تمت مراجعته طبيًا بواسطة لي آن أندرسون، فارم د. تم آخر تحديث في 30 ديسمبر 2023.
موافقة تاريخية من إدارة الغذاء والدواء على Casgevy، وهو علاج قائم على كريسبر لمرض فقر الدم المنجلي
في الشهر الماضي، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على عقار Casgevy (exagamglogene autotemcel)، وهو أول علاج معتمد للخلايا المحررة بالجينوم CRISPR/Cas9 لعلاج مرض فقر الدم المنجلي (SCD) لدى المرضى. 12 سنة فما فوق مع أزمات انسداد الأوعية الدموية المتكررة (VOCs). لقد ثبت أن عقار Casgevy، الذي طورته شركة Vertex Pharmaceuticals وCRISPR Therapeutics، يقلل أو يزيل أزمات انسداد الأوعية الدموية لدى المرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي.
يعد مرض فقر الدم المنجلي مرضًا نادرًا. اضطراب خلايا الدم الحمراء الوراثي الذي يؤثر على الهيموجلوبين، وهو البروتين الذي يحمل الأكسجين عبر الجسم. تحدث أزمات الألم، والتي تسمى أيضًا أزمات انسداد الأوعية الدموية (VOCs)، بسبب تراكم خلايا الدم غير الطبيعية على شكل منجل في الأوعية الدموية. تقلل هذه الانسدادات من تدفق الدم والأكسجين وتؤدي إلى تكوين المركبات العضوية المتطايرة. يحدث أيضًا تلف الأعضاء وقصر العمر الافتراضي مع مرض فقر الدم المنجلي. في الولايات المتحدة، يعد مرض SCD أكثر شيوعًا لدى الأمريكيين من أصل أفريقي.
يمكن توجيه CRISPR / Cas9 لقطع الحمض النووي في المناطق المستهدفة، مما يتيح القدرة على التعديل الدقيق (إزالة، إضافة، أو استبدال) الحمض النووي حيث تم قطعه. يتم تصنيع Casgevy خصيصًا لكل مريض عن طريق تحرير الجين BCL11A دون الحاجة إلى متبرع.
قبل تلقي العلاج، يتم جمع خلايا الدم الجذعية وإرسالها للتحرير عبر CRISPR / Cas9 للمساعدة في تكوين الهيموجلوبين F (الهيموجلوبين الجنيني أو HbF)، والذي يمكن أن يزيد الهيموجلوبين الإجمالي المستويات والقضاء على المركبات العضوية المتطايرة. في المرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي، تؤدي زيادة مستويات HbF إلى منع تمرض خلايا الدم الحمراء.
قد يستغرق تصنيع واختبار Casgevy ما يصل إلى 6 أشهر قبل إرساله مرة أخرى إلى المستشفى. مقدم الرعاية الصحية للتسريب الوريدي (IV) للمريض لمرة واحدة. قبل العلاج، يخضع المرضى لتعبئة الخلايا الجذعية المكونة للدم (HSC) لنقل الخلايا الجذعية من نخاع العظم إلى مجرى الدم، تليها عملية فصل الدم (عندما تقوم آلة بفصل خلايا الدم المختلفة). يتم إعطاء التكييف العضلي الكامل مع بوسولفان (دواء العلاج الكيميائي) ما بين 48 ساعة و 7 أيام قبل ضخ Casgevy. يساعد التكييف على توفير مساحة في نخاع العظم للخلايا الجذعية الجديدة.
في الدراسات التي أجريت على ذراع واحدة والتي أجريت على 44 مريضًا بالغًا ومراهقًا (31 قابلاً للتقييم)، كانت النتيجة الأولية هي الحرية. من نوبات المركبات العضوية المتطايرة الشديدة لمدة 12 شهرًا متتاليًا على الأقل خلال فترة المتابعة البالغة 24 شهرًا. بشكل عام، حقق 29 مريضًا (93.5%) هذه النتيجة، حيث حقق جميع المرضى المعالجين عملية زرع ناجحة ولم يعاني أي مريض من فشل أو رفض الكسب غير المشروع.
تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا مستويات منخفضة من الصفائح الدموية، وانخفاض خلايا الدم البيضاء، وقلة العدلات الحموية (الحمى وانخفاض خلايا الدم البيضاء)، والصداع، والحكة، وتقرحات الفم، والغثيان / القيء، وآلام في العضلات، وآلام في منطقة المعدة. قد تشمل الأعراض الحمى والقشعريرة والالتهابات والصداع والكدمات والنزيف.
Lyfgenia تمت الموافقة على علاج المرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي وتاريخ أحداث انسداد الأوعية الدموية
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Lyfgenia من شركة Bluebird Bio (Lovotibeglogene autotemcel)، وهو علاج جيني قائم على الخلايا الجذعية المكونة للدم ذاتيًا لعلاج المرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا أو أكبر والذين يعانون من مرض الخلايا المنجلية (SCD) وتاريخ من أزمات انسداد الأوعية الدموية (VOCs). يتم إنتاج ليفجينيا بشكل فردي لكل مريض باستخدام خلايا الدم الجذعية الخاصة به. يتم غرسه مرة أخرى في المريض كجزء من عملية زرع الخلايا الجذعية الذاتية المكونة للدم (HSCT) بعد تكييف البوسلفان العضلي.
تنتج الخلايا الجذعية عادةً خلايا دم حمراء صحية (RBC). ) التي تحمل الأكسجين في جميع أنحاء الجسم، ولكن كرات الدم الحمراء المنجلية الشكل في SCD يمكن أن تسد الأوعية وتحرم الأنسجة من الأكسجين وتؤدي إلى أزمات الألم.
Lyfgenia هو جين لمرة واحدة العلاج لعلاج SCD. ويستخدم ناقل الفيروسة البطيئة (مركبة توصيل الجينات) للتعديل الوراثي. تم تصميم Lyfgenia لإضافة نسخ وظيفية من جين بيتا جلوبين إلى الخلايا الجذعية للمريض. فهو يؤدي إلى إنتاج الهيموجلوبين المضاد للمرض والذي قد يقلل من نسبة الهيموجلوبين المنجلي ويساعد في إيقاف أحداث انسداد الأوعية الدموية المؤلمة.
في دراسات الذراع الواحدة التي استمرت 24 شهرًا، كانت الفعالية تم تقييمه بناءً على الدقة الكاملة لأحداث انسداد الأوعية الدموية بين 6 و 18 شهرًا بعد التسريب. بشكل عام، حقق 28 (88%) من 32 مريضًا شفاءً كاملاً خلال هذه الفترة الزمنية.
يحمل دواء Lyfgenia تحذيرًا مربّعًا لتطور بعض أنواع سرطان الدم. تشمل التحذيرات والاحتياطات الأخرى تأخر عملية زرع الصفائح الدموية، وفشل عملية زرع العدلات، وتولد الأورام عن طريق الإدخال، وتفاعلات فرط الحساسية (الحساسية).
وتشمل الآثار الجانبية الشائعة (≥ 20%) التهاب الفم (الفم، الشفاه، وتقرحات الحلق)، ونقص الصفيحات (انخفاض عدد الصفائح الدموية)، وانخفاض عدد خلايا الدم الحمراء أو البيضاء، وقلة العدلات الحموية.
منحت إدارة الغذاء والدواء الموافقة إلى Avzivi (bevacizumab-tnjn)، البديل الحيوي الخامس لأفاستين
في الشهر الماضي وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Avzivi (bevacizumab-tnjn)، وهو بديل حيوي مثبط لعامل نمو بطانة الأوعية الدموية يستخدم أفاستين لعلاج سرطان القولون والمستقيم، وسرطان الرئة ذو الخلايا غير الصغيرة، والورم الأرومي الدبقي، وسرطان الخلايا الكلوية، وسرطان عنق الرحم، وسرطان المبيض الظهاري، وقناة فالوب، أو سرطان الصفاق الأولي. Avzivi من شركة Bio-Thera Solutions, Ltd.
البديل الحيوي هو منتج بيولوجي معتمد مع بيانات توضح أنه يشبه إلى حد كبير المنتج المرجعي، في هذه الحالة أفاستين (بيفاسيزوماب)، وأنه لا توجد اختلافات ذات معنى سريريًا.
يعمل بيفاسيزوماب عن طريق تحديد موقع جزيئات VEGF والارتباط بها، مما يمنع تفاعلها مع مستقبلات VEGF على سطح الخلايا البطانية. . وهذا يمنع الزيادة السريعة في الخلايا البطانية ويقلل من تكوين الأوعية الدموية الجديدة، مما يقلل من نمو السرطان وتطوره.
يُعطى أفزيفي بالتسريب الوريدي في الوريد الذي يزيد عن 90 عامًا. دقيقة للتسريب الأول، وأكثر من 60 دقيقة للتسريب الثاني (إذا تم تحمل التسريب الأول)، ثم أكثر من 30 دقيقة للتسريب التالي (إذا كان التسريب الثاني جيد التحمل).
تشمل التحذيرات والاحتياطات المرتبطة بـ Avzivi ثقوب الجهاز الهضمي (الجهاز الهضمي) والناسور (اتصال غير طبيعي بين عضوين أو أجزاء من الجسم)؛ مضاعفات الجراحة والتئام الجروح. نزيف (نزيف) ؛ جلطات الدم؛ وارتفاع ضغط الدم، من بين أمور أخرى.
تشمل الآثار الجانبية الشائعة الرعاف (نزيف الأنف)، والصداع، وارتفاع ضغط الدم، وسيلان الأنف / الاحتقان، وبروتين في البول، وتغيرات في المذاق. وجفاف الجلد، والنزيف، واضطراب الدمع (دموع العين)، وآلام الظهر، والتهاب الجلد التقشري (التهاب الجلد الشديد).
نوفارتيس فابهالتا موافق للبالغين الذين يعانون من بيلة الهيموجلوبين الليلي الانتيابي (PNH)
في ديسمبر، حصل فابهالتا (إيبتاكوبان) على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية كأول علاج وحيد عن طريق الفم لعلاج البالغين الذين يعانون من مرض الهيموجلوبين الليلي الانتيابي (PNH). بيلة الهيموجلوبين الليلية الانتيابية (PNH). Fabhalta هو مثبط العامل المكمل B الأول من نوعه ويعمل عن طريق الارتباط بالعامل B في المسار التكميلي البديل. وهذا يمنع تدمير خلايا الدم الحمراء (كرات الدم الحمراء) داخل الأوعية الدموية وخارجها.
الضغط النفسي الانتصابي هو اضطراب مكتسب (غير موروث) ينتج خلايا الدم الحمراء (كرات الدم الحمراء). ) من المرجح أن يتم تدميرها مبكرًا بواسطة الجهاز المكمل (جزء من الجهاز المناعي). يؤدي تدمير كرات الدم الحمراء إلى فقر الدم والتعب وتكوين جلطات الدم (تجلط الدم) وأعراض أخرى. العرض الكلاسيكي لـ PNH هو البول ذو اللون الأحمر الداكن/البني الناتج عن انهيار كرات الدم الحمراء.
اعتمدت موافقة إدارة الغذاء والدواء (FDA) على نتائج تجربة APPLY-PNH على البالغين الذين يعانون من PNH PNH وفقر الدم على الرغم من العلاج المسبق المضاد لـ C5، وبدعم من دراسة APPOINT-PNH في المرضى الساذجين المثبطين. في تجربة APPLY-PNH، شهد المرضى الذين تحولوا إلى Fabhalta زيادات فائقة في مستويات الهيموجلوبين ≥ 2 جم/ديسيلتر (82% مقابل 0%) ومستوى الهيموجلوبين ≥ 12 جم/ديسيلتر (68% مقابل 0%)، وكلاهما في غياب عمليات نقل كرات الدم الحمراء، مقارنة بالمرضى الذين استمروا في العلاج المضاد لـ C5.
يتم تناول كبسولات فابالتا مرتين يوميًا مع أو بدون طعام.
يحمل ملصق المنتج تحذيرًا لزيادة خطر الإصابة بالعدوى الخطيرة والمهددة للحياة. تشمل التحذيرات والاحتياطات انحلال الدم بعد التوقف وارتفاع مستويات الدهون.
تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا (في 10% على الأقل من المرضى) الصداع، والإسهال، وآلام منطقة المعدة، عدوى بكتيرية أو فيروسية، وأعراض تشبه نزلات البرد، والغثيان، والطفح الجلدي.
Wainua تمت إزالة الحاقن التلقائي لعلاج اعتلال الأعصاب المتعدد الناتج عن الداء النشواني الوراثي بوساطة Transthyretin
في شهر كانون الأول (ديسمبر) الماضي، قامت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بتطهير Wainua (eplontersen) من شركتي Ionis Pharmaceuticals وAstraZeneca. Wainua هو قليل النوكليوتيد المضاد للحساسية الموجه عبر الترانسثيريتين والمشار إليه لعلاج اعتلال الأعصاب الناتج عن الداء النشواني الوراثي بوساطة الترانسثيريتين (ATTRv-PN) لدى البالغين. إنه الدواء الوحيد المعتمد لـ ATTRv-PN والذي يمكن إعطاؤه ذاتيًا باستخدام حاقن تلقائي.
ATTRv-PN هو مرض نادر ناجم عن الطفرة من الجين TTR. وهذا يؤدي إلى تراكم بروتين ترانسثيريتين المتحور (TTR) في الأعصاب الطرفية. ويؤدي هذا إلى تلف شديد في الأعصاب في جميع أنحاء الجسم وفقدان تدريجي للوظائف الحركية، مثل المشي. بدون علاج، يكون ATTRv-PN مميتًا بشكل عام في غضون عقد من الزمن.
يحتوي Wainua على عقار eplontersen وهو دواء مضاد للفيروسات مترافق (LICA) يعمل على علاج ATTRv-PN عن طريق تقليل إنتاج بروتين TTR.
اعتمدت الموافقة على التحليل المؤقت لمدة 35 أسبوعًا من دراسة المرحلة الثالثة NEURO-TTRansform. أظهر المرضى الذين عولجوا باستخدام Wainua فائدة ثابتة ومستمرة على نقاط النهاية الأولية المشتركة لتركيز مصل ترانسثيريتين (TTR) وضعف الاعتلال العصبي (mNIS+7). أظهرت الدراسات المنشورة تأثيرات مفيدة لمدة تصل إلى 85 أسبوعًا.
يتم إعطاء Wainua ذاتيًا عن طريق الحقن تحت الجلد (تحت الجلد) مرة واحدة شهريًا في البطن أو أعلى الفخذ. عندما يتم إعطاؤه من قبل مقدم الرعاية أو مقدم الرعاية الصحية، يمكن إعطاؤه في الجزء الخلفي من الجزء العلوي من الذراع.
تشمل التحذيرات انخفاض مستويات فيتامين أ في الدم. تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا انخفاض مستويات فيتامين أ (15٪) والقيء (9٪) والبروتين في البول (8٪). يوصى بتناول مكملات فيتامين أ يوميًا.
سيكون Wainua متاحًا في الولايات المتحدة في يناير 2024.
توافق عليه إدارة الغذاء والدواء إيويلفين كعلاج صيانة عن طريق الفم للورم الأرومي العصبي عالي الخطورة
تم اعتماد إيويلفين (إيفلورنيثين) من شركة WorldMeds الأمريكية من قبل إدارة الغذاء والدواء لتقليل مخاطر الإصابة بالسرطان. الانتكاس لدى البالغين والأطفال المصابين بالورم الأرومي العصبي شديد الخطورة (HRNB). يوصى به للمرضى الذين أظهروا استجابة جزئية على الأقل للعلاجات السابقة، بما في ذلك العلاج المناعي المضاد لـ GD2.
الورم الأرومي العصبي عالي الخطورة هو سرطان ورم صلب عدواني. الذي يتطور من الأنسجة العصبية. يتم تشخيص حوالي 700 إلى 800 حالة كل عام في الولايات المتحدة، مع 90٪ من التشخيصات تأتي قبل سن الخامسة مع تصنيف نصفها تقريبًا على أنها عالية الخطورة. يرجع ارتفاع معدل الوفيات في المقام الأول إلى خطر الانتكاس بعد تحقيق الهدوء.
يعمل الإفلورنيثين، العنصر النشط في إيويلفين، عن طريق تثبيط إنزيم ديكاربوكسيلاز الأورنيثين الذي يسهل تخليق البوليامين بشكل لا رجعة فيه. وهدف نسخي لـ MYCN (الجين الورمي). يساعد تثبيط هذه العملية على منع نمو الورم.
في الدراسات السريرية، أدى إيويلفين إلى انخفاض بنسبة 52% في خطر الانتكاس وانخفاض بنسبة 68% في خطر الوفاة. استندت الموافقة إلى نتائج دراسة متعددة المواقع، وذراع واحدة، ومراقبة خارجيًا للأطفال المصابين بالورم الأرومي العصبي شديد الخطورة والذين تلقوا دواء إيويلفين كعلاج صيانة يتبع معيار علاج الرعاية، بما في ذلك العلاج المناعي. بعد أربع سنوات من العلاج المناعي، بلغت نسبة البقاء على قيد الحياة بدون أحداث (EFS) 84% مقارنة بـ 73% من المرضى في مجموعة المراقبة الخارجية، وكان 96% من المرضى الذين عولجوا بدواء إيويلفين على قيد الحياة مقارنة بـ 84% من مرضى المجموعة الضابطة.
يتم تناول أقراص Iwilfin عن طريق الفم مرتين يوميًا مع الطعام أو بدونه حتى تطور المرض، أو حدوث سمية غير مقبولة، أو لمدة أقصاها عامين.
تشمل التحذيرات والاحتياطات انخفاض إنتاج خلايا الدم (كبت نقي العظم)، وسمية الكبد، وفقدان السمع، والمخاطر التي يتعرض لها الجنين. تشمل الآثار الجانبية الشائعة فقدان السمع وعدوى الأذن الوسطى والحمى وعدوى الرئة (الالتهاب الرئوي) والإسهال والتشوهات المختبرية.
توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على الاستخدام طويل الأمد iDose TR زرعة لعلاج الجلوكوما
تم اعتماد iDose TR (زرعة travoprost داخل الكاميرا)، من شركة Glaukos Corporation لتقليل ضغط العين (IOP) لدى المرضى مع الجلوكوما مفتوحة الزاوية أو ارتفاع ضغط الدم في العين. يقدم iDose TR باستمرار مستويات علاجية من تركيبة ترافوبروست المسجلة الملكية داخل العين لفترات طويلة من الزمن.
iDose TR هو نظير بروستاجلاندين خالي من المواد الحافظة ويُعطى كعلاج. جرعة مزروعة واحدة لكل عين. يقوم الحقن داخل الكاميرا بتوصيل الدواء إلى الغرفة الأمامية للعين (الجزء الأمامي من العين بين القرنية والقزحية). تم إثبات الفعالية بجرعة واحدة لمدة تصل إلى 36 شهرًا في الدراسات المنشورة.
تعتمد الموافقة على دراستين محوريتين للمرحلة الثالثة (GC-010 وGC-012) مع قام 1150 شخصًا بمقارنة جرعة واحدة من iDose TR مع محلول العيون الموضعي تيمولول 0.5%، والذي تم غرسه مرتين يوميًا. لم تكن تخفيضات IOP خلال الأشهر الثلاثة الأولى أقل شأنا من التيمولول (6.6-8.4 مم زئبق في ذراع iDose TR مقابل 6.5-7.7 مم زئبق في ذراع التحكم في التيمولول)، مما يعني أن الفوائد السريرية التي قدمها iDose TR لم تكن أسوأ من تلك التي قدمها تيمولول . لم يُظهر iDose TR عدم الدونية خلال الأشهر التسعة التالية. بعد 12 شهرًا، كان 81% من الأشخاص الخاضعين لـ iDose TR خاليين تمامًا من الأدوية الموضعية التي تخفض الضغط داخل العين في كلتا التجربتين.
لا ينبغي استخدام iDose TR في المرضى الذين يعانون من التهابات العين والقرنية. ضمور بطانة الأوعية الدموية، وزرع القرنية السابقة، أو فرط الحساسية. تشمل التحذيرات استخدامه في المرضى الذين يعانون من زوايا ضيقة أو تشوهات أخرى في الزوايا (زوايا القزحية القرنية)، وخلع الجهاز، والوذمة البقعية، واحتمال تصبغ القزحية البني الدائم.
شائع (2% إلى 6%) ) تشمل الآثار الجانبية زيادات في ضغط العين، والتهاب القزحية، وجفاف العين، وعيوب المجال البصري، وألم في العين، واحتقان العين، وانخفاض حدة البصر.
من المتوقع تسويق iDose TR بحلول عام نهاية الربع الأول من عام 2024. وقد نشرت شركة Glaukos تكلفة الاستحواذ بالجملة على iDose TR بقيمة 13,950 دولارًا أمريكيًا لكل عملية زرع.
تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.
لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.
