MIrum’s Livmarli Now FDA aprobat în formularea tabletelor

Urmăriți Drugslib pe

FOSTER CITY, Calif.--(BUSINESS WIRE) April 14, 2025 -- Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved a new tablet formulation of Livmarli (maralixibat) for the treatment of cholestatic pruritus in patients with Alagille syndrome (ALGS) and Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC).

„Aprobarea Livmarli în formă de tabletă oferă o opțiune de tratament suplimentară semnificativă pentru pacienții cu ALG și PFIC. Permite flexibilitate pentru pacienți și medici, cu dozarea lichidă folosită de cei mai tineri pacienți și o opțiune convenabilă de un singur tablet pentru miRum pentru pacienții în vârstă”, a spus Peter Radovich, președinte și șef de operare la Mirum. „Am avut un succes extraordinar cu Livmarli de la lansarea sa și sperăm că disponibilitatea tabletei va oferi comoditate care are un impact pozitiv asupra vieții pacienților.”

tabletele Livmarli sunt planificate să fie disponibile în iunie prin mirum access plus.

despre soluție orală Livmarli (Maralixibat) și tablete Livmarli (Maralixibat)

Livmarli (Maralixibat) este un inhibitor administrat oral, transportor de acid biliar ileal (IBAT), aprobat de Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente din SUA pentru două boli ale ficatului colestatic pediatric, atât în ​​formulările lichide, cât și în formulările tabletelor. Este aprobat pentru tratamentul pruritului colestatic la pacienții cu sindrom de alagilie (ALGS) la S.U.A. De asemenea, este aprobat în SUA pentru tratamentul pruritului colestatic la pacienții cu colestază intrahepatică familială progresivă (PFIC) cu vârsta de 12 luni și mai mari și în Europa pentru tratamentul PFIC la pacienții cu vârsta de trei luni și mai mari. Pentru mai multe informații pentru rezidenții americani, vizitați Livmarli.com.

Livmarli este în prezent evaluat în faza 3 Extindeți studiul în setări suplimentare ale Pruritus colestatic. Pentru a afla mai multe despre studiile clinice în curs de desfășurare cu Livmarli, vă rugăm să vizitați secțiunea de studii clinice ale Mirum pe site -ul companiei.

S.U.A. Informații importante de siguranță

Limitarea utilizării: Livmarli nu este utilizat la pacienții PFIC de tip 2 care au un defect sever în proteina pompei de export de sare biliară (BSEP).

Livmarli poate provoca efecte secundare, inclusiv:

leziuni hepatice . Modificările anumitor teste hepatice sunt frecvente la pacienții cu sindrom de alagilă și PFIC, dar se pot agrava în timpul tratamentului. Aceste modificări pot fi un semn de vătămare hepatică. În PFIC, acest lucru poate fi grav sau poate duce la transplant de ficat sau deces. Furnizorul dvs. de asistență medicală ar trebui să facă teste de sânge și examene fizice înainte de a începe și în timpul tratamentului pentru a vă verifica funcția hepatică. Spuneți -vă imediat furnizorului de servicii medicale dacă primiți semne sau simptome ale problemelor hepatice, inclusiv greață sau vărsături, pielea sau partea albă a ochiului devine galbenă, urină închisă sau maro, dureri pe partea dreaptă a stomacului (abdomen), balonând în zona stomacului, pierderea apetitului sau sângerarea sau învinețirea mai ușor decât normal.

Probleme stomacale și intestinale (gastrointestinale) . Livmarli poate cauza probleme stomacale și intestinale, inclusiv diaree și dureri de stomac. Furnizorul dvs. de asistență medicală vă poate sfătui să monitorizați probleme noi sau agravate de stomac, inclusiv dureri de stomac, diaree, sânge în scaun sau vărsături. Spuneți -vă imediat furnizorului de servicii medicale dacă aveți oricare dintre aceste simptome mai des sau mai grav decât în ​​mod normal pentru dvs.

o afecțiune numită deficiență de vitamină solubilă (FSV) de grăsime cauzată de niveluri scăzute de anumite vitamine (vitamina A, D, E și K), stocate în grăsimile corporale în timpul tratamentului. Furnizorul dvs. de asistență medicală ar trebui să facă teste de sânge înainte de pornire și în timpul tratamentului și poate monitoriza fracturile osoase și sângerarea, care au fost raportate ca efecte secundare comune.

Livmarli este disponibil în soluții orale sau formulări de tablete și este luat pe gură cu 30 de minute înainte de masă. Pentru sindromul Alaagille, Livmarli este luat o dată în fiecare zi dimineața. Pentru PFIC, Livmarli este luat de două ori pe zi. Dacă luați soluția orală, utilizați distribuitorul de dozare orală pentru a vă măsura doza.

despre MIrum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. este o companie biofarmaceutică dedicată transformării tratamentului bolilor rare care afectează copiii și adulții. Mirum are trei medicamente aprobate: Livmarli® (Maralixibat) Soluție orală/Livmarli® (Maralixibat) comprimate, Capsule Cholbam® (acid cholic) și tablete CTEXLI ™ (Chenodiol). adulți. Este aprobat pentru tratamentul pruritului colestatic la pacienții cu sindrom de alagilie în SUA (trei luni și mai mari), în Europa (două luni și mai mari) și în alte regiuni la nivel global. De asemenea, este aprobat în SUA în pruritul colestatic la pacienții cu PFIC cu vârsta de 12 luni și mai mari; În Europa, este aprobat pentru pacienții cu PFIC cu vârsta de trei luni și mai mari. Mirum a inițiat studiul de extindere în faza 3, o oportunitate de extindere a etichetelor pentru Livmarli în setări suplimentare ale pruritului colestatic. Cholbam este aprobat de FDA pentru tratamentul tulburărilor de sinteză a acidului biliar din cauza deficiențelor de enzime unice și a tratamentului adjuvant al tulburărilor peroxisomale la pacienții care prezintă semne sau simptome ale bolii hepatice.

ctexli este aprobat de FDA pentru tratamentul xantomatozei cerebrotendinoase (CTX) la adulți.

conducta în stadiu tardiv a Mirum include două tratamente de investigare pentru mai multe boli rare.

Volixibat, un inhibitor IBAT, este evaluat în două studii potențial de înregistrare, inclusiv studiul VISTAS în faza 2 pentru colangita sclerozivă primară (PSC) și studiul Vantage Faza 2B pentru colangita biliară primară. Volixibat a primit o desemnare de terapie descoperită pentru tratamentul pruritului colestatic la pacienții cu PBC. Mirum planifică, de asemenea, un studiu de fază 2 care evaluează MRM-3379, un inhibitor PDE4D pentru tratamentul sindromului X fragil, o tulburare neurocognitivă genetică rară.

pentru a afla mai multe despre Mirum, vizitați Mirumpharma.com și urmați Mirum pe Facebook, Linkedin, Instagram și Twitter (X).

declarații prospective

Declarațiile conținute în acest comunicat de presă cu privire la problemele care nu sunt fapte istorice sunt „declarații prospective” în sensul Legii private private private private de reformă a litigiilor din 1995. luând Livmarli și modelele de utilizare a vieții reale ale pacienților pe Livmarli. Deoarece astfel de declarații sunt supuse riscurilor și incertitudinilor, rezultatele reale pot diferi semnificativ de cele exprimate sau implicate de astfel de declarații prospective. Cuvinte precum „Will”, „ar putea”, „Can”, „ar fi”, „potențial”, „speranță”, „oportunitate” și expresii similare sunt destinate să identifice declarații prospective. Aceste declarații prospective se bazează pe așteptările actuale ale lui Mirum și implică presupuneri care nu se pot materializa sau se pot dovedi a fi incorecte. Rezultatele reale ar putea diferi semnificativ de cele anticipate în astfel de declarații prospective ca urmare a diferitelor riscuri și incertitudini, care includ, fără limitare, riscuri și incertitudini asociate activității lui Mirum, în general, impactul dezvoltărilor macroeconomice și geopolitice, iar celelalte riscuri descrise în depunerea lui Mirum cu titlurile și comisia de schimb. Toate declarațiile prospective conținute în acest comunicat de presă vorbesc doar de la data la care au fost făcute și se bazează pe presupunerile și estimările conducerii la data de această dată. Mirum nu își asumă nicio obligație de a actualiza astfel de declarații pentru a reflecta evenimentele care apar sau circumstanțe care există după data la care au fost făcute, cu excepția cazului în care solicită legea. Raportul trimestrial al lui Mirum privind formularul 10-K pentru trimestrul încheiat la 31 decembrie 2024 și înregistrările ulterioare la Comisia de valori mobiliare și schimburi din SUA și disponibile la www.sec.gov.

Sursa: Mirum Pharmaceuticals, inc.

Postat : 2025-04-15 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare