Киверна представляет долгосрочные данные фазы 2 для Miv-cel при генерализованной миастении в AAN, демонстрируя глубокий и стойкий ответ в течение 52 недель

Следите за Drugslib на

ЭМЕРИВИЛЛ, Калифорния, 20 апреля 2026 г. (GLOBE NEWSWIRE) – Kyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX), клиническая биофармацевтическая компания поздней стадии, специализирующаяся на разработке клеточной терапии для пациентов с аутоиммунными заболеваниями, сегодня объявила о положительных долгосрочных результатах наблюдения в рамках фазы 2 своего регистрационного исследования miv-cel KYSA-6. (мивокабтаген аутолейцел, KYV-101) у пациентов с генерализованной миастенией (gMG). Данные будут представлены сегодня во время устной презентации на ежегодном собрании Американской академии неврологии (AAN) в Чикаго.

  • 100% пациентов достигли быстрого и устойчивого улучшения показателей MG-ADL и QMG через 24 недели, что еще больше повышает уверенность в исследовании фазы 3.
  • Совокупность данных об эффективности и безопасности подтверждает дифференцированный и потенциально лучший в своем классе профиль miv-cel для обеспечения длительного, немедикаментозного лечения. безрецидивная ремиссия при приеме однократной дозы

    • Обновленные данные демонстрируют глубокий и стойкий клинический ответ по всем ключевым показателям клинических исходов с устойчивой пользой, наблюдаемой в течение одного года после однократного приема мив-цела. Кроме того, мив-цел хорошо переносился.

    «Мы рады поделиться обновленными данными о miv-cel, которые продолжают демонстрировать глубину и долговечность ответа по ключевым показателям исхода у пациентов с генерализованной миастенией, устанавливая новый клинический стандарт», — сказал Уорнер Биддл, генеральный директор Kyverna Therapeutics. «Наши данные укрепляют уверенность в дифференцированном профиле miv-cel, укрепляют нашу уверенность в продолжающемся исследовании фазы 3 и в более широком смысле укрепляют наше лидерство в области нейроиммунологии CAR T».

    Сводка клинических испытаний фазы 2 KYSA-6 и основные данные

    Фаза 2 регистрационного исследования KYSA-6 представляет собой одногрупповое открытое многоцентровое исследование miv-cel у пациентов с gMG. Первичными конечными точками являются показатель повседневной активности при миастении гравис (MG-ADL) через 24 недели, а также частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ). Вторичные конечные точки включают количественный показатель миастении гравис (QMG) и комбинированный показатель миастении гравис (MGC).

    По состоянию на 25 февраля 2026 г. семь пациентов с умеренной и тяжелой степенью gMG (среднее значение MG-ADL 10,6, QMG 16,9, MGC 21,4) получали однократную дозу 1×108. miv-cel CAR Т-клетки. У всех пациентов предшествующая иммунодепрессивная терапия, такая как неонатальные фрагменты кристаллизующихся рецепторов (FcRns) и/или ингибиторы комплемента и другие биологические препараты, оказалась неэффективной. На момент окончания сбора данных средняя продолжительность наблюдения после инфузии miv-cel составила 10,2 месяца (диапазон 3,3–16,0).

    «Многим пациентам с генерализованной миастенией требуется хроническое лечение, и они сталкиваются с неадекватным контролем симптомов, несмотря на доступные в настоящее время методы лечения», — сказал профессор Шрикант Муппиди, доктор медицинских наук, клинический профессор отделения неврологии взрослых Стэнфордского университета и исследователь клинического исследования KYSA-6. "Способность miv-cel достигать минимальной выраженности симптомов, одновременно устраняя необходимость в хронической иммунотерапии после однократной дозы, представляет собой значимое клиническое достижение с потенциалом значительно улучшить повседневную функцию и качество жизни пациентов. Меня воодушевляют эти результаты и я с нетерпением жду результатов исследования фазы 3, проводимого компанией".

    Основные данные по эффективности обновленного исследования фазы 2 после однократной дозы miv-cel следующие:

  • 100% пациентов достигли клинически значимого1, быстрого, устойчивого и устойчивого снижения показателей MG-ADL и QMG по сравнению с исходным уровнем (совместные конечные точки фазы 3 исследования), независимо от предшествующего биологического воздействия и на более глубоких уровнях, наблюдаемых по сравнению с предыдущим промежуточным анализом.
  • Среднее снижение показателей MG-ADL и QMG составило -8,5 балла и -11,3 балла на 24 неделе соответственно, а глубокий ответ наблюдался уже через две недели.
  • Глубокий ответ сохранялся до 52 недель у трех пациентов, при наличии возможности последующего наблюдения.
  • 100% пациентов ответили, достигнув снижения на ≥3 балла у обоих MG-ADL и QMG.
  • 57% пациентов достигли минимальной выраженности симптомов (MSE), определяемой как показатель MG-ADL 0 или 1, при последнем наблюдении.
  • 100% пациентов достигли клинически значимого ответа по MGC2 со средним снижением на -16 баллов через 24 недели.
  • 100% пациентов не принимали нестероидные иммунодепрессанты, высокие дозы стероидов (>10 мг), а также ингибиторы FcRn и комплемента до 24 недели.

    • Данные о биомаркерах и механизмах дополнительно подтверждают дифференцированный клинический профиль miv-cel:

  • Надежная экспансия CAR T-клеток привела к глубокому истощению B-клеток у всех пациентов с признаками иммунного сброса.
  • Снижение уровня аутоантител при сохранении гуморального иммунитета наблюдалось на 12 неделе.

    • Miv-cel продемонстрировал хорошо переносимый профиль безопасности, подтверждающий возможность амбулаторного введения:

  • Не наблюдалось синдрома высвобождения цитокинов высокой степени (CRS) и синдрома нейротоксичности, связанной с иммунными эффекторными клетками (ICANS).
  • У двух пациентов наблюдались временные связанные с лечением НЯ 3/4 степени в виде нейтропении, которые, как ожидалось, соответствовали лимфодеплеции до терапии CAR Т-клетками, и полностью разрешились.

    • Примечательно, что сегодняшние долгосрочные данные демонстрируют продолжающееся углубление ответа с течением времени по множеству показателей клинических результатов», — сказал Наджи Гехчан, доктор медицинских наук, главный директор по медицинским вопросам и развитию Kyverna Therapeutics. "Эти глубокие и беспрецедентные результаты обусловлены уникальной способностью miv-cel воздействовать на источник заболевания, глубоко истощая B-клетки, вызывая иммунную перезагрузку и достигая длительной безмедикаментозной и безрецидивной ремиссии у пациентов с генерализованной миастенией. Согласованность результатов по всем первичным и вторичным конечным точкам, дополнительно подтвержденная данными биомаркеров, весьма обнадеживает и подчеркивает потенциал miv-cel изменить парадигму лечения с помощью одной дозы".

    В 2025 году KYSA-6 был преобразован в регистрационное исследование фазы 2/3, согласованное с FDA. В настоящее время Kyverna регистрирует часть исследования фазы 3, в которой участвуют 14 активных клинических центров в трех регионах.

    О миастении гравис (МГ)Миастения гравис представляет собой аутоиммунное нервно-мышечное заболевание, опосредованное В-клетками и антителами, которое вызывает мышечную слабость и утомляемость, при этом пациенты могут испытывать трудности с речью, жеванием, глотанием или дыханием. МГ вызывается аутоантителами, продуцируемыми В-клетками, которые приводят к иммунологической атаке на критические сигнальные белки в месте соединения нервных и мышечных клеток, тем самым подавляя способность нервов правильно взаимодействовать с мышцами. Заболевание включает gMG, который поражает мышцы за пределами глаз и может поражать бульбарные мышцы, мышцы конечностей и дыхательные мышцы. У большинства пациентов ГМГ развивается в течение двух лет после постановки диагноза МГ. Хотя симптомы могут первоначально стихать, у большинства пациентов наблюдается прогрессирование заболевания, требующее хронической иммуносупрессивной терапии. До 20% пациентов с МГ хотя бы раз в жизни испытывают респираторный криз3. По оценкам, у 80 000 пациентов в США диагностирован gMG4-5.

    О miv-cel (мивокабтагеновый аутолейцел, KYV-101)Miv-cel — это полностью человеческий, аутологичный, нацеленный на CD19 CAR-Т-клеточный метод терапии с костимуляцией CD28, разработанный на предмет эффективности и переносимости, который находится в стадии исследования в отношении B-клеточной терапии. аутоиммунные заболевания. При однократном введении miv-cel потенциально способен достичь глубокого истощения B-клеток и перезагрузки иммунной системы, что позволит обеспечить длительную безлекарственную и безрецидивную ремиссию при аутоиммунных заболеваниях.

    О Kyverna TherapeuticsKyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX) — клиническая биофармацевтическая компания поздней стадии, целью которой является освобождение пациентов с аутоиммунными заболеваниями посредством лечебного потенциала клеточной терапии. Ведущий кандидат компании в аутологичную терапию CAR Т-клетками, нацеленную на CD19, miv-cel (мивокабтагенный аутолейцел, KYV-101) продемонстрировал потенциал фундаментального изменения парадигмы лечения множества аутоиммунных заболеваний, вызванных B-клетками. Киверна продвигает свою потенциально первую в своем классе нейроиммунологическую франшизу с первоначальными показаниями к синдрому скованности и генерализованной миастении. Компания также продвигает дополнительные клинические исследования и исследования, спонсируемые исследователями, в том числе при рассеянном склерозе и ревматоидном артрите, для информирования о будущих приоритетных показаниях и разработки платформ CAR T следующего поколения для улучшения доступа и улучшения качества обслуживания пациентов. Для получения дополнительной информации посетите https://kyvernatx.com.

    Прогнозные заявленияЗаявления в этом пресс-релизе о будущих ожиданиях, планах и перспективах, а также любые другие заявления по вопросам, которые не являются историческими фактами, могут представлять собой «прогнозные заявления». Слова, без ограничений, «ожидать», «полагать», «продолжать», «может», «оценивать», «ожидать», «намереваться», «может», «планировать», «потенциально», «прогнозировать», «проектировать», «должен», «нацеливаться», «будет», «будет» и подобные выражения предназначены для обозначения прогнозных заявлений, хотя не все прогнозные заявления содержат эти или подобные идентифицирующие слова. Заявления прогнозного характера в этом пресс-релизе включают, помимо прочего, те, которые связаны с: потенциалом долгосрочных данных фазы 2 регистрационного исследования miv-cel KYSA-6 фазы 2/3 компании Kyverna для повышения уверенности в фазе 3 исследования и укрепления потенциального лучшего в своем классе профиля miv-cel для обеспечения длительной, безлекарственной и безрецидивной ремиссии с помощью однократной дозы, а также способности таких данных продемонстрировать дальнейшее углубление ответ с течением времени по множеству показателей клинических результатов; Лидерство Киверны в области нейроиммунологии CAR T; возможности, связанные с miv-cel, включая его потенциал для амбулаторного применения и возможность установить новый клинический стандарт, способность miv-cel достигать MSE, одновременно устраняя необходимость в хронической иммунотерапии после однократной дозы, а также потенциал такого достижения, чтобы представлять собой значительный клинический прогресс и значительно улучшить повседневную функцию и качество жизни пациентов; способность miv-cel воздействовать на источник заболевания и глубоко истощать B-клетки или вызывать иммунную перезагрузку и достигать длительной безлекарственной и безрецидивной ремиссии у пациентов с gMG; потенциал miv-cel фундаментально изменить парадигму лечения множества аутоиммунных заболеваний, вызванных B-клетками, в том числе изменить парадигму лечения gMG с помощью однократной дозы; текущая часть фазы 3 исследования, включая регистрацию в нем; Продвижение Kyverna своей потенциально первой в своем классе нейроиммунологической франшизы с первоначальными показаниями к SPS и gMG, а также дополнительных клинических исследований и исследований, спонсируемых исследователями, а также потенциал такого продвижения для улучшения доступа и качества обслуживания пациентов; а также предполагаемое время проведения телеконференции, веб-трансляции и презентаций Kyverna на ежегодном собрании AAN, а также темы, которые, как ожидается, будут обсуждаться во время такой телеконференции, веб-трансляции и презентаций. Фактические результаты могут существенно отличаться от результатов, указанных в таких прогнозных заявлениях, в результате различных важных факторов, в том числе: неопределенности, связанные с рыночными условиями, вероятность того, что результаты предыдущих клинических испытаний, мероприятий по доступу к конкретным пациентам и доклинических исследований не обязательно могут предсказывать будущие результаты; вероятность того, что FDA или другие регулирующие органы могут потребовать дополнительных испытаний или исследований для поддержки предполагаемой подачи BLA; права интеллектуальной собственности; и другие факторы, обсуждаемые в разделе «Факторы риска» последнего годового отчета Kyverna по форме 10-K и квартальных отчетов по форме 10-Q, которые Kyverna подала или может впоследствии подать в Комиссию по ценным бумагам и биржам США. Любые прогнозные заявления, содержащиеся в настоящем пресс-релизе, основаны на текущих ожиданиях руководства Kyverna и действительны только на дату настоящего документа. Kyverna категорически отказывается от каких-либо обязательств по обновлению любых прогнозных заявлений, будь то в результате появления новой информации, будущих событий или по иным причинам.

    1 Клинически значимое улучшение показателей MG-ADL и QMG определяется как снижение MG-ADL на ≥2 балла по сравнению с исходным уровнем и снижение QMG на ≥3 балла по сравнению с исходным уровнем. 2 Клинически значимое улучшение MGC определяется как снижение ≥3 баллов по сравнению с исходным уровнем. 3 Claytor B, et al. Мышечный нерв. 2023;68(1):8-19.4 Родригес Э. и др. Мускул. Нерв. 2024;69(2):166-171.5 Hendricks TM, et al. Ам Дж Оптамол. 2019 год; 205:99-105. 3. Отчет Clarivate DRG (2024 г.).

    Источник: Kyverna Therapeutics, Inc.

    Источник: HealthDay

    Дополнительные новостные ресурсы

  • Оповещения FDA Medwatch о лекарствах
  • Daily MedNews
  • Новости для медицинских работников
  • Утверждения новых лекарств
  • Применение новых лекарств
  • Результаты клинических испытаний
  • Утверждения дженериков
  • Подкаст Drugs.com

    • Подпишитесь на нашу рассылку

    Какова бы ни была ваша тема, подпишитесь на наши информационные бюллетени, чтобы получать все самое лучшее от Drugs.com в свой почтовый ящик.

    Опубликовано : 2026-04-22 09:08

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова