Permohonan Dadah Baru Linerixbat (NDA) diterima untuk semakan oleh FDA AS untuk pruritus kolestatik pada pesakit dengan cholangitis biliary primer (PBC)

rawatan untuk: cholangitis biliary primer

Linerixbat baru aplikasi ubat baru (NDA) GSK) hari ini mengumumkan Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah menerima untuk mengkaji semula NDA untuk linerixbat, perencat yang disasarkan penyiasatan pengangkut asid empedu ileal (IBAT), untuk rawatan pruritus kolestatik pada pesakit dengan PBC, penyakit hati autoimun yang jarang berlaku. Tarikh Matlamat Pengguna Pengguna Dadah Preskripsi (PDUFA) ialah 24 Mac 2026.
Kaivan Khavandi, SVP, Ketua Global, Pernafasan, Imunologi & Keradangan R & D, GSK, berkata: Gejala yang pada masa ini mempunyai pilihan rawatan yang sangat terhad. "

Permohonan ini berdasarkan data positif dari percubaan fasa glisten, yang dibentangkan pada bulan Mei di Persatuan Eropah untuk Kongres Kajian Hati (EASL). Glisten bertemu kedua-dua titik akhir sekunder utama dan utama yang menunjukkan peningkatan yang cepat, signifikan dan berterusan dalam pruritus kolestatik dan gangguan tidur yang berkaitan dengan gatal berbanding plasebo. Profil keselamatan linerixbat adalah konsisten dengan kajian terdahulu dan mekanisme perencatan IBAT.
Linerixbat kini tidak diluluskan di mana -mana sahaja di dunia. Asid hempedu yang berlebihan dalam edaran dianggap memainkan peranan kausal dalam pruritus kolestatik, gatal dalaman yang tidak dapat dilepaskan dengan menggaru. Pruritus boleh berlaku di mana -mana peringkat penyakit PBC atau kawalan biokimia, dan berpengalaman dalam pelbagai tahap keparahan sehingga 90% orang yang hidup dengan PBC.1 Rawatan baris pertama untuk PBC mengawal penyakit pada kira -kira 70% pesakit, tetapi tidak mengurangkan keterukan atau kesan yang serius. Keletihan, kualiti hidup yang terjejas dan kadang -kadang memerlukan pemindahan hati jika tiada kegagalan hati.3,4

Mengenai Linerixbat (GSK2330672)

Linerixbat adalah perencat IBAT, agen lisan yang disasarkan dengan potensi untuk merawat pruritus kolestatik (gatal) yang berkaitan dengan penyakit hati autoimun yang jarang dikenali sebagai PBC. Dengan menghalang asid hempedu semula, linerixbat mengurangkan pelbagai mediator pruritus dalam edaran. Pentadbiran Makanan dan Dadah AS dan Agensi Ubat-ubatan Eropah telah memberikan penamaan dadah yatim piatu untuk linerixbat dalam rawatan pruritus kolestatik pada pesakit dengan pbc. Pesakit PBC dengan pruritus kolestatik pada mulanya mendaftar sama rata ke dalam lengan aktif dan plasebo (n = 119 setiap satu). Analisis utama menilai keberkesanan dan keselamatan linerixbat berbanding dengan plasebo. Peserta dengan gatal yang sederhana hingga teruk telah didaftarkan. Peserta pada mulanya menerima sama ada linerixbat atau plasebo dan berpotensi untuk menyeberang dalam bahagian B perbicaraan. Langkah-langkah hasil primer dan sekunder dinilai menggunakan skala penarafan berangka 0-10 untuk gatal-gatal yang paling teruk dan gangguan tidur yang berkaitan dengan gatal. Penggunaan garis panduan yang stabil mencadangkan terapi anti-gatal dibenarkan. Perbicaraan itu adalah kajian PBC yang benar -benar global yang disiapkan di 19 negara termasuk Amerika, Eropah, China dan Jepun.

Mengenai Penyelidikan GSK dalam Hepatologi

GSK sedang menyiasat pelbagai rawatan berpotensi untuk pesakit dengan penyakit hati. Sebagai tambahan kepada PBC, kami juga menyiasat rawatan yang berpotensi untuk hepatitis B kronik, penyakit hati yang berkaitan dengan alkohol (ALD), dan disfungsi metabolik yang berkaitan dengan steatohepatitis (MASH). Ketahui lebih lanjut di gsk.com.

Pernyataan peringatan mengenai penyata yang berpandangan ke hadapan

GSK memberi amaran kepada para pelabur bahawa mana-mana kenyataan atau unjuran yang dibuat oleh GSK, termasuk yang dibuat dalam pengumuman ini, tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian yang boleh menyebabkan hasil sebenar berbeza secara material dari yang diproyeksikan. Faktor sedemikian termasuk, tetapi tidak terhad kepada, yang diterangkan dalam bahagian "Faktor Risiko" dalam laporan tahunan GSK pada Borang 20-F untuk 2024, dan keputusan Q1 GSK untuk 2025. BMJ Open Gastroenterol 2024; 11 (1)

Carbone M, et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2018 13 Jul; 3 (9): 626-634

Smith 2025; Hepatol Commun.9 (3): E0635

Lindor KD, et al. Hepatologi. 2019; 69 (1): 394-419

Sumber: GSK

Disiarkan : 2025-06-11 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.