Linerixibat mostra risultati positivi di Fase III nel prurito colestatico nella colangite biliare primitiva (PBC)

19 novembre 2024 -- GSK plc (LSE/NYSE: GSK) ha annunciato oggi i principali risultati positivi di GLISTEN, lo studio clinico globale di fase III in corso che valuta linerixibat, un inibitore sperimentale mirato del trasportatore degli acidi biliari ileali (IBAT), in adulti con prurito colestatico (prurito incessante) associato a colangite biliare primitiva (PBC), una rara malattia autoimmune del fegato.

GLISTEN ha raggiunto il suo endpoint primario, con linerixibat che ha prodotto un miglioramento del prurito, come dimostrato da una riduzione statisticamente significativa rispetto al basale del punteggio mensile del prurito nell’arco di 24 settimane rispetto al placebo. Lo studio ha reclutato pazienti con PBC con prurito da moderato a grave, che stavano ricevendo dosi stabili di terapie suggerite dalle linee guida per il prurito, o che erano naïve al trattamento, o erano stati precedentemente trattati. I risultati preliminari sulla sicurezza sono generalmente coerenti con quelli osservati in studi precedenti sul linerixibat. Sono in corso ulteriori analisi di questi dati.

Kaivan Khavandi, SVP e Global Head, Respiratory/Immunology R&D, GSK, ha dichiarato: “Linerixibat ha il potenziale per essere la prima terapia globale sviluppata specificamente per il trattamento del prurito nella PBC. Questi dati positivi suggeriscono che potrebbe avere un ruolo nel supportare i pazienti la cui qualità di vita è significativamente influenzata in molteplici modi dal prurito persistente."

Le persone a cui è stata diagnosticata la CBP raggiungeranno 510.000 a livello globale entro il 2030, e più di 240.000 persone soffriranno di un prurito incessante che richiederà cure, rappresentando un significativo bisogno insoddisfatto. 1,2,3,4 Le attuali linee guida suggeriscono che le terapie disponibili per il prurito colestatico sono inadeguate, con un noto impatto limitato sul prurito e scarsa tollerabilità. 5,6 La CBP è una malattia rara dei dotti biliari che colpisce principalmente le donne e, se non trattata, può causare danni al fegato e possibile insufficienza epatica. Uno dei sintomi più comuni è il prurito costante e incessante o la sensazione di prurito sulla pelle, così come l'affaticamento che spesso è aggravato dal prurito notturno. Attualmente non esiste una cura per la malattia.

Carol Roberts, Presidente della PBCers Organization, ha affermato: “Il prurito associato alla CBP per molti pazienti è inesorabile e spesso grave, ma è un sintomo che spesso viene trascurato o ignorato. Ha un impatto significativo sulla qualità della vita e sulla salute mentale delle persone affette da CBP. Il potenziale di un'opzione terapeutica che affronta la causa principale del prurito risponde a un'esigenza precedentemente insoddisfatta delle persone affette da PBC."

I risultati completi di GLISTEN saranno presentati in un prossimo congresso scientifico. Linerixibat non è attualmente approvato in qualsiasi parte del mondo; gli è stata concessa la designazione di farmaco orfano sia negli Stati Uniti che nell'UE.

Informazioni sul prurito colestatico nella colangite biliare primitiva

Nella colangite biliare primitiva (PBC), una malattia epatica colestatica, il flusso della bile dal fegato viene interrotto. Si ritiene che il conseguente eccesso di acidi biliari in circolazione svolga un ruolo causale nel prurito colestatico, un prurito interno che non può essere alleviato grattandosi. Il prurito può verificarsi in qualsiasi stadio della malattia CBP e viene riscontrato fino al 90% delle persone affette da CBP.4 Il trattamento di prima linea per la CBP controlla la malattia in circa il 70% dei pazienti, ma non riduce la gravità o l'impatto del prurito .7 Il prurito colestatico è una condizione grave che può essere debilitante, con pazienti che soffrono di disturbi del sonno, affaticamento, compromissione della qualità della vita e talvolta richiedono persino il trapianto di fegato in assenza di insufficienza epatica.4

Informazioni su linerixibat (GSK2330672)

Linerixibat è un inibitore del trasportatore degli acidi biliari ileali (IBAT), un agente orale mirato con potenziale nel trattamento del prurito colestatico associato alla rara malattia epatica autoimmune nota come primaria colangite biliare (PBC). Inibendo la ricaptazione degli acidi biliari, linerixibat mira ad affrontare la causa principale del prurito colestatico. La Food and Drug Administration statunitense e l'Agenzia europea per i medicinali hanno concesso la designazione di farmaco orfano al linerixibat nel trattamento del prurito colestatico associato a PBC.

Informazioni sullo studio GLISTEN

GLISTEN è uno studio di fase III in corso, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo (NCT04950127; studio GSK 212620) condotto su pazienti affetti da PBC con prurito colestatico. L'analisi primaria ha valutato l'efficacia (compreso l'impatto sul sonno) e la sicurezza di linerixibat rispetto al placebo. Sono stati arruolati partecipanti con prurito da moderato a grave. Lo studio comprende più bracci in cui i partecipanti ricevono linerixibat o placebo e hanno la possibilità di effettuare il crossover ad un certo punto dello studio. Le misure di esito primario e secondario sono state valutate utilizzando la Numerical Rating Scale (NRS) per il prurito peggiore e l'interferenza del sonno correlata al prurito, e il questionario PBC-40 per la qualità della vita. L’uso stabile delle linee guida suggeriva che fosse consentita la terapia antiprurito. Un piccolo numero di partecipanti continua a partecipare a una parte esplorativa della sperimentazione.

Informazioni su GSK

GSK è un'azienda biofarmaceutica globale con lo scopo di unire scienza, tecnologia e talento per ottenere prima della malattia insieme. Scopri di più su gsk.com.

Dichiarazione cautelativa relativa alle dichiarazioni previsionali

GSK avverte gli investitori che qualsiasi dichiarazione o proiezione previsionale fatta da GSK, comprese quelle contenute nel presente annuncio, è soggetta a rischi e incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano sostanzialmente da quelli previsti. Tali fattori includono, ma non sono limitati a, quelli descritti alla voce 3.D "Fattori di rischio" nella relazione annuale di GSK sul modulo 20-F per il 2023 e i risultati del terzo trimestre di GSK per il 2024.

Riferimenti

Lu M et al. Clin Gastroenterol Hepatol. 2018 ago;16(8):1342-1350

Sebode M et al. Z Gastroenterolo. 2020 maggio;58(5):431-438

Tanaka A et al. Epatolo Res. 2019 ago;49(8):881-889

Gungabissoon U, et al. BMJ Open Gastroenterolo 2024; 11(1)

Hegade VS, et al. Clin Gastroenterol Hepatol. 2019 giugno;17(7):1379-1387

Mayo MJ et al. Scava Dis Sci. 2023 Mar;68(3):995-1005

Carbone M, et al. Lancetta Gastroenterolo Epatolo. 13 luglio 2018;3(9):626–634

Fonte: GSK

Pubblicato : 2024-11-21 12:00

Per saperne di più

Disclaimer

È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.