MEK-remming gunstig voor kinderen met een subset van ernstige hypertrofische cardiomyopathie

Volg Drugslib op

Medisch beoordeeld door Carmen Pope, BPHarm. Laatst bijgewerkt op 13 januari 2025.

Door Elana Gotkine HealthDay Reporter

MAANDAG 13 januari 2025 -- Bij kinderen met ernstige hypertrofische cardiomyopathie veroorzaakt door RAS-/mitogeen-geactiveerde proteïnekinase (MAPK)-mutaties (RASopathie) vermindert trametinib de mortaliteit en morbiditeit, blijkt uit een onderzoek online gepubliceerd op 4 december in JACC: Basic to Translational Science.

Cordula M. Wolf, M.D., van het Duitse Hartcentrum München, en collega's voerden een retrospectieve analyse van 61 patiënten jonger dan 18 jaar met RASopathie met ernstige hypertrofische cardiomyopathie. De patiënten kregen standaardzorg plus MAPK-remming (MEKi [trametinib], compassievol gebruik; 30 patiënten) of standaardzorg (31 patiënten).

De onderzoekers observeerden een afname van de mortaliteit en morbiditeit met een verbeterde hartstatus bij degenen die trametinib kregen vergeleken met de standaardbehandeling. Het primaire eindpunt (een combinatie van hartchirurgie voor resectie van het uitstroomkanaal, harttransplantatie of overlijden) kwam voor bij respectievelijk 17 en 87 procent van de patiënten in de MEKi- en controlegroepen (hazard ratio, 0,09). Bijwerkingen waren beheersbaar en niet levensbedreigend.

"Samen vormen onze genotype-specifieke behandelresultaten een proof-of-principle ter ondersteuning van de toekomstige ontwikkeling van behandelstrategieën voor alle RASopathie-geassocieerde cardiomyopathie, maar mogelijk ook voor aanvullende RASopathie-manifestaties", schrijven de auteurs.

Verschillende auteurs hebben banden onthuld met biofarmaceutische bedrijven, waaronder Novartis, dat trametinib produceert.

Abstract/volledige tekst

Redactioneel

Disclaimer: Statistische gegevens in medische artikelen geven algemene trends weer en hebben geen betrekking op individuen. Individuele factoren kunnen sterk variëren. Vraag altijd persoonlijk medisch advies voor individuele beslissingen over de gezondheidszorg.

Bron: HealthDay

Geplaatst : 2025-01-14 06:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden