Το Livmarli του Mirum τώρα το FDA εγκρίθηκε σε διατύπωση δισκίων

Ακολουθήστε το Drugslib

Foster City, Καλιφόρνια-(Business Wire) 14 Απριλίου 2025-Η Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) ανακοίνωσε σήμερα ότι η αμερικανική υπηρεσία τροφίμων και φαρμάκων (FDA) ενέκρινε ένα νέο δισκίο σύνθεσης Livmarli (Maralixibat) Η έγκριση του Livmarli σε μορφή δισκίου παρέχει μια σημαντική πρόσθετη θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με ALG και PFIC. "Είχαμε τεράστια επιτυχία με το Livmarli από την κυκλοφορία του και ελπίζουμε ότι η διαθεσιμότητα του tablet θα προσφέρει ευκολία που επηρεάζει θετικά τη ζωή των ασθενών."

Τα δισκία Livmarli σχεδιάζονται να είναι διαθέσιμα τον Ιούνιο μέσω της Mirum Access Plus.

Το Livmarli (Maralixibat) είναι ένας αναστολέας μεταφορέα χολικού οξέος (IBAT), που εγκρίθηκε από την αμερικανική διοίκηση τροφίμων και φαρμάκων για δύο παιδιατρικές χολοστατικές ηπατικές παθήσεις, τόσο σε υγρές και δισκογραφικές συνθέσεις. Έχει εγκριθεί για τη θεραπεία του χοληστικού κνησμού σε ασθενείς με σύνδρομο Alagille (ALGs) στις Η.Π.Α. ηλικίας τριών μηνών και άνω και στην Ευρώπη για ασθενείς ηλικίας δύο μηνών και άνω. Έχει επίσης εγκριθεί στις Η.Π.Α. για τη θεραπεία του χοληστικού κνησμού σε ασθενείς με προοδευτική οικογενειακή ενδοηπατική χοληστασία (PFIC) ηλικίας 12 μηνών και άνω και στην Ευρώπη για τη θεραπεία του PFIC σε ασθενείς ηλικίας τριών μηνών και άνω. Για περισσότερες πληροφορίες για τους κατοίκους των ΗΠΑ, επισκεφθείτε την Livmarli.com. Για να μάθετε περισσότερα σχετικά με τις συνεχιζόμενες κλινικές δοκιμές με το Livmarli, επισκεφθείτε την ενότητα κλινικών δοκιμών του Mirum στην ιστοσελίδα της εταιρείας.

U.S. Σημαντικές πληροφορίες ασφαλείας

Περιορισμός χρήσης: Το Livmarli δεν είναι για χρήση σε ασθενείς με PFIC Type 2 που έχουν σοβαρό ελάττωμα στην πρωτεΐνη της αντλίας αλάτων (BSEP).

livmarli μπορεί να προκαλέσει παρενέργειες, συμπεριλαμβανομένων:

ηπατική βλάβη . Οι μεταβολές σε ορισμένες δοκιμές του ήπατος είναι κοινές σε ασθενείς με σύνδρομο Alagille και PFIC, αλλά μπορούν να επιδεινωθούν κατά τη διάρκεια της θεραπείας. Αυτές οι αλλαγές μπορεί να είναι ένα σημάδι της ηπατικής βλάβης. Στο PFIC, αυτό μπορεί να είναι σοβαρό ή μπορεί να οδηγήσει σε μεταμόσχευση ήπατος ή θάνατο. Ο πάροχος υγειονομικής περίθαλψης πρέπει να κάνει εξετάσεις αίματος και φυσικές εξετάσεις πριν ξεκινήσετε και κατά τη διάρκεια της θεραπείας για να ελέγξετε τη λειτουργία του ήπατος. Ενημερώστε αμέσως τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης εάν έχετε κάποια σημεία ή συμπτώματα προβλημάτων του ήπατος, συμπεριλαμβανομένης της ναυτίας ή του εμετού, του δέρματος ή του λευκού τμήματος του ματιού, γίνεται κίτρινο, σκοτεινό ή καφέ ούρα, πόνος στη δεξιά πλευρά του στομάχου (κοιλιά)

Προβλήματα στομάχου και εντερικού (γαστρεντερικού) . Το Livmarli μπορεί να προκαλέσει προβλήματα στο στομάχι και τα εντερικά, συμπεριλαμβανομένης της διάρροιας και του πόνου στο στομάχι. Ο πάροχος υγειονομικής περίθαλψης σας μπορεί να σας συμβουλεύσει να παρακολουθείτε νέα ή επιδείνωση προβλημάτων στο στομάχι, συμπεριλαμβανομένου του πόνου στο στομάχι, της διάρροιας, του αίματος στο σκαμνί σας ή του εμετού. Ενημερώστε τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης αμέσως εάν έχετε κάποιο από αυτά τα συμπτώματα συχνότερα ή πιο σοβαρά από το κανονικό για εσάς.

Μια κατάσταση που ονομάζεται σωματικό λίπος με ανεπάρκεια βιταμίνης και pice -pfica, Ο πάροχος υγειονομικής περίθαλψης πρέπει να κάνει εξετάσεις αίματος πριν ξεκινήσει και κατά τη διάρκεια της θεραπείας και μπορεί να παρακολουθεί τα κατάγματα των οστών και την αιμορραγία που έχουν αναφερθεί ως κοινές παρενέργειες.

Το Livmarli είναι διαθέσιμο σε σκευάσματα προφορικής λύσης ή δισκίων και λαμβάνεται από το στόμα 30 λεπτά πριν από ένα γεύμα. Για το σύνδρομο Alagille, το Livmarli λαμβάνεται μία φορά κάθε μέρα το πρωί. Για το PFIC, ο Livmarli λαμβάνεται δύο φορές κάθε μέρα. Εάν πάρετε την προφορική λύση, χρησιμοποιήστε το διανομέα από του στόματος δοσολογίας για να μετρήσετε τη δόση σας.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία αφιερωμένη στη μετατροπή της θεραπείας σπάνιων ασθενειών που επηρεάζουν τα παιδιά και τους ενήλικες. Το Mirum έχει τρία εγκεκριμένα φάρμακα: Livmarli® (maralixibat) από του στόματος διαλύματος/livmarli® (maralixibat) δισκία, cholbam® (χολικό οξύ) κάψουλες και ctexli ™ (chenodiol) δισκία. Έχει εγκριθεί για τη θεραπεία του χοληστικού κνησμού σε ασθενείς με σύνδρομο Alagille στις Η.Π.Α. (τρεις μήνες και άνω), στην Ευρώπη (δύο μήνες και άνω) και σε άλλες περιοχές παγκοσμίως. Έχει επίσης εγκριθεί στις Η.Π.Α. σε χοληστατικό κνησμό σε ασθενείς με PFIC ηλικίας 12 μηνών και άνω. Στην Ευρώπη, έχει εγκριθεί για ασθενείς με PFIC ηλικίας τριών μηνών και άνω. Ο Mirum έχει ξεκινήσει τη μελέτη Expand Phase 3, μια ευκαιρία επέκτασης της ετικέτας για το Livmarli σε πρόσθετες ρυθμίσεις χοληστικού κνησμού. Το Cholbam εγκρίνεται από την FDA για τη θεραπεία διαταραχών σύνθεσης χολικού οξέος λόγω των ανεπάρκειων ενζυμικών ενζύμων και της συμπληρωματικής θεραπείας των υπεροξισομικών διαταραχών σε ασθενείς που παρουσιάζουν σημεία ή συμπτώματα ηπατικής νόσου.

Το CTEXLI είναι εγκεκριμένο από το FDA για τη θεραπεία της εγκεφαλο-ξανθάτωσης (CTX) σε ενήλικες.

Το Volixibat, ένας αναστολέας IBAT, αξιολογείται σε δύο δυνητικά καταγεγραμμένες μελέτες, συμπεριλαμβανομένης της μελέτης VISTAS φάσης 2 για την πρωτογενή σκληρυντική χολαγγειίτιδα (PSC) και τη μελέτη Vantage Phase 2B για την πρωτογενή χολογενή χολαγονίτιδα. Το Volixibat έχει λάβει την ονομασία Breakthrough Therapy για τη θεραπεία του χοληστικού κνησμού σε ασθενείς με PBC. Ο Mirum σχεδιάζει επίσης μια μελέτη φάσης 2 που αξιολογεί το MRM-3379, έναν αναστολέα PDE4D για τη θεραπεία του συνδρόμου Fragile X, μιας σπάνιας γενετικής νευρογνωστικής διαταραχής.

Δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης

Οι δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου σχετικά με θέματα που δεν είναι ιστορικά γεγονότα είναι «δηλώσεις προς τα εμπρός» κατά την έννοια του ιδιωτικού νόμου για τη μεταρρύθμιση των δισκίων για όλους τους ασθενείς, Λαμβάνοντας το Livmarli και τα πρότυπα χρήσης της πραγματικής ζωής των ασθενών στο Livmarli. Επειδή αυτές οι δηλώσεις υπόκεινται σε κινδύνους και αβεβαιότητες, τα πραγματικά αποτελέσματα μπορεί να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνα που εκφράζονται ή υπονοούνται από τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης. Λέξεις όπως "Will", "θα μπορούσαν", "μπορούν", "θα", "δυναμικά", "ελπίδα", "ευκαιρία", και παρόμοιες εκφράσεις αποσκοπούν στον εντοπισμό δηλώσεων μελλοντικής εκπλήρωσης. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες του Mirum και περιλαμβάνουν υποθέσεις που δεν μπορεί ποτέ να υλοποιηθούν ή να αποδειχθούν λανθασμένες. Τα πραγματικά αποτελέσματα θα μπορούσαν να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνα που αναμένονται σε τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης ως αποτέλεσμα διαφόρων κινδύνων και αβεβαιοτήτων, οι οποίες περιλαμβάνουν, χωρίς περιορισμούς, κινδύνους και αβεβαιότητες που συνδέονται με τις επιχειρήσεις του Mirum γενικά, τον αντίκτυπο των μακροοικονομικών και γεωπολιτικών εξελίξεων και τους άλλους κινδύνους που περιγράφονται στις αρχειοθετήσεις του Mirum με την Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς και την Ανταλλαγή. Όλες οι δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου μιλούν μόνο από την ημερομηνία που έγιναν και βασίζονται στις υποθέσεις και τις εκτιμήσεις της διοίκησης από τέτοιες ημερομηνίες. Ο Mirum δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώνει τέτοιες δηλώσεις για να αντικατοπτρίζει τα γεγονότα που συμβαίνουν ή τις περιστάσεις που υπάρχουν μετά την ημερομηνία που έγιναν, εκτός από τις επόμενες από τις απαιτούμενες από το νόμο. Η τριμηνιαία έκθεση του Mirum σχετικά με το Έντυπο 10-K για το τρίμηνο που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2024 και τις επόμενες καταθέσεις στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ και διατίθεται στη διεύθυνση www.sec.gov.

Δημοσιεύτηκε : 2025-04-15 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά