MEK阻害は重度肥大型心筋症の一部の小児に有益

BPharm の Carmen Pope によって医学的にレビューされています。最終更新日は 2025 年 1 月 13 日です。

Elana Gotkine HealthDay レポーターによる

月曜日、2025 年 1 月 13 日 -- 機能獲得型 RAS/マイトジェン活性化プロテインキナーゼ (MAPK) 変異 (RASopathy) が原因の重度肥大型心筋症の小児に対し、トラメチニブが死亡率と罹患率を減少させることが研究で明らかになったJACC: Basic to Translational Science に 12 月 4 日にオンラインで掲載されました。

Cordula M. Wolf、ミュンヘンドイツ心臓センターの医学博士らは、重度の肥大型心筋症を伴う18歳未満のRASopathy患者61人の後ろ向き分析を実施した。患者は標準治療と MAPK 阻害（MEKi [トラメチニブ]、思いやりのある使用、患者 30 人）または標準治療（患者 31 人）を受けました。

研究者らは、標準治療と比較してトラメチニブの投与を受けた患者では心臓の状態が改善され、死亡率と罹患率が減少することを観察しました。主要エンドポイント（流出路切除、心臓移植、または死亡のための心臓手術の複合）は、MEKi群と対照群の患者のそれぞれ17％と87％で発生した（ハザード比、0.09）。副作用は管理可能であり、生命を脅かすものではありませんでした。

「総合すると、私たちの遺伝子型特異的な治療結果は、すべてのラソパシー関連心筋症に対する将来の治療戦略の開発をサポートする原則の証拠を確立しますが、潜在的には、追加のRASopathy症状の発現のために」と著者らは書いています。

何人かの著者が、トラメチニブを製造するノバルティスを含むバイオ医薬品企業との関係を明らかにしました。

要約/全文

社説

免責事項: 医学論文の統計データは一般的な傾向を提供するものであり、個人に関係するものではありません。個々の要因は大きく異なる可能性があります。個々の医療上の決定については、常に個別の医学的アドバイスを求めてください。

出典: HealthDay

投稿しました : 2025-01-14 06:00

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