Mirum's Livmarli Sekarang FDA Diluluskan dalam Perumusan Tablet

Ikuti Drugslib di
Foster City, Calif .-- (Business Wire) 14 April 2025-Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) telah meluluskan formulasi tablet baru Livmarli (Maralixibat) Cholestasis (PFIC). "Kami telah berjaya dengan Livmarli sejak pelancarannya dan kami berharap ketersediaan tablet akan memberikan kemudahan yang memberi kesan positif kepada kehidupan pesakit."

Tablet Livmarli dirancang untuk tersedia pada bulan Jun melalui Mirum Access Plus.

Mengenai Livmarli (Maralixbat) Penyelesaian Lisan dan tablet Livmarli (Maralixbat)

Livmarli (Maralixbat) adalah perencat pengangkut asid empedu yang diberikan secara lisan (IBAT) yang diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. untuk dua penyakit hati kolestatik pediatrik, dalam formulasi cecair dan tablet. Ia diluluskan untuk rawatan pruritus kolestatik pada pesakit dengan sindrom Alagille (ALGS) di A.S. tiga bulan dan lebih tua dan di Eropah untuk pesakit dua bulan dan lebih tua. Ia juga diluluskan di A.S. untuk rawatan pruritus kolestatik pada pesakit dengan kolestasis intrahepatic familial progresif (PFIC) 12 bulan dan lebih tua dan di Eropah untuk rawatan PFIC pada pesakit tiga bulan ke atas. Untuk maklumat lanjut untuk penduduk A.S., sila lawati livmarli.com.

Livmarli kini sedang dinilai dalam kajian fasa 3 dalam kajian tambahan pruritus kolestatik. Untuk mengetahui lebih lanjut mengenai ujian klinikal yang berterusan dengan Livmarli, sila lawati bahagian Ujian Klinikal Mirum di laman web syarikat.

U.S. Maklumat Keselamatan Penting

Batasan Penggunaan: LIVMARLI tidak digunakan dalam pesakit PFIC Type 2 yang mempunyai kecacatan yang teruk dalam protein Pam Eksport Garam Bil (BSEP).

livmarli boleh menyebabkan kesan sampingan, termasuk:

kecederaan hati . Perubahan dalam ujian hati tertentu adalah perkara biasa pada pesakit dengan sindrom Alagille dan PFIC tetapi boleh bertambah buruk semasa rawatan. Perubahan ini mungkin tanda kecederaan hati. Di PFIC, ini boleh menjadi serius atau boleh menyebabkan pemindahan hati atau kematian. Penyedia penjagaan kesihatan anda harus melakukan ujian darah dan peperiksaan fizikal sebelum memulakan dan semasa rawatan untuk memeriksa fungsi hati anda. Beritahu pembekal penjagaan kesihatan anda dengan segera jika anda mendapat sebarang tanda atau gejala masalah hati, termasuk mual atau muntah, kulit atau bahagian putih mata bertukar menjadi kuning, gelap atau coklat, sakit di sebelah kanan perut (perut), kembung di kawasan perut anda, kehilangan selera makan atau pendarahan atau lebam lebih mudah daripada biasa.

Perut dan usus (gastrointestinal) Masalah . Livmarli boleh menyebabkan masalah perut dan usus, termasuk cirit -birit dan sakit perut. Penyedia penjagaan kesihatan anda boleh menasihatkan anda untuk memantau masalah perut baru atau semakin buruk termasuk sakit perut, cirit -birit, darah di bangku atau muntah anda. Beritahu pembekal penjagaan kesihatan anda dengan segera jika anda mempunyai sebarang gejala ini lebih kerap atau lebih teruk daripada biasa untuk anda. Penyedia penjagaan kesihatan anda harus melakukan ujian darah sebelum memulakan dan semasa rawatan dan boleh memantau patah tulang dan pendarahan yang telah dilaporkan sebagai kesan sampingan yang biasa.

Livmarli boleh didapati dalam penyelesaian oral atau formulasi tablet dan diambil dengan mulut 30 minit sebelum makan. Untuk sindrom Alagille, Livmarli diambil satu kali setiap hari pada waktu pagi. Bagi PFIC, Livmarli diambil dua kali setiap hari. Jika anda mengambil penyelesaian lisan, gunakan dispenser dos lisan untuk mengukur dos anda.

Mengenai Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. adalah sebuah syarikat biopharmaceutical yang didedikasikan untuk mengubah rawatan penyakit jarang yang mempengaruhi kanak -kanak dan orang dewasa. Mirum mempunyai tiga ubat yang diluluskan: LIVMARLI® (Maralixbat) Penyelesaian Lisan/Livmarli® (Maralixbat) Tablet, Cholbam® (Cholic Acid) Kapsul, dan Ctexli ™ (Chenodiol) Ia diluluskan untuk rawatan pruritus kolestatik pada pesakit dengan sindrom Alagille di A.S. (tiga bulan ke atas), di Eropah (dua bulan ke atas), dan di kawasan lain di seluruh dunia. Ia juga diluluskan di A.S. dalam pruritus kolestatik dalam pesakit PFIC 12 bulan dan lebih tua; Di Eropah, ia diluluskan untuk pesakit yang mempunyai PFIC tiga bulan dan lebih tua. Mirum telah memulakan kajian Fasa 3 Expand, peluang pengembangan label untuk Livmarli dalam tetapan tambahan pruritus kolestatik. Cholbam diluluskan oleh FDA untuk rawatan gangguan sintesis asid hempedu akibat kekurangan enzim tunggal dan rawatan tambahan gangguan peroksisom pada pesakit yang menunjukkan tanda-tanda atau gejala penyakit hati.

ctexli diluluskan oleh FDA untuk rawatan xanthomatosis cerebrotendinous (CTX) pada orang dewasa.

Volixbat, perencat IBAT, sedang dinilai dalam dua kajian yang berpotensi pendaftaran termasuk kajian Vistas Fasa 2 untuk sclerosing cholangitis (PSC) dan kajian fasa 2B untuk cholangitis biliary utama. Volixbat telah diberikan penentuan terapi terapi untuk rawatan pruritus kolestatik pada pesakit dengan PBC. Mirum juga merancang untuk kajian fasa 2 yang menilai MRM-3379, perencat PDE4D untuk rawatan sindrom X yang rapuh, gangguan neurokognitif genetik yang jarang berlaku.

Kenyataan yang berpandangan ke hadapan

pernyataan yang terkandung dalam siaran akhbar ini mengenai perkara-perkara yang bukan fakta-fakta sejarah adalah "kenyataan yang berpandangan ke hadapan". Pesakit yang mengambil Livmarli dan corak penggunaan kehidupan sebenar pesakit di Livmarli. Kerana pernyataan tersebut tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian, hasil sebenar mungkin berbeza secara material dari yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Kata-kata seperti "akan," "boleh," "boleh," "akan," "potensi," "harapan," "peluang," dan ungkapan yang serupa dimaksudkan untuk mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini berdasarkan jangkaan semasa Mirum dan melibatkan andaian yang tidak boleh menjadi kenyataan atau mungkin terbukti tidak betul. Hasil sebenar boleh berbeza secara material dari yang dijangkakan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan akibat dari pelbagai risiko dan ketidakpastian, yang termasuk, tanpa batasan, risiko dan ketidakpastian yang berkaitan dengan perniagaan Mirum pada umum Semua kenyataan berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini hanya bercakap pada tarikh yang dibuat dan berdasarkan kepada andaian dan anggaran pengurusan pada tarikh tersebut. Mirum tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini kenyataan tersebut untuk mencerminkan peristiwa yang berlaku atau keadaan yang wujud selepas tarikh mereka dibuat, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang -undang. Laporan suku tahunan Mirum pada Borang 10-K bagi suku yang berakhir pada 31 Disember, 2024 dan pemfailan berikutnya dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa A.S. dan boleh didapati di www.sec.gov.

Disiarkan : 2025-04-15 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular