Inibição de MEK benéfica para crianças com subconjunto de cardiomiopatia hipertrófica grave

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Revisado clinicamente por Carmen Pope, BPharm. Última atualização em 13 de janeiro de 2025.

Por Elana Gotkine HealthDay Reporter

SEGUNDA-FEIRA, 13 de janeiro de 2025 – Para crianças com cardiomiopatia hipertrófica grave causada por mutações de ganho de função RAS/proteína quinase ativada por mitógeno (MAPK) (RASopatia), o trametinibe reduz a mortalidade e a morbidade, de acordo com um estudo publicado on-line em 4 de dezembro no JACC: Basic to Translational Science.

Cordula M. Wolf, M.D., do German Heart Center Munich, e colegas conduziram um estudo análise retrospectiva de 61 pacientes menores de 18 anos com RASopatia com cardiomiopatia hipertrófica grave. Os pacientes receberam tratamento padrão mais inibição de MAPK (MEKi [trametinibe], uso compassivo; 30 pacientes) ou tratamento padrão (31 pacientes).

Os investigadores observaram uma diminuição na mortalidade e morbilidade com melhoria do estado cardíaco entre aqueles que receberam trametinib versus tratamento padrão. O desfecho primário (composto de cirurgia cardíaca para ressecção da via de saída, transplante cardíaco ou morte) ocorreu em 17 e 87 por cento dos pacientes nos grupos MEKi e controle, respectivamente (taxa de risco, 0,09). Os efeitos colaterais foram controláveis ​​e não ameaçaram a vida.

"Em conjunto, nossos resultados de tratamento específicos para o genótipo estabelecem uma prova de princípio para apoiar o desenvolvimento futuro de estratégias de tratamento para todas as cardiomiopatias associadas à RASopatia, mas potencialmente também para manifestações adicionais de RASopatia", escrevem os autores.

Vários autores divulgaram vínculos com empresas biofarmacêuticas, incluindo a Novartis, que fabrica trametinibe.

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Editorial

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Fonte: HealthDay

Postou : 2025-01-14 06:00

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