Kyverna, AAN'da Genelleştirilmiş Miyastenia Gravis'te Miv-cel için Uzun Vadeli Faz 2 Verilerini Sunarak 52 Hafta Boyunca Derin, Dayanıklı Yanıtlar Gösteriyor

Drugslib'i takip edin

EMERYVILLE, Kaliforniya, 20 Nisan 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Otoimmün hastalıkları olan hastalar için hücre tedavileri geliştirmeye odaklanan son aşamadaki bir klinik biyofarmasötik şirketi olan Kyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX), bugün miv-cel'in kayıtlı KYSA-6 çalışmasının Faz 2 kısmından olumlu uzun vadeli takip verilerini duyurdu (mivocabtagene autoleucel, KYV-101) genelleştirilmiş miyastenia gravis (gMG) hastalarında. Veriler bugün Chicago'daki Amerikan Nöroloji Akademisi (AAN) Yıllık Toplantısında sözlü sunum sırasında sunulacak.

  • Hastaların %100'ü 24 haftada MG-ADL ve QMG'de hızlı, sürekli iyileşmeler elde ederek Faz 3 denemesine olan güveni daha da artırdı
  • Etkinlik ve güvenlik verilerinin bütünlüğü, miv-cel'in dayanıklı, ilaçsız, hastalıksız teslimat için farklı ve potansiyel sınıfının en iyisi profilini güçlendiriyor tek dozla remisyon

    • Güncellenmiş veriler, tüm temel klinik sonuç ölçütlerinde derin ve kalıcı klinik tepkiler olduğunu ve tek doz miv-cel'in ardından bir yıl boyunca gözlemlenen sürekli faydayı göstermektedir. Ayrıca miv-cel iyi tolere edildi.

    Kyverna Therapeutics İcra Kurulu Başkanı Warner Biddle, "Genelleştirilmiş miyastenia gravisli hastalarda temel sonuç ölçümlerinde yanıtın derinliğini ve dayanıklılığını göstermeye devam eden ve yeni bir klinik standart belirleyen miv-cel için güncellenmiş verileri paylaşmaktan memnuniyet duyuyoruz" dedi. "Verilerimiz miv-cel'in farklılaştırılmış profiline olan güveni güçlendiriyor, devam eden Faz 3 denemesine olan inancımızı güçlendiriyor ve nöroimmünoloji CAR T'deki liderliğimizi daha geniş anlamda sağlamlaştırıyor."

    KYSA-6 Faz 2 Klinik Deney Özeti ve Öne Çıkan Veriler

    KYSA-6 kayıt çalışmasının Faz 2 kısmı, gMG'li hastalarda miv-cel'in tek kollu, açık etiketli, çok merkezli bir çalışması olarak tasarlanmıştır. Birincil son noktalar, 24 haftadaki Myastenia Gravis Günlük Yaşam Aktiviteleri (MG-ADL) skoru ve olumsuz olayların (AE'ler) görülme sıklığı ve şiddetidir. İkincil son noktalar arasında Kantitatif Miyastenia Gravis (QMG) ve Miyastenia Gravis Bileşik (MGC) skorları yer alır.

    25 Şubat 2026 veri kesme tarihi itibarıyla, orta-şiddetli gMG'si olan yedi hasta (ortalama MG-ADL 10,6, QMG 16,9, MGC 21,4) tek doz 1x108 miv-cel ile tedavi edildi CAR T hücreleri. Tüm hastalar, neonatal fragman kristalize edilebilir reseptörler (FcRn'ler) ve/veya kompleman inhibitörleri ve diğer biyolojikler gibi daha önce immün baskılayıcı tedavilerde başarısız olmuştu. Verilerin kesilmesi sırasında miv-cel infüzyonundan sonraki ortalama takip süresi 10,2 aydı (aralık, 3,3-16,0).

    Stanford Tıbbı Yetişkin Nörolojisi Klinik Profesörü ve KYSA-6 klinik deneyinin araştırmacısı Profesör Srikanth Muppidi, "Genelleştirilmiş miyastenia gravisli birçok hasta kronik tedaviye ihtiyaç duyuyor ve mevcut tedavilere rağmen yetersiz semptom kontrolüyle karşı karşıya kalıyor" dedi. "Miv-cel'in tek bir dozun ardından kronik immünoterapilere olan ihtiyacı ortadan kaldırırken minimal semptom ekspresyonu sağlama yeteneği, hastaların günlük işlevini ve yaşam kalitesini önemli ölçüde iyileştirme potansiyeline sahip anlamlı bir klinik ilerlemeyi temsil ediyor. Bu bulgular beni cesaretlendiriyor ve Şirketin Faz 3 çalışmasının sonuçlarını sabırsızlıkla bekliyorum."

    Tek bir miv-cel dozunun ardından güncellenmiş Faz 2 denemesinden öne çıkan etkililik aşağıdaki gibidir:

  • Hastaların %100'ü, önceki biyolojik maruziyete bakılmaksızın ve önceki ara analizle karşılaştırıldığında gözlemlenen daha derin düzeylerde, başlangıca göre MG-ADL ve QMG skorlarında klinik olarak anlamlı1, hızlı, güçlü ve sürekli azalmalar elde etti (deneyin Faz 3 bölümünün ortak birincil son noktaları).
  • 24. Haftada MG-ADL ve QMG skorlarındaki ortalama düşüş sırasıyla -8,5 puan ve -11,3 puandı ve iki hafta gibi kısa bir sürede derin yanıtlar görülmeye başlandı.
  • Takip edilen üç hastada derin yanıtlar 52 haftaya kadar sürdürüldü.
  • Hastaların %100'ü yanıt vererek hem MG-ADL hem de MG-ADL'de ≥3 puanlık bir azalma elde etti. QMG.
  • Hastaların %57'si, son takipte MG-ADL skorunun 0 veya 1 olması olarak tanımlanan minimal semptom ekspresyonuna (MSE) ulaştı.
  • Hastaların %100'ü, 24 haftada ortalama -16 puanlık bir azalmayla MGC2 ile klinik olarak anlamlı yanıt elde etti.
  • Hastaların %100'ünde nonsteroidal immünsüpresanlar ve yüksek doz steroidler yoktu. (>10 mg) ve FcRn ve kompleman inhibitörleri 24. Haftaya kadar.

    • Biyobelirteç ve mekanik veriler, miv-cel'in farklılaştırılmış klinik profilini daha da desteklemektedir:

  • Güçlü CAR T hücresi genişlemesi, bağışıklık sisteminin sıfırlandığına dair kanıtlarla birlikte tüm hastalarda derin B hücresi tükenmesine yol açtı.
  • 12. haftada gözlenen humoral bağışıklığın korunmasıyla birlikte azalan otoantikor seviyeleri.

    • Miv-cel, iyi tolere edilen bir güvenlik profili sergiledi ayakta tedavi potansiyeli:

  • Yüksek dereceli sitokin salınım sendromu (CRS) ve immün efektör hücreyle ilişkili nörotoksisite sendromu (ICANS) olayları gözlenmedi.
  • İki hastada geçici derece 3/4 tedaviyle ilişkili nötropeni AE'leri yaşandı; bu AE'lerin CAR T hücresi tedavisinden önce lenf tükenmesiyle tutarlı olması bekleniyordu ve tamamen çözüldü.

    • Kyverna Therapeutics Baş Tıbbi ve Geliştirme Sorumlusu Naji Gehchan, MD, "Günümüzün uzun vadeli verileri, birden fazla klinik sonuç ölçümünde yanıtın zaman içinde derinleşmeye devam ettiğini gösteriyor" dedi. "Bu derin ve benzeri görülmemiş sonuçlar, miv-cel'in hastalığı kaynağında hedefleme, bağışıklık sistemini sıfırlamak ve genelleştirilmiş miyastenia gravis hastalarında kalıcı ilaçsız, hastalıksız remisyon elde etmek için B hücrelerini derinlemesine tüketme yeteneğinden kaynaklanmaktadır. Sonuçların tüm birincil ve ikincil son noktalardaki tutarlılığı, biyobelirteç verileriyle daha da desteklenerek son derece cesaret vericidir ve miv-cel'in tek bir dozla tedavi paradigmasını değiştirme potansiyelini vurgulamaktadır."

    KYSA-6, 2025 yılında FDA uyumlu tescilli Faz 2/3 denemesi olarak değiştirildi. Kyverna şu anda üç coğrafyada 14 aktif klinik tesisin bulunduğu araştırmanın Faz 3 kısmına kaydoluyor.

    Myastenia Gravis (MG) HakkındaMyastenia gravis, kas güçsüzlüğüne ve yorgunluğa neden olan, B hücreli ve antikor aracılı bir otoimmün nöromüsküler hastalıktır ve hastalar konuşma, çiğneme, yutma veya nefes almada zorluk yaşayabilir. MG, sinir ve kas hücreleri arasındaki bağlantı noktasındaki kritik sinyal proteinlerine immünolojik bir saldırıya yol açan ve böylece sinirlerin kaslarla düzgün şekilde iletişim kurma yeteneğini engelleyen B hücreleri tarafından üretilen otoantikorlardan kaynaklanır. Hastalık, gözlerin ötesindeki kasları etkileyen ve ampuler, uzuv ve solunum kaslarını içerebilen gMG'yi içerir. Çoğu hastada MG tanısından sonraki iki yıl içinde gMG gelişir. Her ne kadar semptomlar başlangıçta gerilese de çoğu hastada kronik immünsüpresif tedavi gerektiren ilerleyici hastalık görülür. MG hastalarının %20'ye varan oranı hayatlarında en az bir kez solunum krizi yaşamaktadır3. Amerika Birleşik Devletleri'nde tahminen 80.000 hastaya gMG tanısı konulmuştur4-5.

    Miv-cel (mivocabtagene autoleucel, KYV-101) hakkındaMiv-cel, CD28 ortak uyarımı ile tamamen insan, otolog, CD19'u hedef alan bir CAR T hücresi terapisidir, etki ve tolere edilebilirlik için tasarlanmıştır ve B hücresi odaklı tedaviler için araştırılmaktadır. otoimmün hastalıklar. Tek bir uygulamayla miv-cel, otoimmün hastalıklarda kalıcı, ilaçsız, hastalıksız remisyon sağlamak için derin B hücresi tükenmesi ve bağışıklık sisteminin sıfırlanması potansiyeline sahiptir.

    Kyverna Therapeutics HakkındaKyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX), hücre terapisinin iyileştirici potansiyeli aracılığıyla otoimmün hastaları özgürleştirmeye odaklanan ileri aşamadaki bir klinik biyofarmasötik şirketidir. Şirketin önde gelen otolog CD19 hedefli CAR T hücresi tedavisi adayı miv-cel (mivocabtagene autoleucel, KYV-101), B hücresi kaynaklı birçok otoimmün hastalıkta tedavi paradigmasını temelden değiştirme potansiyelini ortaya koydu. Kyverna, katı kişi sendromu ve genelleştirilmiş miyastenia gravisteki ilk belirtileriyle potansiyel olarak sınıfında birinci olan nöroimmünoloji serisini geliştiriyor. Şirket ayrıca, gelecekteki öncelikli endikasyonları bilgilendirmek ve erişimi ve hasta deneyimini iyileştirmek için yeni nesil CAR T platformları geliştirmek amacıyla multipl skleroz ve romatoid artrit dahil olmak üzere ek klinik ve araştırmacı sponsorluğundaki çalışmaları da ilerletmektedir. Daha fazla bilgi için lütfen https://kyvernatx.com adresini ziyaret edin.

    İleriye Dönük BeyanlarBu basın bülteninde geleceğe yönelik beklentiler, planlar ve beklentiler hakkındaki beyanların yanı sıra tarihsel gerçekler olmayan konulara ilişkin diğer beyanlar "ileriye dönük beyanlar" teşkil edebilir. Sınırlama olmaksızın, "tahmin etmek", "inanmak", "devam etmek", "olabilir", "tahmin etmek", "beklemek", "niyet etmek", "olabilir", "planlamak", "potansiyel", "tahmin etmek", "proje etmek", "olmalı", "hedeflemek", "olacak", "olur" ve benzeri ifadeler ileriye dönük beyanları tanımlamayı amaçlamaktadır; ancak ileriye dönük beyanların tümü bu veya benzer tanımlayıcı kelimeleri içermemektedir. Bu basın bültenindeki ileriye dönük ifadeler, sınırlama olmaksızın aşağıdakilerle ilgili olanları içerir: Kyverna'nın KYSA-6 Faz 2/3 kayıtlı miv-cel denemesinin Faz 2 kısmından elde edilen uzun vadeli verilerin, araştırmanın Faz 3 kısmına olan güveni artırmak ve miv-cel'in tek bir dozla dayanıklı, ilaçsız, hastalıksız remisyon sağlama konusunda sınıfının en iyisi potansiyel profilini güçlendirmek için potansiyeli ve bu tür verilerin, zaman içinde yanıtın sürekli derinleşmesini gösterme yeteneği birden fazla klinik sonuç ölçümünde; Kyverna'nın nöroimmünolojideki liderliği CAR T; ayakta tedavi uygulama potansiyeli ve yeni bir klinik standart belirleme potansiyeli dahil miv-cel ile ilgili fırsatlar, miv-cel'in tek bir dozun ardından kronik immünoterapilere olan ihtiyacı ortadan kaldırırken MSE'ye ulaşma yeteneği ve bu başarının anlamlı bir klinik ilerlemeyi temsil etme ve hastalar için günlük işlevi ve yaşam kalitesini önemli ölçüde iyileştirme potansiyeli; miv-cel'in bir hastalığı kaynağında hedefleme ve B hücrelerini derinlemesine tüketme veya bağışıklık sıfırlamasını sağlama ve gMG'li hastalar için kalıcı, ilaçsız, hastalıksız remisyon sağlama yeteneği; miv-cel'in, gMG için tedavi paradigmasını tek bir dozla değiştirmek de dahil olmak üzere, birden fazla B hücresi kaynaklı otoimmün hastalıklarda tedavi paradigmasını temelden değiştirme potansiyeli; kayıt dahil olmak üzere araştırmanın devam eden 3. Aşama kısmı; Kyverna'nın, SPS ve gMG'deki ilk endikasyonları ve ek klinik ve araştırmacı sponsorluğundaki çalışmalarla potansiyel olarak sınıfında birinci nöroimmünoloji serisini geliştirmesi ve bu ilerlemenin erişimi ve hasta deneyimini iyileştirme potansiyeli; ve Kyverna'nın AAN Yıllık Toplantısındaki konferans görüşmesi ve web yayını ve sunumları için öngörülen zamanlama ve bu tür konferans görüşmesi, web yayını ve sunumlar sırasında tartışılması beklenen konular. Gerçek sonuçlar, aşağıdakiler de dahil olmak üzere çeşitli önemli faktörlerin bir sonucu olarak bu tür ileriye dönük beyanlarda belirtilenlerden önemli ölçüde farklılık gösterebilir: piyasa koşullarıyla ilgili belirsizlikler, önceki klinik araştırmalardan kaynaklanan olasılık, adlandırılmış hasta erişim faaliyetleri ve klinik öncesi çalışmalar mutlaka gelecekteki sonuçların tahmini olmayabilir; FDA veya diğer düzenleyici kurumların amaçlanan BLA sunumunu desteklemek için ek denemeler veya çalışmalar gerektirmesi olasılığı; fikri mülkiyet hakları; ve Kyverna'nın ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunduğu veya daha sonra sunabileceği Form 10-K ile ilgili en son Yıllık Raporunun ve Form 10-Q ile ilgili Üç Aylık Raporların "Risk Faktörleri" bölümünde açıklanan diğer faktörler. Bu basın bülteninde yer alan tüm ileriye dönük beyanlar, Kyverna'nın yönetim ekibinin mevcut beklentilerine dayanmaktadır ve yalnızca bu tarih itibarıyla geçerlidir ve Kyverna, ister yeni bilgiler, ister gelecekteki olaylar veya başka bir sonuç olsun, ileriye dönük herhangi bir beyanı güncelleme yükümlülüğünü özellikle reddeder.

    1 MG-ADL ve QMG'de klinik olarak anlamlı iyileşmeler, başlangıca göre MG-ADL'de ≥2 puanlık bir azalma ve QMG'de başlangıca göre ≥3 puanlık bir azalma olarak tanımlanır.2 MGC'de klinik olarak anlamlı bir iyileşme, başlangıca göre ≥3 puanlık azalma olarak tanımlanır.3 Claytor B, ve ark. Kas Siniri. 2023;68(1):8-19.4 Rodriguez E, et al. Kas. Sinir. 2024;69(2):166-171.5 Hendricks TM, et al. Ben J Opthamol. 2019; 205:99-105. 3. Clarivate DRG Raporu (2024).

    Kaynak: Kyverna Therapeutics, Inc.

    Kaynak: HealthDay

    Daha fazla haber kaynağı

  • FDA Medwatch İlaç Uyarıları
  • Günlük MedNews
  • Sağlık Profesyonelleri için Haberler
  • Yeni İlaç Onayları
  • Yeni İlaç Uygulamaları
  • Klinik Araştırma Sonuçları
  • Jenerik İlaç Onayları
  • Drugs.com Podcast'i

    • Bültenimize abone olun

    İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyilerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.

    Gönderildi : 2026-04-22 09:08

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler