Resumen mensual de noticias: diciembre de 2023
Revisado médicamente por Leigh Ann Anderson, Farmacéutica. Última actualización el 30 de diciembre de 2023.
Aprobación histórica de la FDA para Casgevy, una terapia basada en CRISPR para la anemia de células falciformes
El mes pasado, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) autorizó Casgevy (exagamglogene autotemcel), la primera terapia celular aprobada con genoma CRISPR/Cas9 editado para el tratamiento de la anemia de células falciformes (SCD) en pacientes. 12 años y mayores con frecuentes crisis vasooclusivas (COV). Se ha demostrado que Casgevy, desarrollado por Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics, reduce o elimina las crisis vasooclusivas en pacientes con ECF.
La anemia de células falciformes es una enfermedad rara, Trastorno hereditario de los glóbulos rojos que afecta a la hemoglobina, la proteína que transporta oxígeno por el cuerpo. Las crisis de dolor, también llamadas crisis vasooclusivas (COV), ocurren debido a una acumulación de células sanguíneas anormales en forma de hoz en los vasos sanguíneos. Estos bloqueos reducen el flujo de sangre y oxígeno y producen COV. Con la ECF también se producen daños a los órganos y una vida más corta. En los EE. UU., la ECF es más común entre los afroamericanos. CRISPR/Cas9 puede dirigirse para cortar el ADN en áreas específicas, lo que permite editar con precisión (eliminar, agregar, o reemplazar) el ADN donde fue cortado. Casgevy se elabora específicamente para cada paciente mediante la edición del gen BCL11A y no se necesita ningún donante. Antes de recibir el tratamiento, se recolectan células madre sanguíneas y se envían para editarlas mediante CRISPR/Cas9 para ayudar a producir hemoglobina F (hemoglobina fetal o HbF), que puede aumentar la hemoglobina general. niveles y eliminar COV. En pacientes con ECF, los niveles elevados de HbF previenen la formación de glóbulos rojos falciformes. Puede llevar hasta 6 meses fabricar y probar Casgevy antes de enviarlo de regreso al proveedor de atención médica para una infusión intravenosa (IV) única en el paciente. Antes del tratamiento, los pacientes se someten a una movilización de células madre hematopoyéticas (HSC) para mover las células madre desde la médula ósea al torrente sanguíneo, seguida de una aféresis (cuando una máquina separa diferentes células sanguíneas). El acondicionamiento mieloablativo completo con busulfano (un fármaco de quimioterapia) se administra entre 48 horas y 7 días antes de la infusión de Casgevy. El acondicionamiento ayuda a crear espacio en la médula ósea para las nuevas células madre. En estudios de un solo grupo con 44 (31 evaluables) pacientes adultos y adolescentes, el resultado primario fue la libertad. de episodios graves de COV durante al menos 12 meses consecutivos durante el período de seguimiento de 24 meses. En general, 29 pacientes (93,5%) lograron este resultado; todos los pacientes tratados lograron un injerto exitoso y ningún paciente tuvo fracaso o rechazo del injerto. Los efectos secundarios más comunes incluyen niveles bajos de plaquetas, niveles bajos de glóbulos blancos, neutropenia febril (fiebre y niveles bajos de glóbulos blancos), dolor de cabeza, picazón, llagas en la boca, náuseas/vómitos, dolor muscular, dolor en el área del estómago. Los síntomas pueden incluir fiebre, escalofríos, infecciones, dolor de cabeza, hematomas y sangrado. Lyfgenia aprobada para tratar pacientes con anemia de células falciformes y antecedentes de eventos vasooclusivos
La La FDA ha aprobado Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) de Bluebird Bio, una terapia génica autóloga basada en células madre hematopoyéticas para el tratamiento de pacientes de 12 años o más con anemia de células falciformes (SCD) y antecedentes de crisis vasooclusivas (COV). Lyfgenia se produce individualmente para cada paciente utilizando sus propias células madre sanguíneas. Se vuelve a infundir al paciente como parte de un trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (TCMH) después del acondicionamiento mieloablativo con busulfano.
Las células madre normalmente producen glóbulos rojos sanos (RBC). ) que transportan oxígeno por todo el cuerpo, pero los glóbulos rojos con forma de hoz en la ECF pueden obstruir los vasos, privar a los tejidos de oxígeno y provocar crisis de dolor. Lyfgenia es un gen único terapia para tratar la ECF. Utiliza un vector lentiviral (vehículo de administración de genes) para la modificación genética. Lyfgenia está diseñado para agregar copias funcionales del gen de la beta-globina a las propias células madre del paciente. Conduce a la producción de hemoglobina antidrepanocítica que puede disminuir la proporción de hemoglobina falciforme y ayudar a detener eventos vasooclusivos dolorosos. En estudios de un solo brazo de 24 meses, la efectividad fue evaluado en función de la resolución completa de los eventos vasooclusivos entre 6 y 18 meses después de la infusión. En general, 28 (88 %) de 32 pacientes lograron una resolución completa durante este período. Lyfgenia incluye un recuadro de advertencia sobre el desarrollo de ciertos cánceres de la sangre. Otras advertencias y precauciones incluyen retraso en el injerto de plaquetas, fracaso del injerto de neutrófilos, oncogénesis de inserción y reacciones de hipersensibilidad (alérgicas). Los efectos secundarios comunes (≥ 20%) incluyen estomatitis (boca, labios, llagas de garganta), trombocitopenia (recuento bajo de plaquetas), recuento bajo de glóbulos rojos o blancos y neutropenia febril. La FDA concede la aprobación para Avzivi (bevacizumab-tnjn), el quinto biosimilar de Avastin
El mes pasado, la FDA aprobó Avzivi (bevacizumab-tnjn), un biosimilar inhibidor del factor de crecimiento endotelial vascular Avastin se utiliza para el tratamiento del cáncer colorrectal, cáncer de pulmón de células no pequeñas, glioblastoma, carcinoma de células renales, cáncer de cuello uterino y cáncer epitelial de ovario, de trompas de Falopio o peritoneal primario. Avzivi es de Bio-Thera Solutions, Ltd.
Un biosimilar es un producto biológico aprobado con datos que demuestran que es muy similar al producto de referencia, en este caso Avastin (bevacizumab), y que no existen diferencias clínicamente significativas. Bevacizumab actúa localizando y uniéndose a las moléculas de VEGF, evitando su interacción con los receptores de VEGF en la superficie de las células endoteliales. . Esto previene el rápido aumento de células endoteliales y reduce la formación de nuevos vasos sanguíneos, lo que reduce el crecimiento y la progresión del cáncer. Avzivi se administra mediante perfusión intravenosa (IV) en una vena de más de 90 minutos para la primera infusión, más de 60 minutos para la segunda infusión (si se tolera la primera infusión) y luego más de 30 minutos para las siguientes infusiones (si la segunda infusión se tolera bien). Las advertencias y precauciones asociadas con Avzivi incluyen perforaciones gastrointestinales (tracto digestivo) y fístulas (conexión anormal entre dos órganos o partes del cuerpo); complicaciones de cirugía y cicatrización de heridas; sangrado (hemorragia); coágulos de sangre; y presión arterial alta, entre otros. Los efectos secundarios comunes incluyen epistaxis (sangrado nasal), dolor de cabeza, presión arterial alta, secreción nasal/congestión, proteínas en la orina, cambios en el gusto. , piel seca, sangrado, trastorno del lagrimeo (lágrimas en los ojos), dolor de espalda y dermatitis exfoliativa (inflamación grave de la piel). Fabhalta< de Novartis /strong> Aprobado para adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH)
En diciembre, Fabhalta (iptacopan) recibió la aprobación de la FDA como la primera monoterapia oral para el tratamiento de adultos con Hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). Fabhalta es el primer inhibidor del factor B del complemento y actúa uniéndose al factor B de la vía alternativa del complemento. Esto previene la destrucción de los glóbulos rojos (RBC) dentro y fuera de los vasos sanguíneos.
La HPN es un trastorno adquirido (no hereditario) que produce glóbulos rojos (RBC) ) tienen más probabilidades de ser destruidos tempranamente por el sistema del complemento (parte del sistema inmunológico). La destrucción de los glóbulos rojos provoca anemia, fatiga, formación de coágulos sanguíneos (trombosis) y otros síntomas. El síntoma clásico de la HPN es la orina de color rojo oscuro/marrón causada por la descomposición de los glóbulos rojos. La aprobación de la FDA se basó en los resultados del ensayo APPLY-PNH en adultos con HPN y anemia a pesar del tratamiento previo anti-C5, y respaldado por el estudio APPOINT-PNH en pacientes sin tratamiento previo con inhibidores del complemento. En el ensayo APPLY-PNH, los pacientes que cambiaron a Fabhalta experimentaron aumentos superiores en los niveles de hemoglobina ≥ 2 g/dL (82 % frente a 0 %) y en el nivel de hemoglobina ≥ 12 g/dL (68 % frente a 0 %), ambos en la ausencia de transfusiones de glóbulos rojos, en comparación con los pacientes que continuaron con el tratamiento anti-C5. Las cápsulas de Fabhalta se toman dos veces al día con o sin alimentos. La etiqueta del producto incluye un recuadro de advertencia sobre un mayor riesgo de infecciones graves y potencialmente mortales. Las advertencias y precauciones incluyen hemólisis después de la interrupción y niveles elevados de lípidos. Los efectos secundarios más comunes (en al menos el 10% de los pacientes) incluyen dolor de cabeza, diarrea, dolor en el área del estómago, infección bacteriana o viral, síntomas parecidos a un resfriado, náuseas y sarpullido. Autoinyector Wainua autorizado para tratar la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina
En diciembre, la FDA autorizó a Wainua (eplontersen) de Ionis Pharmaceuticals y AstraZeneca. Wainua es un oligonucleótido antisentido dirigido a transtiretina indicado para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (ATTRv-PN) en adultos. Es el único medicamento aprobado para ATTRv-PN que puede autoadministrarse mediante un autoinyector.
ATTRv-PN es una enfermedad rara causada por la mutación del gen TTR. Esto conduce a la acumulación de proteína transtiretina mutada (TTR) mal plegada en los nervios periféricos. Esto provoca daño severo a los nervios en todo el cuerpo y pérdida progresiva de funciones motoras, como caminar. Sin tratamiento, ATTRv-PN generalmente es fatal en una década. Wainua contiene eplontersen, que es un medicamento antisentido conjugado con ligando (LICA) que funciona para tratar ATTRv-PN reduciendo la producción de proteína TTR. La aprobación se basó en el análisis intermedio de 35 semanas del estudio NEURO-TTRansform de fase 3. Los pacientes tratados con Wainua demostraron un beneficio constante y sostenido en los criterios de valoración coprimarios de concentración de transtiretina sérica (TTR) y deterioro de la neuropatía (mNIS+7). Los estudios publicados han demostrado efectos beneficiosos hasta por 85 semanas. Wainua se autoadministra mediante inyección subcutánea (debajo de la piel) una vez al mes en el abdomen o la parte superior del muslo; cuando lo administra un cuidador o proveedor de atención médica, se puede administrar en la parte posterior de la parte superior del brazo. Las advertencias incluyen niveles reducidos de vitamina A en suero. Los efectos secundarios más comunes incluyen una reducción en los niveles de vitamina A (15%), vómitos (9%) y proteínas en la orina (8%). Se recomienda la suplementación diaria con vitamina A. Wainua estará disponible en los EE. UU. en enero de 2024. La FDA lo apruebaIwilfin como terapia de mantenimiento oral para el neuroblastoma de alto riesgo
Iwilfin (eflornitina) de EE. UU. WorldMeds ha sido aprobado por la FDA para reducir el riesgo de recaída en adultos y niños con neuroblastoma de alto riesgo (HRNB). Está indicado en pacientes que han demostrado al menos una respuesta parcial a terapias anteriores, incluida la inmunoterapia anti-GD2.
El neuroblastoma de alto riesgo es un cáncer de tumor sólido agresivo que se desarrolla a partir del tejido nervioso. Cada año se diagnostican entre 700 y 800 casos en los EE. UU., y el 90% de los diagnósticos se producen antes de los cinco años y aproximadamente la mitad se clasifica como de alto riesgo. Una alta tasa de mortalidad se debe principalmente al riesgo de recaída después de lograr la remisión. La eflornitina, el ingrediente activo de Iwilfin, actúa inhibiendo irreversiblemente la enzima ornitina descarboxilasa que facilita la síntesis de poliaminas. y un objetivo transcripcional de MYCN (un oncogén). Inhibir este proceso ayuda a bloquear el crecimiento del tumor. En estudios clínicos, Iwilfin produjo una reducción del 52 % en el riesgo de recaída y una reducción del 68 % en el riesgo de muerte. La aprobación se basó en los resultados de un estudio controlado externamente, de un solo brazo y en múltiples sitios de niños con neuroblastoma de alto riesgo que recibieron Iwilfin como terapia de mantenimiento después del tratamiento de atención estándar, incluida la inmunoterapia. Cuatro años después de la inmunoterapia, la supervivencia libre de eventos (SSC) fue del 84 % en comparación con el 73 % de los pacientes en el grupo de control externo, y el 96 % de los pacientes tratados con Iwilfin estaban vivos en comparación con el 84 % de los pacientes del control. Las tabletas de Iwilfin se administran por vía oral dos veces al día con o sin alimentos hasta la progresión de la enfermedad, toxicidad inaceptable o durante un máximo de dos años. Las advertencias y precauciones incluyen producción reducida de células sanguíneas (mielosupresión), toxicidad hepática, pérdida de audición y riesgos para el feto. Los efectos secundarios comunes incluyen pérdida de audición, infección del oído medio, fiebre, infección pulmonar (neumonía), diarrea y anomalías de laboratorio. La FDA aprueba el tratamiento de larga duración Implante iDose TR para tratar el glaucoma
iDose TR (implante intracameral de travoprost), de Glaukos Corporation, ahora está aprobado para la reducción de la presión intraocular (PIO) en pacientes con glaucoma de ángulo abierto o hipertensión ocular. iDose TR proporciona continuamente niveles terapéuticos de una formulación patentada de travoprost dentro del ojo durante períodos de tiempo prolongados.
iDose TR es un análogo de prostaglandina sin conservantes que se administra como un dosis única implantada por ojo. Una inyección intracameral administra el medicamento en la cámara anterior del ojo (la parte frontal del ojo entre la córnea y el iris). Se ha demostrado la eficacia con una dosis única durante hasta 36 meses en estudios publicados. La aprobación se basa en dos estudios fundamentales de fase 3 (GC-010 y GC-012) con 1.150 sujetos que compararon iDose TR en dosis única con una solución oftálmica de timolol tópico al 0,5%, instilada dos veces al día. Las reducciones de la PIO durante los primeros 3 meses no fueron inferiores a las del timolol (6,6-8,4 mmHg en el grupo de iDose TR frente a 6,5-7,7 mmHg en el grupo de control de timolol), lo que significa que los beneficios clínicos proporcionados por iDose TR no fueron peores que los proporcionados por timolol. . iDose TR no demostró no inferioridad durante los siguientes 9 meses. A los 12 meses, el 81% de los sujetos de iDose TR estaban completamente libres de medicamentos tópicos para reducir la PIO en ambos ensayos. iDose TR no debe usarse en pacientes con infecciones oculares, corneales distrofia endotelial, trasplante de córnea previo o hipersensibilidad. Las advertencias incluyen el uso en pacientes con ángulos estrechos u otras anomalías angulares (ángulos iridocorneales), dislocación del dispositivo, edema macular y posible pigmentación marrón permanente del iris. Frecuentes (2 % a 6 % ) los efectos secundarios incluyen aumento de la presión intraocular, iritis, ojo seco, defectos del campo visual, dolor ocular, hiperemia ocular y reducción de la agudeza visual. Se espera la comercialización de iDose TR para finales del primer trimestre de 2024. Glaukos ha publicado un coste de adquisición mayorista para iDose TR de 13.950 dólares por implante.
Al corriente : 2023-12-31 08:15
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