Livmarli Mirum sekarang FDA disetujui dalam formulasi tablet

Ikuti Drugslib di

Foster City, California-- (Kawat Bisnis) 14 April 2025-Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) hari ini mengumumkan bahwa Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS (FDA) telah menyetujui formulasi tablet baru dengan livmarli (maralixibat) untuk pengobatan prubitus kolestatik pada pasien pada pasien dalam pasien dalam pasien dalam pasien dalam pasien dalam pasien dalam pasien dalam pasien pada pasien pada pasien dalam pasien dalam pasien dalam pasien dalam pasien dalam pasien pada pasien dalam pasien dalam pasien dalam pasien dalam pasien pada pasien pada pasien dalam pasien pada pasien dalam pasien pada pasien dalam pasien kolestatik pada pasien dalam pasien kolestatik pada pasien dengan kolestatik pada pasien kolestatik pada pasien kolestatik pada pasien kolestatik kolestatik kolestatik Cholestasis (PFIC).

“The approval of Livmarli in tablet form provides a meaningful additional treatment option for patients with ALGS and PFIC. It allows flexibility for patients and physicians, with the liquid dosing used by the youngest patients and a convenient one-tablet per dose option for older patients,” said Peter Radovich, president and chief operating officer at Mirum. “Kami telah sukses luar biasa dengan Livmarli sejak diluncurkan dan kami berharap ketersediaan tablet akan memberikan kenyamanan yang berdampak positif pada kehidupan pasien.”

Tablet Livmarli direncanakan akan tersedia pada bulan Juni melalui Mirum Access Plus.

tentang solusi oral Livmarli (maralixyat) dan tablet Livmarli (Maralixeet)

Livmarli (Maralixyat) adalah inhibitor empedu ileal empedu (IBAT) yang disetujui oleh Administrasi Makanan dan Obat AS untuk dua penyakit hati kolestatik anak, baik dalam formulasi cair maupun tablet. Ini disetujui untuk pengobatan pruritus kolestatik pada pasien dengan sindrom Alagille (ALG) di AS tiga bulan dan lebih tua dan di Eropa untuk pasien berusia dua bulan ke atas. Ini juga disetujui di AS untuk pengobatan pruritus kolestatik pada pasien dengan kolestasis intrahepatik familial progresif (PFIC) berusia 12 bulan ke atas dan lebih tua dan di Eropa untuk pengobatan PFIC pada pasien berusia tiga bulan ke atas. Untuk informasi lebih lanjut untuk penduduk A.S., silakan kunjungi livmarli.com.

Livmarli saat ini sedang dievaluasi dalam studi Expand Fase 3 dalam pengaturan tambahan pruritus kolestatik. Untuk mempelajari lebih lanjut tentang uji klinis yang sedang berlangsung dengan Livmarli, silakan kunjungi bagian uji klinis Mirum di situs web perusahaan.

u.s. Informasi Keselamatan Penting

Keterbatasan Penggunaan: Livmarli tidak untuk digunakan pada pasien tipe 2 PFIC yang memiliki cacat parah pada protein pompa ekspor garam empedu (BSEP).

livmarli dapat menyebabkan efek samping, termasuk:

cedera hati . Perubahan tes hati tertentu sering terjadi pada pasien dengan sindrom Alagille dan PFIC tetapi dapat memburuk selama perawatan. Perubahan ini mungkin merupakan tanda cedera hati. Dalam PFIC, ini bisa serius atau dapat menyebabkan transplantasi hati atau kematian. Penyedia layanan kesehatan Anda harus melakukan tes darah dan pemeriksaan fisik sebelum memulai dan selama perawatan untuk memeriksa fungsi hati Anda. Beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda jika Anda mendapatkan tanda atau gejala masalah hati, termasuk mual atau muntah, kulit atau bagian putih mata berubah menjadi kuning, gelap atau coklat, nyeri di sisi kanan lambung (perut), kembung di area perut Anda, kehilangan nafsu makan atau bleeding atau memar lebih mudah daripada normal.

masalah lambung dan usus (gastrointestinal) . Livmarli dapat menyebabkan masalah lambung dan usus, termasuk diare dan sakit perut. Penyedia layanan kesehatan Anda dapat menyarankan Anda untuk memantau masalah perut baru atau yang memburuk termasuk sakit perut, diare, darah di tinja atau muntah Anda. Beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda segera jika Anda memiliki gejala -gejala ini lebih sering atau lebih parah dari biasanya untuk Anda.

Suatu kondisi yang disebut defisiensi vitamin larut lemak (FSV) yang disebabkan oleh rendahnya kadar vitamin (vitamin A, D, E, dan K) yang tersimpan pada lemak tubuh yang umum terjadi pada pasien dengan alagle dengan alagile, alagin A, DEROM, dan K). Penyedia layanan kesehatan Anda harus melakukan tes darah sebelum memulai dan selama perawatan dan dapat memantau patah tulang dan pendarahan yang telah dilaporkan sebagai efek samping umum.

Livmarli tersedia dalam larutan oral atau formulasi tablet dan diambil melalui mulut 30 menit sebelum makan. Untuk sindrom Alagille, Livmarli diambil satu kali setiap hari di pagi hari. Untuk PFIC, Livmarli diambil dua kali setiap hari. Jika Anda mengambil solusi oral, gunakan dispenser dosis oral untuk mengukur dosis Anda.

tentang Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. adalah perusahaan biofarmasi yang didedikasikan untuk mengubah pengobatan penyakit langka yang mempengaruhi anak -anak dan orang dewasa. Mirum memiliki tiga obat yang disetujui: tablet livmarli® (maralixeet) oral/livmarli® (maralixeet), kapsul cholbam® (asam cholic), dan ctexli ™ (chenodiol). orang dewasa. Ini disetujui untuk pengobatan pruritus kolestatik pada pasien dengan sindrom Alagille di AS (tiga bulan ke atas), di Eropa (dua bulan ke atas), dan di daerah lain secara global. Ini juga disetujui di AS dalam pruritus kolestatik pada pasien PFIC berusia 12 bulan ke atas; Di Eropa, disetujui untuk pasien dengan PFIC berusia tiga bulan ke atas. Mirum telah memprakarsai Studi Perluas Fase 3, peluang ekspansi label untuk Livmarli dalam pengaturan tambahan pruritus kolestatik. Cholbam disetujui FDA untuk pengobatan gangguan sintesis asam empedu karena defisiensi enzim tunggal dan pengobatan tambahan gangguan peroksisomal pada pasien yang menunjukkan tanda atau gejala penyakit hati.

Ctexli disetujui FDA untuk pengobatan xanthomatosis serebrotendinous (CTX) pada orang dewasa.

Pipa tahap akhir Mirum mencakup dua perawatan investigasi untuk beberapa penyakit langka.

Volixeet, inhibitor IBAT, sedang dievaluasi dalam dua studi pendaftaran yang berpotensi termasuk studi fase 2 Vistas untuk sklerosis kolangitis primer (PSC) dan studi fase 2B Vantage untuk kolangitis bilier primer. Volixibat telah diberikan penunjukan terapi terobosan untuk pengobatan pruritus kolestatik pada pasien dengan PBC. Mirum juga merencanakan studi Fase 2 yang mengevaluasi MRM-3379, inhibitor PDE4D untuk pengobatan sindrom x rapuh, gangguan neurokognitif genetik yang langka.

Untuk mempelajari lebih lanjut tentang Mirum, kunjungi mirumpharma dan mengikuti Mirum di Facebook, Linkedin, Instagram dan Twitter (x).

Pernyataan berwawasan ke depan

Pernyataan yang terkandung dalam siaran pers ini mengenai hal-hal yang bukan fakta historis adalah "pernyataan yang berwawasan ke depan" dalam makna dari Formulasi Reformasi Litigasi Segelawan, Formulasi Tabet. Mengambil Livmarli dan pola penggunaan kehidupan nyata pasien di Livmarli. Karena pernyataan tersebut tunduk pada risiko dan ketidakpastian, hasil aktual dapat berbeda secara material dari yang diungkapkan atau tersirat oleh pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Kata-kata seperti "Will," "Can," "Can," "Will," "Potential," "Hope," "Opportunity," dan ekspresi serupa dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan. Pernyataan berwawasan ke depan ini didasarkan pada harapan Mirum saat ini dan melibatkan asumsi yang mungkin tidak pernah terwujud atau mungkin terbukti salah. Hasil aktual dapat berbeda secara material dari yang diantisipasi dalam pernyataan berwawasan ke depan sebagai akibat dari berbagai risiko dan ketidakpastian, yang meliputi, tanpa batasan, risiko dan ketidakpastian yang terkait dengan bisnis Mirum secara umum, dampak dari perkembangan makroekonomi dan pertukaran makro, dan risiko lain yang dijelaskan dalam pengarsipan Mirum dengan sekuritas dan komisi pertukaran. Semua pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini hanya berbicara pada tanggal di mana mereka dibuat dan didasarkan pada asumsi dan perkiraan manajemen pada tanggal tersebut. Mirum tidak berkewajiban untuk memperbarui pernyataan tersebut untuk mencerminkan peristiwa yang terjadi atau keadaan yang ada setelah tanggal di mana mereka dibuat, kecuali sebagaimana diharuskan oleh hukum. Laporan Triwulan Mirum tentang Formulir 10-K untuk kuartal yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2024 dan pengajuan berikutnya dengan Komisi Sekuritas dan Bursa AS dan tersedia di www.sec.gov.

Sumber: Mirum Pharmaceuticals, inc.

Diposting : 2025-04-15 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer