L'inhibition de la MEK est bénéfique pour les enfants atteints d'un sous-ensemble de cardiomyopathie hypertrophique sévère

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Évalué médicalement par Carmen Pope, BPharm. Dernière mise à jour le 13 janvier 2025.

Par Elana Gotkine HealthDay Reporter

LUNDI 13 janvier 2025 – Pour les enfants atteints de cardiomyopathie hypertrophique sévère causée par des mutations de gain de fonction RAS/protéine kinase activée par les mitogènes (MAPK) (RASopathie), le trametinib réduit la mortalité et la morbidité, selon une étude. publié en ligne le 4 décembre dans JACC : Basic to Translational Science.

Cordula M. Wolf, M.D., du German Heart Center de Munich, et ses collègues ont mené une analyse rétrospective de 61 patients de moins de 18 ans atteints de RASopathie avec cardiomyopathie hypertrophique sévère. Les patients ont reçu des soins standards plus une inhibition de la MAPK (MEKi [trametinib], usage compassionnel ; 30 patients) ou des soins standards (31 patients).

Les chercheurs ont observé une diminution de la mortalité et de la morbidité avec une amélioration de l'état cardiaque chez les personnes recevant du trametinib par rapport au traitement standard. Le critère d'évaluation principal (composite d'une chirurgie cardiaque pour résection des voies d'éjection, transplantation cardiaque ou décès) est survenu respectivement chez 17 et 87 pour cent des patients des groupes MEKi et témoin (rapport de risque, 0,09). Les effets secondaires étaient gérables et ne mettaient pas la vie en danger.

" Pris ensemble, nos résultats de traitement spécifiques au génotype établissent une preuve de principe pour soutenir le développement futur de stratégies de traitement pour toutes les cardiomyopathies associées à la RASopathie, mais potentiellement aussi pour des manifestations supplémentaires de la RASopathie", écrivent les auteurs.

Plusieurs auteurs ont révélé des liens avec des sociétés biopharmaceutiques, dont Novartis, qui fabrique du trametinib.

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Éditorial

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Source : Journée Santé

Publié : 2025-01-14 06:00

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