Livmarli de Mirum agora aprovado pela FDA em formulação de tablets

Siga Drugslib em

FOSTER CITY, Calif.--(BUSINESS WIRE) April 14, 2025 -- Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved a new tablet formulation of Livmarli (maralixibat) for the treatment of cholestatic pruritus in patients with Alagille syndrome (ALGS) and Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC). "Tivemos um tremendo sucesso com Livmarli desde o seu lançamento e esperamos que a disponibilidade do tablet forneça conveniência que afete positivamente a vida dos pacientes".

Com os comprimidos Livmarli estão planejados para estar disponível em junho através do Mirum Access Plus.

Livmarli (Maralixibat) é um inibidor de transportador de ácido biliar ileal (IBAT) administrado por via oral (IBAT) aprovado pela Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA para duas doenças do fígado colestático pediátricas, em formulações líquidas e tablets. É aprovado para o tratamento de prurido colestático em pacientes com síndrome de Alagille (ALGs) nos EUA, três meses de idade ou mais e na Europa para pacientes com dois meses de idade ou mais. Também é aprovado nos EUA para o tratamento de prurido colestático em pacientes com colestase intra -hepática progressiva (PFIC) de 12 meses de idade e mais e mais e na Europa para o tratamento de PFIC em pacientes com três meses de idade e mais. Para obter mais informações para os residentes dos EUA, visite livmarli.com. Para saber mais sobre os ensaios clínicos em andamento com a Livmarli, visite a seção de ensaios clínicos de Mirum no site da empresa.

EUA. Informações importantes sobre segurança

Limitação de uso: Livmarli não é para uso em pacientes com PFIC Tipo 2 que têm um defeito grave na proteína da bomba de exportação de sal biliar (BSEP).

Livmarli pode causar efeitos colaterais, incluindo:

lesão hepática . Alterações em determinados testes hepáticos são comuns em pacientes com síndrome de Alagille e PFIC, mas podem piorar durante o tratamento. Essas mudanças podem ser um sinal de lesão hepática. Na PFIC, isso pode ser grave ou pode levar ao transplante de fígado ou à morte. Seu médico deve fazer exames de sangue e exames físicos antes de iniciar e durante o tratamento para verificar sua função hepática. Diga ao seu provedor de saúde imediatamente se você obtiver sinais ou sintomas de problemas hepáticos, incluindo náusea ou vômito, pele ou parte branca do olho fica amarelo, escuro ou marrom urina, dor no lado direito do estômago (abdômen), inchaço em sua área estomacal, perda de apetite ou sangramento ou brução mais normal do que normal.

Problemas estomacais e intestinais (gastrointestinais) . Livmarli pode causar problemas estomacais e intestinais, incluindo diarréia e dor no estômago. Seu prestador de serviços de saúde pode aconselhá -lo a monitorar novos problemas estomacais ou agravados, incluindo dor no estômago, diarréia, sangue nas fezes ou vômitos. Diga ao seu provedor de saúde imediatamente se você tiver algum desses sintomas com mais frequência ou mais severamente do que o normal para você. Seu médico deve fazer exames de sangue antes de iniciar e durante o tratamento e pode monitorar fraturas ósseas e sangramentos que foram relatados como efeitos colaterais comuns.

Livmarli está disponível em solução oral ou em formulações de comprimidos e é tomada por via oral 30 minutos antes de uma refeição. Para a síndrome de Alagille, Livmarli é levado uma vez por dia pela manhã. Para o PFIC, Livmarli é tomado duas vezes por dia. Se você tomar a solução oral, use o dispensador de dosagem oral para medir sua dose.

sobre Mirum Pharmaceuticals, inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. é uma empresa biofarmacêutica dedicada a transformar o tratamento de doenças raras que afetam crianças e adultos. Mirum possui três medicamentos aprovados: Livmarli® (Maralixibat) Solução Oral/Livmarli® (Maralixibat) comprimidos, cápsulas de Cholbam® (ácido cólico) e ctexli ™ (Chenodiol) e adultos, para os dois, para os dois, para os dois, para os dois, para os dois, para os fostos e os fostos, para os dois, para os dois, para os dois, para os dois, para os dois, para os dois, para os dois, para os dois, para os dois, para os dois, para os dois, para os dois, para os dois, para os dois, para os dois, para os dois, para os dois, para o IStMarli ™ (Chenodiol). É aprovado para o tratamento de prurido colestático em pacientes com síndrome de Alagille nos EUA (três meses ou mais), na Europa (dois meses ou mais) e em outras regiões em todo o mundo. Também é aprovado nos EUA em prurido colestático em pacientes com PFIC com 12 meses de idade ou mais; Na Europa, é aprovado para pacientes com PFIC com três meses de idade ou mais. Mirum iniciou o estudo de expansão da Fase 3, uma oportunidade de expansão de etiquetas para Livmarli em ambientes adicionais de prurido colestático. O Cholbam é aprovado pela FDA para o tratamento de distúrbios de síntese de ácidos biliares devido a deficiências de enzimas únicas e tratamento adjuvante de distúrbios peroxissômicos em pacientes que apresentam sinais ou sintomas de doença hepática.

ctexli é aprovado pela FDA para o tratamento da xantomatose cerebrotendinosa (CTX) em adultos.

Volixibat, um inibidor do IBAT, está sendo avaliado em dois estudos potencialmente registracionais, incluindo o estudo de Fase 2 Vistas para colangite esclerosante primária (PSC) e estudo de vantagem de fase 2B para colangite biliar primária. O Volixibat recebeu designação de terapia inovadora para o tratamento de prurido colestático em pacientes com PBC. Mirum também está planejando um estudo de fase 2 que avalia o MRM-3379, um inibidor de PDE4D para o tratamento da síndrome de X frágil, um distúrbio neurocognitivo genético raro.

Forward-Looking Statements

Statements contained in this press release regarding matters that are not historical facts are “forward-looking statements” within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Such forward-looking statements include statements regarding, among other things, the potential benefits of a tablet formulation of Livmarli versus a liquid formulation, the availability of a tablet formulation for all patients Tomando Livmarli e os padrões de uso da vida real de pacientes em Livmarli. Como essas declarações estão sujeitas a riscos e incertezas, os resultados reais podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos por tais declarações prospectivas. Palavras como "Will", "poderia", "Can", "iria", "potencial", "esperança", "oportunidade" e expressões semelhantes destinam-se a identificar declarações prospectivas. Essas declarações prospectivas são baseadas nas expectativas atuais de Mirum e envolvem suposições que podem nunca se materializar ou podem ser incorretas. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles previstos em declarações tão prospectivas como resultado de vários riscos e incertezas, que incluem, sem limitação, riscos e incertezas associados aos negócios de Mirum em geral, o impacto da macroeconômica e dos desenvolvimentos geopolíticos e os outros riscos descritos nos registros de Mirum com a Comissão de Vigores e Cambola. Todas as declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa falam apenas na data em que foram feitas e são baseadas nas premissas e estimativas da administração a partir dessa data. Mirum não assume nenhuma obrigação de atualizar essas declarações para refletir eventos que ocorrem ou circunstâncias que existem após a data em que foram feitas, exceto conforme exigido por lei. O relatório trimestral de Mirum no Formulário 10-K para o trimestre encerrado em 31 de dezembro de 2024 e os registros subsequentes na Comissão de Valores Mobiliários dos EUA e disponível em www.sec.gov.

Postou : 2025-04-15 12:00

Consulte Mais informação

Isenção de responsabilidade

Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais.

A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.

Palavras -chave populares