L'inibizione del MEK è utile per i bambini con sottogruppo di cardiomiopatia ipertrofica grave

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Revisionato dal punto di vista medico da Carmen Pope, BPharm. Ultimo aggiornamento: 13 gennaio 2025.

Di Elana Gotkine HealthDay Reporter

LUNEDI 13 gennaio 2025 -- Secondo uno studio, nei bambini affetti da cardiomiopatia ipertrofica grave causata da mutazioni con guadagno di funzione RAS/proteina chinasi attivata dal mitogeno (MAPK) (RASpatia), trametinib riduce la mortalità e la morbilità pubblicato online il 4 dicembre in JACC: Basic to Translational Science.

Cordula M. Wolf, M.D., del German Heart Center di Monaco, e colleghi hanno condotto uno studio analisi retrospettiva di 61 pazienti di età inferiore a 18 anni affetti da RAS con cardiomiopatia ipertrofica grave. I pazienti hanno ricevuto cure standard più inibizione delle MAPK (MEKi [trametinib], uso compassionevole; 30 pazienti) o cure standard (31 pazienti).

I ricercatori hanno osservato una diminuzione della mortalità e della morbilità con un miglioramento dello stato cardiaco tra coloro che ricevevano trametinib rispetto al trattamento standard. L'endpoint primario (composito di chirurgia cardiaca per resezione del tratto di efflusso, trapianto di cuore o morte) si è verificato rispettivamente nel 17 e nell'87% dei pazienti nel gruppo MEKi e nel gruppo di controllo (rapporto di rischio: 0,09). Gli effetti collaterali erano gestibili e non erano pericolosi per la vita.

"Nel loro insieme, i nostri risultati sul trattamento genotipo-specifico stabiliscono una prova di principio a sostegno del futuro sviluppo di strategie di trattamento per tutte le cardiomiopatie associate alla RASpatia, ma potenzialmente anche per ulteriori manifestazioni di RASopatia," scrivono gli autori.

Diversi autori hanno rivelato legami con aziende biofarmaceutiche, tra cui Novartis, che produce trametinib.

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Fonte: HealthDay

Pubblicato : 2025-01-14 06:00

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