Livmarli Mirurum nyní FDA schválil formulaci tabletu

Sledujte Drugslib

FOSTER CITY, Calif.--(BUSINESS WIRE) April 14, 2025 -- Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved a new tablet formulation of Livmarli (maralixibat) for the treatment of cholestatic pruritus in patients with Alagille syndrome (ALGS) and Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC).

“The approval of Livmarli in tablet form provides a meaningful additional treatment option for patients with ALGS and PFIC. It allows flexibility for patients and physicians, with the liquid dosing used by the youngest patients and a convenient one-tablet per dose option for older patients,” said Peter Radovich, president and chief operating officer at Mirum. "Od svého spuštění jsme měli s Livmarli obrovský úspěch a doufáme, že dostupnost tabletu poskytne pohodlí, které pozitivně ovlivňuje životy pacientů."

Livmarli tablety jsou plánovány na k dispozici v červnu prostřednictvím Mirurum Access Plus.

Livmarli (MaralixiBat) je perorálně podávaný inhibitor ileal žlučových kyselin (IBAT) schválený americkým podáváním potravin a léčiv pro dvě dětské cholestatické onemocnění jater, v kapalných i tabletových formulacích. Je schválen pro léčbu cholestatického pruritu u pacientů se syndromem Alagille (ALG) v USA tři měsíce věku a starší a v Evropě pro pacienty dva měsíce a starší. V USA je také schválena pro léčbu cholestatického pruritu u pacientů s progresivní familiární intrahepatickou cholestazí (PFIC) ve věku 12 měsíců a starší a v Evropě pro léčbu PFIC u pacientů tři měsíce věku. Další informace pro obyvatele USA naleznete na adrese livmarli.com. Chcete -li se dozvědět více o probíhajících klinických hodnoceních s Livmarli, navštivte prosím sekci klinických hodnocení Mirum na webových stránkách společnosti.

U.S. Důležité bezpečnostní informace

Omezení použití: Livmarli není pro použití u pacientů s PFIC typu 2, kteří mají závažný defekt v proteinu exportního čerpadla žlučové soli (BSEP).

livmarli může způsobit vedlejší účinky, včetně:

poškození jater . Změny v některých jaterních testech jsou běžné u pacientů se syndromem Alagille a PFIC, ale během léčby se mohou zhoršit. Tyto změny mohou být známkou poškození jater. V PFIC to může být vážné nebo může vést k transplantaci jater nebo smrti. Váš poskytovatel zdravotní péče by měl před zahájením a během léčby provádět krevní testy a fyzické zkoušky, aby zkontroloval vaši funkci jater. Okamžitě řekněte svému poskytovateli zdravotní péče, pokud dostanete nějaké známky nebo příznaky problémů s jatery, včetně nevolnosti nebo zvracení, kůže nebo bílé části oka změní žlutou, tmavou nebo hnědou moč, bolest na pravé straně žaludku (břicho), nadýmání v žaludku, nafouknutí v žaludku.

problémy žaludku a střeva (gastrointestinální) . Livmarli může způsobit problémy s žaludkem a střevem, včetně průjmu a bolesti žaludku. Váš poskytovatel zdravotní péče vám může poradit, abyste sledovali nové nebo zhoršující se žaludeční problémy, včetně bolesti žaludku, průjmu, krve ve stolici nebo zvracení. Okamžitě řekněte svému poskytovateli zdravotní péče, pokud máte některý z těchto symptomů častěji nebo vážněji než obvykle pro vás. Váš poskytovatel zdravotní péče by měl před zahájením a během léčby provádět krevní testy a může sledovat zlomeniny kostí a krvácení, které byly hlášeny jako běžné vedlejší účinky.

Livmarli je k dispozici ve formulacích ústních roztoků nebo tabletů a je užívána ústy 30 minut před jídlem. Pro Alagille Syndrom je Livmarli užíván jednou ráno ráno. Pro Pfic je Livmarli užíván dvakrát denně. Pokud vezmete ústní roztok, použijte výdejce orální dávkování k měření vaší dávky.

o Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirurum Pharmaceuticals, Inc. je biofarmaceutická společnost věnovaná transformaci léčby vzácných onemocnění postihujících děti a dospělé. Mirum má tři schválené léky: Livmarli® (MaralixiBat) Oral Solution/Livmarli® (MaralixiBat) tablety, Cholbam® (kyselina cholová) tobolky a Ctexli ™ (Chenodiool) tablety. Je schválen pro léčbu cholestatického pruritu u pacientů se syndromem Alagille v USA (tři měsíce a starší), v Evropě (dva měsíce a starší) a v jiných regionech po celém světě. Je také schválen v USA v cholestatickém pruritu u pacientů s PFIC ve věku 12 měsíců a starších; V Evropě je schválen u pacientů s PFIC ve věku tří měsíců a starších. Mirum zahájil studii fáze 3 Expand, což je příležitost pro rozšiřování štítků pro Livmarli v dalším prostředí cholestatického Pruritusu. Cholbam je schválen FDA pro léčbu poruch syntézy žlučových kyselin v důsledku nedostatku jednotlivých enzymů a doplňkové léčby peroxisomálních poruch u pacientů, kteří vykazují příznaky nebo příznaky onemocnění jater.

ctexli je schválen FDA pro léčbu cerebrotendinózní xanthomatózy (CTX) u dospělých.

Volixibat, inhibitor IBAT, je hodnocen ve dvou potenciálně registračních studiích, včetně studie Vistas Fáze 2 pro primární sklerotizující cholangitidu (PSC) a fáze 2B Vantage studie pro primární biliární cholangitidu. Volixibat byl udělen průlomovou terapií pro léčbu cholestatického pruritu u pacientů s PBC. Mirum také plánuje studii fáze 2 hodnotící MRM-3379, inhibitor PDE4D pro léčbu syndromu křehkého X, vzácnou genetickou neurokognitivní poruchu.

dozvědět se více o mirum, navštivte mirumpharma.com a sledujte Mirum na Facebooku, LinkedIn, Instagram, Instagram, Instagram a Twitter (X).

Prohlášení

vpřed-vypadající prohlášení

v této tiskové zprávě týkající se záležitostí, které nejsou historickými fakty, jsou „výhledové prohlášení“ ve smyslu soukromého zákona o reformě cenných papírů z roku 1995. Všichni pacienti, kteří užívají Livmarli a vzorce použití skutečného života pacientů na Livmarli. Protože taková prohlášení podléhají rizikům a nejistotám, mohou se skutečné výsledky významně lišit od těch, které taková výhledová prohlášení vyjádří nebo předpokládají. Slova jako „Will“, „Mohla“, „Can“, „by“, „potenciál“, „naděje“, „příležitost“ a podobné výrazy jsou určeny k identifikaci výhledových prohlášení. Tato výhledová prohlášení jsou založena na současných očekáváních Miruma a zahrnují předpoklady, které se nikdy nemohou uskutečnit nebo se mohou ukázat jako nesprávné. Skutečné výsledky by se mohly výrazně lišit od těch, které se očekávají v takových výhledových prohlášeních v důsledku různých rizik a nejistot, mezi něž patří, bez omezení, rizika a nejistoty spojené s obchodem Miruma obecně, dopadu makroekonomického a geopolitického vývoje, a další rizika popsaná v závodech Mirimu s návrhům a výměně komise. Všechna výhledová prohlášení obsažená v této tiskové zprávě hovoří pouze k datu, kdy byly učiněny, a jsou založeny na předpokladech a odhadech vedení k tomuto datu. Mirum nezavazuje žádnou povinnost aktualizovat taková prohlášení, aby odrážely události, ke kterým dochází, nebo okolnosti, které existují po datu, kdy byly učiněny, s výjimkou případů, kdy je vyžadováno zákonem. Čtvrtletní zpráva Miruma o formuláři 10-K za čtvrtletí končící 31. prosince 2024 a následné podání u americké komise pro cenné papíry a burzy a k dispozici na adrese www.sec.gov.

zdroj: miRum pharmaceuticals, inc.

Vyslán : 2025-04-15 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova