Linerixibat laat positieve fase III-resultaten zien bij cholestatische pruritus bij primaire biliaire cholangitis (PBC)

19 november 2024 -- GSK plc (LSE/NYSE: GSK) heeft vandaag positieve resultaten bekendgemaakt van GLISTEN, het lopende mondiale fase III klinische onderzoek ter evaluatie van linerixibat, een doelgerichte remmer van de ileale galzuurtransporteur (IBAT), in volwassenen met cholestatische pruritus (meedogenloze jeuk) geassocieerd met primaire biliaire cholangitis (PBC), een zeldzame auto-immuunziekte.

GLISTEN bereikte zijn primaire eindpunt, waarbij linerixibat resulteerde in een verbetering van de jeuk, zoals aangetoond door een statistisch significante afname ten opzichte van de uitgangswaarde van de maandelijkse jeukscore gedurende 24 weken vergeleken met placebo. Voor het onderzoek werden PBC-patiënten gerekruteerd met matige tot ernstige jeuk, die stabiele doses van de door richtlijnen voorgestelde therapieën voor jeuk kregen, of behandelingsnaïef waren, of eerder waren behandeld. De voorlopige veiligheidsresultaten komen over het algemeen overeen met die uit eerdere onderzoeken met linerixibat. Verdere analyse van deze gegevens is aan de gang.

Kaivan Khavandi, SVP & Global Head, Respiratory/Immunology R&D, GSK, zei: “Linerixibat heeft het potentieel om de eerste wereldwijde therapie te zijn die specifiek is ontwikkeld om jeuk bij PBC te behandelen. Deze positieve gegevens suggereren dat het een rol zou kunnen spelen bij het ondersteunen van patiënten wier levenskwaliteit op meerdere manieren aanzienlijk wordt beïnvloed door aanhoudende jeuk.”

Mensen bij wie de diagnose PBC is gesteld, zullen tegen 2030 wereldwijd 510.000 bereiken, en ruim 240.000 mensen zullen last hebben van meedogenloze jeuk die behandeling vereist, wat een aanzienlijke onvervulde behoefte vertegenwoordigt. 1,2,3,4 De huidige richtlijn suggereerde dat de beschikbare therapieën voor cholestatische jeuk ontoereikend zijn, met een bekende beperkte impact op de jeuk en een slechte verdraagbaarheid. 5,6 PBC is een zeldzame aandoening van de galwegen die vooral vrouwen treft en die, indien onbehandeld, leverbeschadiging en mogelijk leverfalen kan veroorzaken. Een van de meest voorkomende symptomen is een aanhoudend, meedogenloos jeuk- of huidkruipend gevoel, evenals vermoeidheid die vaak wordt verergerd door jeuk 's nachts. Er bestaat momenteel geen geneesmiddel voor de ziekte.

Carol Roberts, president van de PBCers Organization, zei: “De jeuk die bij veel patiënten met PBC gepaard gaat, is aanhoudend en vaak ernstig, maar is een symptoom dat vaak over het hoofd wordt gezien of genegeerd. Het heeft een aanzienlijke impact op de kwaliteit van leven en de geestelijke gezondheid van mensen met PBC. Het potentieel van een behandelingsoptie die de hoofdoorzaak van jeuk aanpakt, beantwoordt aan een voorheen onvervulde behoefte bij mensen met PBC."

De volledige resultaten van GLISTEN zullen worden gepresenteerd op een toekomstig wetenschappelijk congres. Linerixibat is momenteel niet goedgekeurd waar ook ter wereld; het heeft zowel in de VS als in de EU de status van weesgeneesmiddel gekregen.

Over cholestatische jeuk bij primaire biliaire cholangitis

Bij primaire biliaire cholangitis (PBC), een cholestatische leverziekte, is de galstroom uit de lever verstoord. Er wordt aangenomen dat de resulterende overtollige galzuren in de bloedsomloop een oorzakelijke rol spelen bij cholestatische jeuk, een inwendige jeuk die niet kan worden verlicht door te krabben. Jeuk kan in elk stadium van de PBC-ziekte optreden en wordt ervaren door maximaal 90% van de mensen met PBC.4 De eerstelijnsbehandeling voor PBC controleert de ziekte bij ongeveer 70% van de patiënten, maar vermindert de ernst of impact van de jeuk niet. .7 Cholestatische jeuk is een ernstige aandoening die invaliderend kan zijn, waarbij patiënten slaapstoornissen, vermoeidheid en een verminderde levenskwaliteit ervaren en soms zelfs een levertransplantatie nodig hebben als er geen sprake is van leverfalen.4

Over linerixibat (GSK2330672)

Linerixibat is een ileale galzuurtransporter (IBAT)-remmer, een doelgericht oraal middel met potentieel voor de behandeling van cholestatische jeuk (jeuk) geassocieerd met de zeldzame auto-immuunziekte die bekend staat als primaire biliaire cholangitis (PBC). Door de heropname van galzuur te remmen, wil linerixibat de hoofdoorzaak van cholestatische jeuk aanpakken. De Amerikaanse Food and Drug Administration en de European Medicines Agency hebben de status van weesgeneesmiddel toegekend aan linerixibat voor de behandeling van cholestatische pruritus geassocieerd met PBC.

Over het GLISTEN-onderzoek

GLISTEN is een lopend dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase III-onderzoek (NCT04950127; GSK-onderzoek 212620) uitgevoerd bij PBC-patiënten met cholestatische pruritus. De primaire analyse evalueerde de werkzaamheid (inclusief de impact op de slaap) en de veiligheid van linerixibat vergeleken met placebo. Deelnemers met matige tot ernstige jeuk werden geïncludeerd. De proef omvat meerdere armen waarbij deelnemers linerixibat of placebo krijgen en de mogelijkheid hebben om op een bepaald punt in de studie over te stappen. Primaire en secundaire uitkomstmaten werden beoordeeld met behulp van de Numerical Rating Scale (NRS) voor de ergste jeuk en jeukgerelateerde slaapinterferentie, en de PBC-40-vragenlijst voor kwaliteit van leven. Stabiel gebruik van de richtlijn suggereerde dat anti-jeuktherapie was toegestaan. Een klein aantal deelnemers blijft deelnemen aan een verkennend deel van de proef.

Over GSK

GSK is een mondiaal biofarmaceutisch bedrijf met als doel wetenschap, technologie en talent te verenigen om samen vooruit op de ziekte. Ga voor meer informatie naar gsk.com.

Waarschuwing met betrekking tot toekomstgerichte verklaringen

GSK waarschuwt beleggers dat alle toekomstgerichte verklaringen of voorspellingen van GSK, inclusief die in deze aankondiging, onderhevig zijn aan risico's en onzekerheden die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de verwachte resultaten. Dergelijke factoren omvatten, maar zijn niet beperkt tot, de factoren die worden beschreven onder punt 3.D “Risicofactoren” in het jaarverslag van GSK op formulier 20-F voor 2023, en de derde kwartaalresultaten van GSK voor 2024.

Referenties

Lu M et al. Clin Gastro-enterol Hepatol. 2018 Aug;16(8):1342-1350

Sebode M et al. Z Gastro-enterol. 2020 mei;58(5):431-438

Tanaka A et al. Hepatol-res. 2019 Aug;49(8):881-889

Gungabissoon U, et al. BMJ Open Gastro-enterol 2024; 11(1)

Hegade VS, et al. Clin Gastro-enterol Hepatol. 2019 Jun;17(7):1379-1387

Mayo MJ et al. Graaf Dis Sci. 2023 Mar;68(3):995-1005

Carbone M, et al. Lancet Gastro-enterol Hepatol. 13 juli 2018;3(9):626–634

Bron: GSK

Geplaatst : 2024-11-21 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.