Το Linerixibat παρουσιάζει θετικά αποτελέσματα Φάσης ΙΙΙ στον χολοστατικό κνησμό στην πρωτοπαθή χολαγγειίτιδα των χοληφόρων (PBC)

19 Νοεμβρίου 2024 -- Η GSK plc (LSE/NYSE: GSK) ανακοίνωσε σήμερα τα θετικά αποτελέσματα του GLISTEN, της συνεχιζόμενης παγκόσμιας κλινικής δοκιμής φάσης ΙΙΙ που αξιολογεί το linerixibat, έναν ερευνητικό στοχευμένο αναστολέα του μεταφορέα χολικού οξέος ειλεού (IBAT), στο ενήλικες με χολοστατικό κνησμό (αδυσώπητη φαγούρα) που σχετίζεται με πρωτοπαθή χολαγγειίτιδα των χοληφόρων (PBC), μια σπάνια αυτοάνοση ηπατική νόσο.

Το GLISTEN πέτυχε το κύριο καταληκτικό του σημείο, με το linerixibat να οδηγεί σε βελτίωση του κνησμού, όπως αποδεικνύεται από μια στατιστικά σημαντική μείωση από την αρχική τιμή στη μηνιαία βαθμολογία κνησμού για 24 εβδομάδες έναντι του εικονικού φαρμάκου. Η δοκιμή στρατολόγησε ασθενείς με PBC με μέτρια έως σοβαρή φαγούρα, οι οποίοι λάμβαναν σταθερές δόσεις προτεινόμενων από τις κατευθυντήριες γραμμές θεραπείες για τον κνησμό ή δεν είχαν λάβει θεραπεία ή είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία. Τα προκαταρκτικά αποτελέσματα ασφάλειας είναι γενικά σύμφωνα με αυτά που παρατηρήθηκαν σε προηγούμενες μελέτες για το linerixibat. Περαιτέρω ανάλυση αυτών των δεδομένων βρίσκεται σε εξέλιξη.

Kaivan Khavandi, SVP & Global Head, Respiratory/Immunology R&D, GSK, δήλωσε: «Το Linerixibat έχει τη δυνατότητα να είναι η πρώτη παγκόσμια θεραπεία που αναπτύχθηκε ειδικά για τη θεραπεία του κνησμού στην PBC. Αυτά τα θετικά δεδομένα υποδηλώνουν ότι θα μπορούσε να έχει μια θέση στην υποστήριξη ασθενών των οποίων η ποιότητα ζωής επηρεάζεται σημαντικά με πολλούς τρόπους από την επίμονη φαγούρα. Περισσότεροι από 240.000 άνθρωποι θα βιώσουν αδυσώπητη φαγούρα που απαιτεί θεραπεία, κάτι που αντιπροσωπεύει μια σημαντική ανικανοποίητη ανάγκη. 1,2,3,4 Οι τρέχουσες προτεινόμενες κατευθυντήριες οδηγίες θεραπείες που διατίθενται για τον χολοστατικό κνησμό είναι ανεπαρκείς, με γνωστό περιορισμένο αντίκτυπο στον κνησμό και χαμηλή ανεκτικότητα. 5,6 Η PBC είναι μια σπάνια νόσος των χοληφόρων πόρων που προσβάλλει κυρίως γυναίκες και μπορεί να προκαλέσει ηπατική βλάβη και πιθανή ηπατική ανεπάρκεια εάν δεν αντιμετωπιστεί. Ένα από τα πιο κοινά συμπτώματα είναι ο συνεχής, αδυσώπητος κνησμός ή οι αισθήσεις ερπυσμού του δέρματος, καθώς και η κόπωση που συχνά επιδεινώνεται από τον κνησμό τη νύχτα. Η ασθένεια αυτή τη στιγμή δεν έχει θεραπεία.

Carol Roberts, Πρόεδρος του Οργανισμού PBCers, δήλωσε: «Η φαγούρα που σχετίζεται με την PBC για πολλούς ασθενείς είναι αμείλικτη και συχνά σοβαρή, αλλά είναι ένα σύμπτωμα που συχνά παραβλέπεται ή απορρίπτεται. Έχει σημαντικό αντίκτυπο στην ποιότητα ζωής και την ψυχική υγεία των ατόμων με PBC. Το δυναμικό μιας θεραπευτικής επιλογής που αντιμετωπίζει μια βασική αιτία κνησμού απαντά σε μια ανικανοποίητη στο παρελθόν ανάγκη για άτομα με PBC."

Τα πλήρη αποτελέσματα του GLISTEN θα παρουσιαστούν σε μελλοντικό επιστημονικό συνέδριο. Το Linerixibat επί του παρόντος δεν έχει εγκριθεί Οπουδήποτε στον κόσμο έχει χαρακτηριστεί ως ορφανό φάρμακο τόσο στις ΗΠΑ όσο και στην ΕΕ.

Σχετικά με τον χολοστατικό κνησμό στην πρωτοπαθή χολή. χολαγγειίτιδα

Στην πρωτοπαθή χολαγγειίτιδα των χοληφόρων (PBC), μια χολοστατική ηπατική νόσο, η ροή της χολής από το ήπαρ διαταράσσεται. Η προκύπτουσα περίσσεια χολικών οξέων στην κυκλοφορία πιστεύεται ότι παίζει αιτιολογικό ρόλο στον χολοστατικό κνησμό, έναν εσωτερικό κνησμό που δεν μπορεί να ανακουφιστεί με το ξύσιμο. Ο κνησμός μπορεί να εμφανιστεί σε οποιοδήποτε στάδιο της νόσου PBC και εμφανίζεται σε έως και 90% των ατόμων που ζουν με PBC.4 Η θεραπεία πρώτης γραμμής για PBC ελέγχει τη νόσο σε περίπου 70% των ασθενών, αλλά δεν μειώνει τη σοβαρότητα ή τον αντίκτυπο του κνησμού .7 Ο χολοστατικός κνησμός είναι μια σοβαρή κατάσταση που μπορεί να είναι εξουθενωτική, με τους ασθενείς να παρουσιάζουν διαταραχές ύπνου, κόπωση, μειωμένη ποιότητα ζωής και μερικές φορές ακόμη και να χρειάζονται συκώτι μεταμόσχευση απουσία ηπατικής ανεπάρκειας.4

Σχετικά με το linerixibat (GSK2330672)

Το Linerixibat είναι ένας αναστολέας του μεταφορέα του χολικού οξέος του ειλεού (IBAT), ένας στοχευμένος από του στόματος παράγοντας με δυνατότητα θεραπείας του χολοστατικού κνησμού (φαγούρα) που σχετίζεται με τη σπάνια αυτοάνοση ηπατική νόσο γνωστή ως πρωτοπαθή χολαγγειίτιδα των χοληφόρων (PBC). Αναστέλλοντας την επαναπρόσληψη χολικού οξέος, το linerixibat στοχεύει στην αντιμετώπιση μιας βασικής αιτίας του χολοστατικού κνησμού. Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ και ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων χορήγησαν την ονομασία ορφανού φαρμάκου για το linerixibat για τη θεραπεία του χολοστατικού κνησμού που σχετίζεται με PBC.

Σχετικά με τη δοκιμή GLISTEN

Το GLISTEN είναι μια συνεχιζόμενη διπλή-τυφλή, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, δοκιμή φάσης ΙΙΙ (NCT04950127, GSK μελέτη 212620) που διεξήχθη σε ασθενείς με PBC με χολοστατικό κνησμό. Η αρχική ανάλυση αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα (συμπεριλαμβανομένης της επίδρασης στον ύπνο) και την ασφάλεια του linerixibat σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Συμμετείχαν συμμετέχοντες με μέτρια έως σοβαρή φαγούρα. Η δοκιμή περιλαμβάνει πολλαπλά σκέλη όπου οι συμμετέχοντες λαμβάνουν είτε linerixibat είτε εικονικό φάρμακο και έχουν τη δυνατότητα να διασταυρωθούν σε ένα σημείο της μελέτης. Οι πρωτογενείς και δευτερεύουσες μετρήσεις έκβασης αξιολογήθηκαν χρησιμοποιώντας την Αριθμητική Κλίμακα Αξιολόγησης (NRS) για τη χειρότερη φαγούρα και την παρέμβαση ύπνου που σχετίζεται με την φαγούρα και το ερωτηματολόγιο PBC-40 για την ποιότητα ζωής. Επιτρεπόταν η σταθερή χρήση της κατευθυντήριας γραμμής θεραπείας κατά του κνησμού. Ένας μικρός αριθμός συμμετεχόντων παραμένει σε εξέλιξη σε ένα διερευνητικό τμήμα της δοκιμής.

Σχετικά με την GSK

Η GSK είναι μια παγκόσμια εταιρεία βιοφαρμακευτικών προϊόντων με σκοπό να ενώσει την επιστήμη, την τεχνολογία και το ταλέντο για να αποκτήσει πριν από την ασθένεια μαζί. Μάθετε περισσότερα στη διεύθυνση gsk.com.

Προειδοποιητική δήλωση σχετικά με δηλώσεις με μέλλον

Η GSK προειδοποιεί τους επενδυτές ότι τυχόν μελλοντικές δηλώσεις ή προβλέψεις που γίνονται από την GSK, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που γίνονται στην παρούσα ανακοίνωση, υπόκεινται σε κινδύνους και αβεβαιότητες που μπορεί να προκαλέσουν ουσιαστική διαφορά στα πραγματικά αποτελέσματα από αυτά που προβλέπονται. Τέτοιοι παράγοντες περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε αυτούς, εκείνους που περιγράφονται στο σημείο 3.Δ «Παράγοντες κινδύνου» στην Ετήσια Έκθεση της GSK για το Έντυπο 20-F για το 2023 και στα Αποτελέσματα Γ' τριμήνου της GSK για το 2024.

Αναφορές

Lu M et al. Clin Gastroenterol Hepatol. 2018 Aug;16(8):1342-1350

Sebode M et al. Ζ Γαστρεντερόλη. Μάιος 2020;58(5):431-438

Tanaka A et al. Hepatol Res. 2019 Aug;49(8):881-889

Gungabisoon U, et al. BMJ Open Gastroenterol 2024; 11(1)

Hegade VS, et al. Clin Gastroenterol Hepatol. 2019 Jun;17(7):1379-1387

Mayo MJ et al. Dig Dis Sci. 2023 Mar;68(3):995-1005

Carbone M, et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2018 Jul 13;3(9):626–634

Πηγή: GSK

Δημοσιεύτηκε : 2024-11-21 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.