Mirum’s Livmarli الآن معتمدة من FDA في صياغة الكمبيوتر اللوحي

اتبع Drugslib على

Foster City ، Calif .-- (Business Wire) 14 أبريل 2025-أعلنت Mirum Pharmaceuticals ، Inc. CHOLESTASIS (PFIC).

"توفر موافقة ليفمارلي في شكل قرص خيار علاج إضافي ذي معنى للمرضى الذين يعانون من ALGS و PFIC. إنه يسمح بالمرونة للمرضى والمرضى ، مع Peter Radovic ، رئيس الوزراء في Mirum. "لقد حققنا نجاحًا هائلاً مع Livmarli منذ إطلاقه ونأمل أن يوفر توافر الجهاز اللوحي الراحة التي تؤثر بشكل إيجابي على حياة المرضى."

من المقرر أن تكون أقراص Livmarli متوفرة في يونيو من خلال Mirum Access Plus.

حول محلول Livmarli (Maralixibat) عن طريق الفم و Livmarli (Maralixibat)

Livmarli (Maralixibat) هو مثبط مُعطى عن طريق الفم ، وهو مثبط لأحماض الصفراء (IBAT) المعتمدة من قبل إدارة الغذاء والدواء في الولايات المتحدة للاثنين من أمراض الكبد الصفراوية للأطفال ، في كل من الصيغ السائلة والأجهزة اللوحية. تمت الموافقة عليها لعلاج الحكة الصفراوية في المرضى الذين يعانون من متلازمة Alagille (ALGS) في الولايات المتحدة لمدة ثلاثة أشهر من العمر وأكبر وفي أوروبا للمرضى شهرين من العمر أو أكبر. تمت الموافقة عليها أيضًا في الولايات المتحدة لعلاج الحكة الصفراوية في المرضى الذين يعانون من ركود الصفراوية العائلي (PFIC) لمدة 12 شهرًا وأكبر في أوروبا لعلاج PFIC في المرضى لمدة ثلاثة أشهر من العمر أو أكبر. لمزيد من المعلومات للمقيمين في الولايات المتحدة ، يرجى زيارة livmarli.com.

يتم تقييم Livmarli حاليًا في دراسة المرحلة 3 توسيع في إعدادات الإضافية من الحكة الصفراوية. لمعرفة المزيد حول التجارب السريرية المستمرة مع Livmarli ، يرجى زيارة قسم التجارب السريرية في Mirum على موقع الشركة.

الولايات المتحدة. معلومات أمان مهمة

قيود الاستخدام: Livmarli ليس للاستخدام في مرضى PFIC من النوع 2 والذين لديهم عيب شديد في بروتين تصدير الملح الصفراء (BSEP).

يمكن أن يسبب Livmarli آثارًا جانبية ، بما في ذلك:

إصابة الكبد . التغيرات في اختبارات بعض الكبد شائعة في المرضى الذين يعانون من متلازمة Alagille و PFIC ولكن يمكن أن يزداد سوءًا أثناء العلاج. قد تكون هذه التغييرات علامة على إصابة الكبد. في PFIC ، يمكن أن يكون هذا خطيرًا أو قد يؤدي إلى زرع الكبد أو الموت. يجب أن يقوم مقدم الرعاية الصحية الخاص بك بإجراء اختبارات الدم والفحوصات البدنية قبل البدء وأثناء العلاج للتحقق من وظيفة الكبد. أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك على الفور إذا حصلت على أي علامات أو أعراض لمشاكل الكبد ، بما في ذلك الغثيان أو القيء ، أو الجلد أو الجزء الأبيض من العين يتحول إلى البول الأصفر أو الداكن أو البني ، أو الألم على الجانب الأيمن من المعدة (البطن) ، أو الانتفاخ في منطقة معدتك

مشاكل في المعدة والأمعاء (الجهاز الهضمي) . يمكن أن يسبب ليفمارلي مشاكل في المعدة والأمعاء ، بما في ذلك الإسهال وآلام المعدة. قد ينصحك مقدم الرعاية الصحية الخاص بك بمراقبة مشاكل في المعدة جديدة أو متدلية بما في ذلك آلام المعدة أو الإسهال أو الدم في البراز أو القيء. أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك على الفور إذا كان لديك أي من هذه الأعراض في كثير من الأحيان أو أكثر من المعتاد بالنسبة لك.

حالة تسمى نقص فيتامين القابل للذوبان في الدهون (FSV) الناجم عن مستويات منخفضة من بعض الفيتامينات (فيتامين A ، D ، و E ، و K) يتم تخزينها في المرضى الذين يعانون من متزامنة Alagille و PFIC ولكن MOAN MOAN. يجب أن يقوم مقدم الرعاية الصحية الخاص بك بإجراء اختبارات الدم قبل البدء وأثناء العلاج وقد يراقب كسور العظام والنزيف الذي تم الإبلاغ عنه كآثار جانبية شائعة.

Livmarli متوفر في محلول عن طريق الفم أو تركيبات الكمبيوتر اللوحي ويتم تناوله عن طريق الفم قبل 30 دقيقة من الوجبة. لمتلازمة Alagille ، يتم أخذ Livmarli مرة واحدة كل يوم في الصباح. بالنسبة إلى PFIC ، يتم أخذ Livmarli مرتين كل يوم. إذا أخذت الحل الشفوي ، فاستخدم موزع الجرعات عن طريق الفم لقياس الجرعة الخاصة بك.

حول Mirum Pharmaceuticals ، inc.

Mirum Pharmaceuticals ، Inc. هي شركة مستحضرات الصيدلانية الحيوية مكرسة لتحويل علاج الأمراض النادرة التي تؤثر على الأطفال والبالغين. لدى Mirum ثلاثة أدوية معتمدة: Livmarli® (Maralixibat) حل عن طريق الفم/Livmarli® (Maralixibat) ، كبسولات cholbam® (حمض تشوليكي) ، وموافقة Ctexli ™ (تشينوديول). تمت الموافقة عليها لعلاج الحكة الصفراوية في المرضى الذين يعانون من متلازمة Alagille في الولايات المتحدة (ثلاثة أشهر أو أكبر) ، في أوروبا (شهرين وما فوق) ، وفي مناطق أخرى على مستوى العالم. تمت الموافقة عليها أيضًا في الولايات المتحدة في الحكة الصفراوية في مرضى PFIC لمدة 12 شهرًا وما فوق ؛ في أوروبا ، تمت الموافقة عليها للمرضى الذين يعانون من ثلاثة أشهر من العمر أو أكبر. بدأت ميروم دراسة المرحلة 3 توسيع ، وهي فرصة توسيع الملصقات لـ Livmarli في إعدادات إضافية من الحكة الصفراوية. الكولبام معتمد من إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لعلاج اضطرابات تخليق حمض الصفراء بسبب أوجه القصور في الإنزيم والعلاج المساعد للاضطرابات البيروكسيسوم في المرضى الذين يظهرون علامات أو أعراض مرض الكبد.

ctexli معتمدة من FDA لعلاج الدماغ الدماغية xanthomatosis (CTX) في البالغين.

يشمل خط أنابيب Mirum في المرحلة المتأخرة اثنين

Volixibat ، مثبط IBAT ، يتم تقييمه في دراستين مسجلين محتملان ، بما في ذلك دراسة المرحلة 2 فيستاس لالتهاب الفصل الدراسي الصلب الأولي (PSC) ودراسة المرحلة 2B لالتهاب الصفراوية الصفراوية الأولية. تم منح Volixibat تسمية علاج اختراق لعلاج الحكة الصفراوية في المرضى الذين يعانون من PBC. تخطط Mirum أيضًا لدراسة المرحلة الثانية التي تقيم MRM-3379 ، وهو مثبط PDE4D لعلاج متلازمة X الهشة ، واضطراب إدراكي وراثي نادر.

لمعرفة المزيد عن mirum ، وزيارة mirumpharma.com واتبع mirum على Facebook ، و instagram و twitter (x).

عبارات تطلعية

العبارات الواردة في هذا البيان الصحفي فيما يتعلق بالمسائل التي ليست حقائق تاريخية هي "بيانات تطلعية" بالمعنى المقصود في قانون إصلاح الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. تشمل هذه التصميمات التطلعية تصنيفًا فيما يتعلق بأشياء أخرى ، والفوائد المحتملة لصياغة اللوحية للاشكلات. أخذ ليفمارلي وأنماط استخدام الحياة الحقيقية للمرضى على ليفمارلي. نظرًا لأن مثل هذه العبارات تخضع للمخاطر والشكوك ، فقد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المعبر عنها أو ضمنيًا من خلال هذه البيانات التطلعية. تهدف كلمات مثل "Will" و "Can" و "Can" و "Will" و "Poncipe" و "Hope" و "Eysists" و "تعبيرات مماثلة" إلى تحديد البيانات التطلعية. تستند هذه البيانات التطلعية إلى توقعات ميروم الحالية وتتضمن افتراضات قد لا تتحقق أبدًا أو قد تثبت أنها غير صحيحة. يمكن أن تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المتوقعة في مثل هذه البيانات التطلعية نتيجة لمختلف المخاطر والشكوك ، والتي تشمل ، دون قيود ، المخاطر والشكوك المرتبطة بأعمال ميروم بشكل عام ، وتأثير التطورات الاقتصادية الكلية والجيوسية ، والمخاطر الأخرى الموصوفة في إقرارات ميروم مع لجنة العمليات والتبادل. تتحدث جميع البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي فقط اعتبارًا من التاريخ الذي تم إجراؤه عليه وتستند إلى افتراضات الإدارة وتقديراتها حسب هذا التاريخ. لا تتعهد ميروم بأي التزام بتحديث مثل هذه العبارات لتعكس الأحداث التي تحدث أو الظروف الموجودة بعد التاريخ الذي تم صنعه عليه ، باستثناء ما هو مطلوب بموجب القانون. تقرير Mirum الفصلي عن النموذج 10-K للربع المنتهي في 31 ديسمبر 2024 والملفات اللاحقة مع لجنة الأوراق المالية والبورصة الأمريكية ومتاحة على www.sec.gov.

نشر : 2025-04-15 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية