Αναστολή ΜΕΚ ωφέλιμη για παιδιά με υποομάδα σοβαρής υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας

Ακολουθήστε το Drugslib

Ιατρικά ελεγμένο από την Carmen Pope, BPharm. Τελευταία ενημέρωση στις 13 Ιανουαρίου 2025.

Από την Elana Gotkine HealthDay Reporter

ΔΕΥΤΕΡΑ, 13 Ιανουαρίου 2025 -- Για παιδιά με σοβαρή υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια που προκαλείται από μεταλλάξεις RAS/ενεργοποιημένη από μιτογόνο πρωτεΐνη κινάση (MAPK) (RASopathy), η τραμετινίμπη μειώνει τη θνησιμότητα και τη νοσηρότητα, σύμφωνα με μια μελέτη δημοσιεύτηκε διαδικτυακά στις 4 Δεκεμβρίου στο JACC: Basic to Translational Science.

Cordula. Ο M. Wolf, M.D., από το Γερμανικό Καρδιολογικό Κέντρο του Μονάχου και οι συνεργάτες του διεξήγαγαν μια αναδρομική ανάλυση 61 ασθενών ηλικίας κάτω των 18 ετών με RASopathy με σοβαρή υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια. Οι ασθενείς έλαβαν τυπική φροντίδα συν αναστολή MAPK (MEKi [τραμετινίμπη], παρηγορητική χρήση, 30 ασθενείς) ή τυπική φροντίδα (31 ασθενείς).

Οι ερευνητές παρατήρησαν μείωση της θνησιμότητας και της νοσηρότητας με βελτιωμένη καρδιακή κατάσταση μεταξύ εκείνων που έλαβαν trametinib έναντι της τυπικής θεραπείας. Το πρωτεύον τελικό σημείο (σύνθεση καρδιοχειρουργικής για εκτομή οδού εκροής, μεταμόσχευση καρδιάς ή θάνατο) εμφανίστηκε στο 17 και 87 τοις εκατό των ασθενών στην ομάδα MEKi και ελέγχου, αντίστοιχα (αναλογία κινδύνου, 0,09). Οι παρενέργειες ήταν διαχειρίσιμες και δεν ήταν απειλητικές για τη ζωή.

"Σε συνδυασμό, τα αποτελέσματα της θεραπείας μας για τον γονότυπο αποδεικνύουν την αρχή για την υποστήριξη της μελλοντικής ανάπτυξης στρατηγικών θεραπείας για όλες τις καρδιομυοπάθειες που σχετίζονται με τη RASopathy, αλλά ενδεχομένως επίσης για πρόσθετες εκδηλώσεις RASopathy», γράφουν οι συγγραφείς.

Πολλοί συγγραφείς αποκάλυψαν δεσμούς με βιοφαρμακευτικές εταιρείες, συμπεριλαμβανομένης της Novartis, η οποία κατασκευάζει το trametinib.

Abstract/Full Text

Ειδικό

Αποποίηση ευθυνών: Τα στατιστικά δεδομένα σε ιατρικά άρθρα παρέχουν γενικές τάσεις και δεν αφορούν μεμονωμένα άτομα. Οι μεμονωμένοι παράγοντες μπορεί να διαφέρουν πολύ. Πάντα να αναζητάτε εξατομικευμένες ιατρικές συμβουλές για μεμονωμένες αποφάσεις υγειονομικής περίθαλψης.

Πηγή: HealthDay

Δημοσιεύτηκε : 2025-01-14 06:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά