Η εφαρμογή Linerixibat New Drug (NDA) έγινε αποδεκτή για ανασκόπηση από το FDA των ΗΠΑ για χοληστατικό κνησμό σε ασθενείς με πρωτογενή χολογενίτιδα (PBC)

Ακολουθήστε το Drugslib

θεραπεία για: Πρωτοβάθμια χολανική χολαγγίτιδα

linerixibat Η νέα εφαρμογή φαρμάκου (NDA) που έγινε δεκτή για ανασκόπηση από το FDA για το χοληστικό κνησμό σε ασθενείς με πρωτογενή χολογενή χολανγκίτιδα (PBC)

Ανακοίνωσε ότι η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει αποδεχθεί για την ανασκόπηση του NDA για το Linerixibat, έναν ερευνητικό στοχευμένο αναστολέα του μεταφορέα χολικού οξέος (IBAT), για τη θεραπεία του χοληστικού κνησμού σε ασθενείς με PBC, σπάνιο αυτοανοσοτογενή ηπατική νόσο. Η ημερομηνία στόχου του νόμου για τα τέλη χρηστών φαρμάκων (PDUFA) είναι 24 Μαρτίου 2026.

Kaivan Khavandi, SVP, παγκόσμιος επικεφαλής, αναπνευστική, ανοσολογία και φλεγμονή Ε & Α, GSK, δήλωσε: "Η αποδοχή του FDA με το PBC που σχετίζεται με το PBC και είναι ένα σημαντικό ορόσημο. Τα εξουθενωτικά συμπτώματα που έχουν επί του παρόντος πολύ περιορισμένες επιλογές θεραπείας. "Η εφαρμογή βασίζεται σε θετικά δεδομένα από τη δοκιμή Glisten Phase III, που παρουσιάστηκε τον Μάιο στην Ευρωπαϊκή Ένωση για τη Μελέτη του Κογκρέσου του ήπατος (EASL). Η Glisten γνώρισε τόσο τα πρωτογενή όσο και τα βασικά δευτερεύοντα τελικά σημεία που επιδεικνύουν μια ταχεία, σημαντική και παρατεταμένη βελτίωση στον χοληστικό κνησμό και την ψυχαγωγία που σχετίζεται με την ITCH, το οποίο σχετίζεται με το εικονικό φάρμακο. Το προφίλ ασφαλείας του linerixibat ήταν σύμφωνο με τις προηγούμενες μελέτες και τον μηχανισμό της αναστολής IBAT.

Το linerixibat δεν έχει εγκριθεί σε κανένα σημείο του κόσμου. Τα προκύπτοντα υπερβολικά χολικά οξέα στην κυκλοφορία πιστεύεται ότι παίζουν αιτιώδη ρόλο στον χοληστατικό κνησμό, μια εσωτερική φαγούρα που δεν μπορεί να ανακουφιστεί από το ξύσιμο. Ο κνησμός μπορεί να εμφανιστεί σε οποιοδήποτε στάδιο της νόσου PBC ή του βιοχημικού ελέγχου και έχει εμπειρία σε ποικίλους βαθμούς σοβαρότητας έως και 90% των ατόμων που ζουν με PBC.1 Η θεραπεία της πρώτης γραμμής για την ασθένεια του PBC σε περίπου 70% των ασθενών, αλλά δεν μειώνει τη σοβαρότητα ή τον αντίκτυπο του κνησμού. διαταραχή, κόπωση, μειωμένη ποιότητα ζωής και ακόμη και μερικές φορές απαιτεί μεταμόσχευση ήπατος απουσία ηπατικής ανεπάρκειας.3,4

Σχετικά με το linerixibat (GSK2330672)

Το linerixibat είναι ένας αναστολέας IBAT, ένας στοχευμένος από του στόματος παράγοντα με δυνατότητα θεραπείας χοληστικού κνησμού (ITCH) που σχετίζεται με τη σπάνια αυτοάνοση ηπατική νόσο γνωστή ως PBC. Με την αναστολή της επαναδημιουργίας του χολικού οξέος, το linerixibat μειώνει τους πολλαπλούς μεσολαβητές κνησμού στην κυκλοφορία. Η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων και η Ευρωπαϊκή Οργανισμός Φαρμάκων έχουν χορηγήσει ορφανό φάρμακο για το Linerixibat στη θεραπεία του χοληστικού κνησμού σε ασθενείς με PBC. 238 Ασθενείς με PBC με χοληστατικό κνησμό αρχικά εγγράφηκαν εξίσου σε ενεργούς και εικονικού φαρμάκου (n = 119 το καθένα). Η πρωταρχική ανάλυση αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του linerixibat σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Οι συμμετέχοντες με μέτρια έως σοβαρή φαγούρα ήταν εγγεγραμμένοι. Οι συμμετέχοντες έλαβαν αρχικά είτε το Linerixibat είτε το εικονικό φάρμακο και είχαν τη δυνατότητα να διασχίσουν σε ένα μέρος Β της δίκης. Τα μέτρα πρωτοβάθμιας και δευτερεύουσας έκβασης αξιολογήθηκαν χρησιμοποιώντας μια κλίμακα αριθμητικής βαθμολόγησης 0-10 για χειρότερη φαγούρα και φαγούρα που σχετίζονται με τον ύπνο. Η σταθερή χρήση της κατευθυντήριας προτεινόμενη θεραπεία κατά του itch επιτρέπεται. Η δοκιμή ήταν η πρώτη πραγματικά παγκόσμια μελέτη PBC που ολοκληρώθηκε σε 19 χώρες, συμπεριλαμβανομένης της Αμερικής, της Ευρώπης, της Κίνας και της Ιαπωνίας.

Η GSK διερευνά επί του παρόντος πολλαπλές δυνητικές θεραπείες για ασθενείς με ηπατική νόσο. Εκτός από το PBC, διερευνάμε επίσης πιθανές θεραπείες για χρόνια ηπατίτιδα Β, ηπατική νόσο που σχετίζεται με το αλκοόλ (ALD) και μεταβολική δυσλειτουργία της steatohepatitis (MASH). Μάθετε περισσότερα στο GSK.com.

Η GSK προειδοποιεί τους επενδυτές ότι οποιεσδήποτε δηλώσεις ή προβολές που έγιναν από την GSK, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που έγιναν σε αυτή την ανακοίνωση, υπόκεινται σε κινδύνους και αβεβαιότητες που μπορεί να προκαλέσουν ουσιαστικά τα πραγματικά αποτελέσματα από αυτά που προβλέπονται. Αυτοί οι παράγοντες περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε αυτά που περιγράφονται στην ενότητα "Παράγοντες κινδύνου" στην ετήσια έκθεση της GSK σχετικά με το Έντυπο 20-F για το 2024 και τα αποτελέσματα Q1 της GSK για το 2025. BMJ ανοιχτή γαστρεντερόλη 2024; 11 (1)

  • Carbone Μ, et αϊ. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2018 Ιουλίου 13, 3 (9): 626-634
  • Smith 2025; Hepatol Commun.9 (3): E0635
  • Lindor KD, et αϊ. Ηπατολογία. 2019, 69 (1): 394-419
    • Πηγή: GSK

    Δημοσιεύτηκε : 2025-06-11 12:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά