Mirum’un Livmarli şimdi tablet formülasyonunda onaylanmış FDA

Drugslib'i takip edin

Foster City, Kaliforniya.-(Business Wire) 14 Nisan 2025-Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), Alegille (maralixibat) 'nın yeni bir tablet formülasyonunu (ALGRIP (maralixibat), Alestatic Pruresi (maralixibat) ve hastalığın tedavisinde ve hastalığın tedavisinde ve hastalığın tedavisi için ve Kolestaz (PFIC).

“Livmarli'nin tablet formunda onayı, ALGS ve PFIC hastaları için anlamlı bir ek tedavi seçeneği sunar. Hastalar ve doktorlar için esnekliğe izin verir, en genç hastalar tarafından kullanılan sıvı dozu ve daha yaşlı hastalar için doz başına doz başına uygun bir tek tablo seçeneği” dedi Peter Radovich, MIRUM'da başkan ve baş işletme görevlisi. “Lansmanından bu yana Livmarli ile muazzam bir başarı elde ettik ve tabletin mevcudiyetinin hastaların yaşamlarını olumlu etkileyen kolaylık sağlayacağını umuyoruz.”

.

Livmarli tabletlerinin Haziran ayında Mirum Access Plus aracılığıyla sunulması planlanmaktadır.

Livmarli (Maralixibat), hem sıvı hem de tablet formülasyonlarında iki pediatrik kolestatik karaciğer hastalığı için ABD Gıda ve İlaç İdaresi tarafından onaylanan oral yoldan uygulanan, ileal safra asidi taşıyıcı (IBAT) inhibitörüdür. ABD'de üç aylık ve daha büyük ve Avrupa'da Alagille Sendromu (ALGS) hastalarında kolestatik pruritus tedavisi için onaylanmıştır. Ayrıca ABD'de, 12 aylık ve daha büyük progresif ailesel intrahepatik kolestaz (PFIC) olan hastalarda kolestatik pruritus tedavisi için onaylanmıştır. ABD sakinleri için daha fazla bilgi için lütfen Livmarli.com adresini ziyaret edin. Livmarli ile devam eden klinik araştırmalar hakkında daha fazla bilgi edinmek için lütfen şirketin web sitesindeki Mirum’un Klinik Araştırmaları bölümünü ziyaret edin.

ABD. Önemli Güvenlik Bilgileri

Kullanım Sınırlaması: Livmarli, safra tuzu ihracat pompasında (BSEP) proteinde şiddetli bir kusuru olan PFIC tip 2 hastalarda kullanılmaktadır.

Livmarli, aşağıdakiler dahil olmak üzere yan etkilere neden olabilir:

karaciğer yaralanması . Bazı karaciğer testlerindeki değişiklikler Alagille sendromu ve PFIC hastalarında yaygındır, ancak tedavi sırasında kötüleşebilir. Bu değişiklikler karaciğer hasarının bir işareti olabilir. PFIC'de bu ciddi olabilir veya karaciğer nakli veya ölüme yol açabilir. Sağlık hizmeti sağlayıcınız, karaciğer fonksiyonunuzu kontrol etmek için başlamadan önce ve tedavi sırasında kan testleri ve fizik muayeneleri yapmalıdır. Bulantı veya kusma, cilt veya gözün beyaz kısmı sarı, koyu veya kahverengi idrar gibi karaciğer problemlerinin herhangi bir belirti veya semptomu alırsanız, sağlık uzmanınıza hemen söyleyin, midenin sağ tarafında (karın) ağrı, mide bölgenizde şişkinlik, normalden daha kolay.

mide ve bağırsak (gastrointestinal) problemler . Livmarli, ishal ve mide ağrısı dahil olmak üzere mide ve bağırsak problemlerine neden olabilir. Sağlık uzmanınız, mide ağrısı, ishal, dışkı veya kusma gibi yeni veya kötüleşen mide problemlerini izlemenizi önerebilir. Bu semptomlardan herhangi birine sahipseniz, sizin için normalden daha sık veya daha ciddi bir şekilde sahipseniz, sağlık hizmeti sağlayıcınıza hemen söyleyin. Sağlık hizmeti sağlayıcınız, tedaviye başlamadan ve tedavide kan testleri yapmalı ve yaygın yan etkiler olarak bildirilen kemik kırıkları ve kanamaları izleyebilir.

Livmarli oral çözelti veya tablet formülasyonlarında mevcuttur ve bir yemekten 30 dakika önce ağız tarafından alınır. Alagille sendromu için Livmarli sabah her gün bir kez alınır. PFIC için Livmarli her gün iki kez alınır. Oral çözümü alırsanız, dozunuzu ölçmek için oral dozlama dağıtıcısını kullanın.

Mirum Pharmaceuticals, Inc., çocukları ve yetişkinleri etkileyen nadir hastalıkların tedavisini dönüştürmeye adanmış bir biyofarmasötik şirkettir. Mirum'un üç onaylı ilacı vardır: Livmarli® (Maralixibat) Oral Çözelti/Livmarli® (Maralixibat) Tabletler, Cholbam® (Chenodiol) kapsülleri ve Ctexli ™ (Chenodiol) tabletleri. ABD'de (üç ay ve daha büyük), Avrupa'da (iki ay ve daha büyük) ve küresel olarak diğer bölgelerde Alagille sendromlu hastalarda kolestatik pruritus tedavisi için onaylanmıştır. Ayrıca ABD'de 12 aylık ve daha büyük PFIC hastalarında kolestatik pruritusta onaylanmıştır; Avrupa'da, üç aylık ve daha büyük PFIC hastaları için onaylanmıştır. Mirum, kolestatik pruritus ek ortamlarında Livmarli için bir etiket genişletme fırsatı olan Faz 3 Genişletme çalışmasını başlattı. Cholbam, tek enzim eksiklikleri nedeniyle safra asidi sentez bozukluklarının tedavisi ve karaciğer hastalığı belirtileri veya semptomları gösteren hastalarda peroksizomal bozuklukların yardımcı tedavisi için FDA onaylıdır.

Ctexli, yetişkinlerde serebrotendinous ksantomatoz (CTX) tedavisi için FDA onaylıdır.

bir IBAT inhibitörü olan Volixibat, primer safra kesen kolansit (PSC) için Faz 2 Vistas çalışması ve primer biliyer kolansit için Faz 2B vantage çalışması dahil olmak üzere iki kayıt çalışmasında değerlendirilmektedir. Volixibat'a, PBC hastalarında kolestatik pruritus tedavisi için atılım terapi ataması verilmiştir. Mirum ayrıca, nadir bir genetik nörokognitif bozukluk olan kırılgan X sendromunun tedavisi için bir PDE4D inhibitörü olan MRM-3379'u değerlendiren bir Faz 2 çalışması planlıyor.

İleriye dönük ifadeler

Bu basın açıklamasında, tarihsel gerçekler olmayan konularla ilgili olarak, 1995 tarihli özel menkul kıymetler dava reformu reformu Yasası anlamında “ileriye dönük ifadelerdir. Livmarli alan hastalar ve Livmarli'deki hastaların gerçek yaşam kullanım kalıpları. Bu tür ifadeler risklere ve belirsizliklere tabi olduğundan, gerçek sonuçlar bu tür ileriye dönük ifadelerle ifade edilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olabilir. “Will”, “yapabilir”, “Can”, “Yapar”, “Potansiyel”, “Umut”, “Fırsat” ve benzer ifadeler gibi kelimeler ileriye dönük ifadeleri tanımlamayı amaçlamaktadır. Bu ileriye dönük ifadeler, Mirum’un mevcut beklentilerine dayanır ve asla gerçekleşmeyecek veya yanlış olabilecek varsayımları içerir. Gerçek sonuçlar, Mirum’un işiyle ilişkili risk ve belirsizlikleri, makroekonomik ve jeopolitik gelişmelerin etkisi ve Mirum’un menkul kıymetler ve alışveriş komisyonu ile yaptığı dosyalarda açıklanan diğer riskleri içeren çeşitli risk ve belirsizliklerin bir sonucu olarak öne çıkan ifadelerde öngörülenlerden önemli ölçüde farklı olabilir. Bu basın bülteninde yer alan tüm ileriye dönük beyanlar, yalnızca yapıldıkları tarihten itibaren konuşur ve yönetimin bu tarih itibariyle varsayımlarına ve tahminlerine dayanır. Mirum, yasaların gerektirdiği durumlar dışında, meydana gelen olayları veya yapıldıkları tarihten sonra var olan koşulları yansıtacak şekilde bu tür ifadeleri güncelleme yükümlülüğü vermez. Mirum’un 31 Aralık 2024 tarihinde sona eren çeyrek için Form 10-K hakkındaki üç aylık raporu ve daha sonra ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu ile yapılan başvurular ve www.sec.gov.

Gönderildi : 2025-04-15 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler