Mirum's Livmarli nu FDA goedgekeurd in tabletformulering

Volg Drugslib op

FOSTER CITY, Calif.--(BUSINESS WIRE) April 14, 2025 -- Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved a new tablet formulation of Livmarli (maralixibat) for the treatment of cholestatic pruritus in patients with Alagille syndrome (ALGS) and Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC).

“De goedkeuring van Livmarli in tabletvorm biedt een zinvolle aanvullende behandelingsoptie voor patiënten met AMG's en PFIC. Het maakt flexibiliteit voor patiënten en artsen mogelijk, met de vloeibare dosering die wordt gebruikt door de jongste patiënten en een handige één-tablet per dosisoptie voor oudere patiënten," zei Peter Radovich, President en Chief Operating Officer bij Mirrum. "We hebben een enorm succes gehad met Livmarli sinds de lancering en we hopen dat de beschikbaarheid van de tablet het gemak zal bieden dat een positieve invloed heeft op het leven van patiënten."

Livmarli -tabletten zijn gepland om in juni beschikbaar te zijn via Mirum Access Plus.

over Livmarli (Maralixibat) Orale oplossing en Livmarli (Maralixibat) tabletten

Livmarli (Maralixibat) is een oraal toegediend, ileale galzuurtransporter (IBAT) remmer goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration voor twee pediatrische cholestatische leverziekten, zowel in vloeibare als tabletformuleringen. Het wordt goedgekeurd voor de behandeling van cholestatic jeuk bij patiënten met het Alagille -syndroom (ALGS) in de VS van drie maanden oud en ouder en in Europa voor patiënten van twee maanden en ouder. Het wordt ook goedgekeurd in de VS voor de behandeling van cholestatische jeuk bij patiënten met progressieve familiale intrahepatische cholestase (PFIC) 12 maanden oud en ouder en in Europa voor de behandeling van PFIC bij patiënten van drie maanden en ouder. Ga voor meer informatie voor Amerikaanse inwoners naar Livmarli.com.

Livmarli wordt momenteel geëvalueerd in de fase 3 -uitbreidingstudie in aanvullende instellingen van cholestatische pruritus. Ga voor meer informatie over lopende klinische proeven met Livmarli naar de sectie Clinical Trials van Mirum op de website van het bedrijf.

U.S. Belangrijke veiligheidsinformatie

Beperking van gebruik: Livmarli is niet voor gebruik bij PFIC Type 2 -patiënten die een ernstig defect hebben in de galzout Exportpomp (BSEP) -iwit.

Livmarli kan bijwerkingen veroorzaken, waaronder:

leverletsel . Veranderingen in bepaalde levertests komen vaak voor bij patiënten met het Alagille -syndroom en PFIC, maar kunnen tijdens de behandeling verergeren. Deze veranderingen kunnen een teken zijn van leverletsel. In PFIC kan dit ernstig zijn of kan leiden tot levertransplantatie of overlijden. Uw zorgverlener moet bloedtests en lichamelijke examens doen voordat u begint en tijdens de behandeling om uw leverfunctie te controleren. Vertel uw zorgverlener meteen als u tekenen of symptomen van leverproblemen krijgt, waaronder misselijkheid of braken, huid of het witte deel van het oog wordt geel, donkere of bruine urine, pijn aan de rechterkant van de maag (buik), in uw maaggebied, verlies van eetlust of bloedingen gemakkelijker dan normaal.

Maag- en darm (gastro -intestinale) problemen . Livmarli kan maag- en darmproblemen veroorzaken, waaronder diarree en maagpijn. Uw zorgverlener kan u adviseren om te controleren op nieuwe of verslechterende maagproblemen, waaronder maagpijn, diarree, bloed in uw ontlasting of braken. Vertel uw zorgverlener meteen als u vaker of ernstiger voor u een van deze symptomen hebt dan normaal voor u.

Een aandoening genaamd vetoplosbare vitamine (FSV) -deficiëntie veroorzaakt door lage niveaus van bepaalde vitamines (vitamine A, D, D, E en K) is gebruikelijk bij patiënten met alagille -syndoom en pical maar pical maar kan worses tijdens de behandeling. Uw zorgverlener moet bloedtesten doen voordat u begint en tijdens de behandeling en kan volgen op botfracturen en bloedingen die zijn gemeld als veel voorkomende bijwerkingen.

Livmarli is verkrijgbaar in orale oplossing of tabletformuleringen en wordt 30 minuten voor een maaltijd per mond genomen. Voor het Alagille -syndroom wordt Livmarli elke dag 's ochtends een keer genomen. Voor PFic wordt Livmarli twee keer per dag genomen. Als u de mondelinge oplossing neemt, gebruikt u de orale doseringsdispenser om uw dosis te meten.

over Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf dat zich toelegt op het transformeren van de behandeling van zeldzame ziekten die van invloed zijn op kinderen en volwassenen. Mirum heeft drie goedgekeurde medicijnen: LIVMARLI® (Maralixibat) Orale oplossing/Livmarli® (Maralixibat) Tabletten, Cholbam® (cholzuur) capsules en ctexli ™ (chenodiol) tabletten Het wordt goedgekeurd voor de behandeling van cholestatic jeuk bij patiënten met het Alagille -syndroom in de VS (drie maanden en ouder), in Europa (twee maanden en ouder) en in andere regio's wereldwijd. Het is ook goedgekeurd in de VS in cholestatische jeuk bij PFIC -patiënten van 12 maanden oud en ouder; In Europa is het goedgekeurd voor patiënten met PFIC van drie maanden oud en ouder. Mirum heeft de fase 3 -uitbreidingstudie geïnitieerd, een labeluitbreidingsmogelijkheid voor Livmarli in aanvullende instellingen van cholestatische pruritus. Cholbam is door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van galzuursynthesestoornissen als gevolg van enkele enzymtekorten en aanvullende behandeling van peroxisomale aandoeningen bij patiënten die tekenen of symptomen van leverziekte vertonen.

ctexli is door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van cerebrotendineuze xanthomatosis (CTX) bij volwassenen.

Mirum's laatstadium pijplijn omvat twee onderzoeksbehandelingen voor verschillende zeldzame ziekten.

Volixibat, een IBAT -remmer, wordt geëvalueerd in twee potentieel registrerende studies, waaronder het Fase 2 Vistas -onderzoek voor primaire scleroserende cholangitis (PSC) en fase 2B Vantage Study voor primaire galcholangitis. Volixibat heeft doorbraaktherapie -aanduiding voor de behandeling van cholestatic pruritus gekregen bij patiënten met PBC. Mirum is ook van plan voor een fase 2-studie ter evaluatie van MRM-3379, een PDE4D-remmer voor de behandeling van fragiel X-syndroom, een zeldzame genetische neurocognitieve stoornis.

om meer te weten te komen over Mirum, bezoek miumpharma.com en volg Mirumm op Facebook, Instagram en Twitter (X).

vooruitstrevende verklaringen

verklaringen in dit persbericht met betrekking tot zaken die geen historische feiten zijn, zijn "toekomstgerichte verklaringen" in de zin van de particuliere effecten Litigation Reform Act van 1995. Livmarli en de echte gebruikspatronen van patiënten op Livmarli. Omdat dergelijke verklaringen onderhevig zijn aan risico's en onzekerheden, kunnen de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van die uitgedrukt of geïmpliceerd door dergelijke toekomstgerichte verklaringen. Woorden als 'wil', 'konden', 'blik', 'zou', 'potentieel', 'hoop', 'kansen' en soortgelijke uitdrukkingen zijn bedoeld om toekomstgerichte uitspraken te identificeren. Deze toekomstgerichte uitspraken zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen van Mirum en omvatten veronderstellingen die misschien nooit uitkomen of onjuist kunnen blijken te zijn. De werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van die die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden verwacht als gevolg van verschillende risico's en onzekerheden, waaronder, zonder beperking, risico's en onzekerheden die verband houden met het bedrijf van Mirum in het algemeen, de impact van macro-economische en geopolitieke ontwikkelingen, en de andere risico's die worden beschreven in Mirum's Filings met de Securities and Exchange Commission. Alle toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht spreken alleen op de datum waarop ze zijn gemaakt en zijn gebaseerd op de veronderstellingen en schattingen van het management op die datum. Mirum heeft geen verplichting om dergelijke verklaringen bij te werken om gebeurtenissen weer te geven die optreden of omstandigheden die bestaan ​​na de datum waarop ze zijn gemaakt, behalve zoals wettelijk vereist. Mirum's driemaandelijkse rapport over formulier 10-K voor het kwartaal eindigend op 31 december 2024 en de volgende dossiers bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission en beschikbaar op www.sec.gov.

Bron: Mirum Pharmaceutics, Inc.

Geplaatst : 2025-04-15 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden