Livmarli de Mirum ahora aprobada en la FDA en formulación de tabletas

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Foster City, California-(Business Wire) 14 de abril de 2025-Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado una nueva formulación de tabletas de Livmarli (Marioxibat) para el tratamiento de Cholestatatic en pacientes con algille Syndrome (Algmars) (MALIXIMIBAT) para el tratamiento de Cholestatic Familiary Pruritus (Algatily Familiar) y Promatio Intropative y Promatic Familiar) Cholestasis (PFIC).

"La aprobación de Livmarli en forma de tableta proporciona una opción de tratamiento adicional significativa para pacientes con ALGS y PFIC. Permite flexibilidad para pacientes y médicos, con la dosificación líquida utilizada por los pacientes más jóvenes y una conveniente opción de dosis per dosis para pacientes mayores", dijo Peter Radovich, presidente y director operativo de Mirum. "Hemos tenido un tremendo éxito con Livmarli desde su lanzamiento y esperamos que la disponibilidad de la tableta proporcione conveniencia que impacte positivamente la vida de los pacientes".

.Se planean que las tabletas de Livmarli

​​estén disponibles en junio a través de Mirum Access Plus.

Acerca de las tabletas Livmarli (Maralixibat) y las tabletas Livmarli (MARALIXIBAT)

livmarli (Maralixibat) es un inhibidor de transportador de ácido biliar ileal (IBAT) administrado por vía oral (IBAT) aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos para dos enfermedades hepáticas colestáticas pediátricas, tanto en formulaciones líquidas como de tabletas. Está aprobado para el tratamiento del prurito colestático en pacientes con síndrome de Alagille (ALG) en los EE. UU. Tres meses de edad y mayores y en Europa para pacientes de dos meses de edad y mayores. También está aprobado en los EE. UU. Para el tratamiento del prurito colestático en pacientes con colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC) de 12 meses de edad y mayores y en Europa para el tratamiento de PFIC en pacientes de tres meses de edad y mayores. Para obtener más información para los residentes de EE. UU., Visite livmarli.com.

livmarli se está evaluando actualmente en el estudio de expansión de fase 3 en entornos adicionales de prurito colestático. Para obtener más información sobre los ensayos clínicos en curso con Livmarli, visite la sección de ensayos clínicos de Mirum en el sitio web de la compañía.

U.S. Información de seguridad importante

Limitación del uso: Livmarli no es para usar en pacientes con PFIC tipo 2 que tienen un defecto grave en la proteína de la bomba de exportación de sal biliar (BSEP).

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livmarli puede causar efectos secundarios, que incluyen:

lesión hepática . Los cambios en ciertas pruebas hepáticas son comunes en pacientes con síndrome de Alagille y PFIC, pero pueden empeorar durante el tratamiento. Estos cambios pueden ser un signo de lesión hepática. En PFIC, esto puede ser grave o puede conducir al trasplante de hígado o la muerte. Su proveedor de atención médica debe hacer análisis de sangre y exámenes físicos antes de comenzar y durante el tratamiento para verificar su función hepática. Dígale a su proveedor de atención médica de inmediato si obtiene signos o síntomas de problemas hepáticos, incluidas náuseas o vómitos, la piel o la parte blanca del ojo se vuelve amarilla, orina oscura o marrón, dolor en el lado derecho del estómago (abdomen), hinchazón en el área estomacal, pérdida de apetito o hemorragia o multa más fácilmente de lo normal.

problemas estomacales y intestinales (gastrointestinales) . Livmarli puede causar problemas estomacales e intestinales, como diarrea y dolor de estómago. Su proveedor de atención médica puede aconsejarle que monitoree los problemas estomacales nuevos o empeorantes, como el dolor de estómago, la diarrea, la sangre en las heces o los vómitos. Dígale a su proveedor de atención médica de inmediato si tiene alguno de estos síntomas más a menudo o más severamente de lo normal para usted.

Una condición llamada de deficiencia de vitamina soluble de grasa (FSV) causada por bajos niveles de ciertas vitaminas (mayo vitamina A, D, E y K) es común en los pacientes con algilas y PFIC, pero mayo, pero el tratamiento con vitamina. Su proveedor de atención médica debe realizar análisis de sangre antes de comenzar y durante el tratamiento y puede monitorear las fracturas óseas y el sangrado que se han informado como efectos secundarios comunes.

livmarli está disponible en solución oral o formulaciones de tableta y se toma en vía oral 30 minutos antes de una comida. Para el síndrome de Alagille, Livmarli se toma una vez cada día de la mañana. Para PFIC, Livmarli se toma dos veces al día. Si toma la solución oral, use el dispensador de dosificación oral para medir su dosis.

Acerca de Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. es una compañía biofarmacéutica dedicada a transformar el tratamiento de enfermedades raras que afectan a niños y adultos. Mirum tiene tres medicamentos aprobados: tabletas Livmarli® (Maralixibat)/Capsules de Livmarli® (Maralixibat), Capsules Cholbam® (ácido chólico) y CTEXLI ™ (Chenodiol) tabletas.

LiVMarli, un IBAT Inhibitor, es aprobado para el tratamiento de dos raras. Está aprobado para el tratamiento del prurito colestático en pacientes con síndrome de Alagille en los EE. UU. (Tres meses o más), en Europa (dos meses o más) y en otras regiones a nivel mundial. También está aprobado en los EE. UU. En Prurito colestático en pacientes con PFIC de 12 meses de edad y mayores; En Europa, está aprobado para pacientes con PFIC tres meses de edad y mayores. Mirum ha iniciado el estudio de expansión de Fase 3, una oportunidad de expansión de etiquetas para Livmarli en entornos adicionales de prurito colestático. Cholbam está aprobado por la FDA para el tratamiento de los trastornos de síntesis de ácidos biliares debido a deficiencias enzimáticas individuales y el tratamiento complementario de los trastornos peroxisomales en pacientes que muestran signos o síntomas de enfermedad hepática.

ctexli está aprobado por la FDA para el tratamiento de la xantomatosis cerebrotendinosa (CTX) en adultos.

La tubería de etapa tardía de Mirum incluye dos tratamientos de investigación para varias enfermedades raras.

Volixibat, un inhibidor de IBAT, se está evaluando en dos estudios potencialmente de registro, incluido el estudio de Vistas de Fase 2 para la colangitis esclerosante primaria (PSC) y el estudio de Fase 2B Vantage para la colangitis biliar primaria. A Volixibat se le ha otorgado la designación de terapia innovadora para el tratamiento del prurito colestático en pacientes con PBC. Mirum también está planeando un estudio de fase 2 que evalúe MRM-3379, un inhibidor PDE4D para el tratamiento del síndrome de X frágil, un trastorno neurocognitivo genético raro.

Para aprender más sobre Mirum, visitar Mirumpharma.com y seguir a Mirum en Facebook, LinkedIn, Instagram y Twitter (X).

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declaraciones con visión Livmarli y los patrones de uso de la vida real de los pacientes en Livmarli. Debido a que tales declaraciones están sujetas a riesgos e incertidumbres, los resultados reales pueden diferir materialmente de los expresados ​​o implicados por tales declaraciones prospectivas. Palabras como "voluntad", "podrían", "pueden", "lo harían", "potencial", "esperanza", "oportunidad" y expresiones similares están destinadas a identificar declaraciones prospectivas. Estas declaraciones prospectivas se basan en las expectativas actuales de Mirum e implican suposiciones que nunca se materializan o pueden ser incorrectas. Los resultados reales podrían diferir materialmente de los anticipados en tales declaraciones prospectivas como resultado de varios riesgos e incertidumbres, que incluyen, sin limitación, riesgos e incertidumbres asociadas con el negocio de Mirum en general, el impacto de los desarrollos macroeconómicos y geopolíticos, y los otros riesgos descritos en los archivos de Mirum con la comisión de valores y intercambios. Todas las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa hablan solo a partir de la fecha en que se hicieron y se basan en los supuestos y estimaciones de la gerencia a partir de dicha fecha. Mirum no asume la obligación de actualizar tales declaraciones para reflejar los eventos que ocurren o circunstancias que existen después de la fecha en que se hicieron, excepto según lo requerido por la ley. El informe trimestral de Mirum sobre el Formulario 10-K para el trimestre finalizado el 31 de diciembre de 2024 y las posteriores presentaciones ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. Y disponible en www.sec.gov.

Fuente: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Al corriente : 2025-04-15 12:00

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