Hamowanie MEK korzystne dla dzieci z podzbiorem ciężkiej kardiomiopatii przerostowej

Śledź Drugslib na

Przegląd medyczny przeprowadzony przez Carmen Pope, BPharm. Ostatnia aktualizacja: 13 stycznia 2025 r.

Autor: Elana Gotkine Reporterka HealthDay

PONIEDZIAŁEK, 13 stycznia 2025 r. — Z badania wynika, że ​​u dzieci z ciężką kardiomiopatią przerostową spowodowaną mutacjami RAS/kinazy białkowej aktywowanej mitogenami (MAPK) (RASopatia) ze wzmocnieniem funkcji, trametynib zmniejsza śmiertelność i zachorowalność opublikowano online 4 grudnia w JACC: Basic to Translational Science.

Cordula M. Wolf, M.D., z German Heart Center Monachium i wsp. przeprowadzili retrospektywną analizę 61 pacjentów w wieku poniżej 18 lat z RASopatią i ciężką kardiomiopatią przerostową. Pacjenci otrzymywali opiekę standardową plus hamowanie MAPK (MEKi [trametynib], leczenie okazjonalne; 30 pacjentów) lub opiekę standardową (31 pacjentów).

Naukowcy zaobserwowali spadek śmiertelności i zachorowalności wraz z poprawą stanu serca wśród osób otrzymujących trametynib w porównaniu z leczeniem standardowym. Pierwszorzędowy punkt końcowy (złożony z operacji kardiochirurgicznej w celu resekcji drogi odpływu, przeszczepu serca lub śmierci) wystąpił odpowiednio u 17 i 87 procent pacjentów w grupie MEKi i grupie kontrolnej (współczynnik ryzyka 0,09). Działania niepożądane były możliwe do opanowania i nie zagrażały życiu.

„Podsumowując, wyniki naszego leczenia specyficznego dla genotypu stanowią dowód na zasady wspierające przyszły rozwój strategii leczenia wszystkich kardiomiopatii związanych z RASopatią, ale potencjalnie także w celu uzyskania dodatkowych objawów RASopatii” – piszą autorzy.

Kilku autorów ujawniło powiązania z firmami biofarmaceutycznymi, w tym z firmą Novartis, która produkuje trametynib.

Streszczenie/pełny tekst

Artykuł redakcyjny

Zastrzeżenie: Dane statystyczne zawarte w artykułach medycznych przedstawiają ogólne trendy i nie dotyczą poszczególnych osób. Indywidualne czynniki mogą się znacznie różnić. Zawsze zasięgaj spersonalizowanej porady lekarskiej w przypadku podejmowania indywidualnych decyzji dotyczących opieki zdrowotnej.

Źródło: Dzień Zdrowia

Wysłano : 2025-01-14 06:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe