Biolabs riceve la designazione di farmaco orfano dalla FDA statunitense per LBL-034, un anticorpo bispecifico anti-GPRC5D/CD3 dal design unico e altamente differenziato, per il trattamento del mieloma multiplo

Segui Drugslib su

NANJING, Cina, 6 novembre 2024 /PRNewswire/ -- Il 1° novembre, Nanjing Leads Biolabs Co., Ltd. (di seguito denominata "Leads Biolabs") ha annunciato che LBL-034, un T- L'anticorpo che coinvolge le cellule mirato sia a GPRC5D che a CD3, sviluppato in modo indipendente da Leads Biolabs con diritti di proprietà intellettuale globale per il trattamento del mieloma multiplo (MM), ha ottenuto la designazione di farmaco orfano (ODD) dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense.

LBL-034, un nuovo anticorpo bispecifico progettato utilizzando la piattaforma tecnologica proprietaria di anticorpi per l'engagement delle cellule T di Leads Biolabs "LeadsBodyTM", è il terzo antigene delle cellule T CD3 mirato al GPRC5D ad entrare nella fase clinica, secondo Frost e Sullivan. Legandosi simultaneamente al CD3 sulle cellule T e all'antigene associato al tumore GPRC5D sulle cellule tumorali, LBL-034 porta le cellule T in stretta prossimità con le cellule tumorali, attivando efficacemente le cellule T per attaccare e uccidere le cellule tumorali mirate. LBL-034 ha mostrato un'affinità e una potenza di legame GPRC5D più elevate pur essendo meno incline a indurre l'esaurimento delle cellule T e la morte cellulare. Un'ampia ricerca preclinica e clinica iniziale indica fortemente che LBL-034 ha il potenziale per essere il migliore della categoria.

Abbiamo ricevuto le approvazioni IND da NMPA e FDA nel luglio 2023 e abbiamo avviato per la prima volta uno studio di fase I/II in uno studio umano, in aperto, multicentrico, con incremento/espansione della dose di LBL-034 in pazienti con recidiva/refrattarietà multipla mieloma (RRMM), nel novembre 2023 in Cina. Sponsorizzato da Leads Biolabs, guidato dal professor Lu Jin dell'Ospedale popolare dell'Università di Pechino con la partecipazione di numerosi centri di sperimentazione clinica, i dati preliminari di questo studio hanno dimostrato un profilo di sicurezza favorevole e una solida efficacia. I dati preliminari saranno presentati al 66° incontro annuale ASH a San Diego, USA, il 9 dicembre 2024.

Questa approvazione ODD è un riconoscimento da parte della FDA per quanto riguarda il potenziale significativo di LBL-034 di Leads Biolabs nel trattamento della MM. Contribuirà ad accelerare lo sviluppo clinico e il processo di commercializzazione di LBL-034 a livello globale. Secondo l’Orphan Drug Act degli Stati Uniti, l’ODD è stato istituito dalla FDA per incoraggiare lo sviluppo di farmaci per il trattamento delle malattie rare. Fornisce una serie di incentivi per lo sviluppo di nuovi farmaci, inclusi ma non limitati a: (1) crediti d'imposta per le spese di sperimentazione clinica; (2) linee guida specifiche della FDA su tutte le fasi della ricerca clinica; (3) esenzione dalla tassa di richiesta per la registrazione di nuovi farmaci; e (4) 7 anni di esclusiva di mercato dopo la quotazione.

Il dott. Charles Cai, Direttore medico di Leads Biolabs, ha dichiarato: "Sono lieto di vedere i progressi positivi nel nostro sviluppo di nuovi farmaci a beneficio dei pazienti affetti da malattie rare come il MM. Il MM rimane una neoplasia incurabile e con le crescenti linee di trattamento, il l'intervallo tra le recidive del tumore diventerà sempre più breve e alla fine si evolverà in RRMM, che minaccia seriamente la vita e la salute umana. È urgente sviluppare nuove e più efficaci opzioni di trattamento LBL-034 adotta un design molecolare unico. e i risultati clinici preliminari indicano la sua promettente efficacia e sicurezza antitumorale Accelereremo lo sviluppo clinico di LBL-034 e ci impegneremo a offrire opzioni terapeutiche sicure ed efficaci ai pazienti con MM in tutto il mondo il più presto possibile >Dott. Xiaoqiang Kang, fondatore, presidente e CEO di Leads Biolabs, ha affermato: "LBL-034 è il primo prodotto di Lead Biolabs a ricevere la designazione di farmaco orfano dalla FDA, segnando per noi un passo avanti positivo in questo viaggio impegnativo ma significativo. Cogliendo questa opportunità, ottimizzeremo ulteriormente il layout della nostra pipeline, amplieremo i nostri confini di esplorazione nel campo biofarmaceutico e forniremo soluzioni innovative per esigenze mediche ancora non soddisfatte."

Informazioni sul mieloma multiplo

Il mieloma multiplo (MM) è una neoplasia maligna delle plasmacellule causata dalla proliferazione anomala di plasmacellule clonali, che rappresenta l'1% delle malattie neoplastiche e circa il 10% dei tumori ematologici a livello globale. Gli ultimi dati del database del registro SEER hanno mostrato che, nel 2021, c’erano circa 179.000 pazienti con MM negli Stati Uniti, che soddisfacevano i criteri della FDA per definire una malattia rara. Negli ultimi anni sono stati compiuti progressi significativi nel trattamento del MM attraverso lo sviluppo di successo di inibitori del proteasoma, farmaci immunomodulatori, inibitori selettivi dell’esportazione nucleare, anticorpi diretti contro il CD38, anticorpi bispecifici e terapie con cellule CAR-T. Tuttavia, nonostante questi risultati, rimane un bisogno clinico insoddisfatto di opzioni terapeutiche più efficaci. Secondo i dati SEER, nel 2024, si stima che ci saranno circa 35.780 pazienti con MM di nuova diagnosi negli Stati Uniti, pari a circa l’1,8% di tutti i nuovi casi di cancro segnalati a livello nazionale. Inoltre, si prevede che durante questo periodo si verificheranno circa 12.540 decessi a causa di complicazioni correlate al MM, pari a circa il 2,0% di tutti i decessi per cancro registrati a livello nazionale. Pertanto, è necessario prestare urgente attenzione allo sviluppo di nuove terapie per affrontare questa pressante sfida medica.

Informazioni su Leads Biolabs

Nanjing Leads Biolabs Co., Ltd è un'azienda biotecnologica in fase clinica dedicata alla scoperta, allo sviluppo e alla commercializzazione di terapie innovative per affrontare le problematiche mediche meno servite esigenze in oncologia, malattie autoimmuni e altre malattie gravi sia in Cina che nel mondo. Supportati dalle nostre piattaforme tecnologiche proprietarie e da solide capacità di sviluppo di farmaci, abbiamo curato una pipeline differenziata e progettata in modo razionale di 12 candidati farmaci innovativi, sei dei quali sono passati con successo alla fase clinica. Leads Biolabs si impegna a fornire nuovi farmaci sicuri, efficaci, accessibili e convenienti per rispondere alle esigenze insoddisfatte dei pazienti in tutto il mondo. Per ulteriori informazioni, visitare https://en.leadsbiolabs.com/

Fonte: Leads Biolabs Co., Ltd.

Pubblicato : 2024-11-11 12:00

Per saperne di più

Disclaimer

È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

Parole chiave popolari