MEK-Hemmung ist vorteilhaft für Kinder mit einer Untergruppe schwerer hypertropher Kardiomyopathie

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Medizinisch überprüft von Carmen Pope, BPharm. Zuletzt aktualisiert am 13. Januar 2025.

Von Elana Gotkine HealthDay Reporter

MONTAG, 13. Januar 2025 – Laut einer Studie reduziert Trametinib bei Kindern mit schwerer hypertropher Kardiomyopathie, die durch Gain-of-Function-RAS/Mitogen-aktivierte Proteinkinase (MAPK)-Mutationen (RASopathie) verursacht wird, die Mortalität und Morbidität online veröffentlicht am 4. Dezember in JACC: Basic to Translational Science.

Cordula M. Wolf, M.D., vom German Heart Zentrum München und Kollegen führten eine retrospektive Analyse von 61 Patienten unter 18 Jahren mit RASOpathie und schwerer hypertropher Kardiomyopathie durch. Die Patienten erhielten Standardversorgung plus MAPK-Hemmung (MEKi [Trametinib], Compassionate Use; 30 Patienten) oder Standardversorgung (31 Patienten).

Die Forscher beobachteten einen Rückgang der Mortalität und Morbidität sowie einen verbesserten Herzstatus bei denjenigen, die Trametinib erhielten, im Vergleich zur Standardbehandlung. Der primäre Endpunkt (zusammengesetzt aus Herzchirurgie mit Abflusstraktresektion, Herztransplantation oder Tod) trat bei 17 bzw. 87 Prozent der Patienten in der MEKi- bzw. Kontrollgruppe auf (Risikoverhältnis 0,09). Die Nebenwirkungen waren beherrschbar und nicht lebensbedrohlich.

„Zusammengenommen stellen unsere genotypspezifischen Behandlungsergebnisse einen Grundsatzbeweis dar, um die zukünftige Entwicklung von Behandlungsstrategien für alle RASOpathie-assoziierten Kardiomyopathien zu unterstützen, aber möglicherweise auch.“ für zusätzliche RASOpathie-Manifestationen“, schreiben die Autoren.

Mehrere Autoren gaben Verbindungen zu biopharmazeutischen Unternehmen bekannt, darunter Novartis, das Trametinib herstellt.

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Editorial

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Quelle: HealthDay

Gesendet : 2025-01-14 06:00

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