Mirum의 Livmarli는 이제 FDA가 태블릿 제형으로 승인되었습니다

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캘리포니아 주 포스터시-(비즈니스 와이어)-2025 년 4 월 14 일 -Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : MIRM)는 오늘 미국 식품의 약국 (FDA)이 알라 힐 증후군 (Algille Syndrome) 및 진행성 정교함의 치료를 위해 Livmarli (Maralixibat)의 새로운 태블릿 제형을 승인했다고 발표했다. cholestasis (pfic).

“정제 형태의 Livmarli의 승인은 ALG 및 PFIC 환자에게 의미있는 추가 치료 옵션을 제공합니다. 이는 가장 어린 환자가 사용하는 액체 복용량과 노인 환자에게 편리한 1- 태블릿이 사용하여 환자와 의사에게 유연성을 허용합니다. "우리는 Livmarli가 출시 된 이후로 엄청난 성공을 거두었으며 태블릿의 가용성이 환자의 삶에 긍정적 인 영향을 미치는 편의를 제공하기를 희망합니다."

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Livmarli 태블릿은 6 월에 Mirum Access Plus를 통해 이용할 수 있도록 계획되어 있습니다.

livmarli (Maralixibat)는 액체 및 정제 제형 모두에서 두 개의 소아 콜레스트 간 질환에 대해 미국 식품의 약국에 의해 승인 된 경구 투여 된 Ileal 담즙산 수송 체 (IBAT) 억제제입니다. 그것은 미국에서 3 개월 이상, 유럽에서 2 개월 이상 환자의 경우 미국의 Alagille 증후군 (ALG) 환자에서 cholestatic pruritus의 치료를 위해 승인되었습니다. 또한 3 개월 이상 환자에서 PFIC의 치료를 위해 12 개월 및 나이가 많은 환자의 환자에서 콜레스트 가려움증 치료를 위해 미국에서 승인되었습니다. 미국 거주자에 대한 자세한 내용은 Livmarli.com을 방문하십시오.

Livmarli는 현재 약 3 단계 확장 연구에서 평가 중입니다. Livmarli와의 진행중인 임상 시험에 대한 자세한 내용은 회사 웹 사이트의 Mirum의 임상 시험 섹션을 방문하십시오.

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U.S. 중요한 안전 정보

사용 제한 : Livmarli는 담즙 소금 수출 펌프 (BSEP) 단백질에 심한 결함이있는 PFIC Type 2 환자에서 사용되지 않습니다.

livmarli는 다음을 포함한 부작용을 유발할 수 있습니다.

간 손상 특정 간 검사의 변화는 Alagille 증후군 및 PFIC 환자에서 일반적이지만 치료 중에 악화 될 수 있습니다. 이러한 변화는 간 손상의 징후 일 수 있습니다. PFIC에서 이것은 심각하거나 간 이식 또는 사망으로 이어질 수 있습니다. 의료 서비스 제공자는 간 기능을 확인하기 위해 시작하거나 치료하는 동안 혈액 검사 및 신체 검사를 받아야합니다. 메스꺼움이나 구토, 피부 또는 눈의 흰색 부분이 노란색, 어두운 또는 갈색 소변, 위의 오른쪽 통증 (복부), 위 영역의 팽창, 식욕 상실 또는 정상보다 쉽게 ​​멍이 든다면 간 문제의 징후 나 증상을 받으면 의료 서비스 제공자에게 즉시 알리십시오.

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위 및 장 (위장관) 문제 . Livmarli는 설사 및 복통을 포함한 위와 장 문제를 일으킬 수 있습니다. 의료 서비스 제공자는 복통, 설사, 대변의 혈액 또는 구토를 포함한 새로운 위 또는 악화되는 위 문제를 모니터링하도록 조언 할 수 있습니다. 이러한 증상이 정상보다 정상보다 더 자주 또는 더 심하면 의료 서비스 제공자에게 즉시 알리십시오.

지방 가용성 비타민 (FSV) 결핍이라는 조건 의 특정 비타민 (비타민 A, D, E 및 K)이 신체 지방에 저장된 Alagille Syndrome 및 Pfic에서는 일반적으로 일반적입니다. 의료 서비스 제공자는 치료 전과 치료 중 혈액 검사를 받아야하며 일반적인 부작용으로보고 된 뼈 골절 및 출혈을 모니터링 할 수 있습니다.

livmarli는 경구 용액 또는 정제 제형으로 제공되며 식사 30 분 전에 입으로 채취됩니다. Alagille 증후군의 경우 Livmarli는 아침에 매일 한 번 섭취됩니다. PFIC의 경우 Livmarli는 매일 두 번 섭취됩니다. 구강 용액을 복용하는 경우 구강 투약 디스펜서를 사용하여 복용량을 측정하십시오.

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

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Mirum Pharmaceuticals, Inc.는 어린이와 성인에게 영향을 미치는 희귀 질환의 치료를 변화시키는 전용 바이오 제약 회사입니다. Mirum에는 Livmarli® (Maralixibat) 경구 용액/livmarli® (Maralixibat) 정제, Cholbam® (콜산) 캡슐 및 Ctexli ™ (Chenodiol) 정제가 3 가지 승인 된 약물이 있습니다.

livmarli, an ibat inustes and an ibat inseass에 대한 치료에 의존합니다. 그것은 미국 (3 개월 이상), 유럽 (2 개월 이상) 및 전 세계 다른 지역에서 미국의 알라 빌 증후군 환자에서 콜레스트 가려움증 치료를 위해 승인되었습니다. 또한 12 개월 이상 PFIC 환자의 cholestatic pruritus에서 미국에서 승인되었습니다. 유럽에서는 3 개월 이상 PFIC 환자에게 승인되었습니다. Mirum은 Cholestatic Pruritus의 추가 설정에서 Livmarli의 라벨 확장 기회 인 Phase 3 Expand 연구를 시작했습니다. Cholbam은 간 질환의 징후 또는 증상을 보이는 환자에서 단일 효소 결핍 및 과산성 장애의 보조 치료로 인한 담즙산 합성 장애의 치료를 위해 FDA 승인을 받았습니다.

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ctexli는 성인의 뇌 혈관 Xanthomatosis (CTX)의 치료를 위해 FDA 승인을 받았습니다.

Mirum의 후기 단계 파이프 라인은 여러 희귀 질환에 대한 두 가지 조사 치료를 포함합니다.

.IBAT 억제제 인

Volixibat는 1 차 경화성 담관염 (PSC)에 대한 2 상 Vistas 연구 및 1 차 담도 담관염에 대한 2 단계 Vistas 연구를 포함한 2 개의 잠재적 등록 연구에서 평가되고 있습니다. Volixibat는 PBC 환자에서 cholestatic pruritus의 치료를위한 획기적인 치료 지정이 부여되었습니다. Mirum은 또한 깨지기 쉬운 X 증후군의 치료를위한 PDE4D 억제제, 드문 유전자 신경인지 장애인 MRM-3379를 평가하는 2 단계 연구를 계획하고 있습니다.

mirum에 대해 자세히 알아 보려면 Mirumpharma.com을 방문하고 Facebook, Linkedin, Instagram 및 Twitter (x)의 Mirum을 팔로우하십시오.

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미래 예측 진술

역사적 사실이 아닌 문제에 관한이 보도 자료에 제기 된 진술은 1995 년 사립 증권 소송 개혁법의 의미 내에서“미래 예측 진술”이라는 진술은 1995 년의 사립 증권 소송 개혁법의 의미입니다. 그러한 미래 예측 진술에는 다른 것들에 관한 진술이 포함되어 있습니다. Livmarli 및 Livmarli 환자의 실제 사용 패턴을 복용합니다. 그러한 진술은 위험과 불확실성에 따라 달라지기 때문에 실제 결과는 그러한 미래 예측 진술에 의해 표현되거나 암시 된 것과 실질적으로 다를 수 있습니다. "will", "can can", "can", "will", "will", "잠재력", "희망", "기회"및 유사한 표현과 같은 단어는 미래 예측 진술을 식별하기위한 것입니다. 이러한 미래 예측 진술은 Mirum의 현재 기대에 근거하고 있으며 결코 구체화되지 않거나 부정확 할 수있는 가정을 포함합니다. 실제 결과는 일반적으로 Mirum의 사업과 관련된 위험 및 불확실성, 거시 경제 및 지정 학적 발전의 영향, Securitys 및 Exchange위원회에 대한 Mirum의 신고서에 설명 된 다른 위험을 포함하여 다양한 위험 및 불확실성의 결과와 같은 미래 예측 진술에서 예상되는 결과와 실질적으로 다를 수 있습니다. 이 보도 자료에 포함 된 모든 미래 예측 진술은 그들이 제조 된 날짜에만 연설되며 그러한 날짜 기준으로 경영진의 가정 및 추정치를 기반으로합니다. Mirum은 법에 의해 요구되는 경우를 제외하고는 발생하는 사건이나 그들이 만들어진 날짜 이후에 존재하는 상황을 반영하기 위해 그러한 진술을 업데이트 할 의무가 없습니다. 2024 년 12 월 31 일에 종료 된 분기 10-K에 대한 Mirum의 분기 별 보고서 및 미국 증권 거래위원회에 후속 제출되어 www.sec.gov.

에서 이용 가능합니다.

게시됨 : 2025-04-15 12:00

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