Mirums Livmarli jetzt FDA in Tablet -Formulierung zugelassen

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FOSTER CITY, Calif.--(BUSINESS WIRE) April 14, 2025 -- Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved a new tablet formulation of Livmarli (maralixibat) for the treatment of cholestatic pruritus in patients with Alagille syndrome (ALGS) and Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC). "Wir haben seit seiner Einführung enorme Erfolg mit Livmarli und hoffen, dass die Verfügbarkeit des Tablets Komfort bietet, die sich positiv auf das Leben der Patienten auswirken."

Livmarli -Tabletten sollen im Juni über Mirum Access Plus erhältlich sein.

Livmarli (Maralixibat) ist ein oral verabreichtes Ileal Gallensäuretransporter (IBAT) -Hemmer, der von der US -amerikanischen Food and Drug Administration für zwei pädiatrische cholestatische Lebererkrankungen sowohl bei flüssigen als auch bei Tabletten -Formulierungen zugelassen wurde. Es ist für die Behandlung des cholestatischen Pruritus bei Patienten mit Alagille -Syndrom (ALGS) in den USA ab drei Monaten und in Europa für Patienten zwei Monate und älter zugelassen. Es ist auch in den USA für die Behandlung von cholestatischen Pruritus bei Patienten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC) ab 12 Monaten älter und in Europa zur Behandlung von PFIC bei Patienten drei Monate alt und älter zugelassen. Weitere Informationen für US -Bewohner finden Sie unter livmarli.com. Um mehr über laufende klinische Studien mit Livmarli zu erfahren, besuchen Sie bitte die klinischen Studien von Mirum auf der Website des Unternehmens.

USA. Wichtige Sicherheitsinformationen

Einschränkung des Gebrauchs: Livmarli dient nicht zur Verwendung bei PFIC -Typ -2

livmarli kann Nebenwirkungen verursachen, einschließlich:

Leberverletzung . Änderungen in bestimmten Lebertests sind bei Patienten mit Alagille -Syndrom und PFIC häufig, können sich während der Behandlung jedoch verschlimmern. Diese Veränderungen können ein Zeichen für Leberverletzungen sein. In PFIC kann dies ernst sein oder zu Lebertransplantationen oder zum Tod führen. Ihr Gesundheitsdienstleister sollte vor Beginn und während der Behandlung Blutuntersuchungen und körperliche Untersuchungen durchführen, um Ihre Leberfunktion zu überprüfen. Teilen Sie Ihrem Gesundheitsdienstleister sofort mit, wenn Sie Anzeichen oder Symptome von Leberproblemen erhalten, einschließlich Übelkeit oder Erbrechen, Haut oder der weiße Teil des Auges, werden gelb, dunkel oder braun, Schmerzen auf der rechten Seite des Magens (Bauch), aufblähen, in Ihrem Magenbereich, Appetit oder Brusing leichter als normal.

Magen- und Darm- (gastrointestinale) Probleme . Livmarli kann Magen- und Darmprobleme verursachen, einschließlich Durchfall und Magenschmerzen. Ihr Gesundheitsdienstleister kann Ihnen raten, neue oder verschlechterende Magenprobleme zu überwachen, einschließlich Magenschmerzen, Durchfall, Blut in Ihrem Stuhl oder Erbrechen. Teilen Sie Ihrem Gesundheitsdienstleister sofort mit, wenn Sie für Sie häufiger oder höher als normale Symptome haben. Ihr Gesundheitsdienstleister sollte vor Beginn und während der Behandlung Blutuntersuchungen durchführen und möglicherweise Knochenbrüche und Blutungen überwachen, die als häufige Nebenwirkungen berichtet wurden.

livmarli ist in oralen Lösung oder Tablettenformulierungen erhältlich und wird 30 Minuten vor einer Mahlzeit von Mund eingenommen. Für das Alagille -Syndrom wird Livmarli täglich morgens einmal eingenommen. Für PFIC wird Livmarli täglich zweimal eingenommen. Wenn Sie die orale Lösung einnehmen, verwenden Sie den oralen Dosierungsspender, um Ihre Dosis zu messen.

Über Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Veränderung der Behandlung seltener Krankheiten für Kinder und Erwachsene widmet. Mirum hat drei zugelassene Medikamente: Livmarli® (Maralixibat) orale Lösung/Livmarli® -Tabletten (Maralixibat), Cholbam® -Kapseln (Cholsäure) und Ctexli ™ (Chenodiol) Tabletten. Es ist für die Behandlung des cholestatischen Pruritus bei Patienten mit Alagille -Syndrom in den USA (drei Monaten und älter), in Europa (zwei Monate und älter) und in anderen Regionen weltweit zugelassen. Es ist auch in den USA in cholestatischen Pruritus bei PFIC -Patienten ab 12 Monaten und älter zugelassen. In Europa ist es für Patienten mit PFIC drei Monaten und älter zugelassen. Mirum hat die Phase 3 Expand -Studie initiiert, eine Chance für Livmarli für die Etikett -Expansion in zusätzlichen Umgebungen des cholestatischen Pruritus. Cholbam ist von der FDA für die Behandlung von Gallensäuresynthesestörungen aufgrund einzelner Enzymmangel und zusätzlicher Behandlung von Peroxisomstörungen bei Patienten, die Anzeichen oder Symptome einer Lebererkrankung aufweisen, zugelassen.

ctexli ist von der FDA für die Behandlung von Cerebrotendinous Xanthomatose (CTX) bei Erwachsenen zugelassen.

Volixibat, ein IBAT -Inhibitor, wird in zwei potenziell registrierenden Studien bewertet, einschließlich der Phase -2 -VISTAS -Studie zur primären Sklerosierung von Cholangitis (PSC) und der Vantage -Studie der Phase -2 -Vantage zur primären Biliary -Cholangitis. Volixibat wurde durch Durchbruch der Therapie zur Behandlung von cholestatischen Pruritus bei Patienten mit PBC erteilt. Mirum plant auch eine Phase-2-Studie zur Bewertung von MRM-3379, einem PDE4D-Inhibitor zur Behandlung des fragilen X-Syndroms, einer seltenen genetischen neurokognitiven Störung.

zukunftsgerichtete Aussagen

Aussagen in dieser Pressemitteilung in Bezug auf Angelegenheiten, die keine historischen Tatsachen sind, sind „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne des privaten Wertpapiers für die Reform des Gesetzes von 1995. Ein solcher nach vorne aussehenden Aussagen umfassen Aussagen, die die potenzielle Vorteile einer Tablet-Formulierung für eine Tablet-Formulierung für eine Tablet-Formulierung für eine Tablet-Formulierung für eine Tablet-Formulierung von LIVIVIS-Formulierung für die Formulierung von LIVREILIS-Formulierungen für die Formulierung von LIVRISILIS-Aussagen umfassen. Livmarli und die realen Nutzungsmuster von Patienten auf Livmarli. Da solche Aussagen Risiken und Unsicherheiten unterliegen, können die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von denen unterscheiden, die durch solche zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückt oder impliziert werden. Wörter wie "Will", "könnten", "Can", "würde", "Potenzial", "Hoffnung", "Chancen" und ähnliche Ausdrücke sollen zukunftsgerichtete Aussagen identifizieren. Diese zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den aktuellen Erwartungen von Mirum und beinhalten Annahmen, die sich möglicherweise nie als falsch erweisen. Die tatsächlichen Ergebnisse könnten sich erheblich von denjenigen unterscheiden, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen infolge verschiedener Risiken und Unsicherheiten erwartet wurden, darunter ohne Einschränkung, Risiken und Unsicherheiten im Zusammenhang mit Mirums Geschäft im Allgemeinen, den Auswirkungen von makroökonomischen und geopolitischen Entwicklungen und den anderen in Mirums Einreichungen beschriebenen Risiken, die in Mirums Einreichungen mit den Securities and Exchange-Kommissionen beschrieben wurden. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen sprechen nur zum Datum, an dem sie gemacht wurden, und basieren auf den Annahmen und Schätzungen des Managements zum Zeitpunkt des Datums. Mirum übernimmt keine Verpflichtung, solche Aussagen zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum, an dem sie vorgenommen wurden, außer wie gesetzlich vorgeschrieben. Mirums vierteljährlicher Bericht über Formular 10-K für das 31. Dezember 2024 und nachfolgende Einreichungen bei der US-amerikanischen Securities and Exchange Commission und erhältlich unter www.sec.gov.

Quelle: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Gesendet : 2025-04-15 12:00

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