Livmarli Mirum тепер FDA затверджена у формулюванні планшетів

Підпишіться на Drugslib

Фостер-Сіті, Каліфорнія-(бізнес-провід) 14 квітня 2025 р. Чолестаз (PFIC).

«Затвердження Livmarli у формі таблетки забезпечує змістовний додатковий варіант лікування для пацієнтів з АЛГ та ПФІК. Це дозволяє гнучкість для пацієнтів та лікарів, з рідким дозуванням, які використовуються наймолодшими пацієнтами та зручним однозначним операцією на Mirum at Mirum. "Ми мали величезний успіх у Лівмарлі з моменту його запуску, і ми сподіваємось, що наявність планшета забезпечить зручність, яка позитивно впливає на життя пацієнтів".

таблетки Livmarli плануються бути доступними в червні через Mirum Access Plus.

про пероральний розчин Livmarli (Maralixibat) та таблетки Livmarli (Maralixibat)

livmarli (maralixibat) - це перорально введений інгібітор транспортеру жовчної кислоти (IBAT), затверджений американським введенням харчових продуктів та лікарських засобів для двох дитячих холестатичних захворювань печінки, як у рідких, так і в таблетних препаратах. Він затверджується для лікування холестатичного сверби у пацієнтів із синдромом Алагіль (ALG) у США три місяці та старші та в Європі для пацієнтів за два місяці та старше. Він також затверджений в США для лікування холестатичного сверби у пацієнтів з прогресуючою сімейною внутрішньопечінковою холестазом (PFIC) 12 місяців та старшими та в Європі для лікування ПФІК у пацієнтів три місяці та старше. Для отримання додаткової інформації для жителів США, відвідайте Livmarli.com. Щоб дізнатися більше про поточні клінічні випробування з Livmarli, відвідайте розділ клінічних випробувань Mirum на веб -сайті компанії.

США. Важлива інформація про безпеку

Обмеження використання: Livmarli не для використання у пацієнтів типу PFIC 2, які мають серйозний дефект у білку експорту жовчної солі (BSEP)

livmarli може спричинити побічні ефекти, включаючи:

травма печінки . Зміни в певних тестах на печінку поширені у пацієнтів із синдромом Алагіль та PFIC, але можуть погіршуватися під час лікування. Ці зміни можуть бути ознакою травми печінки. У PFIC це може бути серйозним або може призвести до трансплантації печінки або смерті. Ваш медичний працівник повинен робити аналізи крові та фізичні обстеження перед початком та під час лікування, щоб перевірити функцію печінки. Відразу скажіть своєму постачальнику медичних послуг, якщо ви отримаєте будь -які ознаки або симптоми проблем з печінкою, включаючи нудоту або блювоту, шкіру або білу частину ока, жовті, темна або коричнева сеча, біль у правій частині шлунка (живота), здуття в області шлунка, втрата апетиту або кровотечі, легше, ніж нормально.

Шлункові та кишкові (шлунково -кишкові) проблеми . Livmarli може спричинити проблеми шлунка та кишечника, включаючи діарею та біль у шлунку. Ваш медичний працівник може порадити відстежувати нові або погіршення проблем із шлунком, включаючи біль у шлунку, діарею, кров у вашому стільці або блювоті. Відразу скажи своєму медичному працівнику, якщо у вас є будь -який із цих симптомів частіше або суворо, ніж у вас. Ваш медичний працівник повинен робити аналізи крові перед початком та під час лікування та може контролювати на перелом кістки та кровотечі, про які повідомлялося як звичайні побічні ефекти.

livmarli доступний у пероральному розчині або планшетному рецептурі і приймається через рот за 30 хвилин до їжі. Для синдрому Алагіль Лівмарлі приймають один раз щодня вранці. Для PFIC Livmarli приймають два рази щодня. Якщо ви приймаєте пероральний розчин, використовуйте пероральний дозування для вимірювання дози.

про Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. - це біофармацевтична компанія, присвячена трансформації лікування рідкісних захворювань, що впливають на дітей та дорослих. Mirum має три затверджені ліки: таблетки для перорального розчину Livmarli® (Maralixibat), таблетки Livmarli® (Maralixibat), Cholbam® (Cholic Caps) та таблетки Ctexli ™ (Chenodiol). Він затверджується для лікування холестатичного сверби у пацієнтів із синдромом Алагіль в США (три місяці і старше), в Європі (два місяці і старше) та в інших регіонах у всьому світі. Він також затверджений в США в холестатичному свердінні у пацієнтів з ПФІК 12 місяців і старше; У Європі це затверджено для пацієнтів із ПФІК -віком і старшими. Mirum ініціював розширення фази 3, можливість розширення етикетки для Livmarli в додаткових умовах холестатичного сверби. Чолбам затверджений FDA для лікування розладів синтезу синтезу жовчної кислоти через одинарневий дефіцит ферменту та допоміжне лікування пероксисомних розладів у пацієнтів, які виявляють ознаки або симптоми захворювання печінки.

ctexli затверджено FDA для лікування церебротенденистичного ксантоматозу (CTX) у дорослих.

Volixibat, інгібітор IBAT, оцінюється у двох потенційно реєстраційних дослідженнях, включаючи дослідження фази 2 для первинного склерозуючого холангіту (PSC) та видовищного дослідження фази 2b для первинного біліарного холангіту. Volixibat було надано позначення проривної терапії для лікування холестатичного сверби у пацієнтів з ПБК. MIRUM також планує провести дослідження фази 2, що оцінює MRM-3379, інгібітор PDE4D для лікування неміцного X синдрому, рідкісного генетичного нейрокогнітивного розладу.

, щоб дізнатися більше про Mirum, відвідайте mirumpharma.com і слідкуйте за Mirum у Facebook, LinkedIn, Instagram та Twitter (x).

Звіти, що містяться в цьому прес-релізі, що не є історичними реформами судових процесів 1995 р. Пацієнти, які приймають Livmarli та реальні структури використання пацієнтів на Лівмарлі. Оскільки такі твердження підлягають ризикам та невизначеностям, фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від тих, що виражаються або маються на увазі такі перспективні заяви. Такі слова, як "воля", "могли", "може", "б", "потенціал", "надія", "можливість" та подібні вирази призначені для визначення перспективних заяв. Ці перспективні твердження ґрунтуються на поточних очікуваннях Mirum і передбачають припущення, які ніколи не можуть здійснитись або можуть виявитися невірними. Фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від тих, що передбачаються в таких перспективних твердженнях внаслідок різних ризиків та невизначеностей, які, без обмежень, включають в себе ризики та невизначеності, пов'язані з бізнесом Mirum в цілому, вплив макроекономічних та геополітичних подій, та інших ризиків, описаних у поданнях Мірума з ЦІНИКІВ та біржової комісії. Усі вигляді заявки, що містяться в цьому прес-релізі, говорять лише про дату, коли вони були зроблені, і базуються на припущеннях та оцінках керівництва на таку дату. Mirum не бере на себе зобов’язання оновлювати такі заяви, щоб відобразити події, що виникають, або обставини, які існують після дати, коли вони були зроблені, за винятком випадків, як це вимагається законодавством. Щоквартальний звіт Mirum за формою 10-К за квартал, що закінчився 31 грудня 2024 року та подальші подання до Американської комісії з цінних паперів та бірж та доступний на веб-сайті www.sec.gov.

Опубліковано : 2025-04-15 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова