Il potenziale trattamento di Lundbeck AmleNetug per il sistema multiplo Atrofia riceve una designazione rapida della FDA

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Mer, 12 febbraio 2025 - La FDA ha concesso una designazione rapida per la pista al farmaco investigativo di Lundbeck, Amlenetug, una potenziale nuova opzione di trattamento che mira a più atrofia del sistema (MSA). Lundbeck ha recentemente avviato la mascotte, uno studio di fase III per valutare l'efficacia e la sicurezza di Amlenetug per il trattamento dell'MSA.

h. Lundbeck A/S (LundBeck) ha annunciato oggi che Amlenetug ha ricevuto una designazione rapida da Food and Drug Administration (FDA). II processo, che è stato presentato nel marzo 2024 alla Conferenza internazionale sulle malattie di Alzheimer e Parkinson e i relativi disturbi neurologici (AD/PD) a Lisbona, Portogallo.

Con questa designazione, LundBeck trarrà beneficio da tutte le caratteristiche di designazione della pista veloce della FDA, tra cui le revisioni potenziali di rotolamento e la guida FDA intensiva su un efficiente programma di sviluppo dei farmaci.

"Siamo lieti che Amlenetug abbia ricevuto rapidamente Traccia la designazione per il potenziale trattamento dell'atrofia del sistema multiplo. Questo è un passo avanti nel nostro impegno per soddisfare le esigenze significative insoddisfatte in questa malattia devastante ", ha affermato Johan Luthman, EVP e responsabile della ricerca e dello sviluppo di Lundbeck.

Amlenetug è stata anche concessa la designazione di farmaci orfani (ODD) per il potenziale trattamento di MSA da parte della FDA degli Stati Uniti nell'aprile 2024 e dall'EMA nel maggio 2021 e la designazione di Sakigake dal Ministero della Salute, del lavoro e del benessere (MHLW) in Giappone in Giappone in Giappone Nel marzo 2023. La FDA garantisce dispari alle terapie investigative destinate al trattamento, alla prevenzione o alla diagnosi di una malattia o condizione rara che colpisce meno di 200.000 persone negli Stati Uniti al momento della designazione. A proposito di Amlenetug amlenetugtug è un anticorpo monoclonale umano (MAB) che riconosce e si lega a tutte le principali forme di α-sinucleina extracellulare e quindi intende prevenire l'assorbimento e inibire la semina dell'aggregazione. Amlenetug ha una regione FC attiva, che può aumentare la clearance immuno-mediata dei complessi α-synuclein /MAB attraverso l'assorbimento mediato da microglia.

Amlenetug è sviluppato da LundBeck in base a una ricerca congiunta e accordo di licenza tra Lundbeck e Genmaba A/s. Informazioni sulla mascotte della mascotte (NCT06706622) è una sperimentazione estensione opzionale di fase III, interventistica, randomizzata, in doppio cieco in Nord America, Europa e Asia.

La sperimentazione comprende 2 parti: un periodo in doppio cieco in cui i partecipanti sono randomizzati a ricevere dosi alte o basse di amlenetug o placebo per 72 settimane, seguito da un periodo di estensione in aperto in cui tutti i partecipanti sono iscritti alla prova sono Offerto trattamento con Amlenetug

Lo scopo della sperimentazione è valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Amlenetug nei pazienti con MSA. Amlenetug verrà consegnato come infusione endovenosa ogni quattro settimane. Informazioni sullo studio amuleto amuleto (NCT05104476) è stato uno studio clinico di fase II, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di Amlenetug come potenziale trattamento per il trattamento per i pazienti con MSA. Un totale di n = 61 pazienti MSA sono stati randomizzati 2: 1 ad Amlenetug o Placebo e trattati tra 48 e 72 settimane, seguito da un periodo di estensione in corso di 96 settimane in corso che offre a tutti i partecipanti di ricevere cure con Amlenetug.

L'obiettivo primario era valutare l'efficacia di Amlenetug sulla progressione clinica nei pazienti con MSA, con l'obiettivo di mostrare un rallentamento nella progressione clinica nel braccio di trattamento attivo rispetto al placebo a un livello di significatività del 5% valutato a 1 lati e Sicurezza e tollerabilità. Gli obiettivi secondari includevano la valutazione di Amlenetug sul funzionamento del paziente, sulla gravità della malattia e su altri aspetti di MSA.

Amlenetug è stato consegnato come infusione endovenosa ogni quattro settimane. su MSA è un rapido progredendo rare condizioni del sistema nervoso che causa danni alle cellule nervose nel cervello. L'MSA è seriamente debilitante e pone un carico di malattia elevato per i pazienti. I sintomi dell'MSA di solito iniziano tra 55 e 60 anni e i pazienti vivono in genere da 6 a 9 anni dopo l'insorgenza dei sintomi.

In una persona con MSA, si ritiene che un accumulo anormale della proteina alfa-sinucleina sia responsabile di danneggiare le aree del cervello che controllano l'equilibrio, il movimento e le normali funzioni del corpo. I sintomi dell'MSA sono di ampia raggio e includono problemi di controllo muscolare, simili a quelli della malattia di Parkinson. Molte diverse funzioni del corpo possono essere influenzate e sintomi tra cui l'incontinenza urinaria, la caduta frequente e il discorso incomprensibile possono verificarsi entro 3 anni dall'esordio della malattia e sono accompagnati dalla ridotta capacità di vivere in modo indipendente. La morte è spesso dovuta a problemi respiratori. Sebbene ci siano molti diversi sintomi possibili di MSA, non tutti coloro che sono colpiti li sperimenteranno tutti. Al momento non esiste una cura per MSA e nessun trattamento disponibile per rallentare la sua progressione.

Riferimenti

1 - Traccia veloce | FDA

2 - NHS: Atrofia del sistema multiplo - NHS (www.nhs.uk)

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Fonte: H. Lundbeck A/S

Pubblicato : 2025-02-18 06:00

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