Kyverna prezintă date pe termen mai lung de faza 2 pentru Miv-cel în miastenia gravă generalizată la AAN, demonstrând răspunsuri profunde și durabile până la 52 de săptămâni

Urmăriți Drugslib pe

EMERYVILLE, California, 20 aprilie 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Kyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX), o companie biofarmaceutică clinică în stadiu avansat, axată pe dezvoltarea de terapii celulare pentru pacienții cu boli autoimune, a anunțat astăzi date pozitive de urmărire pe termen mai lung a porțiunii sale de înregistrare a trial KYSA-6 Pha. miv-cel (mivocabtagene autoleucel, KYV-101) la pacienții cu miastenie generalizată (gMG). Datele vor fi prezentate astăzi în timpul unei prezentări orale la reuniunea anuală a Academiei Americane de Neurologie (AAN) din Chicago.

  • 100% dintre pacienți au obținut îmbunătățiri rapide și susținute în MG-ADL și QMG la 24 de săptămâni, crescând și mai mult încrederea în studiul de fază 3
  • Totalitatea eficienței miv și a potențialului de reîntărire a datelor a crescut și mai mult. cel mai bun profil din clasă pentru furnizarea de remisie durabilă, fără medicamente și fără boli, cu o singură doză

    • Datele actualizate demonstrează răspunsuri clinice profunde și durabile la toate măsurile cheie ale rezultatelor clinice, cu beneficii susținute observate până la un an după o singură doză de miv-cel. În plus, miv-cel a fost bine tolerat.

    „Suntem încântați să împărtășim date actualizate pentru miv-cel care continuă să demonstreze profunzimea și durabilitatea răspunsului la măsurile cheie ale rezultatelor la pacienții cu miastenie generalizată, stabilind un nou standard clinic”, a declarat Warner Biddle, director executiv al Kyverna Therapeutics. „Datele noastre întăresc încrederea în profilul diferențiat al miv-cel, ne întăresc convingerea în studiul în curs de fază 3 și, mai larg, ne consolidează liderul în neuroimunologie CAR T.”

    Rezumatul studiului clinic de fază 2 KYSA-6 și datele evidențiate

    Faza 2 a studiului de înregistrare KYSA-6 este concepută ca un studiu multicentric, deschis, cu un singur braț, al miv-cel la pacienții cu gMG. Obiectivele principale sunt scorul Myasthenia Gravis Activities of Daily Life (MG-ADL) la 24 de săptămâni și incidența și severitatea evenimentelor adverse (EA). Obiectivele secundare includ scorurile Myasthenia Gravis Cantitative (QMG) și Myasthenia Gravis Composite (MGC).

    Începând cu data limită de date din 25 februarie 2026, șapte pacienți cu gMG moderat până la sever (MG-ADL mediu 10,6, QMG 16,9, 4 MGC) au fost tratați cu o doză unică de MGC 25, 2026. 1×108 miv-cel CAR T-celule. Toți pacienții au eșuat anterior tratamentelor imunosupresoare, cum ar fi receptorii cristalizabili de fragmente neonatale (FcRns) și/sau inhibitori ai complementului și alte substanțe biologice. La limita datelor, durata mediană a urmăririi după perfuzia miv-cel a fost de 10,2 luni (interval, 3,3-16,0).

    „Mulți pacienți cu miastenie generalizată necesită tratament cronic și se confruntă cu un control inadecvat al simptomelor, în ciuda terapiilor disponibile în prezent”, a spus profesorul Srikanth Muppidi, MD, profesor clinic, neurologie pentru adulți, medicina Stanford și investigator în studiul clinic KYSA-6. "Abilitatea miv-cel de a obține expresia minimă a simptomelor, eliminând în același timp nevoia de imunoterapii cronice după o singură doză, reprezintă un progres clinic semnificativ, cu potențialul de a îmbunătăți semnificativ funcția zilnică și calitatea vieții pentru pacienți. Sunt încurajat de aceste constatări și aștept cu nerăbdare rezultatele studiului de fază 3 al companiei." miv-cel sunt după cum urmează:

  • 100% dintre pacienți au obținut reduceri semnificative din punct de vedere clinic1, rapide, robuste și susținute ale scorurilor MG-ADL și QMG față de valoarea inițială (obiecțiile finale co-primare ale părții de fază 3 a studiului), indiferent de expunerea anterioară și la nivelurile interimare mai profunde observate anterior.
  • Reducerile medii ale scorurilor MG-ADL și QMG au fost -8,5 puncte și, respectiv, -11,3 puncte în săptămâna 24, iar răspunsurile profunde au fost observate încă de la două săptămâni.
  • Răspunsurile profunde au fost susținute până la 52 de săptămâni la cei trei pacienți cu urmărire disponibilă.
    • Reducere ≥3 puncte atât a MG-ADL, cât și a QMG.
  • 57% dintre pacienți au atins expresia minimă a simptomelor (MSE), definită ca un scor MG-ADL de 0 sau 1, la ultima urmărire.
  • 100% dintre pacienți au obținut un răspuns semnificativ din punct de vedere clinic prin MGC2 cu o reducere medie de 16 puncte.
  • 100% dintre pacienți nu aveau imunosupresoare nesteroidiene, steroizi în doze mari (>10 mg) și inhibitori de FcRn și complement până în săptămâna 24.

    • Biomarkerii și datele mecaniciste susțin și mai mult profilul clinic diferențiat al miv-cel:

  • Extinderea robustă a celulelor CAR T a condus la epuizarea profundă a celulelor B pentru toți pacienții, cu dovezi de resetare imună.
  • Niveluri reduse de autoanticorpi cu păstrarea imunității umorale observate în săptămâna 12. au demonstrat un profil de siguranță bine tolerat care susține potențialul administrării în ambulatoriu:

  • Niciun sindrom de eliberare de citokine de grad înalt (CRS) și nici un fenomen observat de sindromul neurotoxicității asociate celulelor efectoare imune (ICANS).
  • Doi pacienți au prezentat tratament tranzitoriu de neutropenii de grad 3/4E de așteptat, care au fost de așteptat cu neutrope de grad 3/4E. cu limfodepleție înainte de terapia cu celule T CAR și complet rezolvată.

    • „În special, datele de astăzi pe termen mai lung demonstrează aprofundarea continuă a răspunsului de-a lungul timpului la mai multe măsuri de rezultat clinic”, a declarat Naji Gehchan, MD, Chief Medical and Development Officer al Kyverna Therapeutics. "Aceste rezultate profunde și fără precedent sunt determinate de capacitatea unică a miv-cel de a viza boala la sursă, epuizând profund celulele B pentru a stimula o resetare imună și pentru a obține o remisiune durabilă, fără medicamente și fără boală, pentru pacienții cu miastenie generalizată. Consistența rezultatelor la toate obiectivele primare și secundare, susținută în continuare de datele biomicerura, este susținută de înaltă marcare bioscenarului. potențialul de a schimba paradigma de tratament cu o singură doză.”

    KYSA-6 a fost modificat într-un studiu de fază 2/3 de înregistrare aliniat la FDA în 2025. Kyverna înrolează în prezent partea de fază 3 a studiului, care are 14 site-uri clinice active în trei zone geografice.

    Despre Myasthenia Gravis (MG)Myasthenia gravis este o boală neuromusculară autoimună mediată de celule B și anticorpi care provoacă slăbiciune musculară și oboseală, iar pacienții pot avea dificultăți de a vorbi, de a mesteca, de a înghiți sau de a respira. MG este cauzată de autoanticorpi produși de celulele B care duc la un atac imunologic asupra proteinelor de semnalizare critice la joncțiunea dintre celulele nervoase și musculare, inhibând astfel capacitatea nervilor de a comunica corect cu mușchii. Boala include gMG, care afectează mușchii dincolo de ochi și poate implica mușchii bulbari, ai membrelor și respiratori. Majoritatea pacienților dezvoltă gMG în termen de doi ani de la diagnosticul de MG. Deși simptomele pot remite inițial, majoritatea pacienților prezintă o boală progresivă care necesită terapie imunosupresoare cronică. Până la 20% dintre pacienții cu MG suferă de criză respiratorie cel puțin o dată în viață3. Se estimează că 80.000 de pacienți sunt diagnosticați cu gMG în Statele Unite4-5.

    Despre miv-cel (mivocabtagene autoleucel, KYV-101)Miv-cel este o terapie cu celule T CAR, autolog, care vizează CD19 complet uman, cu CD28, care este co-stimulare și tolerabilitate insuficientă, care este co-stimulare și toleranță insuficientă. Boli autoimune determinate de celulele B. Cu o singură administrare, miv-cel are potențialul de a obține epuizarea profundă a celulelor B și resetarea sistemului imunitar pentru a oferi o remisiune durabilă, fără medicamente și fără boli, în bolile autoimune.

    Despre Kyverna TherapeuticsKyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX) este o companie biofarmaceutică clinică în stadiu avansat, axată pe eliberarea pacienților autoimuni prin potențialul curativ al terapiei celulare. Candidatul principal al companiei pentru terapia cu celule T CAR autolog CD19, miv-cel (mivocabtagene autoleucel, KYV-101), a demonstrat potențialul de a schimba fundamental paradigma de tratament în mai multe boli autoimune determinate de celulele B. Kyverna își avansează franciza de neuroimunologie, potențial prima din clasă, cu indicațiile sale inițiale în sindromul persoanei rigide și miastenia gravis generalizată. Compania avansează, de asemenea, studii clinice suplimentare și sponsorizate de investigatori, inclusiv în scleroza multiplă și artrita reumatoidă, pentru a informa viitoarele indicații prioritare și pentru a dezvolta platforme CAR T de ultimă generație pentru a îmbunătăți accesul și experiența pacientului. Pentru mai multe informații, vizitați https://kyvernatx.com.

    Declarații prospectiveDeclarațiile din acest comunicat de presă despre așteptările, planurile și perspectivele viitoare, precum și orice alte declarații referitoare la aspecte care nu sunt fapte istorice, pot constitui „declarații prospective”. Cuvintele, fără limitare, „anticipă”, „crede”, „continuă”, „ar putea”, „estime”, „așteaptă”, „intenționează”, „poate”, „planifica”, „potențial”, „prevăd”, „proiectează”, „ar trebui”, „ținti”, „voi”, „ar” și expresii similare, deși nu toate declarațiile sunt destinate să identifice, deși nu toate declarațiile înainte sunt destinate să identifice. conţin aceste cuvinte de identificare sau similare. Declarațiile prospective din acest comunicat de presă includ, fără limitare, cele referitoare la: potențialul datelor pe termen mai lung din partea de fază 2 a studiului de înregistrare Kyverna-6 faza 2/3 al miv-cel pentru a crește încrederea în faza 3 a studiului și pentru a întări profilul miv-cel pentru cel mai bun profil de medicament, fără boală, durabil, din clasa unică. doza și capacitatea unor astfel de date de a demonstra aprofundarea continuă a răspunsului în timp în mai multe măsuri de rezultat clinic; Conducerea Kyverna în neuroimunologie CAR T; oportunități legate de miv-cel, inclusiv potențialul său de administrare în ambulatoriu și potențialul de a stabili un nou standard clinic, capacitatea miv-cel de a obține MSE, eliminând în același timp nevoia de imunoterapii cronice după o singură doză și potențialul ca astfel de realizare să reprezinte un progres clinic semnificativ și să îmbunătățească semnificativ funcția zilnică și calitatea vieții pacienților; capacitatea miv-cel de a viza o boală la sursă și de a epuiza profund celulele B sau de a determina o resetare imună și de a obține o remisiune durabilă, fără medicamente, fără boală pentru pacienții cu gMG; potențialul miv-cel de a schimba fundamental paradigma de tratament în mai multe boli autoimune determinate de celulele B, inclusiv de a schimba paradigma de tratament pentru gMG cu o singură doză; faza 3 în curs de desfășurare a studiului, inclusiv înscrierea la acesta; Avansarea Kyverna a francizei sale de neuroimunologie potențial de primă clasă, cu indicațiile sale inițiale în SPS și gMG și a studiilor clinice și sponsorizate de investigatori suplimentare și potențialul unei astfel de progrese pentru a îmbunătăți accesul și experiența pacientului; și calendarul anticipat pentru teleconferința și webcast-ul Kyverna și prezentările la reuniunea anuală AAN și subiectele care se preconizează a fi discutate în timpul unei astfel de teleconferințe și webcast și prezentări. Rezultatele reale pot diferi semnificativ de cele indicate de astfel de declarații prospective ca urmare a diverșilor factori importanți, inclusiv: incertitudinile legate de condițiile pieței, posibilitatea ca rezultatele din studiile clinice anterioare, activitățile de acces la pacienți și studiile preclinice nu pot fi neapărat predictive pentru rezultatele viitoare; posibilitatea ca FDA sau alte agenții de reglementare să solicite studii sau studii suplimentare pentru a susține transmiterea BLA intenționată; drepturi de proprietate intelectuală; și alți factori discutați în secțiunea „Factori de risc” din cel mai recent Raport anual Kyverna privind Formularul 10-K și Rapoartele trimestriale din Formularul 10-Q pe care Kyverna le-a depus sau le-ar putea depune ulterior la Comisia pentru Valori Mobiliare din SUA. Orice declarații prospective conținute în acest comunicat de presă se bazează pe așteptările actuale ale echipei de management Kyverna și vorbesc numai de la data prezentului, iar Kyverna declină în mod special orice obligație de a actualiza orice declarație prospectivă, fie ca urmare a unor noi informații, evenimente viitoare sau altfel.

    1 Îmbunătățirile semnificative clinic ale MG-ADL și QMG sunt definite ca o reducere ≥2 puncte a MG-ADL față de valoarea inițială și o reducere ≥3 puncte a QMG față de momentul inițial.2 O îmbunătățire semnificativă clinic a MGC este definită ca o reducere ≥3 puncte față de momentul inițial.3 Claytor B, et al. Nervul muscular. 2023;68(1):8-19,4 Rodriguez E, şi colab. Muşchi. Nerv. 2024;69(2):166-171,5 Hendricks TM, şi colab. Am J Opthamol. 2019; 205:99-105. 3. Raport Clarivate DRG (2024).

    Sursa: Kyverna Therapeutics, Inc.

    Sursa: Ziua Sănătății

    Mai multe resurse de știri

  • Alerte FDA Medwatch privind medicamentele
  • Daily MedNews
  • Știri pentru profesioniștii din domeniul sănătății
  • Aprobari de medicamente noi
  • Aplicații de medicamente noi
  • Rezultate clinice de medicamente
  • Rezultate clinice Aprobări
  • Podcast Drugs.com

    • Abonați-vă la buletinul nostru informativ

    Orice subiect vă interesează, abonați-vă la cele mai bune noi în caseta Drugs..

    Postat : 2026-04-22 09:08

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare