Mirum's Livmarli ora FDA approvato nella formulazione di compresse

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Foster City, California-- (Business Wire) 14 aprile 2025-Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti (FDA) ha approvato una nuova formulazione di ALGITHATS e ALGITHE) Cholestasis (PFIC).

"L'approvazione di Livmarli in forma di compressa offre un'opzione di trattamento aggiuntiva significativa per i pazienti con ALG e PFIC. Consente la flessibilità per pazienti e medici, con il dosaggio liquido utilizzato dai pazienti più giovani e una comoda opzione a droga un tasso per dose più anziane", ha affermato Peter Radovich e Chief Operating Operating. "Abbiamo avuto un enorme successo con Livmarli dal suo lancio e speriamo che la disponibilità del tablet fornirà comodità che influisce positivamente sulla vita dei pazienti."

I tablet Livmarli sono previsti per essere disponibili a giugno tramite Mirum Access Plus.

Informazioni su Livmarli (MaralixiBat) Soluzione orale e compresse Livmarli (Maralixibat)

Livmarli (maralixibat) è un inibitore del trasportatore di acido bile ileale (IBAT) somministrato per via orale approvato dalla somministrazione di alimenti e farmaci statunitensi per due malattie epatiche colestatiche pediatriche, sia nelle formulazioni liquide che in quelle delle compresse. È approvato per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con sindrome di Alagille (ALG) negli Stati Uniti di tre mesi e più di età e in Europa per i pazienti di età pari o superiore a due mesi. È inoltre approvato negli Stati Uniti per il trattamento del prurito colestatico in pazienti con colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) di età pari o superiore a 12 mesi e in Europa per il trattamento della PFIC nei pazienti di età pari o superiore a età. Per ulteriori informazioni per i residenti statunitensi, visitare Livmarli.com.

Livmarli è attualmente in fase di valutazione nello studio di espansione di Fase 3 in ambienti aggiuntivi del prurito colestatico. Per saperne di più sugli studi clinici in corso con Livmarli, visitare la sezione degli studi clinici di Mirum sul sito Web dell'azienda.

U.S. Importanti informazioni sulla sicurezza

Limitazione dell'uso: Livmarli non è da utilizzare nei pazienti di tipo 2 PFIC che hanno un grave difetto nella proteina della pompa di esportazione di sale biliare (BSEP).

Livmarli può causare effetti collaterali, tra cui:

lesione epatica . I cambiamenti in alcuni test epatici sono comuni nei pazienti con sindrome di Alagille e PFIC ma possono peggiorare durante il trattamento. Queste modifiche possono essere un segno di lesione epatica. In PFIC, questo può essere grave o può portare a trapianto di fegato o morte. Il tuo operatore sanitario dovrebbe fare esami del sangue e esami fisici prima di iniziare e durante il trattamento per controllare la funzione epatica. Dì immediatamente il tuo operatore sanitario se si ottengono segni o sintomi di problemi epatici, tra cui nausea o vomito, pelle o la parte bianca dell'occhio diventa gialla, scuro o marrone, dolore sul lato destro dello stomaco (addome), gonfiore nella zona dello stomaco, perdita di appetito o sanguinamento o blu più facilmente del normale. Problemi intestinali e intestinali (gastrointestinali) . Livmarli può causare problemi di stomaco e intestinali, tra cui diarrea e mal di stomaco. Il tuo operatore sanitario potrebbe consigliarti di monitorare problemi di stomaco nuovi o peggioranti tra cui mal di stomaco, diarrea, sangue nelle feci o vomito. Dì immediatamente il tuo operatore sanitario se hai uno di questi sintomi più spesso o più severi del normale per te.

Una condizione chiamata carenza di vitamina solubile a grasso (FSV) causato da bassi livelli di vitamine (vitamina A, D, E e K) memorizzata nel grasso corporeo è comune in pazienti con Alagille Syndrome e PicFic ma Worsen. Il tuo operatore sanitario dovrebbe fare esami del sangue prima di iniziare e durante il trattamento e può monitorare le fratture ossee e il sanguinamento che sono stati riportati come effetti collaterali comuni.

Livmarli è disponibile in formulazioni orali o in formulazioni di compresse e viene preso per via di bocca 30 minuti prima di un pasto. Per la sindrome di Alagille, Livmarli viene preso una volta ogni giorno al mattino. Per PFIC, Livmarli viene preso due volte al giorno. Se prendi la soluzione orale, usa il distributore di dosaggio orale per misurare la dose.

Informazioni su Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. è una società biofarmaceutica dedicata a trasformare il trattamento di malattie rare che colpiscono bambini e adulti. Mirum ha tre farmaci approvati: compresse orali Livmarli® (Maralixibat)/Livmarli® (Maralixibat), capsule Cholbam® (acido colico) e ctexli per le distanze rare (chenodiol). È approvato per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con sindrome di Alagille negli Stati Uniti (tre mesi e più), in Europa (due mesi e più) e in altre regioni a livello globale. È anche approvato negli Stati Uniti in prurito colestatico in pazienti con PFIC di età pari o superiore a 12 mesi; In Europa, è approvato per i pazienti con PFIC di tre mesi di età e più. Mirum ha avviato lo studio di Expand Fase 3, un'opportunità di espansione dell'etichetta per Livmarli in ambito aggiuntivo del prurito colestatico. Cholbam è approvato dalla FDA per il trattamento dei disturbi della sintesi dell'acido biliare a causa di carenze di singoli enzimi e trattamento aggiuntivo dei disturbi perossisomiali nei pazienti che mostrano segni o sintomi della malattia epatica.

CTEXLI è approvato dalla FDA per il trattamento della xantomatosi cerebrotenndosa (CTX) negli adulti.

Pipeline in fase avanzata di Mirum include due trattamenti investigativi per diverse malattie rare.

Volixibat, un inibitore dell'IBAT, viene valutato in due studi potenzialmente registrati tra cui lo studio di piste di Fase 2 per la colangite sclerosante primaria (PSC) e lo studio di panorama di fase 2B per la colangite biliare primaria. A volixibat è stata concessa la designazione di terapia rivoluzionaria per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con PBC. Mirum sta inoltre pianificando uno studio di fase 2 che valuta MRM-3379, un inibitore della PDE4D per il trattamento della sindrome X fragile, un raro disturbo neurocognitivo genetico.

Per saperne di più su Mirum, visitare Mirumpharma.com e seguire Mirum su Facebook, Linkedin, Instagram e Twitter (X).

dichiarazioni previsionali

contenute in questo comunicato stampa in merito a questioni che non sono fatti storici sono "dichiarazioni previsionali" ai sensi del significato del contenzioso sui titoli privati ​​del 1995. Tutti i pazienti che assumono Livmarli e i modelli di utilizzo della vita reale dei pazienti su Livmarli. Poiché tali dichiarazioni sono soggette a rischi e incertezze, i risultati effettivi possono differire materialmente da quelli espressi o impliciti da tali dichiarazioni previsionali. Parole come "volontà", "potrebbero", "can," vorrebbero "," potenziale "," speranza "," opportunità "e espressioni simili hanno lo scopo di identificare dichiarazioni lungimiranti. Queste dichiarazioni previsionali si basano sulle attuali aspettative di Mirum e comportano ipotesi che potrebbero non materializzarsi o possono rivelarsi errate. I risultati effettivi potrebbero differire materialmente da quelli previsti in tali dichiarazioni lungimiranti a seguito di vari rischi e incertezze, che includono, senza limitazione, rischi e incertezze associate alle attività di Mirum in generale, all'impatto degli sviluppi macroeconomici e geopolitici e degli altri rischi descritti nei documenti di Mirum con la commissione per i titoli e Tutte le dichiarazioni previsionali contenute in questo comunicato stampa parlano solo alla data in cui sono state fatte e si basano sulle ipotesi e le stime della direzione a tale data. Mirum non si impegna a non aggiornare tali dichiarazioni per riflettere gli eventi che si verificano o le circostanze che esistono dopo la data in cui sono stati fatti, salvo quanto richiesto dalla legge. Il rapporto trimestrale di Mirum sul modulo 10-K per il trimestre chiuso al 31 dicembre 2024 e successivi documenti con la Securities and Exchange Commission degli Stati Uniti e disponibile su www.sec.gov.

Fonte: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicato : 2025-04-15 12:00

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