Ливмарли из Мирума теперь одобрено в составе планшетов

Следите за Drugslib на

FOSTER CITY, Calif.--(BUSINESS WIRE) April 14, 2025 -- Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved a new tablet formulation of Livmarli (maralixibat) for the treatment of cholestatic pruritus in patients with Alagille syndrome (ALGS) and Progressive Familial Intrahepatic Холестаз (PFIC).

«Одобрение Livmarli в форме таблетки обеспечивает значимый дополнительный вариант лечения для пациентов с алгами и PFIC. Это обеспечивает гибкость для пациентов и врачей, причем жидкий дозирование используется самыми молодыми пациентами и удобным вариантом в одну таблицу для пожилых пациентов»,-сказал Питер Радович, президент и руководитель, работающий в MIRUM. «У нас был огромный успех с Ливмарли с момента его запуска, и мы надеемся, что доступность планшета обеспечит удобство, которое положительно влияет на жизнь пациентов».

Планируются таблетки Livmarli, которые будут доступны в июне через Mirum Access Plus.

о ливмарли (Maralixibat) пероральном растворе и таблетках Livmarli (Maralixibat)

Livmarli (Maralixibat) является перорально вводимым ингибитором желчной кислоты (IBAT), одобренным Управлением по пищевым и лекарственным средствам США для двух педиатрических холестатических заболеваний печени, как при жидкости, так и в таблетке. Он одобрен для лечения холестатического зуда у пациентов с синдромом Алагилля (АЛГ) в США в возрасте трех месяцев и старше и в Европе для пациентов в возрасте двух месяцев и старше. Он также одобрен в США для лечения холестатического зуда у пациентов с прогрессивным семейным внутрипеченочным холестазом (PFIC) в возрасте 12 месяцев и старше и в Европе для лечения PFIC у пациентов в возрасте трех месяцев и старше. Для получения дополнительной информации для жителей США, пожалуйста, посетите Livmarli.com. Чтобы узнать больше о текущих клинических испытаниях с Ливмарли, пожалуйста, посетите раздел клинических испытаний Мирума на веб -сайте компании.

u.s. Важная информация о безопасности

Ограничение использования: Livmarli не для использования у пациентов с PFIC типа 2, которые имеют тяжелый дефект в белке экспортного насоса желчных соли (BSEP).

livmarli может вызвать побочные эффекты, в том числе:

повреждение печени . Изменения в определенных тестах печени распространены у пациентов с синдромом Алагилля и PFIC, но могут ухудшаться во время лечения. Эти изменения могут быть признаком повреждения печени. В PFIC это может быть серьезной или может привести к пересадке печени или смерти. Ваш медицинский работник должен проводить анализы крови и физические осмотры перед началом и во время лечения, чтобы проверить функцию печени. Скажите своему поставщику медицинского обслуживания сразу, если у вас есть какие -либо признаки или симптомы проблем печени, включая тошноту или рвоту, кожу или белую часть глаз, становятся желтыми, темными или коричневыми мочой, боль на правой стороне желудка (живот), вздутие живота, потерю аппетита или кровотечение или ухаживание более легко.

желудок и кишечный (желудочно -кишечный) проблемы . Ливмарли может вызвать проблемы с желудком и кишечником, включая диарею и боль в животе. Ваш медицинский работник может посоветовать вам контролировать новые или ухудшение проблем с желудком, включая боли в животе, диарею, кровь в табуретке или рвоту. Скажите своему поставщику медицинских услуг сразу, если у вас есть какие -либо из этих симптомов чаще или более серьезно, чем для вас. Ваш поставщик медицинских услуг должен проводить анализы крови перед началом и во время лечения и могут контролировать переломы костей и кровотечение, которые, как сообщалось, как общие побочные эффекты.

Livmarli доступен в пероральном растворе или таблетках и принимается в рот за 30 минут до еды. Для синдрома Алагилля Ливмарли принимается один раз каждый день утром. Для PFIC Ливмарли принимается два раза в день. Если вы возьмете пероральное решение, используйте дозарс -диспенсер с пероральным дозом для измерения дозы.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. - биофармацевтическая компания, занимающаяся трансформацией лечения редких заболеваний, затрагивающих детей и взрослых. Mirum имеет три утвержденных препарата: пероральный раствор Livmarli® (Maralixibat)/таблетки Livmarli® (Maralixibat), капсулы Cholbam® (холовая кислота) и таблетки Ctexli ™ (Chenodiol). Он одобрен для лечения холестатического зуда у пациентов с синдромом Алагилля в США (три месяца и старше), в Европе (два месяца и старше) и в других регионах во всем мире. Он также одобрен в США в холестатическом зуд у пациентов с ПФИК в возрасте 12 месяцев и старше; В Европе он одобрен для пациентов с ПФФРИ, три месяца и старше. Мирум инициировал исследование Expand Phase 3, возможность расширения этикетки для Livmarli в дополнительных условиях холестатического зуда. Чолбам одобрен FDA для лечения нарушений синтеза желчной кислоты из-за дефицита отдельных ферментов и дополнительного лечения пероксисомальных нарушений у пациентов, у которых есть признаки или симптомы заболевания печени.

ctexli одобрен FDA для лечения церебротендинового ксантоматоза (CTX) у взрослых.

Поздняя стадия Мирума включает в себя два исследования для нескольких редких заболеваний.

.

Volixibat, ингибитор IBAT, оценивается в двух потенциально регистрационных исследованиях, включая исследование фазы 2 для первичного склерозирующего холангита (PSC) и исследования фазы 2B Vantage для первичного желчного холангита. Volixibat получил прорывную терапию для лечения холестатического зуда у пациентов с PBC. Мирум также планирует исследование фазы 2, оценивающее MRM-3379, ингибитор PDE4D для лечения синдрома хрупкого X, редкого генетического нейрокогнитивного расстройства.

прогнозные утверждения

Заказы, содержащиеся в этом пресс-релизе, касающиеся вопросов, которые не являются историческими фактами, являются «прогнозными заявлениями» в значении акта реформы судебных разбирательств в частных ценных бумагах 1995 года. Такие прогнозные заявления включают заявления, касающиеся, среди прочего, потенциальные преимущества для формляции по форме нанесения в нанесенную навесность по форме навести к таблеточной форме для формляции для пациентов. Принимая Ливмарли и схемы использования реальной жизни пациентов на Ливмарли. Поскольку такие заявления подвержены рискам и неопределенности, фактические результаты могут существенно отличаться от тех, которые выражаются или подразумеваются такими перспективными заявлениями. Такие слова, как «воля», «Может», «Can», «Will», «Потенциал», «надежда», «возможность» и аналогичные выражения предназначены для определения прогнозных заявлений. Эти прогнозные заявления основаны на текущих ожиданиях Мирума и включают предположения, которые могут никогда не реализовать или могут оказаться неверными. Фактические результаты могут существенно отличаться от тех, которые ожидаются в таких дальновидных заявлениях в результате различных рисков и неопределенности, которые, помимо прочего, риски и неопределенности, связанные с бизнесом Мирума в целом, влияние макроэкономических и геополитических событий, а также другие риски, описанные в заявках Мирума в Комиссии по ценным и биржам. Все заявления о дальнейшем, содержащемся в этом пресс-релизе, говорят только на дату, когда они были сделаны, и основаны на предположениях и оценках руководства на такую ​​дату. Мирум не обязан обновлять такие заявления, чтобы отразить события, которые происходят, или обстоятельства, которые существуют после даты, когда они были сделаны, за исключением случаев, требующих закона. Ежеквартальный отчет Мирума о форме 10-K за квартал, закончившийся 31 декабря 2024 года, и последующие документы в Комиссии по ценным бумагам и биржам США и доступны по адресу www.sec.gov.

Источник: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Опубликовано : 2025-04-15 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова