Η πιθανή θεραπεία του Lundbeck amlenetug για πολλαπλή ατροφία του συστήματος λαμβάνει γρήγορη ονομασία από το FDA

Ακολουθήστε το Drugslib
WED, 12 Φεβρουαρίου 2025 - Η FDA έχει χορηγήσει γρήγορη ονομασία στο ερευνητικό φάρμακο του Lundbeck, Amlenetug, μια πιθανή νέα θεραπευτική επιλογή που στοχεύει την ατροφία πολλαπλών συστήματος (MSA). Ο Lundbeck ξεκίνησε πρόσφατα τη Mascot, μια δοκιμή φάσης ΙΙΙ για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του Amlenetug για τη θεραπεία του MSA.

h. Ο Lundbeck A/S (Lundbeck) ανακοίνωσε σήμερα ότι η Amlenetug έχει λάβει γρήγορη ονομασία από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών (US) (FDA). II Δοκιμή, η οποία παρουσιάστηκε τον Μάρτιο του 2024 στο Διεθνές Συνέδριο για τις ασθένειες του Alzheimer και του Parkinson και τις σχετικές νευρολογικές διαταραχές (AD/PD) στη Λισαβόνα της Πορτογαλίας.

Με αυτή την ονομασία, ο Lundbeck θα επωφεληθεί από όλα τα χαρακτηριστικά χαρακτηριστικών FDA Fast Track, συμπεριλαμβανομένων των κυλιόμενων πιθανών αναθεωρήσεων και της εντατικής καθοδήγησης του FDA σε ένα αποτελεσματικό πρόγραμμα ανάπτυξης φαρμάκων. Χαρακτηριστικά για τη δυνητική θεραπεία της ατροφίας πολλαπλών συστήματος. Αυτό είναι ένα βήμα προς τα εμπρός στη δέσμευσή μας να αντιμετωπίσουμε σημαντικές ανεκπλήρωτες ανάγκες σε αυτή την καταστροφική ασθένεια ", δήλωσε ο Johan Luthman, EVP και επικεφαλής της έρευνας και ανάπτυξης στο Lundbeck.

Η AMLENETUG έχει επίσης χορηγηθεί ορφανός ορισμός φαρμάκων (ODD) για την πιθανή μεταχείριση του MSA από την FDA των ΗΠΑ τον Απρίλιο του 2024 και από την EMA τον Μάιο του 2021 και τον ορισμό του Sakigake από το Υπουργείο Υγείας, Εργασίας και Ευρώπης (MHLW) στην Ιαπωνία Τον Μάρτιο του 2023, ο FDA χορηγεί περίεργη σε ερευνητικές θεραπείες που προορίζονται για θεραπεία, πρόληψη ή διάγνωση σπάνιων ασθενειών ή κατάστασης που επηρεάζει λιγότερους από 200.000 ανθρώπους στις ΗΠΑ κατά τη στιγμή της ονομασίας. είναι ένα ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα (MAB) που αναγνωρίζει και δεσμεύεται σε όλες τις σημαντικές μορφές εξωκυτταρικής α-συνουκλεΐνης και έτσι προορίζεται να αποφευχθεί η πρόσληψη και να αναστέλλει τη σπορά της συσσωμάτωσης. Το Amlenetug έχει μια ενεργή περιοχή FC, η οποία μπορεί να αυξήσει την ανοσο-μεσολαβούμενη κάθαρση των συμπλεγμάτων α-συνουκλεΐνης /mAb μέσω της πρόσληψης που προκαλείται από μικρογλοία. A/s. Σχετικά με τη δοκιμή Mascot Mascot (NCT06706622) είναι μια δοκιμή ανοικτής ετικέτας φάσης ΙΙΙ, επεμβατικής, τυχαιοποιημένης, διπλής τυφλής ομάδας, εικονικού φαρμάκου, στη Βόρεια Αμερική, την Ευρώπη και την Ασία.

Η δοκιμή περιλαμβάνει 2 μέρη: μια διπλή τυφλή περίοδο όπου οι συμμετέχοντες τυχαιοποιούνται για να λαμβάνουν είτε υψηλές είτε χαμηλές δόσεις Amlenetug ή εικονικό φάρμακο για 72 εβδομάδες, ακολουθούμενη από μια περίοδο επέκτασης ανοικτής ετικέτας όπου είναι όλοι οι συμμετέχοντες που εγγράφονται στη δοκιμή είναι Προσφερόμενη θεραπεία με amlenetug

Σκοπός της δοκιμής είναι να αξιολογηθεί η αποτελεσματικότητα, η ασφάλεια και η ανεκτικότητα του amlenetug σε ασθενείς με MSA. Το Amlenetug θα παραδοθεί ως ενδοφλέβια έγχυση κάθε τέσσερις εβδομάδες. για ασθενείς με MSA. Συνολικά ασθενείς με N = 61 MSA τυχαιοποιήθηκαν 2: 1 είτε σε Amlenetug είτε σε εικονικό φάρμακο και υποβλήθηκαν σε θεραπεία μεταξύ 48 και 72 εβδομάδων, ακολουθούμενη από μια συνεχιζόμενη περίοδο ανοικτής ετικέτας 96 εβδομάδων που προσφέρει σε όλους τους συμμετέχοντες να λαμβάνουν θεραπεία με Amlenetug

Ο πρωταρχικός στόχος ήταν να αξιολογηθεί η αποτελεσματικότητα του amlenetug στην κλινική εξέλιξη σε ασθενείς με MSA, με στόχο την εμφάνιση επιβράδυνσης στην κλινική εξέλιξη στον ενεργό βραχίονα θεραπείας σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο σε επίπεδο σημασίας 5% Ασφάλεια και ανεκτικότητα. Οι δευτερεύοντες στόχοι περιελάμβαναν την αξιολόγηση της amlenetug στη λειτουργία του ασθενούς, της σοβαρότητας της νόσου και άλλων πτυχών της MSA. προχωρώντας σπάνια κατάσταση του νευρικού συστήματος που προκαλεί βλάβη στα νευρικά κύτταρα στον εγκέφαλο. Το MSA είναι σοβαρά εξασθενητικό και θέτει υψηλή επιβάρυνση ασθενειών στους ασθενείς. Τα συμπτώματα του MSA συνήθως ξεκινούν μεταξύ 55 και 60 ετών και οι ασθενείς συνήθως ζουν για 6 έως 9 χρόνια μετά την έναρξη των συμπτωμάτων.

Σε ένα άτομο με MSA, μια μη φυσιολογική συσσώρευση της πρωτεΐνης άλφα-συνουκλεΐνης θεωρείται ότι είναι υπεύθυνη για την καταστροφή των περιοχών του εγκεφάλου που ελέγχει την ισορροπία, την κίνηση και τις κανονικές λειτουργίες του σώματος. Τα συμπτώματα του MSA είναι ευρύτατα και περιλαμβάνουν προβλήματα ελέγχου μυών, παρόμοια με εκείνα της νόσου του Πάρκινσον. Μπορούν να επηρεαστούν πολλές διαφορετικές λειτουργίες του σώματος και τα συμπτώματα, συμπεριλαμβανομένης της ακράτειας των ούρων, της συχνής πτώσης και της ακατανόητης ομιλίας μπορεί να εμφανιστούν εντός 3 ετών από την έναρξη της νόσου και συνοδεύονται από μειωμένη ικανότητα να ζουν ανεξάρτητα. Ο θάνατος οφείλεται συχνά σε αναπνευστικά προβλήματα. Παρόλο που υπάρχουν πολλά διαφορετικά πιθανά συμπτώματα της MSA, δεν έχουν πληγεί όλοι όσοι επηρεάζονται όλα αυτά. Δεν υπάρχει επί του παρόντος θεραπεία για το MSA και δεν υπάρχει διαθέσιμη θεραπεία για να επιβραδύνει την εξέλιξή της.

Αναφορές

1 - Γρήγορη διαδρομή | FDA

2 - NHS: Πολλαπλή ατροφία συστήματος - NHS (www.nhs.uk)

Σχετικά με το H. lundbeck a/s Lundbeck είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται αποκλειστικά στην υγεία του εγκεφάλου. Με περισσότερα από 70 χρόνια εμπειρίας στη νευροεπιστήμη, δεσμευόμαστε να βελτιώσουμε τη ζωή των ανθρώπων με νευρολογικές και ψυχιατρικές παθήσεις. . Με την ταχέως βελτιωτική κατανόηση της βιολογίας του εγκεφάλου, θεωρούμε τον εαυτό μας υπεύθυνο για την προώθηση της υγείας του εγκεφάλου, εξερευνώντας τις νέες ευκαιρίες για θεραπείες.

Ως επικεντρωμένος καινοτόμος, προσπαθούμε για τα προγράμματα έρευνας και ανάπτυξης για την αντιμετώπιση ορισμένων από τις πιο πολύπλοκες νευρολογικές προκλήσεις. Αναπτύσσουμε μετασχηματιστικά φάρμακα που στοχεύουν στους ανθρώπους για τους οποίους υπάρχουν λίγες ή καθόλου διαθέσιμες θεραπείες, επεκτείνοντας τη νευρο-ειδικότητα και τη νευρο-σπάνια από την ισχυρή κληρονομιά μας μέσα στην ψυχιατρική και τη νευρολογία. για τη βελτίωση της ισότητας της υγείας. Προσπαθούμε να δημιουργήσουμε μακροπρόθεσμη αξία για τους μετόχους μας, συμβάλλοντας θετικά στους ασθενείς, τις οικογένειές τους και την κοινωνία στο σύνολό τους.

Η Lundbeck διαθέτει περίπου 5.500 υπαλλήλους σε περισσότερες από 50 χώρες και τα προϊόντα μας είναι διαθέσιμα σε περισσότερες από 80 χώρες. Για περισσότερες πληροφορίες, σας ενθαρρύνουμε να επισκεφθείτε τον εταιρικό μας ιστότοπο www.lundbeck.com και να συνδεθείτε μαζί μας μέσω του LinkedIn.

Δημοσιεύτηκε : 2025-02-18 06:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά