uitgangswaarde (de co-primaire eindpunten van het fase 3-gedeelte van het onderzoek), ongeacht eerdere biologische blootstelling en op diepere niveaus die werden waargenomen in vergelijking met eerdere tussentijdse analyses.
  • De gemiddelde afname van de MG-ADL- en QMG-scores bedroegen respectievelijk -8,5 punten en -11,3 punten in week 24, en diepe reacties werden al na twee weken waargenomen.
  • Diepe reacties hielden aan tot 52 weken bij de drie patiënten met beschikbare follow-up.
  • 100% van de patiënten reageerde en bereikte een reductie van ≥3 punten in zowel MG-ADL als QMG.
  • 57% van de patiënten bereikte minimale symptoomexpressie (MSE), gedefinieerd als een MG-ADL-score van 0 of 1, bij de laatste follow-up.
  • 100% van de patiënten bereikte een klinisch betekenisvolle respons door MGC2 met een gemiddelde vermindering van -16 punten na 24 weken.
  • 100% van de patiënten was vrij van niet-steroïde immunosuppressiva, hoge doses steroïden (>10 mg), en FcRn en complementremmers tot en met week 24.

    • Biomarker- en mechanistische gegevens ondersteunen het gedifferentieerde klinische profiel van miv-cel verder:

  • Robuuste CAR T-celexpansie leidde tot diepe uitputting van B-cellen bij alle patiënten, met bewijs van immuunreset.
  • Verlaagde auto-antilichaamniveaus met behoud van humorale immuniteit waargenomen in week 12.

    • Miv-cel toonde een goed verdragen veiligheidsprofiel ter ondersteuning van de potentieel voor poliklinische toediening:

  • Er zijn geen gevallen van hooggradig cytokine-release-syndroom (CRS) en geen immuno-effectorcel-geassocieerd neurotoxiciteitssyndroom (ICANS) waargenomen.
  • Twee patiënten ondervonden tijdelijke graad 3/4 behandelingsgerelateerde bijwerkingen van neutropenie, waarvan verwacht werd dat ze consistent waren met lymfodepletie voorafgaand aan CAR T-celtherapie, en die volledig verdwenen.

    • “Met name tonen de huidige gegevens over de langere termijn de voortdurende verdieping van de respons in de loop van de tijd aan op basis van meerdere klinische uitkomstmaten”, zegt Naji Gehchan, M.D., Chief Medical and Development Officer van Kyverna Therapeutics. "Deze diepgaande en ongekende resultaten worden aangedreven door het unieke vermogen van miv-cel om de ziekte bij de bron aan te pakken, waardoor B-cellen diep worden uitgeput om een immuunreset te bewerkstelligen en duurzame medicijnvrije, ziektevrije remissie te bereiken voor patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis. De consistentie van de resultaten over alle primaire en secundaire eindpunten, verder ondersteund door biomarkergegevens, is zeer bemoedigend en onderstreept het potentieel van miv-cel om het behandelingsparadigma met een enkele dosis te veranderen."

    KYSA-6 werd in 2025 gewijzigd in een door de FDA goedgekeurde registratiefase 2/3-studie. Kyverna schrijft momenteel het fase 3-gedeelte van de studie in, die 14 actieve klinische locaties heeft, verspreid over drie geografische gebieden.

    Over Myasthenia Gravis (MG)Myasthenia gravis is een door B-cellen en antilichamen gemedieerde auto-immuun-neuromusculaire ziekte die spierzwakte en vermoeidheid veroorzaakt, en patiënten kunnen moeite hebben met spreken, kauwen, slikken of ademen. MG wordt veroorzaakt door auto-antilichamen geproduceerd door B-cellen die leiden tot een immunologische aanval op cruciale signaaleiwitten op de kruising tussen zenuw- en spiercellen, waardoor het vermogen van zenuwen om goed met spieren te communiceren wordt geremd. De ziekte omvat gMG, dat de spieren buiten de ogen aantast en waarbij de bulbaire, ledemaat- en ademhalingsspieren betrokken kunnen zijn. De meeste patiënten ontwikkelen gMG binnen twee jaar na de diagnose van MG. Hoewel de symptomen aanvankelijk kunnen verdwijnen, ervaren de meeste patiënten een progressieve ziekte die chronische immunosuppressieve therapie vereist. Tot 20% van de MG-patiënten ervaart minstens één keer in hun leven een ademhalingscrisis3. Bij naar schatting 80.000 patiënten wordt in de Verenigde Staten gMG gediagnosticeerd4-5.

    Over miv-cel (mivocabtagene autoleucel, KYV-101)Miv-cel is een volledig menselijke, autologe, CD19-gerichte CAR T-celtherapie met CD28-co-stimulatie, ontworpen voor potentie en verdraagbaarheid, die momenteel wordt onderzocht voor door B-cellen aangestuurde auto-immuunziekten. Met een enkele toediening heeft miv-cel het potentieel om een ​​diepe uitputting van de B-cellen te bereiken en het immuunsysteem te resetten om duurzame medicijnvrije, ziektevrije remissie bij auto-immuunziekten te bewerkstelligen.

    Over Kyverna TherapeuticsKyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX) is een klinisch biofarmaceutisch bedrijf in een laat stadium dat zich richt op het bevrijden van auto-immuunpatiënten via het curatieve potentieel van celtherapie. De belangrijkste kandidaat voor autologe CD19-gerichte CAR T-celtherapie van het bedrijf, miv-cel (mivocabtagene autoleucel, KYV-101), heeft het potentieel aangetoond om het behandelingsparadigma voor meerdere door B-cellen aangestuurde auto-immuunziekten fundamenteel te veranderen. Kyverna breidt zijn potentieel eersteklas neuro-immunologiefranchise uit met de eerste indicaties voor het stijfheidssyndroom en gegeneraliseerde myasthenia gravis. Het bedrijf bevordert ook aanvullende klinische en door onderzoekers gesponsorde onderzoeken, waaronder naar multiple sclerose en reumatoïde artritis, om toekomstige prioriteitsindicaties te informeren en CAR T-platforms van de volgende generatie te ontwikkelen om de toegang en de patiëntervaring te verbeteren. Ga voor meer informatie naar https://kyvernatx.com.

    Toekomstgerichte verklaringenVerklaringen in dit persbericht over toekomstige verwachtingen, plannen en vooruitzichten, evenals alle andere verklaringen over zaken die geen historische feiten zijn, kunnen “toekomstgerichte verklaringen” zijn. De woorden, zonder enige beperking, ‘anticiperen’, ‘geloven’, ‘voortzetten’, ‘kunnen’, ‘schatten’, ‘verwachten’, ‘van plan zijn’, ‘kunnen’, ‘plannen’, ‘potentieel’, ‘voorspellen’, ‘projecteren’, ‘zouden’, ‘doel’, ‘zullen’, ‘zouden’ en soortgelijke uitdrukkingen zijn bedoeld om toekomstgerichte verklaringen te identificeren, hoewel niet alle toekomstgerichte verklaringen deze of soortgelijke identificerende woorden bevatten. Toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht omvatten, zonder beperking, die met betrekking tot: het potentieel van de langeretermijngegevens uit het Fase 2-gedeelte van Kyverna’s KYSA-6 Fase 2/3-registratiestudie van miv-cel om het vertrouwen in het Fase 3-gedeelte van de studie te vergroten en om het potentieel best-in-class-profiel van miv-cel te versterken voor het leveren van duurzame, medicijnvrije, ziektevrije remissie met een enkele dosis, en het vermogen van dergelijke gegevens om voortdurende verdieping van de respons aan te tonen. tijd over meerdere klinische uitkomstmaten heen; Kyverna’s leiderschap op het gebied van neuro-immunologie CAR T; mogelijkheden met betrekking tot miv-cel, inclusief het potentieel ervan voor poliklinische toediening en het potentieel om een ​​nieuwe klinische standaard te stellen, het vermogen van miv-cel om MSE te bereiken en tegelijkertijd de noodzaak voor chronische immuuntherapieën na een enkele dosis te elimineren, en het potentieel dat dergelijke resultaten een betekenisvolle klinische vooruitgang vertegenwoordigen en het dagelijks functioneren en de kwaliteit van leven voor patiënten aanzienlijk verbeteren; het vermogen van miv-cel om een ​​ziekte bij de bron aan te pakken en B-cellen diep uit te putten of een immuunreset te bewerkstelligen en duurzame medicijnvrije, ziektevrije remissie te bereiken voor patiënten met gMG; het potentieel voor miv-cel om het behandelingsparadigma voor meerdere door B-cellen aangestuurde auto-immuunziekten fundamenteel te veranderen, inclusief het veranderen van het behandelingsparadigma voor gMG met een enkele dosis; het lopende Fase 3-gedeelte van de proef, inclusief de inschrijving daarvoor; Kyverna’s vooruitgang van haar potentieel eersteklas neuro-immunologiefranchise met de initiële indicaties in SPS en gMG en van aanvullende klinische en door onderzoekers gesponsorde onderzoeken, en het potentieel voor een dergelijke vooruitgang om de toegang en de patiëntervaring te verbeteren; en de verwachte timing voor Kyverna’s conference call, webcast en presentaties op de AAN-jaarvergadering en de onderwerpen die naar verwachting zullen worden besproken tijdens een dergelijke conference call, webcast en presentaties. De werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van de resultaten die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden aangegeven als gevolg van verschillende belangrijke factoren, waaronder: onzekerheden met betrekking tot de marktomstandigheden, de mogelijkheid dat resultaten van eerdere klinische onderzoeken, activiteiten op het gebied van de toegang tot patiënten met naam en preklinische onderzoeken niet noodzakelijkerwijs voorspellend zijn voor toekomstige resultaten; de mogelijkheid dat de FDA of andere regelgevende instanties aanvullende onderzoeken of onderzoeken nodig hebben ter ondersteuning van de beoogde BLA-indiening; intellectuele eigendomsrechten; en andere factoren die worden besproken in het gedeelte ‘Risicofactoren’ van Kyverna’s meest recente jaarverslag op formulier 10-K en kwartaalrapporten op formulier 10-Q die Kyverna heeft ingediend of later kan indienen bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission. Alle toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen van het managementteam van Kyverna en gelden slechts vanaf de datum hiervan. Kyverna wijst specifiek elke verplichting af om toekomstgerichte verklaringen bij te werken, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins.

    1 Klinisch betekenisvolle verbeteringen in MG-ADL en QMG worden gedefinieerd als een reductie van ≥2 punten in MG-ADL ten opzichte van de uitgangswaarde en een reductie van ≥3 punten in QMG ten opzichte van de uitgangswaarde.2 Een klinisch betekenisvolle verbetering in MGC wordt gedefinieerd als een reductie van ≥3 punten ten opzichte van de uitgangswaarde.3 Claytor B, et al. Spier zenuw. 2023;68(1):8-19.4 Rodriguez E, et al. Spier. Zenuw. 2024;69(2):166-171.5 Hendricks TM, et al. Ben J Opthamol. 2019; 205:99-105. 3. Verduidelijk het DRG-rapport (2024).

    Bron: Kyverna Therapeutics, Inc.

    Bron: HealthDay

    Meer nieuwsbronnen

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Nieuws voor gezondheidsprofessionals
  • Goedkeuringen van nieuwe medicijnen
  • Nieuwe medicijnaanvragen
  • Resultaten van klinische onderzoeken
  • Goedkeuringen van generieke medicijnen
  • Drugs.com Podcast

    • Abonneer u op onze nieuwsbrief

    Wat uw onderwerp ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

    Geplaatst : 2026-04-22 09:08

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden