Mirum’s Livmarli maintenant FDA approuvé dans la formulation des comprimés

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Foster City, Californie - (Business Wire) 14 avril 2025 - Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a approuvé une nouvelle formulation de comprimés de Livmarli (Maralixibat) pour le traitement de la pratique de la famille des patients atteints d'Alagille (algs) et de la pratique de la Prothep. La cholestase (PFIC).

«L'approbation de Livmarli sous forme de comprimés offre une option de traitement supplémentaire significative pour les patients atteints d'algs et de PFIC. Il permet une flexibilité pour les patients et les médecins, avec la possibilité de dosage liquide utilisé par les plus jeunes patients et une option de dispositif de dose à un dispositif de dose. «Nous avons eu un énorme succès avec Livmarli depuis son lancement et nous espérons que la disponibilité de la tablette fournira une commodité qui a un impact positif sur la vie des patients.»

Les comprimés

Livmarli sont prévus pour être disponibles en juin via Mirum Access Plus.

sur la solution orale Livmarli (Maralixibat) et les comprimés de Livmarli (Maralixibat)

Livmarli (Maralixibat) est un inhibiteur de transporteur d'acide bile (IBAT) administré par voie orale approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis pour deux maladies hépatiques cholestatiques pédiatriques, à la fois dans les formulations liquides et comprimées. Il est approuvé pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS) aux États-Unis trois mois et plus et en Europe pour les patients de deux mois et plus. Il est également approuvé aux États-Unis pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC) 12 mois et plus et en Europe pour le traitement du PFIC chez les patients de trois mois et plus. Pour plus d'informations pour les résidents américains, veuillez visiter Livmarli.com.

Livmarli est actuellement en cours d'évaluation dans l'étude de la phase 3 dans des contextes supplémentaires de prurit cholestatique. Pour en savoir plus sur les essais cliniques en cours avec Livmarli, veuillez visiter la section des essais cliniques de Mirum sur le site Web de l'entreprise.

U.S. Informations de sécurité importantes

Limitation d'utilisation: Livmarli n'est pas pour une utilisation chez les patients PFIC de type 2 qui ont un défaut sévère dans la protéine de la pompe à exportation de sel biliaire (BSEP).

Livmarli peut provoquer des effets secondaires, notamment:

blessure hépatique . Les changements dans certains tests hépatiques sont courants chez les patients atteints du syndrome d'Alagille et PFIC mais peuvent s'aggraver pendant le traitement. Ces changements peuvent être un signe de blessure au foie. Dans PFIC, cela peut être grave ou entraîner une transplantation hépatique ou une mort. Votre professionnel de la santé doit effectuer des tests sanguins et des examens physiques avant de commencer et pendant le traitement pour vérifier votre fonction hépatique. Dites immédiatement votre fournisseur de soins de santé si vous obtenez des signes ou des symptômes de problèmes hépatiques, y compris des nausées ou des vomissements, la peau ou la partie blanche de l'œil devient jaune, urine foncée ou brune, douleur sur le côté droit de l'estomac (abdomen), en balle dans votre estomac, une perte d'appel ou de saignement ou d'évacuation plus facilement que normale.

Problèmes d'estomac et intestinal (gastro-intestinal) . Le Livmarli peut provoquer des problèmes d'estomac et intestinaux, notamment la diarrhée et les douleurs à l'estomac. Votre fournisseur de soins de santé peut vous conseiller de surveiller les problèmes d'estomac neufs ou d'aggravation, notamment des douleurs à l'estomac, de la diarrhée, du sang dans vos selles ou des vomissements. Dites immédiatement votre fournisseur de soins de santé si vous présentez l'un de ces symptômes plus souvent ou plus gravement que la normale pour vous.

Une affection appelée déficience de vitamine soluble (FSV) causée par de faibles niveaux de certains vitamines (vitamine A, D, E et K) stockées dans le sein du corps est courante chez les patients atteints de syndrome Alagille et de PAFIC, mais il peut être usé pendant le traitement. Votre fournisseur de soins de santé doit effectuer des tests sanguins avant de commencer et pendant le traitement et peut surveiller les fractures osseuses et les saignements qui ont été signalés comme des effets secondaires courants.

Livmarli est disponible en solution orale ou en formulations de comprimés et est pris par bouche 30 minutes avant un repas. Pour le syndrome d'Alagille, Livmarli est pris une fois chaque jour le matin. For PFIC, Livmarli is taken two times each day. Si vous prenez la solution orale, utilisez le distributeur de dosage oral pour mesurer votre dose.

À propos de Mirum Pharmaceuticals, inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. est une entreprise biopharmaceutique dédiée à la transformation du traitement des maladies rares affectant les enfants et les adultes. Mirum a trois médicaments approuvés: les comprimés de solution orale / Livmarli® (Maralixibat) (Maralixibat), les comprimés de cholbam® (acide cholique) et les comprimés CTEXLI ™ (Chenodiol).

Livmarli, un inhibiteur de l'IBAT, est approuvé pour le traitement de deux libarli, un inhibiteur de l'IBAT, est approuvé pour le traitement de deux LIVERS, les enfants et les enfants IBAT, sont approuvés pour le traitement de deux LIVERS Rare. Il est approuvé pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille aux États-Unis (trois mois et plus), en Europe (deux mois et plus) et dans d'autres régions du monde. Il est également approuvé aux États-Unis dans le prurit cholestatique chez les patients PFIC 12 mois et plus; En Europe, il est approuvé pour les patients atteints de PFIC de trois mois et plus. Mirum a lancé l'étude de la phase 3, une opportunité d'expansion de l'étiquette pour Livmarli dans des contextes supplémentaires de prurit cholestatique. Cholbam est approuvé par la FDA pour le traitement des troubles de la synthèse des acides biliaires en raison de carences enzymatiques uniques et de traitement complémentaire des troubles peroxysomaux chez les patients qui présentent des signes ou des symptômes de maladie du foie.

CTEXLI est approuvé par la FDA pour le traitement de la xanthomatose cérébrotendineuse (CTX) chez l'adulte.

Le pipeline à un stade tardif de Mirum comprend deux traitements étudiés pour plusieurs maladies rares.

Volixibat, un inhibiteur de l'IBAT, est en cours d'évaluation dans deux études potentiellement registratives, y compris l'étude de phase 2 Vistas pour la cholangite sclérosante primaire (PSC) et l'étude de phase 2B Vantage pour la cholangite biliaire primaire. Volixibat a obtenu une désignation de thérapie révolutionnaire pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de PBC. Le mirum prévoit également une étude de phase 2 évaluant MRM-3379, un inhibiteur de PDE4D pour le traitement du syndrome X fragile, un trouble neurocognitif génétique rare.

Pour en savoir plus sur le mirum, visiter mirumpharma.com et suivre le mirum sur Facebook, LinkedIn, Instagram et Twitter (X).

Instructions prospectives

Les déclarations contenues dans ce communiqué de presse concernant les questions qui ne sont pas des faits historiques sont des «déclarations prospectives» au sens de la loi sur le litige de titres privés de 1995. De telles déclarations prospectives incluent des déclarations concernant, entre autres, les avantages potentiels d'une formulation de table Les patients prenant Livmarli et les modèles d'utilisation de la vie réelle des patients sous Livmarli. Étant donné que ces déclarations sont soumises à des risques et des incertitudes, les résultats réels peuvent différer matériellement de ceux exprimés ou implicites par ces déclarations prospectives. Des mots tels que «volonté», «pourraient», «peuvent», «feraient», «potentiel», «espoir», «opportunité» et des expressions similaires visent à identifier les déclarations prospectives. Ces déclarations prospectives sont basées sur les attentes actuelles de Mirum et impliquent des hypothèses qui pourraient ne jamais se matérialiser ou se révéler incorrectes. Les résultats réels pourraient différer sensiblement de ceux prévus dans de telles déclarations prospectives à la suite de divers risques et incertitudes, qui incluent, sans limitation, les risques et incertitudes associés aux activités de Mirum en général, l'impact des développements macroéconomiques et géopolitiques, et les autres risques décrits dans les dépôts de Mirum avec la Commission de valeurs mobilières et d'échange. Toutes les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse ne parlent qu'à la date à laquelle elles ont été faites et sont basées sur les hypothèses et les estimations de la direction à cette date. Mirum ne prête aucune obligation de mettre à jour ces déclarations pour refléter des événements qui se produisent ou des circonstances qui existent après la date à laquelle ils ont été faits, sauf si exigeant la loi. Le rapport trimestriel de Mirum sur le formulaire 10-K pour le trimestre clos le 31 décembre 2024 et les dépôts ultérieurs auprès de la Securities and Exchange Commission américaine et disponible sur www.sec.gov.

source: mirum pharmaceuticals, inc.

Publié : 2025-04-15 12:00

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