Mirum's Livmarliは現在FDAが錠剤製剤で承認されています
カリフォルニア州フォスターシティ - （ビジネスワイヤー）2025年4月14日-Mirum Pharmaceuticals、Inc。（NASDAQ：MIRM）は本日、米国食品医薬品局（FDA）が、藻類イントローム（Alagill syndesisivemialimianの治療）の治療のためのLivmarli（Maralixibat）の新しいタブレット製剤を承認したことを発表しました。 （PFIC）。
「錠剤形式でのLivmarliの承認は、ALGとPFICの患者に有意義な追加治療オプションを提供します。患者と医師に柔軟性を可能にし、最年少の患者が使用する液体投与は高齢患者に使用されます。 「私たちはLivmarliが発売以来大成功を収めてきました。タブレットの入手可能性が患者の生活にプラスの影響を与える利便性を提供することを願っています。」
。livmarliタブレットは、6月にMirum Access Plusを通じて利用できるように計画されています。
livmarli（Maralixibat）は、液体および錠剤製剤の両方で、2つの小児胆汁うっ滞肝疾患のために米国食品医薬品局によって承認された、経口投与、回腸胆汁酸輸送体（IBAT）阻害剤です。これは、2ヶ月以上の患者の3ヶ月以上の米国およびヨーロッパのアラジル症候群（ALGS）の患者における胆汁うっ滞症の治療で承認されています。また、3ヶ月以上の患者のPFICの治療のために、進行性の家族性内肝内性胆汁うっ血性胆汁うっ血（PFIC）12ヶ月以上およびヨーロッパで、胆汁うっこ症の治療のために米国で承認されています。米国の居住者の詳細については、livmarli.comにアクセスしてください。
livmarliは現在、Cholestatic Pruritusの追加環境でフェーズ3拡張研究で評価されています。 Livmarliで進行中の臨床試験の詳細については、会社のウェブサイトのMirumの臨床試験セクションをご覧ください。
米国重要な安全情報
使用の制限：livmarliは、胆汁塩輸出ポンプ（BSEP）タンパク質に重度の欠陥があるPFICタイプ2患者では使用していません。
livmarliは、以下を含む副作用を引き起こす可能性があります。特定の肝臓検査の変化は、アラジル症候群とPFIC患者では一般的ですが、治療中に悪化する可能性があります。これらの変化は、肝臓損傷の兆候かもしれません。 PFICでは、これは深刻な場合や、肝臓の移植または死につながる可能性があります。医療提供者は、肝臓の機能を確認するために、治療中および治療中に血液検査と身体検査を行う必要があります。吐き気や嘔吐、皮膚、目の白い部分など、肝臓の問題の兆候や症状が発生した場合、すぐに医療提供者に伝えてください。 胃と腸（胃腸）の問題。 Livmarliは、下痢や胃痛など、胃や腸の問題を引き起こす可能性があります。医療提供者は、胃の痛み、下痢、便の血液、嘔吐などの胃の問題を監視することをお勧めします。これらの症状のいずれかが通常よりも頻繁にまたはそれ以上の症状がある場合は、すぐにヘルスケアプロバイダーに伝えてください。医療提供者は、治療中および治療中に血液検査を行い、一般的な副作用として報告されている骨折と出血を監視する必要があります。 livmarliは経口溶液または錠剤製剤で利用でき、食事の30分前に口で摂取されます。アラジル症候群の場合、リヴァリは毎日1回撮影されます。 PFICの場合、livmarliは毎日2回撮影されます。経口溶液を服用している場合は、口頭投与ディスペンサーを使用して用量を測定します。 Mirum Pharmaceuticals、Inc。は、子供や大人に影響を与える希少疾患の治療を変えることに専念するバイオ医薬品会社です。 Mirumには3つの承認された薬があります：Livmarli®（Maralixibat）口頭溶液/Livmarli®（Maralixibat）錠剤、Cholbam®（チョリ酸）カプセル、Ctexli™（Chenodiol）錠剤。米国（3か月以上）のアラジル症候群患者、ヨーロッパ（2か月以上）、および世界中の他の地域での胆汁うっ滞性症の治療が承認されています。また、米国では、12ヶ月以上のPFIC患者の胆汁うっ滞症状で承認されています。ヨーロッパでは、3か月以上のPFIC患者に対して承認されています。ミルムは、胆汁うっ滞症の追加設定におけるlivmarliのラベル拡張機会であるフェーズ3拡張研究を開始しました。 Cholbamは、肝臓疾患の徴候または症状を示す患者の単一酵素欠乏およびペルオキシソーム障害の補助的治療による胆汁酸合成障害の治療のためにFDAを承認しています。 ctexliは、成人におけるセレブロテン症のキサントマトーシス（CTX）の治療のためにFDAを承認しています。IBAT阻害剤である volixibatは、原発性硬化性胆管炎（PSC）の第2相検査研究と、原発性胆管胆管炎の第2Bの有利な研究を含む2つの潜在的な登録研究で評価されています。 Volixibatは、PBC患者における胆汁うっ滞症の治療のための画期的な療法指定を認められています。 Mirumは、まれな遺伝的神経認知障害であるFragile X症候群の治療のためのPDE4D阻害剤であるMRM-3379を評価するフェーズ2研究も計画しています。 将来の見通しに関する記述 このプレスリリースに含まれる歴史的事実に関する事実に関する声明は、1995年の民間証券訴訟改革法の意味の中で「将来の見通しに関する記述」です。 LivmarliとLivmarliの患者の実際の使用パターン。そのような声明はリスクと不確実性の対象となるため、実際の結果は、そのような将来の見通しに関する記述によって表明または暗示されている結果とは大きく異なる場合があります。 「will」、「can」、「can」、「can」、「will」、「潜在能力」、「希望」、「機会」、および同様の表現などの単語は、将来の見通しに関する記述を特定することを目的としています。これらの将来の見通しに関する記述は、ミルムの現在の期待に基づいており、決して実現しない、または間違っていることが証明される可能性のある仮定を伴います。実際の結果は、Mirumのビジネスに関連するリスクと不確実性を含むさまざまなリスクと不確実性の結果として、そのような将来の見通しに関する記述で予想された結果と実質的に異なる可能性があります。このプレスリリースに含まれるすべての将来の見通しに関する記述は、それらが作られた日付の時点でのみ語りかけ、経営陣の仮定とそのような日付の推定に基づいています。ミルムは、法律で義務付けられている場合を除き、発生した出来事または存在する出来事または存在する状況を反映するように、そのような声明を更新する義務を負いません。 2024年12月31日に終了した四半期のフォーム10-Kに関するミルムの四半期報告書、およびそれに続く米国証券取引委員会への提出、www.sec.gov。 投稿しました : 2025-04-15 12:00 Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。 特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。出典：Mirum Pharmaceuticals、Inc
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