Linerixibat wykazuje pozytywne wyniki fazy III w leczeniu świądu cholestatycznego w pierwotnym żółciowym zapaleniu dróg żółciowych (PBC)

19 listopada 2024 r. — GSK plc (LSE/NYSE: GSK) ogłosiła dzisiaj pozytywne główne wyniki GLITEN, trwającego światowego badania klinicznego III fazy oceniającego linerixibat, badany ukierunkowany inhibitor transportera kwasów żółciowych w jelicie krętym (IBAT), w dorośli ze świądem cholestatycznym (nieustannym swędzeniem) związanym z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych (PBC), rzadką autoimmunologiczną chorobą wątroby.

Glisten osiągnął swój pierwszorzędowy punkt końcowy, a lineryksybat spowodował złagodzenie świądu, co wykazano poprzez statystycznie istotne zmniejszenie miesięcznej oceny świądu w porównaniu z wartością wyjściową w ciągu 24 tygodni w porównaniu z placebo. Do badania włączono pacjentów z PBC ze świądem o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego, którzy otrzymywali stałe dawki sugerowanych w wytycznych terapii świądu, nie byli wcześniej leczeni lub byli wcześniej leczeni. Wstępne wyniki dotyczące bezpieczeństwa są zasadniczo zgodne z wynikami wcześniejszych badań lineryksybatu. Dalsza analiza tych danych jest w toku.

Kaivan Khavandi, starszy wiceprezes i dyrektor globalny działu badań i rozwoju układu oddechowego/immunologii w GSK, powiedział: „Linerixibat ma potencjał, aby stać się pierwszą globalną terapią opracowaną specjalnie do leczenia świądu w PBC. Te pozytywne dane sugerują, że może on mieć zastosowanie we wspieraniu pacjentów, których utrzymujący się świąd na wiele sposobów znacząco wpływa na jakość życia.”

Do roku 2030 liczba osób, u których zdiagnozowano PBC na całym świecie, osiągnie 510 000, a ponad 240 000 osób będzie odczuwać nieustanny swędzenie wymagające leczenia, co stanowi znaczną niezaspokojoną potrzebę. 1,2,3,4 Aktualne wytyczne sugerują, że dostępne terapie świądu cholestatycznego są niewystarczające, mają ograniczony wpływ na swędzenie i są słabo tolerowane. 5,6 PBC to rzadka choroba dróg żółciowych, która dotyka głównie kobiety i nieleczona może powodować uszkodzenie wątroby i możliwą niewydolność wątroby. Jednym z najczęstszych objawów jest ciągłe, nieustanne swędzenie lub uczucie ciągnięcia skóry, a także zmęczenie, które często nasila się przez swędzenie w nocy. Na tę chorobę nie ma obecnie lekarstwa.

Carol Roberts, prezes organizacji PBCers Organisation, powiedziała: „Swędzenie związane z PBC u wielu pacjentów jest nieubłagane i często ciężkie, ale jest objawem często pomijanym lub lekceważonym. Ma znaczący wpływ na jakość życia i zdrowie psychiczne osób z PBC. Potencjał opcji leczenia, który eliminuje pierwotną przyczynę swędzenia, odpowiada na niezaspokojone wcześniej zapotrzebowanie na osoby z PBC.”

Pełne wyniki badania GLISTEN zostaną zaprezentowane na przyszłym kongresie naukowym. Linerixibat nie jest obecnie zatwierdzony w dowolnym miejscu na świecie; uzyskał oznaczenie leku sierocego zarówno w USA, jak i w UE.

O świądzie cholestatycznym w pierwotnym żółciowym zapaleniu dróg żółciowych

W pierwotnym żółciowym zapaleniu dróg żółciowych (PBC), cholestatycznej chorobie wątroby, przepływ żółci z wątroby zostaje zakłócony. Uważa się, że powstający nadmiar kwasów żółciowych w krążeniu odgrywa przyczynową rolę w świądzie cholestatycznym, wewnętrznym swędzeniu, którego nie można złagodzić poprzez drapanie. Świąd może wystąpić na każdym etapie choroby PBC i występuje u aż 90% osób chorych na PBC.4 Leczenie pierwszego rzutu w przypadku PBC pozwala opanować chorobę u około 70% pacjentów, ale nie zmniejsza nasilenia ani skutków świądu .7 Świąd cholestatyczny to poważny stan, który może być wyniszczający i objawiać się zaburzeniami snu, zmęczeniem, gorszą jakością życia, a czasami nawet wymagać przeszczepienia wątroby, jeśli nie występuje niewydolność wątroby.4

Informacje o linerixibacie (GSK2330672)

Linerixibat to inhibitor transportera kwasów żółciowych w jelicie krętym (IBAT), ukierunkowany lek doustny, który może leczyć świąd cholestatyczny (swędzenie) związany z rzadką autoimmunologiczną chorobą wątroby, znaną jako pierwotna żółciowe zapalenie dróg żółciowych (PBC). Hamując wychwyt zwrotny kwasów żółciowych, linerixibat ma na celu wyeliminowanie pierwotnej przyczyny świądu cholestatycznego. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków oraz Europejska Agencja Leków przyznały lineryksybatowi status leku sierocego w leczeniu świądu cholestatycznego związanego z PBC.

O badaniu GLITEN

GLISTEN to trwające, randomizowane, kontrolowane placebo badanie III fazy prowadzone z podwójnie ślepą próbą (NCT04950127; badanie GSK 212620) prowadzone z udziałem pacjentów z PBC ze świądem cholestatycznym. W analizie pierwotnej oceniano skuteczność (w tym wpływ na sen) i bezpieczeństwo lineryksybatu w porównaniu z placebo. Do badania włączono uczestników cierpiących na umiarkowany lub silny świąd. Badanie obejmuje wiele ramion, w których uczestnicy otrzymują lineryksybat lub placebo i mogą potencjalnie przejść na inny etap badania. Pierwotne i wtórne pomiary wyników oceniano za pomocą Numerycznej Skali Oceny (NRS) dla najgorszego świądu i zaburzeń snu związanych ze swędzeniem oraz kwestionariusza PBC-40 dotyczącego jakości życia. Dopuszczono stabilne stosowanie wytycznych sugerujących terapię przeciwświądową. Niewielka liczba uczestników nadal uczestniczy w eksploracyjnej części badania.

O GSK

GSK to globalna firma biofarmaceutyczna, której celem jest łączenie nauki, technologii i talentów w celu uzyskania razem przed chorobą. Więcej informacji znajdziesz na gsk.com.

Oświadczenie ostrzegawcze dotyczące stwierdzeń dotyczących przyszłości

GSK ostrzega inwestorów, że wszelkie stwierdzenia lub prognozy dotyczące przyszłości sporządzone przez GSK, w tym zawarte w niniejszym ogłoszeniu, są obarczone ryzykiem i niepewnością, przez co rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od przewidywanych. Czynniki takie obejmują między innymi czynniki opisane w punkcie 3.D „Czynniki ryzyka” w Raporcie rocznym GSK na formularzu 20-F za rok 2023 oraz Wyniki GSK za III kwartał za rok 2024.

Źródła referencyjne

Lu M i in. Clin Gastroenterol Hepatol. 2018 sierpnia;16(8):1342-1350

Sebode M i in. Z Gastroenterol. maj 2020;58(5):431-438

Tanaka A i in. Hepatol Res. sierpnia 2019 r.;49(8):881-889

Gungabissoon U i in. BMJ Open Gastroenterol 2024; 11 ust. 1

Hegade VS i in. Clin Gastroenterol Hepatol. 2019 czerwca;17(7):1379-1387

Mayo MJ et al. Dig Dis Sci. marzec 2023;68(3):995-1005

Carbone M i in. Lancet Gastroenterol Hepatol. 13 lipca 2018 r.;3(9):626–634

Źródło: GSK

Wysłano : 2024-11-21 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.