La inhibición de MEK es beneficiosa para niños con un subconjunto de miocardiopatía hipertrófica grave

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Revisado médicamente por Carmen Pope, BPharm. Última actualización el 13 de enero de 2025.

Por Elana Gotkine HealthDay Reporter

LUNES, 13 de enero de 2025 -- Para niños con miocardiopatía hipertrófica grave causada por mutaciones de ganancia de función RAS/proteína quinasa activada por mitógenos (MAPK) (RASopatía), trametinib reduce la mortalidad y la morbilidad, según un estudio publicado en línea el 4 de diciembre en JACC: Basic to Translational Science.

Cordula M. Wolf, M.D., del Centro Alemán del Corazón de Múnich, y colegas realizaron un análisis retrospectivo de 61 pacientes menores de 18 años con rasopatía con miocardiopatía hipertrófica grave. Los pacientes recibieron atención estándar más inhibición de MAPK (MEKi [trametinib], uso compasivo; 30 pacientes) o atención estándar (31 pacientes).

Los investigadores observaron una disminución en la mortalidad y la morbilidad con una mejora del estado cardíaco entre los que recibieron trametinib en comparación con el tratamiento estándar. El criterio de valoración principal (compuesto de cirugía cardíaca para resección del tracto de salida, trasplante de corazón o muerte) ocurrió en el 17 y el 87 por ciento de los pacientes en los grupos MEKi y control, respectivamente (índice de riesgo, 0,09). Los efectos secundarios fueron manejables y no pusieron en peligro la vida.

"En conjunto, nuestros resultados de tratamiento específicos de genotipo establecen una prueba de principio para respaldar el desarrollo futuro de estrategias de tratamiento para todas las miocardiopatías asociadas a rasopatía, pero potencialmente también para manifestaciones adicionales de rasopatía", escriben los autores.

Varios autores revelaron vínculos con empresas biofarmacéuticas, incluida Novartis, que fabrica trametinib.

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Editorial

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Fuente: HealthDay

Al corriente : 2025-01-14 06:00

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