Livmarli mirum teraz FDA zatwierdzona w preparacie tabletu

Śledź Drugslib na

Foster City, Kalifornia-(Business Wire) 14 kwietnia 2025 r.-Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) ogłosiło dziś, że amerykańska administracja żywności i leków (FDA) zatwierdziła nowy formułowanie tabletu Livmarli (Maralixibat) na leczenie livmarli (Maralixibat) na leczenie cholestatycznego prutu w pacjentach z alagille (algs) i postępowy intracal Familali (Maralixibat). Cholestasis (PFIC).

„Zatwierdzenie Livmarli w postaci tabletu stanowi znaczącą dodatkową opcję leczenia pacjentów z ALG i PFIC. Pozwala to na elastyczność pacjentom i lekarzom, z dawkowaniem płynnym stosowanym przez najmłodszych pacjentów i wygodnym jednym tabletem na dawkę dla starszych pacjentów dla starszych pacjentów”, powiedział Peter Radowicz, prezydent i naczelne operacji. „Od jego premiery odnieśliśmy ogromny sukces w Livmarli i mamy nadzieję, że dostępność tabletu zapewni wygodę, która pozytywnie wpłynie na życie pacjentów.”

Tabletki Livmarli są planowane w czerwcu za pośrednictwem MIRUM ACCESP Plus.

O stole doustnie roztworu Livmarli (Maralixibat) i Livmarli (Maralixibat)

Livmarli (Maralixibat) jest podawanym doustnie, inhibitorem komórkowym (IBAT), zatwierdzonym przez amerykańską administrację żywności i leków do dwóch chorób cholestatycznych cholestatycznych, zarówno w formulacjach płynnych, jak i tabletek. Jest zatwierdzony do leczenia świądu cholestatycznego u pacjentów z zespołem Alagille (ALG) w USA w wieku trzech miesięcy i starszych oraz w Europie dla pacjentów w wieku dwóch miesięcy i starszych. Jest również zatwierdzony w USA do leczenia świądu cholestatycznego u pacjentów z postępującą rodzinną cholestazą (PFIC) w wieku 12 miesięcy i starszym oraz w Europie w leczeniu PFIC u pacjentów w wieku trzech miesięcy i starszych. Aby uzyskać więcej informacji dla mieszkańców USA, odwiedź livmarli.com.

Livmarli jest obecnie oceniany w badaniu rozszerzania fazy 3 w dodatkowych ustawieniach świądu cholestatycznego. Aby dowiedzieć się więcej o bieżących badaniach klinicznych z Livmarli, odwiedź sekcję badań klinicznych Mirum na stronie internetowej firmy.

U.S. Ważne informacje o bezpieczeństwie

Ograniczenie zastosowania: Livmarli nie jest przeznaczone do stosowania u pacjentów z PFIC typu 2, którzy mają ciężką wadę w białku eksportu soli żółciowej (BSEP).

Livmarli może powodować skutki uboczne, w tym:

uszkodzenie wątroby . Zmiany w niektórych testach wątroby są powszechne u pacjentów z zespołem Alagille i PFIC, ale mogą się pogorszyć podczas leczenia. Zmiany te mogą być oznaką uszkodzenia wątroby. W PFIC może to być poważne lub może prowadzić do przeszczepu wątroby lub śmierci. Twój dostawca opieki zdrowotnej powinien przeprowadzić badania krwi i badania fizykalne przed rozpoczęciem i podczas leczenia, aby sprawdzić funkcję wątroby. Poinformuj swojego dostawcę opieki zdrowotnej od razu, jeśli dostaniesz jakieś oznaki lub objawy problemów z wątrobą, w tym nudności lub wymioty, skórę lub białą część oka, zmieniając żółty, ciemny lub brązowy mocz, ból po prawej stronie żołądka (brzuch), wzdęć w okolicy żołądka, utrata apetytu lub krwawienia lub siniak.

Problemy żołądkowe i jelitowe (przewód pokarmowy) . Livmarli może powodować problemy żołądkowe i jelitowe, w tym biegunka i ból brzucha. Twój dostawca opieki zdrowotnej może zalecić monitorowanie nowych lub pogarszających się problemów żołądkowych, w tym bólu żołądka, biegunki, krwi w stołku lub wymiotach. Poinformuj swojego dostawcę opieki zdrowotnej od razu, jeśli masz jakikolwiek z tych objawów częściej lub bardziej surowo niż normalnie.

Stan zwany rozpuszczalny w tłuszczach witamina (FSV) spowodowany niskim poziomem niektórych witamin (witamina A, D, E i K) jest popularny u pacjentów z zespołem z zespołem alagilowym i PFIC, ale może niszczyć podczas leczenia. Twój dostawca opieki zdrowotnej powinien wykonywać badania krwi przed rozpoczęciem i podczas leczenia oraz może monitorować złamania kości i krwawienie, które zostały zgłoszone jako wspólne skutki uboczne.

Livmarli jest dostępny w preparatach doustnych lub tabletkach i jest pobierany przez usta 30 minut przed posiłkiem. W zespole Alagille Livmarli jest codziennie rano przyjmowany. Dla PFIC Livmarli jest przyjmowany dwa razy dziennie. Jeśli weźmiesz rozwiązanie doustne, użyj doustnego dozownika dawkowania, aby zmierzyć dawkę.

O mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. to firma biofarmaceutyczna zajmująca się przekształceniem leczenia rzadkich chorób dotykających dzieci i dorosłych. Mirum ma trzy zatwierdzone leki: doustne roztwór doustny LIVMARLI® (maralixibat)/Livmarli® (maralixibat), kapsułki Cholbam® (kwas cholowy), a CTEXLI ™ (chenodiol) tabletki.

Livmarli, ibat, jest zatwierdzony do leczenia dwojga dzieci i afektowych. dorośli. Jest zatwierdzony do leczenia świądu cholestatycznego u pacjentów z zespołem Alagille w USA (trzy miesiące i starsze), w Europie (dwa miesiące i starsze) oraz w innych regionach na całym świecie. Jest również zatwierdzony w USA w Prutus cholestatyczny u pacjentów z PFIP w wieku 12 miesięcy i starszych; W Europie jest zatwierdzony dla pacjentów z PFIC w wieku trzech miesięcy i starszych. Mirum zainicjował badanie rozszerzające fazę 3, możliwość ekspansji etykiet dla Livmarli w dodatkowych ustawieniach cholestatycznego świądu. Cholbam jest zatwierdzony przez FDA do leczenia zaburzeń syntezy kwasu żółciowego z powodu niedoborów pojedynczych enzymów i wspomagającego leczenia zaburzeń peroksysomalnych u pacjentów, którzy wykazują objawy choroby wątroby.

CTEXLI jest zatwierdzony przez FDA do leczenia mózgowej ksomatozy (CTX) u dorosłych.

Późne stadium rurociąg MIRUM obejmuje dwa leczenie badań kilku rzadkich chorób.

Volixibat, inhibitor IBAT, jest oceniany w dwóch potencjalnie rejestracyjnych badaniach, w tym w badaniu fazy 2 WISTAS dla pierwotnego stwardnienia zapalenia żółciowego (PSC) i badania Vantage fazy pierwotnego zapalenia żółciowego. Volixibat przyznano oznaczenie terapii przełomowej w leczeniu świądu cholestatycznego u pacjentów z PBC. Mirum planuje również badanie fazy 2 oceniające MRM-3379, inhibitor PDE4D do leczenia zespołu kruchego X, rzadkie genetyczne zaburzenie neurokognitywne.

, aby dowiedzieć się więcej o mirucie, odwiedź mirumpharma.com i śledzić mirum na Facebooku, Linkedin, Instagram i Twitter (X).

).

).

Forward-Looking Statements

Statements contained in this press release regarding matters that are not historical facts are “forward-looking statements” within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Such forward-looking statements include statements regarding, among other things, the potential benefits of a tablet formulation of Livmarli versus a liquid formulation, the availability of a tablet formulation for all patients przyjmując Livmarli i prawdziwe wzorce użytkowania pacjentów na Livmarli. Ponieważ takie stwierdzenia podlegają ryzyku i niepewności, rzeczywiste wyniki mogą się znacznie różnić od wyrażonych lub implikowanych przez takie wypowiedzi przyszłościowe. Słowa takie jak „Will”, „może”, „can”, „by”, „potencjał”, „nadzieja”, „okazja” i podobne wyrażenia mają na celu identyfikację stwierdzeń dotyczących przyszłości. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na obecnych oczekiwaniach Mirum i obejmują założenia, które mogą nigdy nie zmaterializować się lub okazać się niepoprawne. Rzeczywiste wyniki mogą się znacznie różnić od tych przewidywanych w takich oświadczeniach dotyczących przyszłości w wyniku różnych zagrożeń i niepewności, które obejmują między innymi ryzyko i niepewności związane z działalnością MIRUM w ogóle, wpływu na rozwój makroekonomiczny i geopolityczny oraz inne ryzyko opisane w złożeniu MIRUM z Papierami Wartościami Papierami Wartościami i Giełdą. Wszystkie stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym komunikacie prasowym mówią tylko w dniu, w którym zostały złożone i są oparte na założeniach i szacunkach kierownictwa na taką datę. Mirum nie zobowiązuje się do aktualizacji takich oświadczeń do odzwierciedlenia zdarzeń, które występują lub okoliczności, które istnieją po dniu, w którym zostały one złożone, z wyjątkiem przypadków, które są wymagane. Kwartalny raport Mirum na formularzu 10-K za kwartał zakończony 31 grudnia 2024 r. I kolejne zgłoszenia do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd i dostępnych na stronie www.sec.gov.

Źródło: mirum Pharmaceuticals, Inc.

Wysłano : 2025-04-15 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe